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국내에서도 임상에 진입하는 엑소좀치료제가 나올 전망이다. 일리아스바이오로직스는 염증 치료제 ‘ILB-202’의 글로벌 임상 1상 승인을 앞두고 있다. 최철희 일리아스바이오로직스 의장은 “호주에서 임상 1상을 진행해 올해 말까지 안전성을 검증한 뒤, 내년 초에는 미국에서 임상 1b상, 혹은 임상 2상을 진행할 계획”이라고 밝혔다.거대한 단백질, 세포 내부로 전달하는 엑소좀ILB-202는 ‘핵인자 카파비(NF-κB)’라고 불리는 전사인자를 억제하는 약물이다. 엑소좀 내부에 핵인자 카파비 억제제가 들어 있다. 핵인자 카파비는 염증반응을 일으키는 핵심 물질로, 과도하게 발현될 경우 자가면역질환이나 패혈증, 암까지 초래할 수 있다. 핵인자 카파비를 억제하면 암이나 퇴행성 뇌질환 등을 막을 수 있다는 연구는 많이 있었다. 하지만 전사인자의 특성상 억제제를 반드시 세포 내부로 전달해야 하기 때문에 치료제로 개발되기 어렵다고 여겨져 왔다. 또 저분자 화합물의 경우 특이성이 떨어져 타깃이 아닌 다른 곳에 결합하는 ‘오프타깃(off-target)’ 부작용이 많이 일어났다. 이 때문에 약물로 개발이 어려운 ‘언드러거블(undruggable)’ 타깃으로 분류돼 왔다.엑소좀은 핵인자 카파비를 억제하는 데 최적화된 모달리티였다. 크기가 크고 정교한 단백질을 이용해야 오프타깃 부작용을 줄일 수 있는데, 엑소좀은 단백질을 세포 내부로 들여보낼 수 있는 몇 안 되는 매개체여서다. 최 의장은 “염증이 있는 조직에 잘 모이는 엑소좀의 특성도 우리 타깃과 잘 맞았다”고 했다.일리아스가 우선적으로 도전하는 질환은 ‘허혈-재관류(IRI) 손상’이다. 장기
![[Cover Story - part 6. COMPANY] 일리아스바이오로직스 “3분기에 글로벌 임상 1상 개시, 국내 엑소좀치료제 중 최초”](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29536267.3.jpg)
엑소좀치료제 개발의 선두를 달리고 있는 코디악바이오사이언스는 현재 3개의 파이프라인을 임상에 진입시켰다. 코디악이 확보한 기술과 향후 사업전략에 대해 장수철 코디악 연구개발팀 박사와 이야기를 나눴다. 장 박사는 포스텍에서 생명과학 학사 및 박사 학위를 받았다. 스웨덴 예테보리대에서 박사후연구원으로 재직하고 2017년부터 코디악바이오사이언스에서 연구 중이다. 34편의 엑소좀 관련 논문을 발표했으며, 16건의 엑소좀 특허를 보유하고 있다.Q. 글로벌 리딩 기업인 만큼 앞으로의 행보에 많은 사람이 주목하고 있다. 향후 사업전략에 대해 먼저 듣고 싶다.‘엑소좀이 가진 자연적인 역할을 최대한 살리는’ 방향으로 계속 기술을 개발하고 있다. 엑소좀이 생체 내에서 어떤 세포 및 조직과 상호작용을 하는지에 집중한 뒤, 이를 기반으로 전달하고자 하는 약물을 선정하고 치료제를 설계하는 전략이다. 타깃 질환이나 약물을 선정하는 첫 번째 기준이 엑소좀 자체의 특성이라는 의미다. 현재 임상 1상을 진행 중인 exoSTING과 임상 승인을 받은 exoASO-STAT6가 대표적이다. 두 파이프라인은 면역세포로 이끌려가는 엑소좀의 특성을 활용했다. 표적 세포로 더 잘 이동하도록 세포를 엔지니어링하지만, 자연적으로 가지는 엑소좀의 역할이 가장 중요하다. 파이프라인 확장에 대한 주요 전략으로는 백신과 유전자치료제 개발이 있다.현재는 항암제에 집중하고 있지만 동시에 엑소좀을 활용한 백신 개발과 유전자치료제를 연구 중이다. 두 분야 역시 항암 시장만큼 큰 시장이고 엔지니어링을 통해 엑소좀의 강점을 잘 살릴 수 있는 분야다. Q. 최근 엑소좀 표면에 안티센스 올리고뉴클
![[Cover Story - part 5. INTERVIEW] "코디악바이오사이언스, 치료제 이어 백신 개발까지 나선다"](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29588374.3.jpg)
인체를 구성하는 거의 모든 세포에서는 세포외소낭(extracellular vesicles)를 분비한다. 특히 크기가 50~200nm 정도로 작은 소포체인 엑소좀(exosome)은 세포 간 신호전달에 주요한 역할을 한다고 알려져 있다.엑소좀의 표면은 세포막과 같은 인산화지질(phospholipids)층으로 이루어져 있고, 내부에는 단백질이나 리보핵산(RNA) 및 마이크로 리보핵산(miRNA)을 비롯해 다양한 유전정보를 함유하고 있기 때문에 세포의 정보를 그대로 보존해 전달하는 아바타로 불린다. 따라서 줄기세포와 같이 치료제로 사용되었던 세포들에서 분비되는 엑소좀을 이용해 기존 세포치료제를 대체·보완할 수 있도록 개발하거나, 원하는 단백질 또는 약물을 엑소좀에 주입해 다양한 난치성 질환을 치료할 수 있는 약물전달체로도 개발되고 있다.엑소좀 기반 치료제를 개발하는 기업은 크게 자연적으로 분비되는 순수한 엑소좀(naive exosome)을 개발하는 기업과 표면이 개질되거나 기능성 엑소좀(engineered exosome)을 개발하는 기업으로 나눌 수 있다. 순수한 엑소좀을 개발하는 기업은 주로 세포치료제를 개발했던 기업들로, 자체적인 세포치료제 개발 인프라를 이용해 엑소좀을 추가로 개발하고 있다. 대표적인 기업으로는 영국의 리뉴런과 미국의 에이글테라퓨틱스 등이 있다. 이 기업들은 원래 줄기세포치료제를 개발했는데, 최근 엑소좀의 잠재성을 인지하고 줄기세포치료제를 대체하고 보완할 수 있는 줄기세포 유래 엑소좀 기반 치료제를 개발하고 있다.리뉴런은 주로 신경 줄기세포(neuronal stem cell) 엑소좀을 이용해 뇌질환 치료제를, 에이글은 골수 유래 줄기세포(bone marrow-mesenchymal stem cells) 엑소좀을 이용해 수포성 표피 박리증
![[Cover Story - part 5. OVERSEAS] 엑소좀 리딩 해외기업 분석](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29536211.3.jpg)
최근 학계뿐만 아니라 국내외 제약·바이오 기업까지 세포 간 신호전달물질인 ‘엑소좀’에 대한 관심이 대단하다. 엑소좀의 역사는 약 40년 전인 1983년으로 거슬러 올라간다. 필립 스탈 워싱턴대 교수팀과 로즈 존스톤 맥길대 교수팀은 일주일 간격을 두고 망상적혈구에서 나노미터(nm) 크기를 가지는 소포가 방출되는 현상을 학계에 보고했다. 이후 존스톤 교수팀은 1987년 이런 작은 소포를 ‘엑소좀’이라고 처음으로 명명했다.최근에는 사실상 거의 모든 포유류 세포가 엑소좀을 방출한다고 알려져 있다. 50~200nm 크기를 가지는 엑소좀의 외부는 막단백질과 함께 인지질 이중층으로 구성되며, 내부에는 단백질 및 mRNA, miRNA, non-coding RNA 등이 포함돼 있다. 엑소좀이 치료제로 주목받고 있는 이유는 간단하다. 엑소좀은 모세포의 특성을 반영해 생물학적 인자를 함유하기 때문에 줄기세포 또는 면역세포가 가지는 재생 및 면역 조절을 대신할 수 있다. 또 동종이식이 가능하고 보관 및 제형화가 유리할 뿐만 아니라 세포치료제에 못지않은 치료 효능을 보인다는 점에서 새로운 형태의 치료제로 각광받고 있다.예를 들어 줄기세포 유래 엑소좀의 경우, 면역반응 및 염증 완화 관련 인자부터 손상된 조직의 재생을 촉진하는 유전인자 및 성장인자가 다량 함유돼 있다. 줄기세포 엑소좀은 류머티즘 관절염, 골관절염, 피부질환, 심장질환, 간질환, 염증성 장질환 등 다양한 질환의 치료에 효능이 있음이 확인됐다.또 암 치료를 위해 면역세포 유래 엑소좀 또는 특정 단백질 등의 생리활성 물질을 탑재한 엑소좀이 개발됐고 해외 제약·바이오 기업에서 임상시험을 진행 중이다.이렇게
![[Cover Story - part 4. PROBLEM] 엑소좀치료제 남은 난제는](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29536182.3.jpg)
엑소좀이 치료제로 주목받기 시작한 것은 10여 년 전부터다. 엑소좀의 치료 가능성을 본 학계는 다양한 방면으로 엑소좀의 활용처를 모색하기 시작했다. 현재 내부에 다양한 형태의 약물을 삽입하기도 하고 여러 엔지니어링 기술을 적용하고 있다. 거듭 발전하고 있는 엑소좀치료제의 최근 동향을 살폈다.엑소좀의 생물학, 기능 및 생의학적 응용 (The biology, function, and biomedical applications of exosomes)– 저널 Science(IF 47.73)– 게재일 2020.2.7– DOI 10.1126/science.aau6977세포 내에 존재하는 생체막으로 둘러싸인 구조물로 정의되는 세포외소낭(extracellular vesicle)은 크기와 생성 방식에서 매우 다양한 종류가 있다. 우리가 ‘엑소좀’이라고 부르는 것은 세포 내의 엔도솜(Endosome)에서 유래돼 세포 내로 방출되고, 지름이 40~160nm 정도인 것을 말한다. <사이언스>에 2020년 게재된 리뷰 논문에서 저자들은 엑소좀의 생성 과정, 구성 성분, 엑소좀의 생리병리적 기능, 엑소좀의 의학적 활용 등 엑소좀에 대한 거의 대부분의 내용을 상세히 소개하고 있다. 일단 엑소좀의 생성 과정은 세포 내에서 물질을 흡수하고 분비하는 역할을 하는 부분인 엔도솜과 밀접하게 관련돼 있다. 후기 엔도솜(late endosome)에는 다포체(multivesicular body)라고 불리는 작은 소포체(vesicle)들을 함유하고 있는 엔도솜이 있는데, 이들이 세포막과 융합되면 내부에 존재하는 소포체가 방출되고, 이것이 엑소좀이 된다.엑소좀은 크기, 표면에 존재하는 바이오마커 단백질, 기능, 유래되는 조직에 따라서 서로 상이한 성질을 가진다. 즉 엑소좀은 매우 다양한 크기와 특성을 가진 세포 외부에서 발견되는 생체막으로 둘러싸인 구조
![[Cover Story - part 3. STUDY] 엑소좀 최근 연구 동향](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29586589.3.jpg)
모든 세포는 생존을 위해 다른 세포들 및 외부 환경과 상호 작용한다. 이런 상호 작용을 위해 세포들은 외부 환경으로 다양한 물질을 분비하는데 호르몬과 신경전달물질, 사이토카인 등이 대표적인 물질이다. 최근에는 이러한 물질들 외에도 엑소좀을 통한 상호 작용이 주목받고 있다.엑소좀은 모든 세포가 외부 환경으로 분비하는 지질 이중층으로 둘러싸인 나노 크기의 소포(vesicle)로서, 엑소좀의 분비는 세균, 고세균, 진핵생물에 이르기까지 모든 생물계에서 진화적으로 보존된 현상이다. 또한 엑소좀은 세포 배양액, 혈액, 소변, 뇌척수액, 타액 등 다양한 종류의 체액에서 발견돼 왔다.엑소좀의 구성 성분엑소좀은 단백질, 지질, 핵산(DNA 및 RNA), 대사산물(metabolites) 등 생물학적 활성을 가지는 다양한 물질로 구성돼 있다. 박테리아 엑소좀의 경우 지질 다당류(lipopolysaccharides) 또는 지질테이코산(lipoteichoic acid)을 포함하기도 한다. 엑소좀의 구성 성분들은 엑소좀이 유래하는 세포들의 종류와 상태를 반영하고, 엑소좀의 기능을 연구하는 데 활용될 수 있다. 때문에 엑소좀의 구성 성분을 규명하고자 하는 연구가 많이 이뤄져 왔다.엑소좀의 구성 성분을 규명하기 위해서 최근에는 질량분석법(mass spectrometry), 마이크로어레이(microarray), 차세대 염기서열 분석(next-generation sequencing) 등 다양한 고속 처리 분석(high-throughput analysis)이 활발하게 이뤄지고 있다. 엑소좀 구성 성분들이 수록된 대표적인 데이터베이스도 존재하는데, 대표적으로 EVpedia(https://evpedia.info), Vesiclepedia(https://microvesicles.org) 등이 있다.엑소좀은 생물학적 활성을 가지는 다양한 물질들로 구성돼 있기 때문에, 다양한 생물학적 기능을 수
![[Cover Story - part 1. ANALYSIS] 엑소좀은 어떻게 바이오업계의 잠룡이 되었나](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29536113.3.jpg)
국내외 다양한 바이오 기업이 효율적인 약물 전달을 통해 치료 효과를 극대화하고, 세포치료제를 대체할 수 있는 치료제 개발에 많은 연구비를 투자하고 있다. 특히 뇌신경 및 암 질환에 대한 관심이 높다. 세계보건기구에 따르면 2030년에는 암 사망자가 1300만 명이 넘을 것으로 추정된다. 하지만 조기에 발견한다면 두 질환 모두 높은 완치율을 기대할 수 있다. 효과적인 치료법 개발과 함께 조기 진단 방법을 찾기 위한 노력이 중요한 이유다. 조기 진단 및 치료를 위해 최근에 바이오업계가 주목하는 물질은 ‘엑소좀’이다. 엑소좀은 대부분의 세포에서 분비되는 30~100nm 크기의 생체 나노입자로 분비세포의 단백질과 유전정보 등을 포함하고 있다. 처음에는 세포 폐기물 또는 세포 항상성의 부산물로 간주됐던 물질이다. 하지만 엑소좀이 인접 세포 또는 원거리 세포에 정보를 전달하고 세포 주변 미세환경을 조절하는 매개체로 밝혀지면서 재조명받고 있다. 엑소좀이 장차 기존에 풀지 못한 숙제의 돌파구가 될 수 있을까. 뇌질환 및 항암 분야에서 기대되는 엑소좀의 역할 및 현재 주목받고 있는 엑소좀 기술에 대해 살펴보고자 한다. 암 유래 엑소좀, 조기 진단부터 치료 해결책 되기도암세포도 유전정보를 포함한 엑소좀을 분비한다. 암세포 유래 엑소좀(TEX·Tumor-derived EXosome)은 주변 세포에 암 발생을 유도하고 암 전이에도 주요한 역할을 한다. 엑소좀의 구조적인 특성으로, 암세포의 유전정보는 엑소좀 내에서 안정적으로 유지돼 원거리 세포에까지 전달될 수 있다.또한 암세포는 암 발달의 초기 단계에서도 정상 세포보다 더 많은 엑소좀을 분비하는 것으로 알려져 있다.
![[Cover Story - part 2. ISSUE] 항암 치료를 향한 엑소좀치료제의 항해(航海)](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29536136.3.jpg)
지금껏 연구 단계에 머물렀던 엑소좀치료제가 하나둘 임상 궤도에 진입하고 있다. 그간 엑소좀은 세포에서 얻을 수 있는 양이 워낙 적고, 균일하지 못하다는 특성 때문에 대량생산, 공정개발 및 품질관리(CMC)에서 많은 시행착오를 겪었다.국내외 여러 기업이 최근 2~3년간 이런 난제를 극복하고 임상에 속도를 내고 있다. 해외에서는 미국의 코디악바이오사이언스가 올해로 총 3개의 파이프라인을 임상 1상에 진입시켰으며, 그중 두 개는 올해 상반기 중 임상 1상 결과를 발표할 예정이다. 국내에서도 일리아스바이오로직스가 연내 임상 1상 진입을 준비하고 있고, 브렉소젠과 프리모리스 등도 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다. 국내 여러 엑소좀 기업은 올해 초 엑소좀산업협의회를 결성해 본격적인 산업 환경 조성에 나섰다.이번 커버스토리에서는 엑소좀이 바이오업계의 주목을 받는 이유와 남아 있는 과제, 최근 연구동향 등을 짚어봤다. 국내외 기업들이 확보하고 있는 독자적인 기술과 실현 가능성을 엿볼 수 있을 것이다.COVER STORY ？ ANALYSIS 엑소좀은 어떻게 바이오업계의 잠룡이 되었나COVER STORY ？ ISSUE 항암 치료를 향한 엑소좀치료제의 항해(航海)COVER STORY ？ STUDY 엑소좀 최근 연구 동향COVER STORY ？ PROBLEM 엑소좀치료제 남은 난제는COVER STORY ？ OVERSEAS 엑소좀 리딩 해외 기업 분석COVER STORY ？ COMPANY 일리아스바이오로직스·엠디뮨·브렉소젠·로제타엑소좀·시프트바이오·엑소좀플러스·프리모리스*이 기사는 <한경바이오인사이트> 매거진 2022년 4월호에 실렸습니다.
![[Cover Story - Intro] NEXT HERO EXOSOME](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29585168.3.jpg)
인공지능(AI·Artificial Intelligence)에 대해 일반인들의 관심이 갑자기 쏠리게 된 것은 ‘알파고’ 때문이다. 2016년 3월 AI 알파고는 바둑의 천재 이세돌 9단과 바둑 대결을 벌여 승리했다. 구글의 알파고는 AI의 리더답게 또 지난해 ‘알파폴드 DB(AlphaFold DB)’를 공개하며 신약 개발 종사자들을 놀라게 만들었다. ‘알파폴드2’는 2018년까지만 해도 최고 70%대였던 예측성공률을 단번에 90%가 넘는 정확도로 끌어올렸다. 알려진 인체 단백질의 44%에 해당하는 35만 개의 인체 단백질을 해독해 데이터베이스(DB)를 만든 것이다. 물론 앞으로 단백질 구조 DB는 놀랍게 늘어날 것이다.단백질은 생명체의 몸을 구성하는 기본 물질이자 세포 차원에서 이뤄지는 거의 모든 생명 활동에 관여하는 정보를 전달하는 매개체다. 단백질은 20개의 아미노산으로 이뤄진 선형 사슬 수십~수천 개가 복잡한 3차원 모양으로 접혀 있어 그 구조를 알기가 매우 어렵다. 지금까지 단백질의 3차 구조를 알기 위해서는 단백질을 생산하고 정제하여 크리스털을 만들어 분광방법으로 구조를 확인하는 ‘엑스선 결정학(X-Ray Crystallography)’ 뿐이다. 그렇기에 시간과 노력을 상당히 투자해야 3차 구조가 나올 수 있었다. 알파고와 알파폴드 DB는 어떻게 이런 성공을 거머쥐었을까. 두 AI 영역의 성공요인은 먼저 문제가 명확하게 정의됐다는 점이다. 알파고의 경우, 바둑을 어떻게 이기는가 하는 강화학습(Reinforcement Learning)의 원리를 이용해 AI가 시행착오를 통해 학습하게 했다. ‘나는 무슨 게임을 플레이하고 있는가?’, ‘이 게임의 규칙은 무엇인가?’, ‘이 게임의 목표는 무엇이고, 승리는 어떻게
![[배진건의 바이오 산책] AI 신약 개발 ‘잠잠’… 잘되고 있나](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29531355.3.jpg)
일전에 길을 지나다 고물상에 “고물(古物)이 보물(寶物)이다”라고 써 붙인 것을 봤다. 세상의 모든 새것은 어느 순간 헌것이 된다. 더 이상 ‘새것’이 아닌 ‘헌것’의 운명은 어떻게 될까.다양한 헌것은 또 다른 형태의 재생 또는 재순환의 길을 가게 되는데 그중 하나가 헌것들이 모이는 고물상이다.애지중지 쓰던 물건을 버리거나 팔거나, 혹은 물물교환을 통해 소유권을 넘기는 것은 어떤 경우일까. 고장이 나고 부품이 없거나 수리가 불가능해 어쩔 수 없이 버리는 경우, 수리 비용이 배보다 배꼽이 큰 경우가 있다.마치 실험실에서 쓰는 실험기구가 고장 났을 때 수리할 부품이 없거나 수리비가 터무니없이 비싸 차라리 신품을 구입하는 것이 나은 것으로 판단되는 경우다. 또 오래된 개념이나 이론 혹은 기전이 명백한 한계를 드러낼 때 과감히 버리고 새로운 개념을 도입하고 가설을 수립해서 기존과는 다른 기전으로 설명하는 경우도 있다. 예상하거나 기대했던 결과가 안 나오고 명백한 이유나 설명을 할 수 없고, 이렇다 할 해법을 제시하지 못할 때 무리하게 연구나 임상시험을 진행하는 것보다 과감하게 중단 결정을 하는 경우와 같다.바이오산업에서 고물이 보물이 되는 과정바이오산업에서는 오랜 기간 노력을 기울였음에도 유의미한 결과가 도출되지 않거나 의도한 방향으로 연구가 진행되지 않을 때 진행 중인 연구과제를 중단하거나 다른 주제의 연구로 갈아타는 경우가 있다.합리적인 과학적 근거가 있는 경우도 있지만 드물지 않게 단지 유행에 뒤떨어져서 학계나 산업계의 주목을 받지 못하고 연구비 등의 확보가 어려워 새로운 유행이나 흐름에 편승하는 경
![[김선진의 바이오 뷰]고물 vs 보물](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29531362.3.jpg)
코로나19 신규 확진자 수가 감소세에 접어들며 거리두기와 실외 마스크 해제 등이 논의되고 있다. 하지만 코로나19에 확진된 뒤 증상이 사라졌다고 하더라도 최대 6개월까지는 몸 상태를 살펴봐야 한다는 연구 결과가 나왔다.스웨덴 연구진은 6일(현지시간) 국제학술지 ‘BMJ’에 이같은 연구를 발표했다. 연구에 따르면 코로나19 감염 후 심부정맥 혈전증은 최대 3개월까지, 폐색전증은 최대 6개월까지, 부정 출혈 등은 2개월까지 나타날 수 있다. 정맥혈전색전증은 다리의 심부정맥에 생긴 혈전이 폐의 동맥까지 흘러들어가 폐를 망가뜨리는 질환이다. 혈전이 다리에 머물러 있으면 심부정맥 혈전증, 폐까지 올라가게 되면 폐색전증으로 분류한다.그간 정맥혈전색전증(VTE)은 코로나19 감염 후유증으로 잘 알려져 있었다. 하지만 혈전 발생 위험이 얼마나 오랫동안 지켜봐야 하는지에 대해서는 연구가 부족한 상황이었다. 스웨덴의 우메오대 연구진은 이런 불확실성을 해결하기 위해 코로나19 이후 심부정맥 혈전증과 폐색전증, 부정 출혈의 위험을 수치적으로 분석했다. 연구진은 코로나가 성행하기 시작했던 2020년 2월부터 2021년 5월 사이에 코로나19에 감염된 100만 명의 사람을 선별했다. 이후 감염되지 않은 400만 명 중 나이, 성별, 거주지 등이 유사한 이들과 비교 분석을 했다.연구진은 이들을 대상으로 두 가지를 분석했다. 우선 코로나19 감염되기 전과 후의 혈전 및 부정 출혈 발생 비율을 비교하고, 코로나19 진단 이후 기간별(1~7일, 8~14일, 31~60일, 61~90일, 91~180일)로 발생 비율을 조사했다. 두 번째는 코로나19 진단 이후 30일 동안 발생한 혈전, 부정 출혈 발생률과 코로나19에 걸리지 않은 집
노바티스의 유방암 치료제 ‘알페리십’이 지난 6일 희귀질환인 PIK3CA 관련 과증식 스펙트럼(PROS)에 대한 치료제로 FDA의 신속 승인을 받았다.이번 승인으로 알페리십은 ‘비조이스’라는 이름으로, 2세 이상의 소아 및 성인 PROS 환자에게 처방될 예정이다. 현재 FDA의 승인을 받은 PROS 치료제는 비조이스가 처음이다. PROS는 PIK3CA 유전자에 변이가 발생해 나타나는 질환으로, 조직이 너무 많이 자라거나 비정상적인 모양을 갖게 된다. 피부, 혈관, 뼈 등 유전자 변이가 나타난 조직에 따라 다양한 증상이 나타날 수 있다. 피부가 부분부분 변색이 되는 모자이크 현상이 나타나거나, 혈관이 기형적으로 자라는 경우가 많다. 알페리십은 PIK3CA 유전자에 변이가 발생할 경우 문제가 생기는 PI3K 경로를 억제하는 약물이다. 비조이스는 후향 차트분석 연구(Retrospective chart review study/EPIK-P1)에서 긍정적인 개선 효과를 보였다. PROS 환자 37명 중 10명(27%)은 1차 평가변수인 피부의 변색(병변) 부위가 20% 이상 감소했다. 변색 부위가 일부라도 감소한 환자는 74%(31명 중 23명)였다.비조이스 투약 후 24주 차에 환자들을 확인한 결과 통증의 경우 환자 중 90%(22명 중 20명)가, 피로감 76%(42명 중 32명), 혈관 기형 79%(38명 중 30명), 사지 비대칭 69%(29명 중 20명), 파종성 혈관 내 응고는 55%(29명 중 16명)가 증상이 개선됐다. 알펠리십은 2019년 5월 PIK3CA 돌연변이가 있는 HR+/HER2- 유방암 환자 치료제로 승인 받았다. 상품명은 ‘피크레이’다. PIK3CA 돌연변이는 예후가 좋지 않은 유방암 환자들에게서 많이 확인되는 유전적 특성이다. HR+/HER2- 환자 중 약 40%에서 나타나는 비교적 흔한 돌연변이지만, 치료제가 없어 미충족
사노피의 주 매출원으로 거듭난 아토피 치료제 ‘듀피젠트’가 지난 5일 호산구성 식도염(EoE) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 우선 심사 대상에 지정됐다. 듀피젠트는 현재 습진, 천식, 비부비동염 등 세 가지 적응증에 처방이 가능하다. 호산구성 식도염은 네 번째 적응증이다. 이번 승인은 올해 8월 3일께 결정될 예정이다.사노피는 호산구성 식도염에 대한 듀피젠트의 임상 3상을 진행하고 있다. 회사는 지난 2월 미국 알레르기·천식 및 면역학 학회(AAAI)에서 3상 결과 일부를 공개했다. 공개한 자료에 따르면 159명의 참가자 중 듀피젠트를 투여한 투여군은 위약군에 비해 증상이 개선되는 것으로 확인됐다. 호산구성 식도염 환자는 음식을 삼키기 어려운 ‘연하곤란’ 증상이 나타나는데, 투약 후 4주차부터 이런 주요 증상이 크게 개선됐다. 이를 수치화한 실험에서 투약군은 23.8점이 개선된 반면 위약군은 13.9점에 그쳤다. 참가자의 식도 검체를 채취해 분석하는 ‘조직학적 질병 분석’ 평가에서도 투약군의 개선 효과가 크게 앞섰다. 투약군의 59%는 조직학적으로 병증이 감소한 것으로 나타났지만, 위약군은 10분의 1 수준인 6%에 불과했다. 호산구성 식도염은 백혈구의 일종인 호산구가 식도 벽에 몰리면서 염증을 일으키는 희귀질환이다. 치료를 하지 않으면 식도가 좁아지는 식도 협착이 발생할 수 있다. 미국에만 16만 명의 환자가 있으며, 이 중 4만8000명은 간접적인 치료에서도 증상 개선이 없는 환자다.사노피는 이번 승인으로 듀피젠트의 매출이 크게 늘 것으로 전망하고 있다. 회사는 지난달 듀피젠트의 최고 매출이 130억 유로 이상이 성장할 수 있다고 밝혔다. 지
![아토피치료제 ‘듀피젠트’, 식도염으로 FDA 우선 심사 지정[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202204/01.29535845.3.jpg)
실제 나이와 ‘신체 나이’가 다른 것처럼 ‘생물학적 나이’도 실제 나이와 다르다. 생물학적 나이는 DNA에 변화가 일어난 정도를 측정하는 일종의 ‘DNA 나이’다. DNA는 태어날 때 가지고 있는 그대로 죽을 때까지 유지된다고 알려졌지만, 실제로는 그렇지 않다. ‘메틸기’라고 알려진 작은 분자가 DNA에 붙어 변화를 일으킨다. 이를 후성유전학적 변화라고 부른다. 생물학적 나이는 후성유전학적 변화가 DNA의 어떤 부위에 얼마나 일어났는지에 따라 결정된다.최근 영국 브리스톨대 연구진은 생물학적 나이가 대장암 발생 위험과 연관이 크다는 것을 밝혔다. 연구진은 ‘그림에이지(GrimAge)’라고 불리는 생체 나이 측정 모델을 이용해 총 3만4710건의 유전자 데이터를 분석한 결과를 국제학술지 ‘이라이프’ 3월 29일자에 발표했다.그 결과 신체 나이보다 생물학적 나이가 많은 ‘가속화한 후성적 노화’는 유방암, 폐암, 난소암, 전립샘암 발생 위험을 높이는 주요한 인자였다. 특히 대장암은 실제 나이보다 생물학적 나이가 한 살 더 많아질 때마다 발생 위험이 12% 증가하는 것으로 나타났다. 대장암 중에서도 직장암에 비해 결장암의 위험이 더 큰 것으로 확인됐다.그동안 가속화한 후성적 노화가 질병을 유발한다는 연구는 많이 있었다. 하지만 노화가 질병을 유발하는 것인지, 혹은 질병이 노화를 유발하는 것인지 정확히 알 수 없다는 한계가 있었다. 즉 가속화한 후성적 노화와 질병 사이에 명확한 인과관계를 밝히기가 어려웠다.연구진은 이를 방지하기 위해 멘델식 무작위 배정 방식을 이용했다. 멘델식 무작위 배정 방식은 결과값에 영향을 미치는 변수가 많
노보노디스크가 30일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 당뇨병 치료제 오젬픽의 고용량 라벨 확장을 승인받았다고 밝혔다. 이로써 노보노디스크는 주 1회 2mg 용량의 오젬픽을 제2형 당뇨병 성인에게 투여할 수 있게 됐다. 기존에는 0.5mg, 1mg 용량만 투여가 가능했다.이 회사는 2mg까지 용량에 의존적인 개선 효과를 보였기 때문에, 당화혈색소가 높은 신규환자뿐 아니라 기존에 오젬픽을 투여받던 환자들에게도 치료 옵션이 추가됐다고 밝혔다. 이번 FDA의 승인으로 일라이릴리의 당뇨병 치료제 신약 ‘티르제파타이드’의 행보에도 빨간불이 켜졌다. 릴리는 현재 주력 상품인 ‘트루리시티’의 후속작으로 티르제파타이드를 준비 중이다. 티르제파타이드는 GIP/GLP-1 이중 작용 치료제로, 현재 임상 3상 결과들을 내놓고 있는 단계다. 릴리는 지난해 오젬픽과의 비교임상(SURPASS-2) 결과를 발표했다. 오젬픽 1mg 투여군에 비해 티르제파타이드 투여군(5mg, 10mg, 15mg)에서 당화혈색소 수치 감소와 체중 감량 효과가 더 큰 것으로 나타났다. 하지만 오젬픽의 고용량 처방이 승인을 받으며 이 결과는 큰 의미가 없어졌다. 이번 FDA 승인의 근거가 됐던 오젬픽 1mg, 2mg 비교임상(SUSTAIN FORTE)에서 고용량 투여군이 더 큰 개선 효과를 보였기 때문이다. 투여 40주차 당화혈색소는 고용량 투여군은 –2.2%, 저용량 투여군은 –1.9%로 유의미한 차이를 보였다. 당화혈색소 7% 미만을 달성한 환자의 비율 역시 67.6%(2mg)와 57.5%(1mg)로 약 10% 정도의 차이를 보였다.한 전문가는 “티르제파타이드와 이번에 승인 받은 고용량 오젬픽 간의 효과 개선 차이는 정확히 알 수 없는 상태”라며 “여전히 티르
![FDA 오젬픽 고용량 승인, 당뇨병 치료제 시장 다시 한번 흔들[최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29474103.3.jpg)
3차원 유기화합물을 자동으로 합성해주는 방법이 개발됐습니다. 유기붕소화합물을 이용한 반복적인 합성 방식으로, 합성부터 정제까지 가능합니다. 대부분의 의약품이 3차원의 유기화합물인 점을 고려했을 때 업계에도 큰 영향을 미칠 수 있을 것으로 전망됩니다.현재 시판되고 있거나 개발되고 있는 합성의약품은 여러 단계를 거쳐 합성됩니다. 유기화학 분야에서 밝혀진 여러 반응을 이용해 원하는 물질을 얻어내고 정제합니다. 합성법을 개발하는 (혹은 밝혀내는) 것도 큰일이지만, 이를 자동화하는 것은 더더욱 고된 일입니다. 그런데 지난 2월 마틴 버크 일리노이대 교수팀이 3차원 유기화합물을 자동으로 합성할 수 있는 기계를 개발해 국제학술지 <네이처>에 발표했습니다.2차원에서 3차원으로… 자동 합성의 도약이 기계는 크게 세 가지 모듈로 구성돼 있습니다. 탈보호(deprotection) 모듈, 커플링(coupling) 모듈, 정제(purification) 모듈입니다. 필요한 반응만 일으키기 위해 보호기(protecting group)를 제거하고, 원하는 물질을 만들기 위한 커플링 반응 후 정제까지 모두 자동으로 이뤄집니다.버크 교수팀은 2015년 ‘스즈키-미야우라 커플링*’ 합성법을 응용한 유기화합물 자동 합성 기계를 개발하는 데 성공했습니다. 당시 국제학술지 <사이언스>에 발표한 연구 논문에 따르면 14가지 구조의 소분자 화합물을 자동으로 합성했습니다. 이 논문 발표 이후 버크 교수팀의 합성법은 250개 이상의 기업 및 학계 연구실에서 사용됐습니다. 관련 논문은 750개 이상 발표됐고, 200개 이상의 새로운 분자가 합성돼 특허를 출원했습니다. 당시 연구도 매우 파격적이었지만 자동 합성이 가능한 14
![[과학에서 산업찾기] 3D 유기화합물 생산이 가능해졌다, 의약품 단가 줄어들까](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29261715.3.png)
대부분의 사람이 약물은 효능만 좋으면 성공할 수 있다고 믿는다. 하지만 역사적으로 많은 약물이 효능과 관계없이 여러 이유로 시장 진입에 실패했다. 약물의 성공에는 효능 외에도 여러 변수가 존재하기 때문이다. 이번 호에서는 어떤 변수가 있을 수 있는지 살펴봤다.1938년 나치의 유태인 박해를 피해 미국으로 이민 온 헝가리 수학자 에이브러햄 왈드는 2차 대전 때 컬럼비아 대학 통계연구그룹에서 일했는데, 그의 업무 중 하나는 포격에 대한 아군 폭격기의 생환율을 높이기 위한 방법을 찾기 위해 임무수행 후 귀환한 폭격기의 손상 분포를 분석하는 것이었다. 비행기에서 총알 자국이 빈번한 곳을 보완해야 한다는 다른 미국 해군소속의 엔지니어들과 달리, 왈드는 정반대로 총알 자국이 빈번하지 않은 조종석과 꼬리 부분에 장갑판을 더 붙여야 한다는 결론을 내렸다. 그는 왜 그런 결론을 내렸을까.왈드가 살펴본 표본은 모두 무사히 귀환한 폭격기로 조종석과 꼬리 부분을 제외하고는 모든 부분에 총알을 맞았다. 그 관찰 결과가 주는 의미는 무엇이었을까. 조종석과 꼬리 부분에 총을 맞은 비행기는 한 대도 돌아오지 않았던 것이다. 그래서 왈드는 이 부분에 장갑판의 강화가 필요하다는 결론을 내렸다. 위 이야기는 편향된 정보수집의 오류 혹은 데이터 해석의 논리적 오류를 지적하는 유명한 이야기다. 당신은 그런 오류에서 벗어나 있다고 말할 수 있을까.혹시 당신, 편향되어 있습니까?국내 개발 신약의 글로벌 진출을 위해서 많은 회사가 초기 단계에서 기술수출을 하는 ‘early stage-license out’ 전략을 선택하고 있다. 하지만, 글로벌 제약 비즈니스의 최전선에 있다가 최근 유망 스타
![[원포인트 제약 마케팅] 글로벌 신약 개발이 목표인 당신에게](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29390171.3.jpg)
4차 산업시대에 사는 우리에게 ‘디지털’은 익숙한 단어다. 하지만 병원은 여전히 옛 방식의 병리진단과 병리진단의가 광학현미경을 통해 관찰해서 진단하는 방식을 선호한다. 그래서 쏟아지는 진단건수에 비해 해당 인력이 턱없이 부족한 편이다. 이에 2020년 병리학회는 ‘디지털 병리 가이드라인 권고안’을 마련했다. 디지털 병리진단은 슬라이드 영상을 고화질 데이터로 저장하고, 인공지능(AI)이 1차 솔루션을 제공하면 병리진단의사가 최종 확진하는 것을 뜻한다. 신속한 병리검사 과정과 진단의 정확성을 높이는 정밀의료 실현에 한발짝 다가서는 것이다.이를 실현하려면 검체를 채취하고 AI가 1차 솔루션인 병리보고서를 발송하는 최종단계에 이르기까지 검체 표본은 일정한 두께의 무(無)염색 상태에서 슬라이드 형광 영상을 제공해야 한다. 이를 가능하게 하는 것이 바로 이광자 영상 기술로, 디지털 병리진단에 새로운 해결법을 제공한다.이광자 영상 기술이란이광자 영상 기술은 형광 영상 기술의 한 종류다. 형광 영상 기술은 자외선이나 가시광선의 빛을 슬라이드 위의 시료에 쪼여주면 표지자(세포 내 특정 물질과 결합하여 형광을 띠게 하는 물질)내 전자가 빛에 의해 들뜨고 원위치하면서 내보내는 형광 신호를 영상화한다. 이광자 영상 기술은 바로 앞서 언급한 자외선이나 가시광선의 빛 대신 에너지가 낮은 근적외선 광자 두 개를 찰나의 순간(펨토초, 10-15초) 쪼여서 전자를 들뜨게 하는 기술이다.이광자 영상 기술은 1990년 국제학술지 <사이언스>에 처음 소개됐고, 이후 일반 형광 현미경에 비해 우수한 점들이 소개되면서 지금까지 지속적으로 연구개발되어 왔다
![[스마트 바이오] 디지털 병리진단을 위한 초고분해능 이광자 현미경](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29259276.3.png)
최근 코로나19 확진자가 급증하면서 18세 이하 확진자도 전체의 약 25%를 차지하고 있다. 어린이 혹은 청소년이 코로나19에 감염될 경우, 성인에 비해 증상이 심하지 않다고 알려져 있다. 여기에 더해 한번 코로나19에 감염됐던 어린이는 성인에 비해 최대 13배에 달하는 항체를 생성한다는 연구 결과가 나왔다. 이 연구는 지난 22일(현지시간) 국제학술지 'JCI 인사이트'에 발표됐다.미국 존스홉킨스 블룸보그공중보건대 연구진은 코로나19 백신을 맞지 않은 미국 메릴랜드주 175개 가정 682명의 혈액을 분석했다. 56명의 혈액에서 코로나19 항체를 발견했고, 연구진은 이들을 자연 감염된 사람들로 정의했다. 이 중 15명은 4세 이하, 13명은 5~17세, 나머지 28명은 성인이었다. 가장 어린 아이는 생후 3개월이었다. 혈액 속 항체를 분석한 결과 여러 항체 중 코로나19 바이러스의 스파이크 단백질이 체내 세포에 결합하는 부위인 ‘수용체 결합 도메인(RBD)’에 대한 항체가 특히 어린이에서 높게 나타났다. 성인 대비 4세 이하 어린이에서는 13배 이상의 항체가 발견됐고, 5~17세는 9배 가량 더 많은 항체가 있었다.중화항체의 경우에도 성인에 비해 4세 이하 어린이가 두 배 이상 높았다. 중화항체는 코로나19 바이러스에 대한 면역력의 지표로 사용된다.연구를 주도한 루스 캐론 블룸보그공중보건대 교수는 “태어난 지 얼마 안 되는 어린이라도 코로나19 바이러스에 대한 강력한 항체 반응을 일으킬 수 있다는 것을 보여준다”며 “심지어 성인을 크게 능가하는 수준”이라고 말했다. 연구진은 이번 연구가 5~17세 사이의 어린이 및 청소년에 대한 코로나19 백신 효과를 간접적으로 보여준다고 주
!["어린이 코로나19 항체 최대 13배"…놀라운 연구 결과 [최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29393064.3.jpg)
희귀질환의 경우 증상이 있어 병원에 가도 절반 정도의 환자는 병명을 알 수 없는 ‘미진단’ 선고를 받는다. 그럼 어떤 병인지를 찾아 헤매는 ‘진단 방랑’이 시작된다. 이를 막기 위해 세계 각국은 유전자 전장 검사 등을 통한 진단체계를 구축하고 있다.영국 10만 게놈 파일럿 연구 성과 발표세계적인 관심을 받은 영국의 10만 게놈 파일럿 연구의 초기 결과가 지난해 국제학술지 <뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)>에 발표됐다. 이 프로젝트는 NIHR(National Institute for Health Research)와 NHS(National Health Service)의 지원을 받아 영국 정부 주도로 진행됐다. 이번 보고는 병명을 알 수 없는 미진단 환자 4660명(미진단 희귀질환 환자 2183명과 가족 구성원 2477명)을 대상으로 한 전장게놈시퀀싱(WGS·Whole Genome Sequencing)의 수행 결과를 바탕으로 한다. 환자의 진단 이후에 대한 변화·효과를 기술했다.그 결과 ①진단 방랑 단축(진단 환자의 방랑 기간 중간값 75개월, 병원 방문 횟수 중간값 68회) ②의료비용 절감(진단 전까지 환자의 총 의료비용 1억2200만 달러) ③25% 정도가 추가적인 진단을 받아 즉각적인 의학적 결정과 조치 등의 효과를 보고했다. 이 프로젝트는 2024년 완료를 목표로 50만 개 유전체 시퀀싱을 진행 중에 있으며, 지속적으로 연구결과를 보고하고 있다.WGS, WES, 기술의 발전이 진단 방랑을 완전히 끝낼까?지노타이핑(Genotyping), 생어 시퀀싱(Single gene sanger sequencing), DNA Chip(Microarray), NGS(Next-Generation gene panel Sequencing), 전장 엑솜 시퀀싱(Whole Exome Sequencing), 전장 게놈 시퀀싱(WGS) 등으로 이어지는 유전자·유전체 분석의 발전 속도는 반도체 기술의 성능 향상을 상징하는 무
![[조인수의 희귀질환 이야기] 진단 피라미드, 진단 방랑을 억제하기 위한 그물망](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29315389.3.jpg)
말라리아 치료제인 하이드록시클로로퀸(사진)이 화학 항암제에 내성이 있는 두경부암 치료에 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다.미국 피츠버그대병원(UPMC) 힐만 암센터 연구진은 국제학술지 ‘미국국립과학원회보(PNAS)’ 14일자에 이와 같은 결과를 발표했다. 두경부암은 구강암, 후두암, 인두암 등 머리와 목에 발생하는 악성종양을 통틀어 일컫는다. 구강암이 가장 큰 비중을 차지하고 있으며, 절제술이나 방사선 치료를 표준 치료법으로 한다. 시스플라틴이 1차 치료제로 주로 처방되지만 간혹 내성이 생기는 경우도 있다.연구진은 먼저 시스플라틴의 내성 원인을 분석했다. 연구진은 앞선 연구에서 ‘TMEM16A’라는 단백질에 의해 시스플라틴 내성이 발생한다는 것을 밝히기도 했다. 당시 연구에선 두경부암 환자의 약 30%에서 이 단백질이 과발현돼 있었다. TMEM16A는 세포막에 발현되는 단백질로 여러 물질이 세포 안팎을 이동하게 해주는 통로다. 하지만 이 단백질이 어떻게 시스플라틴의 내성을 불러일으키는지는 밝혀내지 못했다.연구진은 이번 연구에서 TMEM16A가 시스플라틴을 세포 내 작은 주머니인 리소좀에 가둬 약물이 제 기능을 못하게 하는 것을 확인했다. 리소좀은 ‘쓰레기 처리장’으로 불리는 세포 소기관이다. 필요 없는 단백질을 분해해 세포 밖으로 내뱉는다. 리소좀 안에 들어온 시스플라틴 역시 다른 단백질처럼 분해돼 세포 밖으로 배출된다. 시스플라틴은 세포 안에 있는 DNA에 결합해 암세포의 증식을 막는 약물이기 때문에, 세포 밖으로 배출되면 제 작용을 하기가 어렵다.연구진은 이런 메커니즘에 착안해 리소좀의 기능을 억제하는 항말라리아제인 하이드록시클로
말라리아 치료제인 하이드록시클로로퀸이 화학 항암제에 내성이 있는 두경부암 치료에 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다. 미국 피츠버그대병원(UPMC) 힐만 암센터 연구진은 국제학술지 ‘미국국립과학원회보(PNAS)’ 이달 14일자에 이와 같은 결과를 발표했다. 두경부암은 코 구강 안면 후두 침샘 등 머리와 목에 발생한 악성종양을 말한다. 절제술이나 방사선 치료가 표준치료로 이용되고 있으며, 시스플라틴이 1차 치료제로 처방되고 있다. 하지만 간혹 항암제에 내성이 생기는 환자들이 발생해 치료에 어려움을 겪고 있다.연구진은 먼저 시스플라틴 내성의 원인을 분석했다. 연구진은 이전 연구에서 ‘TMEM16A’라는 단백질에 의해 시스플라틴 내성이 발생한다는 것을 밝혔다. 당시 연구 결과 두경부암의 약 30%에서 이 단백질이 과발현돼 있었다. TMEM16A는 세포막에 발현되는 단백질로 여러 물질이 세포 안팎을 이동하게 해주는 통로다. 당시만 해도 이 단백질이 어떻게 시스플라틴의 내성을 불러일으키는지는 불분명했다.이번 연구에서 TMEM16A가 시스플라틴을 세포 내 작은 주머니인 ‘리소좀’에 가둬, 약물이 제 기능을 못하게 하는 것을 확인했다. 리소좀은 ‘쓰레기 처리장’으로 불리는 세포 소기관이다. 필요 없는 단백질을 분해해 세포 밖으로 내뱉는다. 연구진은 리소좀 안에 들어온 시스플라틴 역시 다른 단백질처럼 분해돼 세포 밖으로 배출된다고 밝혔다. 시스플라틴은 세포 안에 있는 디옥시리보핵산(DNA)에 결합해 암세포의 증식을 막는 약물이다. 때문에 세포 밖으로 배출되면 작용하기 어렵다.연구진은 이런 메커니즘에 착안해 리소좀의 기능을 억제하는 항말라리아
!["말라리아藥, 내성 두경부암 치료에 효과" [최지원의 바이오톡(talk)]](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29326218.3.jpg)
‘진주가 열 그릇이나 꿰어야 구슬’이라는 속담이 있다. 아무리 귀중하고 훌륭한 재료, 물건이라도 잘 만들고 다듬어야 제 값어치를 나타내는 쓸모 있는 명품이 된다는 뜻이다. 별로 숨은 깊은 뜻이 있는 것 같지도 않고, 어쩌면 아주 당연한 이야기인 것만 같다. 하지만 이 속담을 바이오산업 분야에 적용하면 의미하는 바가 엄청나게 깊고 크다. 잘 다듬고 만들지 못하거나 사용법을 몰라서 빛을 보지 못하고 퇴출되는 물질이 너무나 많기 때문이다.신약 개발의 재료, 과학자의 손에서 품질이 결정된다필자가 개발하는 물질도 아니고 도움을 요청받지도 않았으니 ‘감 놓아라 대추 놓아라’ 참견하기도, 스스로 나서서 오지랖을 떨 수도 없어 그저 지켜보자니 안타까울 뿐이다. 명작을 탄생시키는 작가는 우리 같은 보통 사람들과 무엇이 다를까. 우선 재료를 알아보는 눈이 다르다. 범인(凡人)에게는 땅 위에 굴러다니는 돌멩이로 보이는 것을 이들은 귀중한 원석임을 알아본다. 캐내거나 주워서 잘 다듬어 보석으로 만들고, 조개 속에 숨어 있는 진주도 잘 세척하고 광을 살려서 진주의 광택, 크기와 모양에 따라 진주의 가치를 최대한 끌어올릴 수 있게 반지나 목걸이를 만드는 용도로 세공한다. 다음으로 천부적으로 부여받은 끼와 예술의 혼과 열정, 혹은 노력과 배움에 의하여 습득한 대중을 감동시키는 표현력이다. 전달하거나 나누고자 하는 느낌이나 감성을 독자적이고 특별한 질감이나 형태로 완성한다.바이오업계에도 표적이나 기전이 같거나 유사한 물질들 중에서 임상적으로 유효한 활성을 갖고 있는 후보물질을 발굴하고, 한 물질이 갖고 있는 여러 가지 표적 가운데 실용화
![[김선진의 바이오 뷰] 진주(珍珠)와 신약](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29265027.3.png)
중증 질환으로 인해 24시간 돌봄이 필요한 소아 환자와 가족들에게 종합적인 의료, 돌봄 서비스를 제공하는 시설이 생긴다.16일 서울대학교병원은 넥슨재단과 함께 독립형 어린이 단기돌봄의료시설인 ‘서울대병원 넥슨어린이통합케어센터’가 내년 3월 개소할 예정이라고 밝혔다. 센터는 지난 11일 기공식을 하고 본격적인 건립에 나섰다.서울대병원 넥슨어린이통합케어센터는 정부 지원금 25억원, 넥슨재단 기부금 100억원 등 총 125억원을 지원받아 서울대병원 인근 종로구 원남동에 세워진다. 지하 1층, 지상 4층 규모다.센터는 중증 소아 환자의 단기입원과 돌봄 치료가 통합적으로 가능한 시설이다. 가령 뇌손상이 일어나 3~4분에 한 번씩 가래를 뽑아줘야 하는 등 24시간 돌봄이 필요한 소아 환자를 돌볼 수 있다. 현재 인공호흡기 등 기계에 의존해 24시간 간병이 필요한 중증 소아 환자는 서울대병원에 등록된 환자만 200명, 전국적으로는 약 3000명으로 추산된다.센터에는 보건복지부의 어린이병원 기능 강화 사업 일환으로 16병상의 중증소아 단기입원병동이 들어선다. 연간 1050명의 중증 소아환자의 단기입원과 돌봄 치료가 가능하다. 1회 입원 시 최대 6박7일, 연간 14일까지 이용할 수 있다. 24시간 의사가 상주하는 돌봄 의료시설 외에도 놀이 프로그램, 가족 상담 등을 할 수 있는 시설 같은 환자와 가족을 위한 다양한 공간이 마련될 예정이다.지금껏 국내에는 중증 소아환자를 위한 어린이 전문 단기돌봄 의료시설이 전무했다. 간병과 돌봄의 부담은 모두 가족의 몫이었다. 해당 센터를 이용하면 단 며칠이라도 가족들이 정신적·육체적 회복을 위한 시간을 가질 수 있다.권덕철 보건복지부 장
중앙대병원 비뇨의학과 연구팀이 지난 5일 제30회 대한전립선학회 정기학술대회에서 ‘최우수 학술상’을 수상했다. 중앙대병원 비뇨의학과의 최세영 교수, 장인호 교수는 수년간 전립선암에서 이용할 수 있는 면역치료제 개발을 위해 연구를 해오고 있었다.이번에 수상하게 된 연구는 체내 면역세포 중 하나인 수지상세포를 이용해 전립선암을 억제하는 방법을 개발했다는 데 의의가 있다. 현재 개발된 면역항암제들은 폐암, 대장암 등 여러 암종과는 다르게 전립선암에서는 뚜렷한 효과를 보이지 못하고 있다.연구진은 수지상세포에 PD-L1의 발현을 억제하는 유전자를 삽입해 수지상세포 표면에 PD-L1이 거의 없게 만들었다. PD-L1은 암세포 표면에도 많이 있는 단백질로, T세포 표면에 있는 PD-1 단백질과 결합해 면역반응을 억제한다. 즉 PD-L1은 면역 반응을 피해갈 수 있는 ‘프리패스 티켓’인 셈이다. 키트루다, 티쎈트릭과 같은 면역항암제의 원리로 ‘면역 관용’이라고 부른다.최 교수는 “수지상세포의 PD-L1 양을 줄이면 면역 관용이 일어나는 비율이 줄어든다”며 “결국 암세포를 공격하는 T세포의 기능이 강화된다고 볼 수 있다”고 했다.실제 연구진이 전립선암 동물모델에 유전자를 재조합한 수지상세포를 넣어주자 암의 성장과 진행이 억제되는 것을 확인했다. 최 교수는 “이번 연구를 통해 면역치료제로서 유전자 재조합 수지상세포의 가능성을 확인할 수 있었다”며 “고통받는 난치성 거세저항성 전립선암 환자들을 위한 치료제를 개발하고 싶다”고 했다.최지원 기자
노인성 치매의 70% 이상에 달하는 흔한 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병은 오랫동안 여러 대형 제약사가 개발을 위해 많은 노력을 했음에도 불구하고 아직 효과적인 치료제가 없는 질병이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치매 치료제는 도네페질·리바스티그민·갈란타민·메만틴 등 단 4개에 불과하다.FDA의 허가를 받은 알츠하이머병 치료제는 2003년 앨러간(현 애브비)에서 개발한 ‘메만틴(성분명 나멘다)’가 마지막이다. 그러면 ‘지난해 허가받은 아두카누맙은요?’라는 질문이 나온다. 아두카누맙(브랜드명 아두헬름)은 임상시험을 조건으로 내건 조건부 승인을 받았다. 이에 아두헬름 처방을 두고 전문가들의 의견이 아직도 분분한 상태다.수많은 실패를 거듭한 알츠하이머병 치료제위에서 설명한 5개의 알츠하이머병 치료제는 치매의 진행을 막을 수는 없지만 진행을 늦추는 역할을 한다. 증상 개선제와 달리 병의 경과를 바꿔주는 최초의 질병조절치료제(DMD·Disease Modifying Drug)는 언제 개발될 것인가. 알츠하이머 치매 원인 분석에 가장 많이 거론되는 이론은 신경세포 겉과 안의 2개의 비정상적인 단백질 축적이다. 신경세포 겉에 아밀로이드베타(Aβ)가 축적하면 신경이 접촉하고 연결하는 것을 어렵게 만든다. 신경세포 내에 타우 단백질 과인산화로 불필요한 것들이 없어지지 않고 신경세포에 축적되면 신경섬유 엉김이 일어난다. 이로 인해 신경세포가 소실되고 소실된 곳에 상처(scar)가 생기게 된다. 그래서 알츠하이머병은 ‘뱁티스트(Baptist) vs 타오이스트(Taoist)’의 종교 전쟁이란 말이 생겼고, 드디어 뱁티스트와 타오이스트가
![[배진건의 바이오 산책] “알츠하이머병 신약 난관, BBB 셔틀이 해결할 것”](https://img.hankyung.com/photo/202203/01.29265022.3.png)
“오는 9월께 호주에서 엑소좀 신약 임상을 시작할 계획입니다.”최철희 일리아스바이오로직스 대표(사진)는 최근 기자와 만나 이같이 말했다. 엑소좀 기반 신약 개발 기업인 일리아스는 지난 2월 호주 식약청(TGA)에 염증 치료제 ‘ILB-202’의 임상 1상 시험계획(IND)을 제출했다. 회사 측은 이달 내 임상 승인이 날 것으로 보고 있다. 예정대로 임상 승인이 나면 엑소좀 신약으로 임상에 들어가는 국내 첫 사례가 된다.엑소좀은 세포 안에서 만들어지는 50나노미터(㎚·1㎚=1억분의 1ｍ) 안팎의 작은 ‘주머니’다. 주머니 안에는 신호전달물질이 들어 있다. 세포를 오가며 이 물질을 전달한다. 국내외 바이오 기업들이 엑소좀에 약물을 넣어 원하는 조직에 보내려는 시도를 하고 있다. 국내에서는 아직 사례가 없지만 해외에선 코디악바이오사이언스(미국)가 수년 전 임상에 진입했다. 최 대표는 “호주 임상은 향후 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받을 때 활용할 수 있어 빠른 시장 진입이 가능하다”고 했다.ILB-202는 엑소좀 내부에 ‘핵인자 카파비(NF-κB)’라고 불리는 단백질을 억제하는 약물을 탑재했다. 핵인자 카파비는 염증 반응을 일으키는 데 핵심적인 역할을 하는 물질로 알려져 있다. 이 물질이 과도하게 만들어질 경우 자가면역질환, 패혈증, 암 등이 발생할 수 있다.일리아스는 ‘허혈-재관류 손상’ 치료제로 먼저 개발한다. 허혈-재관류 손상은 장기 이식 등으로 인해 장기에 일시적으로 혈액 공급이 중단됐다가 다시 공급될 때 발생하는 장기 손상이다. 주로 신장에서 많이 발생하는 것으로 알려져 있다. 최 대표는 “핵인자 카파비가 여러 질환의 원인
코로나19 누적 사망자가 1만 명을 넘어섰다. 오미크론 변이 바이러스발(發) 5차 대유행이 시작된 지 두 달여 만이다. 오미크론의 치명률은 델타보다 낮지만 확진자가 급증하면서 사망자도 함께 늘고 있다. 하루 사망자는 나흘 연속 200명대를 기록했다. 13일 중앙방역대책본부에 따르면 코로나19로 인한 누적 사망자는 1만395명이다. 12일 사망자는 251명으로, 11일(269명)에 이어 역대 두 번째로 많았다. 1주일(3월 6~12일)간 평균 사망자 수는 전주(2월 27일~3월 5일) 대비 1.4배 늘었다. 오미크론의 치명률은 0.08%로 델타(0.21%)보다 많이 낮지만 확진자 절대 수가 늘면서 사망자도 빠르게 증가하고 있다. 김탁 순천향대 부천병원 감염내과 교수는 “이달 말께 사망자가 하루 300~400명대에 이를 가능성이 있다”고 했다.코로나19 병상 가동률도 빠르게 높아지고 있다. 12일 기준 병상 가동률은 64.1%다. 비수도권은 71.9%로 높아져 곧 포화 상태에 다다를 것이라는 우려가 나온다. 조만간 코로나19 신규 확진자가 정점을 찍으면 2~3주 뒤에 위중증 환자가 급증할 것이기 때문이다. 정부는 위중증 환자가 2500명 나올 때까지 대응할 수 있다고 장담하지만 의료계에선 위중증 병상 확보가 더 필요하다고 지적하고 있다.방역당국은 위중증 환자와 사망자 수를 줄이기 위해서는 ‘3차 접종’이 무엇보다 중요하다는 입장이다. 12일 코로나19 사망자 251명 중 백신 미접종자는 37%에 해당하는 94명이었다. 현재 3차 접종까지 마친 사람은 3210만2254명으로, 전체 인구 대비 62.6%다.최지원 기자
코로나19의 신규 확진자 수가 빠르게 늘고 있다. 검사 건수가 줄어드는 ‘주말 효과’에도 사흘째 30만 명대 신규 확진자를 기록하고 있다. 1주일간 평균 확진자 수도 30만 명을 넘어서 한 주 전보다 1.4배 늘었다. 조만간 정점을 찍을 것이라는 전망이 나오고 있다.13일 방역당국과 각 지방자치단체에 따르면 이날 0시부터 오후 9시까지 코로나19 확진 판정을 받은 사람은 30만1544명이다. 11일 역대 최다치인 38만3664명을 기록한 이후 12일(35만190명)에 이어 사흘째 30만 명대를 유지하고 있다. 11일 이후 다소 감소세를 나타내고 있지만, 의료계에선 주말 효과를 감안하면 계속 ‘증가세’를 유지하고 있다고 봤다.전문가들은 주말 효과가 끝나는 15일 또는 16일께 신규 확진자가 다시 급증할 것으로 예상했다. “향후 2주간 정점 기간이 될 것”이라는 방역당국의 예측과 일치한다. 방역당국은 이후 신규 확진자가 감소할 가능성이 있다고 보고 있다. 다만 양성 판정 절차가 간단해진 것이 확진자 수 증가에 영향을 줄 것이라는 의견도 있다. 14일부터 동네 병·의원에서 시행하는 전문가용 신속항원검사에서 양성이 나온 경우에도 추가 유전자증폭(PCR) 검사 없이 곧바로 양성 판정을 받게 된다. 정재훈 가천대 예방의학과 교수는 “이 영향으로 신규 확진자 수가 5~10% 정도 늘어날 것으로 본다”고 했다.확진자가 가파르게 증가하며 위중증 환자 수도 닷새째 1000명대를 유지하고 있다. 12일 위중증 환자는 1074명으로, 전날(1066명) 대비 소폭 늘었다. 정부도 이달 말께 2000명 안팎까지 위중증 환자가 늘어날 것으로 내다봤다. 이에 따라 의료계에서는 병상이 부족해질 수 있다는 우려의 목소리도 나
알츠하이머의 원인으로 알려진 ‘아밀로이드 베타’ 단백질이 흑색종의 뇌 전이를 돕는다는 연구 결과가 나왔다. 흑색종은 피부암 중 가장 치명적인 암으로, 흑색종 4기 환자 중 40%는 뇌에 암이 전이된다고 알려져 있다.미국 뉴욕대 랑곤헬스 연구진은 전이성 흑색종 세포가 뇌로 전이돼 살아남기 위해 아밀로이드 베타를 분비한다고 국제학술지 ‘캔서 디스커버리’ 9일자에 발표했다. 연구진은 뇌로 전이된 흑색종 세포는 다른 조직으로 전이된 세포에 비해 세 배가량 많은 아밀로이드 베타를 분비했다고 밝혔다.연구진은 아밀로이드 베타와 흑색종의 뇌 전이 간 관계를 좀 더 명확하게 하기 위해 한 가지 실험을 시행했다. 아밀로이드 베타 전구체 유전자(APP)의 발현을 억제한 흑색종 세포를 쥐 동물모델에게 주입했다. 흑색종 세포에서 만들어내는 아밀로이드 베타의 양을 줄인 것이다. 그 결과, 뇌로 전이되는 흑색종 세포의 양이 크게 감소했다.연구진은 이런 현상의 원인이 아밀로이드 베타가 뇌의 면역세포를 억제하는 데 있다고 분석했다. 흑색종 세포가 뇌로 전이되는 과정을 관찰한 결과, 전이된 세포가 적은 ‘미세전이’ 단계에서는 뇌 면역세포의 공격으로 제대로 증식하지 못하는 것을 확인했다. 종양세포의 뇌 전이에 면역세포의 역할이 크다는 것을 확인한 것이다.또 흑색종 세포가 분비하는 아밀로이드 베타가 성상교세포의 유전자 발현을 조절하는 것을 발견했다. 특정 유전자의 발현이 억제된 성상교세포는 암을 공격하는 면역 시스템을 방해했다. 성상교세표는 중추신경계에서 지주조직 역할을 담당하는 신경교세포의 한 종류다.아밀로이드 베타는 뇌에서 면역을 담
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