세포 배양 배지 전문기업 엑셀세라퓨틱스가 6월에 코스닥 시장 상장을 위한 일정을 진행한다. 지난해 11월에 한국거래소 상장 예비심사를 시작해 6개월 만에 승인을 받았다.엑셀세라퓨틱스는 2015년 이의일 대표가 설립한 이래 배지 국산화를 목표로 세포 배양 배지 기술 및 제품을 개발하고 출시해왔다. 산업통상자원부로부터 소부장기업 인증을 받은 바이오 소재 전문기업이다. 세계 최초 무혈청 화학조성 배지배지는 세포의 성장을 위해 필요한 영양분(먹이)이다. 세포의 생산효율과 품질을 결정하는 역할을 하기에 세포유전자치료제(CGT)의 핵심 소재로 간주된다. 현재 국내 기업들은 대부분 해외 기업으로부터 세포 배양 배지를 수입해 사용한다.엑셀세라퓨틱스는 차별화된 세포 배양 배지를 만들기 위해 세계 최초로 GMP 등급 무혈청 화학조성 배지를 개발했다. 이전의 배지는 대부분 동물에서 유래한 혈청을 이용해 만들었다. 대표적으로 소 태아의 혈청인 ‘우태아혈청(FBS)’이 많이 사용된다.2세대 배지는 혈소판 등 인간 유래 물질을 사용해 배지를 만든다. 엑셀세라퓨틱스에 따르면 2세대 무혈청 배지 또한 인간 유래 물질을 활용하고 있어 바이러스 감염 문제에서 자유롭지 않다.반면 무혈청 화학조성 배지는 동물 유래 혈청을 포함하지 않으며 화학적으로 규명 가능한 성분으로만 이뤄진 배지를 의미한다. 동물 유래 혈청의 단점으로 지목되는 수급 불안정, 혈청의 오염 문제, 구성 성분의 불명확성 등으로부터 자유롭다는 것이 회사 측 설명이다. 이로 인해 같은 조건에서 재현성이 높다는 점도 무혈청 화학조성 배지의 장점이다. 올해 T세포·NK세포 전용 배지 각
![[기업 공개] 엑셀세라퓨틱스, 소부장 국산화 선도하는 세포 배양 배지 전문기업](https://img.hankyung.com/photo/202406/01.36899535.3.jpg)
클래시스, 피부미용 의료기기 美 허가미용 의료기기업체 클래시스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고주파(RF) 피부미용 의료기기 ‘볼뉴머’ 판매허가를 받았다고 지난 5월 1일 밝혔다.볼뉴머는 RF 에너지를 피부 진피층에 전달하는 콜라겐 생성기기다. 피부 내부 조직의 응고를 유발하는 방식이며, 필요한 만큼 강도와 샷 횟수를 조절할 수 있다. 2022년 국내 허가를 받은 이후 태국, 브라질 등에서도 판매허가를 획득했다.클래시스는 8개국에서 볼뉴머를 팔고 있다. 누적 판매 대수는 약 600대다. 올해 초부터 미국 현지시장 및 판매망 조사를 진행 중이며 하반기 공급계약을 체결하는 것이 목표다. 클래시스는 FDA 허가를 계기로 볼뉴머 출시 국가를 늘려 나갈 계획이다.클래시스가 FDA로부터 제품허가를 받은 것은 이번이 두 번째다. 지난해 11월에는 고강도집속초음파(HIFU)를 이용해 복부 둘레 감소에 도움을 주는 의료기기 ‘사이저’ 판매허가를 받았다.클래시스 관계자는 “볼뉴머의 안전성과 효과를 입증할 수 있는 논문 및 학술지 게재도 늘어나고 있는 만큼 현지 마케팅을 강화해 새로운 시장을 열어가겠다”고 말했다.*2024년 5월 2일 한국경제신문 A16면 게재 GC녹십자 희귀질환약, 美 FDA 임상 승인GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 GC1130A의 임상 1상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 지난 5월 20일 밝혔다.두 회사는 연내 미국, 한국, 일본 등에서 글로벌 임상에 들어가 이 물질의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 뇌 발달에 관여하는 헤파란황산염이
![[Bio News Up-To-Date] 국내에서 일어난 바이오산업 관련 소식 업데이트](https://img.hankyung.com/photo/202405/01.36893318.3.jpg)
2018년 6월 세계보건기구(WHO)에서 발간하는 ‘국제질병분류(International Classification of Disease)’ 11번째 에디션에 ‘Code MG2A:Old age’가 담겼다. 이 한 줄은 노화가 질병이라는 것을 의미한다. 왜 노화까지 질병으로 분류하게 됐을까? 병명이 중요한 이유는 병명의 유무에 따라 보험 처리의 가부 판단이 시작되기 때문이다. 그러기에 나이가 들었다는 단어, ‘Old age’에 질병 코드를 명명한 것은 큰 의미가 있다.생물학적으로 광의의 노화(aging)는 생물체가 수태된 순간부터 사망까지 배아, 성숙, 성년기의 모든 변화를 이야기한다. 반면 통상 사용되는 협의의 노화(aging, senescence)는 생물체가 성숙한 다음부터를 지칭하며, 시간이 갈수록 비가역적으로 나빠져 사망 확률이 높아지는 과정을 말한다. 이 경우 생리적 기능의 감소와 질병에 대한 감수성 증가 등 환경적 스트레스에 대한 적응능력 감소 현상이 동반된다.생명체가 노화과정을 겪으며 자연스럽게 쇠퇴하듯이 생물체를 구성하고 있는 각 세포들 또한 어떤 특정 환경에 처하면 ‘세포노화(cellular senescence)’라고 하는, 더 이상 세포분열하지 않는 상태를 겪게 된다. 텔로미어(telomere)는 염색체 말단에 존재하면서 염색체의 손상 또는 다른 염색체와의 결합을 방지하는 기능을 가지고 있다. 체세포가 거듭된 분열에 의해 염색체의 말단 텔로미어의 길이가 짧아져 더 이상 세포분열을 하지 못하는 상태를 세포노화 상태로 정의 내리기도 한다. 노화와 비만의 정의노화(aging) 혹은 나이듦(old age)은 과연 질병인가? 노화가 무엇인지 우리 모두 잘 알고 있다고 생각하지만 사실 과학자들도 서로 다르게 말하고 있기 때문에 한마디로 정의하
![[배진건의 바이오 산책] 혁신적 비만 치료 물질 GLP-1의 새로운 가능성](https://img.hankyung.com/photo/202404/AD.36594071.3.jpg)
씨어스테크놀로지는 2009년 설립한 디지털 헬스케어 솔루션 기업이다. 착용형(웨어러블) 의료기기와 인공지능(AI) 판독 알고리즘 기반 소프트웨어를 기반으로 진단지원 서비스 ‘모비케어(mobiCARE)’와 원격 환자 모니터링 서비스 ‘씽크(thynC)’를 운영하고 있다. AI 알고리즘 활용한 심전도 분석 솔루션2020년 출시한 모비케어는 부정맥 선별(스크리닝)과 진단을 위한 장시간 착용형 심전도 분석 서비스다. 웨어러블 의료기기를 부착해 사용자의 생체 신호를 측정하고 AI 판독 알고리즘으로 진단을 지원한다. 의료기관의 장비 도입 및 분석 인력 부담을 줄이고 현행 보험수가체계에서 진단검사를 활성화할 수 있도록 구독형 심전도 분석서비스를 제공한다. 심전도는 심장의 전기 활동을 측정해 그래프로 표현하는 검사 방법이다. 심전도 검사를 통해 심장 박동이 정상적인 리듬에서 벗어나는 부정맥 등의 위험을 예측할 수 있다.모비케어는 AI 알고리즘을 활용해 장시간 심전도 데이터를 분석하고 부정맥 전문의의 감수를 거친 진단 보고서를 제공한다. 일선 의료진의 부정맥 의심 환자 진단을 효과적으로 지원하기 위한 목적이다. 각 솔루션의 국내 판매는 대웅제약과 진행한다. 씨어스테크놀로지와 대웅제약 영업망의 협업으로 판로를 개척하고 있다. 지난해 2월부터 대학병원 부속 건강검진센터, 전문건강검진센터 등과 협력해 건강검진 수검자를 대상으로 부정맥 스크리닝 서비스를 시작했다. 부정맥 유증상자를 선별한 후에는 2차 부정맥 진단 검사 서비스도 수행한다. 지난 3월 기준 772개의 의료기관에서 씨어스테크놀로지의 서비스를 활용하고 있다. 상급 종합병원
![[이달의 IPO] 씨어스테크놀로지, AI 판독과 착용형 의료기기 활용한 디지털 헬스케어 솔루션](https://img.hankyung.com/photo/202405/01.36591326.3.jpg)
5월에는 치과용 소재 기업 하스와 디지털 헬스케어 솔루션 기업 씨어스테크놀로지가 코스닥 시장 상장을 위한 일정을 진행한다.하스는 인공치아용 수복 소재를 개발 및 제조하는 기업이다. 치과의 보철수복 치료는 충치 및 파손 등으로 치아에 문제가 생겼을 때 인공치아로 대신해 외형과 기능을 회복하기 위한 치료다. 치아의 기능과 형상을 복원하기 위해 특별한 보철수복 소재를 사용한다. 보철수복 소재는 합금부터 금속 위에 도자기 재질을 덧씌운 ‘PFM(Porcelain Fused to Metal)’, ‘지르코니아’, ‘리튬디실리케이트 글라스 세라믹’ 등으로 발전해 왔다. 글라스 세라믹은 유리를 재가열해 결정화시키는 방법으로 만드는 재료다. 유리와 세라믹의 중간 정도의 물성과 반투광성이 특징이다. 하스는 지르코니아와 리튬디실리케이트 글라스세라믹 등의 치과용 소재를 만든다. 특히 자연치와 유사한 소재인 리튬디실리케이트 글라스 세라믹을 세계에서 두 번째, 국내에서는 첫 번째로 개발해 양산에 성공했다. 하스는 보철수복 소재 제조를 위한 세 가지 핵심 원천기술을 보유했다. 소재 미세구조 제어 기술, 정밀 성형 기술, 소재 간 하이브리드화 기술이다. 이를 활용해 자연치와 유사한 심미성, 구조, 기능을 구현해 사용자를 만족시키는 제품들을 제조한다. 열처리 시간 줄이고 심미성 높인 ‘엠버밀’하스는 경쟁사 대비 다양한 적응증과 사용자 편의성에 맞춰 다각화된 리튬디실리케이트 글라스 세라믹 소재 제품군을 확보했다. ‘엠버밀’이 대표 제품이다. 엠버밀은 유백성과 형광성이 우수하고 우수한 물성이 장점이다. 최종 결정화 열처리 후 매
![[이달의 IPO] 하스, 치과 치료용 수복 소재로 70개국 수출](https://img.hankyung.com/photo/202405/01.36591314.3.jpg)
원·달러 환율이 1380원 이상으로 급등했다. ‘킹달러’, ‘갓달러’라는 용어가 나왔던 2022년 11월 이후 1년 5개월 만에 최고치다. 과연 원·달러 환율이 외국인 자금이탈과 악순환 고리가 예상되는 1400원을 넘을 수 있을지가 최대 관심사로 대두되고 있다.각종 금융변수는 해당 국가의 ‘머큐리(mercury, 펀더멘털)’와 ‘마스(mars, 정책)’ 요인을 고려해 예측한다. 하지만 통화교환비율인 환율은 상대국의 양대 요인, 이를테면 원·달러 환율의 경우 미국의 머큐리와 마스 요인도 고려해야 한다.우려되는 것은 연초 예측기관이 발표한 환율 자료를 보면 미국의 마스 요인에만 치중해 달러 가치가 크게 떨어질 것으로 예상한 점이다. 지난해 12월 점도표와 제롬 파월 미국 중앙은행(Fed) 의장의 기자회견을 감안하면 올해 미국의 기준금리는 최대 여섯 차례까지 내릴 것으로 예상된다. 일부 예측기관은 Fed의 금리 인하가 본격화되는 올해 하반기에는 달러인덱스 80, 엔·달러 환율 125엔, 원·달러 환율 1200원 밑으로 떨어질 것으로 내다봤다.연초 발표한 환율 자료가 잉크도 마르기 전에 과도한 금리 인하 기대에 따른 ‘숙취(hangover)’ 현상이 나타나고 있다. Fed의 1선 목표인 물가지표에 헤드 페이크 현상이 발생하고 있기 때문이다. 지난 3월 소비자물가상승률이 3.4%로 한 달 전 3.2%보다 높게 나오자 과도한 금리 인하 기대가 약화되고 있다. 美 기준금리 인하와 대체 통화의 부재머큐리 요인에 있어서도 과도한 금리 인하 기대는 이해되지 않는다. 올해 미국 경제성장률은 2%대로 예상돼 달러인덱스를 구성하고 있는 모든 국가에 비해 상대적으로 높다. 질적으
![[한상춘의 세계경제 읽기] 원·달러 환율, 1400원 시대로 들어서나?](https://img.hankyung.com/photo/202405/01.36592136.3.jpg)
제약·바이오 섹터의 부진이 장기화되고 있다. 금리에 대한 불확실성 때문이다. 자금 조달이 어려워지는 만큼 장기간 버틸 수 있는 현금을 보유하고 모멘텀이 다가오는 기업을 눈여겨봐야 할 때다.제약·바이오산업의 ‘꽃’은 신약개발과 연구개발, 지속적인 투자와 파트너십이라고 할 수 있다. 그렇기 때문에 제약·바이오산업은 고금리 시대, 자금 조달이 어려워지는 시대에 힘들어지는 산업이라고 알려졌다.실제로도 지난해 상반기까지 국내외 제약·바이오가 힘들었던 주요 원인은 높은 금리와 그로 인한 계약 건수 급감이었다. 그러나 2년간 제약·바이오 기업들의 기업 가치가 충분히 빠졌다는 판단하에 2023년 하반기부터 빅파마들의 옥석 가리기는 시작됐고 지난해 하반기에는 계약 건수(라이선스 계약 및 M&A 모두 포함)가 큰 폭으로 증가했다.이와 같은 흐름은 인수자와 피인수자의 눈높이가 비슷해지며 나타나는 것이며 지난해 하반기 빅파마의 엄청난 쇼핑은 올해 상반기 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 이후 계약 건수 급감으로 또다시 이어졌다.지난해에는 임상 후기 단계 혹은 상업화 단계에 있는 파이프라인들이 인기가 많았으며 저위험-저수익(low risk, low return)을 선호하는 분위기였다. 올해 JP모건 헬스케어 콘퍼런스부터는 트렌드가 바뀌었다. 초기 단계(early stage)와 초기개발 단계(early development stage)에 있는 신규 모달리티 혹은 초기 임상 단계의 파이프라인들에 대한 선호도가 높아졌다.지난해 하반기에 너무 큰 빅딜들이 진행돼서 였을까? 2024년은 확실히 희귀질환이나 신규 모달리티에 대한 선호도가 높은 것이 확인됐으며 그에 따라 바이오텍에게 좋은 영향을 줄
![[원리버의 바이오 BuYo!] 옥석 가리기 끝, 제약·바이오 반등은 언제 오나?](https://img.hankyung.com/photo/202404/AD.36590618.3.jpg)
CJ가 인수한 바타비아, 美 크로마탄과 협력해 AAV 생산 네덜란드 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업 바타비아바이오사이언스(이하 바타비아)가 미국 크로마탄과 아데노부속바이러스(AAV) 생산을 위한 기술 파트너십을 체결했다.지난 4월 16일 한국바이오협회는 바타비아가 미국 정부의 지원 아래 크로마탄과 협업하게 됐으며, 특히 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 수요가 세계적으로 증가하고 있는 만큼 대규모 투자가 필요하다고 분석했다. 바타비아는 2021년 CJ제일제당이 인수한 기업이다.바타비아는 rAAV 제조 플랫폼에 크로마탄이 갖고 있는 크로마토그래피 기술을 결합해 rAAV 생산역량을 확장할 계획이다. AAV란 유전자치료제의 전달 효율을 높여주는 역할을 하는 바이러스를 뜻한다. 그리고 rAAV는 AAV의 유전자를 가공해 각종 치료제에 적합하게 쓰도록 만든 바이러스를 의미한다. 해당 파트너십은 미국 국립바이오의약품제조혁신연구소(NIIMBL)의 지원 사업으로 선정돼 미국 상무부 등으로부터 재정 지원을 받을 예정이다.크로마토그래피 기술을 활용하면 제조 공정 비용을 낮추는 동시에 순도를 높일 수 있지만 rAAV 제조 프로그램은 여전히 부족한 상황이다. 바타비아 관계자는 언론 보도자료에서 “이번 파트너십을 통해 다재다능한 제조 플랫폼을 개발할 것”이라며 “이를 통해 다양한 유전 질환 치료를 목표로 하는 rAAV 생산을 충분한 양으로 해내겠다”고 말했다.글로벌 유전자치료제 시장이 커지면서 제약·바이오업계는 AAV 생성기술에 눈독을 들이는 중이다. 삼성물산과 삼성바이오로직스, 삼성바이오에피스가 꾸린 라이프사이언스펀드도 AAV를 기반으로 중추신경질
![[Bio News Up-To-Date] 국내에서 일어난 바이오산업 관련 소식 업데이트](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36569901.3.jpg)
아밀로이드증과 타우(tau)에 대한 유체 바이오마커가 알츠하이머(AD)에 대한 임상 연구에 혁명을 일으켰듯 α-시누클레인(synuclein, Syn) 바이오마커도 파킨슨병(PD)에 동일한 역할을 할 준비가 되어 있다. 뇌에서 생성되는 α-Syn에 대한 민감한 분석법의 출현으로, PD 및 관련 장애에 대한 우리의 관점을 근본적인 생물학에 집중할 때가 됐다.파킨슨병은 천천히 진행되는 뇌 특정 부위의 퇴행성 장애다. 근육이 휴식 상태일 때 나타나는 떨림(휴식 떨림), 근긴장 증가(뻣뻣함 또는 경직), 느린 자발적 운동 및 균형 유지의 어려움(자세 불안정성)이 특징이다. PD는 진행 후 많은 환자에게서 사고 능력 손상이나 치매를 일으킨다.2024년 2월 호 <랜싯>에 새로 제안된 PD 두 가지 분류 시스템에는 α-Syn 병리학의 바이오마커가 포함되어 있다. 하나의 제안은 ‘신경 α-Syn 질환’을 정의해 병기의 길을 제시한다. 다른 하나는 PD 범주 아래에 α-Syn 양성 및 음성 사례를 모두 배치한다.각각 병리학에 기초해 PD 및 관련 질병을 분류하고, 단계를 지정하는 시스템을 제안한다. 제안자 두 사람 모두 생물학 기반 체제(framework)의 전환을 통해 과학자가 질병의 기저에 있는 특정 메커니즘에 초점을 맞추고 PD 환자의 특성을 더 잘 파악해 치료법 개발을 간소화하는 데 도움이 되기를 바란다. 하지만 흥미롭게도 두 제안은 동일한 저자의 공동, 합의가 아닌 병행을 위한 노력이다. 신경 α-Syn 질환(NSD)의 탄생토론토대학의 안토니 랑이 이끄는 과학자들은 <랜싯>의 ‘Personal View’ 코너를 통해 소위 ‘SynNeurGe’ 분류시스템을 제시했다. ‘시너지(synergy)’로 발음되는 이 프레임워크
![[배진건의 바이오 산책] 파킨슨병의 생물학적 정의 - 새로운 길을 여는 두 가지 제안](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36292639.3.jpg)
파이안바이오테크놀로지는 동종 미토콘드리아 이식 치료제로 세계 최초 임상을 진행 중이다. 희귀질환인 다발성근염·근육근염 치료제로 조건부 품목허가를 받고 적응증을 확장하겠다는 목표다.파이안바이오는 LG화학 책임연구원과 차바이오텍 바이오개발본부장을 지낸 한규범 대표가 2013년 설립했다. 세포 소기관 중 하나인 미토콘드리아를 활용해 신약을 개발한다. 파이안바이오는 2017년부터 미토콘드리아를 활용한 신약개발을 시작했다. 동물실험을 통해 자가면역질환인 류머티즘관절염에 효과가 있는 것을 확인했다. 2018년 이은영 서울대 류마티스내과 교수의 추천을 받아 자가면역성 희귀질환인 다발성근염 및 근육근염을 최초 적응증으로 결정했다.한 대표는 “미토콘드리아가 손상돼 발생하는 희귀질환이어서 작은 벤처기업이 진행하기에 적절하다고 판단했다”며 “대조군이 있는 임상 2상 이후 3상 조건부 품목허가를 추진할 것”이라고 강조했다. 근육세포 스스로 공격하는 자가면역질환다발성근염과 피부근염은 염증성 근육병으로 분류되는 희귀질환이다. 과도하게 활성화된 면역세포가 자기 자신의 근육세포를 죽이는 자가면역질환의 일종이다. 다발성근염은 사지 근육의 근력 약화가 특징적으로 나타난다. 피부근염은 근력 약화와 더불어 피부 발진이 동반된다.다발성근염은 10만 명당 1.4~2.1명, 피부근염은 10만 명당 1.2~2.7명꼴로 발병한다. 연 평균 300~400명 새로운 환자가 발생하는 희귀질환이다. 환자들은 근력이 약화되고 무력감을 느껴 병원을 찾는다. 근조직 검사를 진행해 근세포 내부에 T세포가 침윤되는 경우 확진 판정을 받는다. 다발성근염과 피
![[Cover story – COMPANY ❹] 파이안바이오, 다발성근염·근육근염 미토콘드리아 치료제 3분기 2b상 신청](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36295039.3.jpg)
쓰리빌리언은 30억 개 DNA를 읽어 환자의 증상에 맞는 8000여 개의 희귀질환을 진단한다. 50개국 300개 이상의 의료기관에 희귀질환 유전자 검사 서비스를 제공하고 있다.쓰리빌리언은 단 한 번의 유전자 검사로 희귀질환 원인 유전자 및 질병을 찾는 서비스를 제공한다. 서던캘리포니아대에서 생명정보학을 전공한 금창원 대표가 2016년 설립했다. 당시 유전자 검사의 비용이 급격히 낮아졌다는 점에 주목해 쓰리빌리언 창업을 결심했다.금 대표는 “2000년대 초 인간의 모든 유전체를 읽기 위해서는 약 3조 원이 들었지만 2010년에 들어서는 약 10억 원으로 줄었다”며 “2015년 이후에는 1000달러 수준으로 낮아지며 유전체 검사를 활용한 진단을 고려할 수 있게 됐다”고 말했다.지금까지 인류에게 알려진 희귀질환은 1만 개가 넘는다. 그중 약 80%는 유전자 이상으로 발병한 유전질환이다. 하지만 희귀질환 환자들은 확진을 받는 것조차 쉽지 않다. 증상을 인지해 병원을 찾고 상급병원으로 옮겨 최종 진단을 받기까지 오랜 기간이 소요된다. 정확한 병명을 찾기 전까지 엉뚱한 치료를 받거나 진단이 늦어져 아예 치료시기를 놓치는 경우도 있다.금 대표는 “희귀질환 환자가 확진을 받기까지 미국에서는 평균 7년, 한국에서는 3년이 소요된다”며 “조기 치료가 중요한 희귀질환도 있는 만큼 이 기간을 최대한 줄이는 것이 중요하다”고 강조했다. 유전변이 병원성 5분 이내 해석희귀질환 유전자 검사는 크게 세 종류로 분류할 수 있다. 패널(pannel) 검사와 전장유전체검사(WGS), 전장엑솜검사(WES)다.패널은 특정 증상으로 의심할 수 있는 질환에 대한 유전자들을 검사하는 방
![[Cover story – COMPANY ❸] 쓰리빌리언, 1회 유전자 검사로 8000종 희귀질환 진단](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36294974.3.jpg)
파로스아이바이오는 인공지능(AI)을 기반으로 희귀난치성질환 치료제를 개발한다. 주력 파이프라인인 ‘PHI-101’과 ‘PHI-501’은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 개발 단계 희귀의약품 지정을 받았다.파로스아이바이오는 최적의 바이오마커를 찾고 약효가 기대되는 물질과 적응증, 환자군을 선별하는 모든 과정에 인공지능(AI)을 활용한다. 윤정혁 대표는 연세대 화학과를 졸업하고 카이스트대학원에서 화학 석박사 학위를 받았다. 1995년부터 목암생명공학연구소 선임연구원으로 컴퓨터 시뮬레이션을 이용한 단백질 및 신약개발 연구를 수행했다. 2013년부터 2015년까지 국가과학기술심의회 전문위원을 역임하며 AI 신약개발사 창업을 결심했다. 윤 대표는 “국내 바이오 연구개발(R&D) 예산이 신약개발에 실제 필요한 비용 대비 부족하다는 것을 느꼈다”며 “신약개발의 효율성이 필요하다는 판단 아래 2016년 파로스아이바이오를 설립했다”고 말했다. 파로스아이바이오가 희귀난치성 질환에 집중하는 이유도 신약개발 과정에서 효율성을 극대화하기 위해서다. 조건부 품목허가를 통한 조기 상용화나 허가 후 독점권 보장 등 희귀의약품 개발에 대한 정책적 지원을 적극적으로 활용하는 전략이다. 신약개발의 효율성을 높이기 위한 핵심 도구로는 AI를 활용한다. 기존에도 컴퓨터는 신약개발에 활용됐지만 고성능 그래픽처리장치(GPU)가 속속 등장하며 딥러닝이 가능해졌다. 윤정혁 대표는 이로 인해 판도가 바뀐 시기를 2010년대 중반으로 회상했다.윤 대표는 “딥러닝의 활용으로 그동안 치료제 개발이 어려웠던(undruggable) 타깃 단백질에 대해서도 신약개발이 가능
![[Cover story – COMPANY ❷] 파로스아이바이오, AI 기술로 미충족 수요 높은 희귀난치성 질환 공략](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36294906.3.jpg)
한독은 미충족 의료 수요가 있는 희귀질환 영역의 의약품들을 국내에 도입해 판매한다. 최근에는 중장기 경쟁력을 키우기 위해 기반을 다지고 있다. 4월에는 스웨덴 희귀질환 전문기업 소비와 합작법인을 설립한다. 오픈 이노베이션을 통한 희귀의약품 연구개발도 꾸준히 진행 중이다.“희귀의약품을 국내에 도입하려면 출시 전부터 오랜 기간 사전 작업이 필요한데 3~5년 만에 판권 계약이 종료되는 경우가 있습니다. 파트너사와 합작법인을 설립하는 등 사업의 연속성을 확보하기 위해 노력하고 있습니다.”한독의 전문의약품(ETC) 사업을 총괄하는 김윤미 전무는 소비와의 합작법인 설립 결정의 배경에 대해 이와 같이 설명했다. 김윤미 전무는 2001년 한독에서 영업마케팅 업무로 경력을 시작했다. 이후 한국화이자와 BMS를 거쳐 2015년 한독에 복귀했다. 지난해 6월부터 ETC 사업부를 총괄하고 있다.한독은 2006년 악텔리온의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘트라클리어’를 국내 도입하며 희귀의약품 사업을 본격적으로 시작했다. 폐동맥 고혈압은 심장과 폐 사이 혈액을 전달하는 폐동맥에 이상이 생겨 발생하는 희귀질환이다. 트라클리어 출시 당시 국내에서는 폐동맥 고혈압이라는 질환이 잘 알려지지 않았다. 한독은 해당 질환에 대한 인식을 높이는 동시에 시장을 키우는 전략을 전개했다. 후속제품인 ‘옵서미트’와 ‘업트라비’는 각각 2016년과 2017년 출시했다. 매출을 꾸준히 늘린 결과 2019년 한독의 폐동맥 고혈압 치료제 시장점유율은 61%를 기록했다. 한독이 2012년 국내 도입한 알렉시온의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘솔리리스’는 2022년 기준 연 매출 약 500억
![[Cover story – COMPANY ❶] 한독 “소비와 합작법인으로 희귀의약품 판권 연속성 확보할 것”](https://img.hankyung.com/photo/202404/AD.36157798.3.jpg)
희귀질환은 환자 수가 매우 적기 때문에 치료제를 개발하기 위한 연구개발(R&D) 과정에 많은 어려움이 존재한다. 특히, 수익성이 담보되지 않을 수 있어 제약기업의 투자 결정에는 국가의 정책 지원 여부가 매우 중요하게 작용한다.세계 주요 국가들은 희귀질환 치료제의 R&D 촉진 및 환자의 치료 접근성 향상을 위해 의약품 개발 및 승인의 전 주기에 걸쳐 다양한 정책적 혜택을 부여하고 있다. 1983년 미국의 희귀의약품법(The orphan drug Act)을 시작으로 일본(Pharmaceutical Affairs Law, 1993년), 유럽연합(Regulation EC/141/2000) 등 주요 국가들은 희귀의약품 R&D를 촉진하기 위한 법령을 제정·시행했다. 이에 따라 희귀의약품으로 지정된 의약품에 대해 R&D, 시판허가, 시판 후 모니터링 등의 과정에서 다양한 정책적 지원이 이루어지고 있다.우리나라도 2016년 12월 ‘희귀질환관리법’을 제정해 희귀질환에 대한 관리체계를 갖추고자 노력하고 있으며, 희귀질환에 대한 R&D뿐 아니라 예방, 진료 등에 관한 정책을 종합적으로 수립해 시행하고 있다. 국가마다 다른 희귀의약품 지정 기준 희귀의약품 지정 기준은 국가별로 다르다. 미국은 유병인구 20만 명 이하(1만 명당 6.4명)인 질환에 사용되는 의약품을 희귀의약품으로 정한다. 유럽연합(EU)은 1만 명당 5명 이하인 질환에 사용되는 의약품을 희귀의약품으로 지정한다. 5만 명당 1명 미만인 질환에 사용되는 의약품은 극희귀의약품(ultra orphan drug)으로 지정한다.우리나라는 국내 환자 수 2만 명 이하인 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품을 희귀의약품으로 지정한다. 일본은 환자 수 5만 명, 호주는 2000명 미만인
![[Cover story - ISSUE] 희귀의약품 개발을 위한 지원과 급여 적용 이슈](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36294411.3.jpg)
각국의 규제기관은 희귀질환 치료제의 개발과 승인을 가속화하기 위한 방안을 마련했다. 하지만 환자 모집 등 임상 과정에서 국가의 정책만으로 해결하기 어려운 문제가 존재한다. 이에 대한 대안으로 종종 외부대조군이 제시된다. 외부대조군을 활용한 희귀질환 치료제 임상에서 고려할 점과 실제 사례를 살펴본다.신약이 품목허가를 받기 위해서는 안정성과 효용성을 입증하기 위한 무작위 임상시험 진행이 필요하다. 하지만 희귀질환은 유병률이 낮다는 근본적인 특성으로 인해 대상자 모집이 어렵다. 대상자를 모집한다고 해도 환자를 위약군에 배정하기 쉽지 않다. 표준치료법이 없는 드물고 치명적인 질병에 고통받는 환자를 위약군에 배정한다는 것은 윤리적 측면에서 받아들이기 어렵기 때문이다.대상자 모집의 어려움은 그동안 진행되었던 희귀질환 치료제 임상시험의 조기 중단 사례에서도 드러난다. 완료되지 못한 임상시험의 30%가 불충분한 대상자 모집 때문이었다. 이러한 현상은 소아 희귀질환 치료제 임상시험에서 더 빈번해지는 경향이 있다. 실제 0~6세를 대상으로 한 임상시험의 41%가 대상자 모집에 어려움을 겪는다. 게다가 대상자 모집의 실패는 소아 희귀질환 치료제 임상시험 중단 사유들 중 가장 큰 비율을 차지하고 있으므로 여간 심각한 문제가 아닐 수 없다. 임상시험이 중단되지 않는다고 해도 사전 계획했던 대상자 수를 채우지 못하거나 대상자 모집의 어려움으로 심각하게 지연되는 것이 보고되고 있다. 상황이 이렇다 보니 희귀질환 치료제 개발은 일반적으로 단일군 임상시험에 의존해 안전성과 효용성을 평가해 왔고 임상적 근거 마련의 한계가 있음을 지적받고
![[Cover story - SOLUTION] 희귀의약품 개발에서 활용 가능한 외부대조군 임상](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36293483.3.jpg)
인공지능(AI)은 거듭되는 기술의 발전으로 제조, 금융, 서비스, 예술, 의료 등 그야말로 거의 모든 산업 분야에 새롭게 적용되고 있다. 특히 희귀질환 연구개발 분야에서 AI 활용은 그 잠재력이 상당할 것으로 기대된다.세상은 끊임없는 혁신과 발전의 과정을 거쳐 진화하고 있다. 그 역사적인 흐름 속에서 2016년, 대한민국 바둑판에서 인간과 AI가 승부를 겨루는 세기의 대결을 펼쳐 전 세계의 이목을 집중시켰다. 이후 비약적으로 발전한 AI 기술은 2024년 현재 일상의 ‘뉴노멀’로 자리 잡아가고 있다.‘새로운 트렌드’라고 하기도 무색할 정도로 산업계의 패러다임 혁신과 일상의 변화를 논할 때 빠지지 않는 주제가 단연 AI다. 희귀의약품 개발 이끈 차세대염기서열분석 2023년 미국 식품의약국(FDA)은 의약품 평가연구센터(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)에서 55개, 생물의약품 평가연구센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)에서 16개로 총 71개의 신약을 승인했다.2022년 CDER은 37개 신약을 승인했으며, 그중 18개가 희귀질환을 적응증으로 한 치료제였다. 전체 승인 건수의 49% 수준이다. 2023년 승인된 55개 신약 중 희귀의약품은 29개였다. 전체 승인 건수의 53%에 달하는 수치다.희귀질환 신약이 증가할 수 있었던 대표적인 요인으로 전장유전체해독(Whole-Genome Sequencing, WGS) 기술의 발전을 언급할 수 있다. 새로운 약물 표적을 발굴하기 위한 방안으로서 유전체 해독 기술은 차세대염기서열분석법(Next Generation Sequencing, NGS)을 바탕으로 한 생물체의 염기서열 전체를 해독한다.국내외 질병 연구를 위한 여러 컨소시엄은 희귀질환 치료제 개발을 위해 전장유전체를 활용하고 있다. 영
![[Cover story - TREND] 희귀 적응증 탐색·개발 길잡이가 될 AI](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36293416.3.jpg)
유전자 변이에 의해 발생하는 희귀질환 치료를 위해 전통적인 단백질 보충치료에서 유전자치료제로 개발 영역이 확대되고 있다. 또 페이로드 기술 및 전달체 기술의 동반 발전으로 희귀질환 치료영역은 급격히 확대될 것으로 예상한다.희귀질환은 인구 중 낮은 유병률을 보이는 모든 질환을 통칭한다. 유병률의 기준은 국가마다 상이하다. 미국 인구의 약 10%가 희귀질환을 앓고 있다는 점은 전체 질환의 관점에서 희귀질환이 희귀하지 않다는 아이러니를 보여준다. 또한, 다양한 진단기술의 발전으로 희귀질환의 종류와 환자 수가 늘어나는 추세에 있다. 진화와 생물다양성의 원동력이었던 유전자 돌연변이의 또 다른 측면이 다양한 유전질환으로 귀결된다. 희귀질환 포털인 오파넷(Orphanet)에 의하면 희귀질환 원인 돌연변이는 2017년 기준 9400여 종류이며 원인 돌연변이가 알려진 질환의 경우 3700여 개에 도달한다. 대부분 희귀질환 환자들은 치료제가 없어 대증적요법에 의존해 왔다. 다만 원인유전자가 명확한 단일유전질환에 대해 전통적으로 단백질보충치료제 개발이 이루어져 왔으며 2010년 이후로 핵산치료제, 유전자보충치료제 및 유전자편집치료제로 그 영역이 확대되고 있다. 이에 각 치료제의 개발과정, 치료제 간 장단점 및 의학적 미충족 의료, 향후 전망 등을 중심으로 기술하고자 한다. 결핍 단백질 보충하는 효소대체치료생물학에서의 중심이론(central dogma)은 유전물질이 메신저 리보핵산(mRNA)을 거쳐 단백질로 발현되며 다양한 단백질의 단독적·상호적 작용을 통해 생명현상의 근간이 형성됨을 말해준다. 그런데 이러한 ‘DNA-mRNA-단백질’ 축이 바뀌게 되면 질병
![[Cover story - FOCUS] 유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36293282.3.jpg)
희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품이다. 개별 희귀질환의 유병인구는 소수이지만 3억5000만 명 이상의 희귀질환 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 이는 전 세계 후천성면역결핍증(AIDS) 및 암 환자를 합한 수의 두 배 이상이다.희귀질환은 국가별로 정의와 기준이 상이하나 통상적으로 유병인구, 유병률, 질병이 발생하는 원인의 불명확성, 치료방법의 존재 유무에 따라 지정된다. 미국에서는 지난해 기준 7000개 이상의 희귀질환이 2500만 명 이상에게 영향을 미친 것으로 추정된다. 희귀질환의 80% 이상은 유전적 원인이지만 일부 감염이나 독성물질에 의한 노출, 영양결핍 또는 치료의 부작용 등 다양한 기타 요인들은 상대적으로 알려지지 않았다. 따라서 정확한 조기 진단이 어렵고 치료반응의 편차가 심하며 치명적인 장애 및 조기사망의 위험이 존재한다.대부분의 희귀질환은 막대한 개발 비용에 비해 제한된 환자 수 때문에 치료의 수익성이 없는 것으로 간주된 경우가 많다. 대체 치료제뿐만 아니라 근본적인 치료법이 충분히 개발되지 않은 미개척 분야다. 연평균 성장률 11.6%… 2028년 400조 원 시장 전망글로벌 의약품 시장조사기관인 이밸류에이트파마에 따르면 전 세계 희귀의약품 매출은 2023년 1730억 달러(약 231조 원)에서 2028년 3000억 달러(약 400조 원)로 연평균 11.6% 성장이 전망된다. 같은 기간 처방의약품이 연평균 6.1% 성장하는 것에 비해 약 2배 수준이다. 희귀의약품은 미개발 영역이 많고 신약 허가까지 성공하면 가격 비탄력적인 의약품의 특성상 고가 책정이 가능한 고부가가치 분야다. 컨설팅기업 딜로이트의 연구(Key facto
![[Cover story - OVERVIEW] 틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36293166.3.jpg)
척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’는 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받았다. 당시 1회 투여로 완치가 기대되는 ‘기적의 약’으로 주목받았지만, 초고가 약으로 더욱 유명해졌다. 국내 도입을 앞두고 일부에서는 20억 원에 달하는 약인 만큼 급여 적정성 평가에 더욱 신중해야 한다는 의견도 있었다. 현재는 국내에서도 보험 수가를 인정받아 2세 미만의 환자에게 투여되고 있다.졸겐스마가 비싼 이유는 개발비와 유전자치료제의 생산비용이 높은 탓도 있지만 무엇보다도 환자 수가 적은 희귀질환이기 때문이다. 희귀질환의 기준은 국가마다 다르지만 환자 수가 적은 병을 일컫는다. 환자가 적은 만큼 품목허가 이후의 기대 수익도 적고 약의 개발을 위해 임상 환자를 모집하는 것조차 쉽지 않다. 이처럼 시장성 때문에 소외되는 환자군을 줄이기 위해 각국의 규제기관은 희귀의약품 개발을 다방면으로 지원한다. 신약개발사들은 이를 활용해 신약 후보물질을 희귀질환 적응증으로 먼저 개발하고 대상 환자군을 넓히는 전략을 택한다.이번 커버스토리에서는 국가별로 다른 희귀의약품의 기준을 비교하고 시장 현황 및 전망을 살핀다. 효소대체치료법부터 유전자편집치료제, 유전자세포치료제까지 최신 기술 동향도 소개한다. 희귀의약품 개발을 위해 고려할 만한 인공지능(AI) 기술과 임상 전략, 각 국가의 개발 단계 지원 및 급여 현황에 대해서도 알아본다.COVER STORY ❶ OVERVIEW틈새시장에서 주류시장으로…진화하는 희귀의약품 시장COVER STORY ❷ FOCUS유전자치료제, 희귀유전질환 만능키 될까?COVER STORY ❸ TREND희귀 적응증 탐색·개발 길잡이가 될 AICOVER STORY ❹ SOLUTION
![[COVER STORY=열렸다! 희귀질환 의약품 시장]](https://img.hankyung.com/photo/202404/AD.36361919.3.jpg)
마침내 유럽연합(EU)이 미국의 빅테크 기업을 대상으로 초강력 규제에 나섬에 따라 ‘테크래시(techlash)’ 문제가 세계 산업계뿐만 아니라 글로벌 증시의 최대 관심사로 떠오르고 있다. 테크래시란 ‘기술(technology)’과 ‘반발(backlash)’의 합성어로 각국 정부와 빅테크 기업 간에 힘을 겨루는 모든 것을 포함하는 쌍방향 의미의 용어다.테크래시의 첫 출발국가는 중국이다. 시진핑 정부 출범 이후 미국과의 경제패권을 겨냥한 ‘제조업 2025’를 추진하면서 첨단기술 육성에 아낌없는 지원을 해왔던 중국이 2022년 10월에 열린 공산당 대회를 앞두고 바뀌었다. 해외상장 제한, 민간기업 빅데이터 공유, 반독점법 적용 확대 등을 통해 빅테크 기업을 이중삼중으로 옥죄기 시작했다.올해 양회(전국인민정치협상회의+전국인민대표대회)에서는 빅테크 기업에 대한 규제가 더 강화됐다. 반간첩법, 국가기밀보호법, 데이터보호법을 통해 자국 기업뿐만 아니라 미국을 비롯한 외국 기업까지 빅테크 규제 대상을 확대했다. 시진핑의 1인 장기독재체제를 공고히 하기 위한 조치로 풀이된다.미국도 상황은 다르지 않다. 조 바이든 대통령은 3년 전 취임과 함께 연방거래위원회(FTC) 수장으로 ‘아마존 킬러’로 알려진 리나 칸 예일대 교수를 임명한 후 경쟁사 킬러 인수 규제, 핵심인력 빼내기 제한, 망 중립성 확보, 제품 수리권 확대 등을 추진해 왔다. 중국과 다른 점은 날로 심해지고 있는 빅테크 기업의 독점 행위를 규제해 경쟁을 촉진시키려는 의도가 크다.다른 국가도 마찬가지다. 경제협력개발기구(OECD)가 난항을 겪을 것으로 예상했던 글로벌 최저법인세율 15% 부과안을 38개 회원국을 넘
![[한상춘의 세계경제 읽기] 테크래시! 확산되는 빅테크 기업 규제… 바이오로 얼마나 자금 유입될까?](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36300744.3.jpg)
삼성, ‘ADC+유전자치료제 기술’ 유망한 美 브릭바이오 투자 삼성이 생명과학 분야 신기술 및 사업 개발을 위해 조성한 라이프사이언스펀드를 통해 항체약물접합체(ADC) 관련 기술을 가진 미국 브릭바이오에 투자한다고 지난 3월 19일 밝혔다. 이 펀드는 삼성물산 삼성바이오로직스와 삼성바이오에피스가 공동 출자해 조성한 2400억 원 규모의 벤처투자 펀드로 이번이 다섯 번째 투자다.삼성은 이번 투자를 통해 브릭바이오의 독자적인 인공 아미노산 기반 접합 기술을 활용한 ADC, 유전자치료제 전달체인 아데노부속바이러스(AAV) 등을 통해 다양한 분야에서 사업 기회를 모색할 계획이다.브릭바이오는 1999년 SK텔레콤 경영권을 노려 유명해진 타이거펀드의 생명공학 분야 벤처캐피털인 타이거진이 보유하고 있다. 이 회사는 변형된 RNA(tRNA)를 활용해 인공 아미노산을 단백질의 특정 위치에 결합시킬 수 있는 기술을 보유하고 있다. 인공 아미노산은 항체 구조를 변형시켜 특정 위치의 아미노산을 대체해 ADC 링커에 접합할 수 있다.브릭바이오의 tRNA 기술은 특정 유전자의 발현을 조절하는 등 광범위한 분야에 적용돼 첨단 바이오의약품 개발을 가능하게 한다.조호성 삼성바이오에피스 선행개발본부장은 “브릭바이오는 의약품 미충족 수요 해결을 위한 물질 및 치료제 개발의 잠재력을 지닌 기업”이라고 소개했다. 브릭바이오의 공동 창업자 겸 최고경영자인 존 보이스는 “첨단 단백질 공학 기술이 인정받게 돼 기쁘다”고 말했다.*2024년 3월 19일 한국경제신문 A15면 게재 휴젤, 보툴리눔 톡신 ‘레티보’ 美 FDA 허가휴젤은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 보툴리
![[Bio News Up-To-Date] 국내에서 일어난 바이오산업 관련 소식 업데이트](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.35941996.3.jpg)
프랑스 입센은 미국 수트로바이오파마의 전임상 단계 항체약물접합체(ADC) ‘STRO-003’을 도입하는 계약을 맺었다고 2일(현지시간) 밝혔다.단계별 기술료(마일스톤)과 단계별 경상기술사용료(로열티)를 포함한 총 계약 규모는 9억달러(약 1조2000억원)다. 지분투자와 단기 마일스톤 등 약 9000만달러(약 1200억원)가 포함됐다.입센은 STRO-003에 대한 글로벌 독점 권리를 확보했다. 입센은 임상시험계획(IND) 제출을 포함한 임상 1상 준비부터 후속 임상 개발 및 글로벌 상업화를 진행할 예정이다. STRO-003은 ROR1과 결합하는 항체에 약물(페이로드) ‘엑사테칸’을 부착한 8개의 베타글루쿠로니다아제(β-Glucuronidase) 링커를 달았다. 암세포와 결합한 후 링커가 절단되면 엑사테칸이 방출돼 토포이소머라제-1(TOPO-1)을 억제하고 암세포 DNA를 파괴하는 기전이다.STRO-003은 비소세포폐암과 유방암 환자에서 유래한 ROR-1 발현 이종이식모델에서 항암 활성이 나타났다. 수트로바이오에 따르면 설치류와 비인간 영장류를 대상으로 진행한 전임상 연구에서 다른 TOPO-1 억제 ADC에 비해 폐 독성이 낮게 나타났다.ROR-1은 다양한 고형암과 혈액암에서 과발현되는 항원이다. 가장 앞선 단계의 경쟁 파이프라인은 미국 머크(MSD)의 ‘MK-2140’이다.MSD는 ROR-1 표적 ADC인 MK-2140를 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 치료제로 개발 중이다. 임상 2·3상을 진행하고 있다.국내에서는 리가켐바이오사이언스(옛 레고켐바이오사이언스)와 에이비엘바이오가 ROR1 표적 ADC ‘LCB71’을 개발했다. 에이비엘바이오의 ROR1항체와 레고켐바이오의 페이로드 pPBD를 결합했다. LCB71은 2020년 중국 시스톤파마수티
미국 액섬파마슈티컬스는 SK바이오팜으로부터 도입한 ‘수노시’(성분명 솔리암페톨)의 폭식장애(binge eating disorder, BED) 임상 3상을 시작했다고 1일(현지시간) 밝혔다.수노시는 기존에 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)으로 인한 과도한 졸림(EDS) 치료제로 사용되는 약이다. 2019년과 2020년에 각각 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 품목허가를 받았다. BED는 단기간 내에 과도한 양의 음식을 반복적으로 섭취하는 만성 질환이다. 식사에 대한 통제력이 부족하고 폭식에 대해 괴로움을 느낀다. BED는 신경성 폭식증(bulimia nervosa)과 달리 체중 보상 행동(weight-compensatory behaviors)이 없는 것이 특징이다. 체중 보상 행동은 폭식 후 체중 증가를 막기 위해 구토나 절식 등을 반복하는 행위를 말한다. BED 임상 3상은 450명의 환자를 대상으로 진행된다. 무작위배정된 BED 환자들은 12주간 150mg, 300mg의 솔리암페톨 혹은 위약을 투약한다. 1차 평가 변수는 폭식 빈도의 변화다.수노시는 SK바이오팜이 개발한 약이다. 도파민과 노르에피네프린의 재흡수를 억제하고 TAAR1(trace amine-associated receptor 1)에 작용한다. SK바이오팜은 수노시의 글로벌 판권을 2011년 미국 에어리얼바이오파마로 이전했다. 이후 2014년 재즈파마슈티컬스를 거쳐 2022년부터 수노시가 아시아 12개국을 제외한 글로벌 판권을 이어받았다. 지난해 액섬의 수노시 매출은 7480만 달러(약 1013억원)로 전년 동기 대비 약 63% 늘었다. 액섬은 수노시의 적응증을 확장하기 위한 다수의 임상을 진행하고 있다.작년에는 주의력결핍 과다행동장애(ADHD)에 대한 임상 3상을 개시했다. 주요 우울 장애(MDD)에 대한 임상 3상은 지난달 시작했다.
쎌바이오텍은 국내 식품의약품안전처로부터 대장암 신약 ‘PP-P8’의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 21일 밝혔다. PP-P8 임상 1상은 중증 단계의 대장암 환자를 대상으로 내약성과 안전성을 평가하고 유효성을 탐색할 예정이다.PP-P8은 마이크로바이옴 기반의 먹는(경구용) 유전자 치료제다. 유전자 조작 기술을 활용해 대장암세포를 죽이는 항암 단백질 ‘P8’을 자연 상태보다 100배 이상 생산할 수 있도록 만든 약이다. P8은 특허 균주 ‘CBT-LR5’에서 유래한 항암 단백질이다. PP-P8은 P8을 대량 복제 생산하는 ‘CBT-SL4’를 유전자 재조합해서 만들었다.쎌바이오텍 연구개발(R&D)센터는 지난해 7월 대장암세포 내로 침투한 P8이 대장암세포의 증식을 억제하는 항암 작용기전(MOA)을 규명했다. P8은 대장암 증식에 관여하는 세포의 주기정지 표적 GSK3β 단백질에 결합하고 대장암세포의 성장촉진 단백질을 파괴했다. P8은 대장암세포뿐 아니라 세포의 핵 속에도 침투해 GSK3β DNA에 직접 결합하기도 했다. 쎌바이오텍은 PP-P8이 장내 미생물 불균형을 바로잡는 효과가 있음을 확인했다. 연구 결과는 과학기술인용색인(SCI)급 국제 학술지인 ‘마이크로바이옴’에 게재됐다. 쎌바이오텍은 연구 결과와 유산균 약물전달시스템(DDS), 항암 치료용 재조합 유산균 등 기술을 활용해 향후 당뇨, 위암 치료제 등으로 신약후보물질(파이프라인)을 확대할 예정이다. 정명준 쎌바이오텍 대표는 “유산균 제품과 대장암 치료제 등 신마이크로바이옴 사업을 바탕으로 한국산 유산균의 우수성을 전 세계에 알릴 것”이라고 했다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
메텍홀딩스는 미국 아르키아바이오와 메탄캡슐 수출 계약을 맺었다고 21일 발표했다. 메텍은 국내 메탄가스 연구전문 기업이다. 메탄캡슐은 메텍이 개발한 가축용 메탄가스 측정장비다. 소의 위 내부에서 발생하는 메탄가스와 이산화탄소를 포집해 측정한다. 최근 메텍은 미국 농무부(USDA)와 메탄캡슐을 활용한 ‘미국 내 가축 메탄 공동연구’ 계약을 맺었다. USDA로부터 8개월간에 걸친 기술심사도 받았다. 아르키아바이오는 기후변화 완화 기술에 주력하는 농업과학 기업이다. 빌게이츠가 설립한 기후대응펀드 브레이크스루에너지벤처스로부터 1200만달러 투자를 받았다. 아르키아바이오는 온실가스인 소의 메탄 배출을 줄이기 위한 백신을 개발하고 있다. 백신 개발 과정에서 소의 메탄가스 측정을 위한 장비로 메텍의 메탄캡슐 도입을 결정했다. 메텍에 따르면 미국 농림부와의 공동연구 정식 계약 체결이 아르키아와의 수출 계약에 결정적 요인으로 작용했다. 현재 메텍은 메탄캡슐을 개발한 유일한 기업이다. 미국 정부와 민간 기업 주도로 메탄캡슐을 통한 미국 내 저탄소 가축인증에 대한 표준화 작업이 빠르게 진행될 것으로 회사측은 예상했다.박찬목 메텍 대표는 “현재 약 1억 6000만두의 미국 가축 시장에서 메탄캡슐이 미국 내 저탄소 가축인증에 대한 표준화 필수 장치로 자리 잡을 것”이라며 “미국 진출을 통해 매출도 급증할 것으로 예상한다”고 말했다.메텍은 미국 뉴욕주에 법인을 설립해 미국 시장에 본격적으로 진출하겠다는 계획이다. 수출 국가도 늘고 있다. 브라질 농업협력청 엠브라파와는 공동 사업을 추진 중이다. 호주의 저탄소 사료업
고바이오랩은 면역질환 치료용 소재인 ‘락토바실러스 파라카제이 KBL382’에 대한 중국과 싱가포르 특허 등록이 결정됐다고 18일 밝혔다.KBL382는 인체 마이크로바이옴에서 유래한 기능성 균주다. 고바이오랩은 동물실험 등을 통해 KBL382의 항염증과 면역조절 기능, 장관벽 밀착 연접 강화 효과 등의 효과를 확인했다. 특히 염증성 장질환 모델에서 유의한 개선 효과를 확인했다. 고바이오랩은 KBL382이 마이크로바이옴 치료제 특성상 안전성이 높아 장기 복용에도 문제가 없을 것으로 보고 있다. 먹는 약(경구제)으로 환자의 편의성도 높다. 염증성 장질환 특성상 장기 투여하는 점을 고려했을 때 환자들의 삶의 질을 높일 수 있다는 회사측 설명이다.염증성 장질환에 흔히 처방되는 ‘5-SAS’(5-aminosalicylic acid)과 ‘인플릭시맵’등과 병용투여도 가능할 것으로 기대하고 있다.고바이오랩 관계자는 “KBL382의 글로벌 권리 확보에 집중하고 있다”며 “향후 단독 및 병용투여 등을 다방면으로 고려해 후속 개발에 나설 것”이라고 했다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
건강기능식품 기업 위바이옴이 설립 2년만에 누적 매출 500억원을 넘어섰다. 올해는 프로바이오틱스 원료 사업을 시작해 실적 성장을 가속화하겠다는 계획이다.최근 위바이옴 용산사무소에서 만난 이형진 대표는 ”지난 2년은 본격적인 사업을 준비하는 기간이었음에도 가시적인 성과를 냈다”며 “기존 계획대로 내년에는 흑자전환이 가능할 것”이라고 말했다. 위바이옴은 고바이오랩의 마이크로바이옴 기술과 이마트의 유통 역량을 더해 만든 합작법인이다. 모회사인 고바이오랩이 51%, 이마트가 49% 지분을 투자한 합작법인이다. 이형진 대표는 위바이옴 대표와 고바이오랩 최고전략책임자(CSO)를 겸직하고 있다.위바이옴은 고바이오랩으로부터 기능성이 탁월한 균주를 건기식에 활용할 수 있는 권리를 도입했다. 고바이오랩에 기술이전에 따른 계약금 및 건기식 매출에 따른 경상기술사용료(로열티)를 지불한다.위바이옴의 실적 성장에 힘입어 고바이오랩은 지난해 연결 재무제표 기준 매출 331억원을 기록했다. 전년 대비 매출은 185% 증가했다.이 대표는 “고바이오랩의 연결 기준 매출의 대부분은 위바이옴 실적이 반영된 것”이라며 “올해도 3~4개 이상의 새로운 기능성 균주를 고바이오랩으로부터 도입할 것”이라고 말했다. 위바이옴은 지난해 9월 익산에 대량 생산을 위한 프로바이오틱스 원료 공장을 준공했다. 12월에는 제조및품질관리기준(GMP) 인증을 받았다. 지난달 말께에는 GMP 기준의 첫 시험(파일럿) 생산을 시작했다. 올해는 원료 사업을 통해 매출을 높이고 수익성을 개선하겠다는 계획이다. 온라인과 홈쇼핑과 더불어 오프라인 유통도 본격화할 예정이다.&
한경바이오인사이트포럼 둘째날인 지난 7일 참가 기업들은 기업설명회(IR)를 통해 각자의 신약개발 관련 기술과 노하우를 소개했다. 카리스바이오는 유도만능줄기세포(iPSC) 분화법을 활용해 심혈관질환 세포 치료제를 개발한다. 윤영섭 대표는 iPSC를 이용해 임상적용이 가능한 혈관세포 분화법을 개발했다. 그중에서도 iPSC 유래 내피새포(iPSC-EC)로 생체 내에서 장기간 혈관을 재생할 수 있음을 규명했다. 이를 활용하기 위해 2020년 8월 카리스바이오를 창업했다.2016년 설립한 엔세이지는 유전자가위 플랫폼 및 줄기세포 치료제 개발 기업이다. 크리스퍼 유전자가위에 활용되는 신규한 CAS12a 단백질을 50여개 가지고 있다. 유전자 편집 기술을 키메릭항원수용체-iPS(CAR-iPS)세포에 적용해 기성품(off the shelf) 형태의 동종 치료제로 개발하겠다는 목표다. 엔세이지는 자동화 세포치료제 생산 장비 ‘하모니(HARMONi)’도 개발했다. 하모니로 생산한 CAR-자연살해(CAR-NK)세포는 합리적인 가격, 빠른 생산, 일관성 있게 높은 생산 수율 등이 강점이다. 올해 첫 판매를 시작했다. 엔세이지는 하모니로 미국 시장에 진출해 매출 규모를 늘리고 2~3년 후 코스닥 시장에 상장하겠다는 목표다. 에이치피바이오는 압타머 기반 신약개발사다. 신생혈관 생성 억제제, 저밀도 콜레스테롤 저해제 등의 파이프라인을 보유했다. 압타머는 3차원 구조의 단일가닥 핵산이다. 항체처럼 표적에 선택적으로 결합하는 것이 특징이다. 에이치피바이오는 압타머 발굴 및 표적물질 특화 플랫폼 기술을 보유했다. 이를 기반으로 신생혈관 생성을 억제하는 노인황반변성 치료제를 전임상 단계에서 개발하고 있다. 생쥐(마우스) 대
“소부장(소재·부품·장비) 국산화는 공급과 수요 기업이 함께 해결해야할 문제입니다. K-바이오 공급망 위험을 줄이겠다는 각오로 배지를 국산화했으니 적극적인 이용을 부탁드립니다.”김상정 비욘드셀 사장[사진]은 7일 열린 2024한경바이오인사이트포럼 기업설명회(IR)에서 바이오 소재 국산화의 중요성을 강조하며 이와 같이 말했다. 아미코젠 자회사인 비욘드셀은 화학조성(CD) 동물세포 배양 배지를 생산하고 위탁개발(CDO)하는 기업이다. 동물세포 배양 액상 및 파우더 배지를 국산화했다. 김상정 사장은 “주요 해외 경쟁사와 비교해도 동등 이상의 품질을 자신한다”며 “국내에서 생산하는 만큼 의사소통이나 공급망과 관련한 위험요소가 적다는 것도 장점”이라고 강조했다.변장웅 퓨리오젠 대표도 소부장 국산화를 위한 수요 기업의 관심을 당부했다.변 대표는 “공급 기업에 대한 지원보다도 수요 기업이 국산 원부자재를 사용할 경우의 혜택이 중요하다”며 “수요 기업에서 국산화된 소부장 사용에 대한 지원을 함께 요구한다면 K-바이오 소부장에 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.퓨리오젠은 바이오 의약품의 정제공정의 핵심 원료인 아가로오스 기반 크로마토그래피 레진을 국산화한 기업이다. 레진은 단일클론항체(mAb) 절편, 백신 등 생체 분자를 분리하고 정제하기 위해 활용되는 소재다. 바이오의약품과 진단제품의 생산 공정에서 핵심 원재료가 된다. 대형 경쟁사와 차별화된 전략으로는 고객사 맞춤형 레진 공급, 빠른 국내 배송, 신속한 대응과 합리적인 가격 등을 강조했다.퓨리오젠이 개발한 아가로오스 기반 크로마토그래피 레
“천연물인 중국 팔각회향은 메르스 치료제로, 칠레 사포나리아는 코로나19 백신으로 개발됐습니다. 한국의 복분자 추출물도 면역증강제(어쥬번트)와 천연물신약이 될 수 있습니다.”이화온 창업자인 남현수 최고기술책임자(CTO, 사진)는 7일 한경바이오인사이트포럼 기업설명회(IR)에서 이와 같이 말했다. 이화온은 복분자 추출물을 유효 성분으로 이상지질혈증 치료제와 면역증강제, 항암제 등을 개발하고 있다. 복분자 추출물을 유효성분으로 한 이상지질혈증 천연물 신약후보물질은 임상 1상을 마치며 안전성을 확인했다. 복분자 추출물은 미국화장품원료집(INCI)에 항산화 기능성 소재로도 등록했다.남현수 CTO는 “복분자를 직접 재배하고 600톤을 수매해 천연물신약개발의 난관 중 하나인 원료 수급 문제를 해결했다”며 “복분자추출물을 활용한 식품으로 이미 26억원 매출을 내고 있다는 점도 원활한 신약개발을 위한 경쟁력”이라고 강조했다. 바이오뱅크힐링, 대변 추출 유익균을 신약으로이날 IR에는 여러 기업들이 참여해 색다른 신약후보물질을 소개했다.바이오뱅크힐링은 건강한 사람의 대변에서 추출한 유익균을 활용해 신약을 개발하고 있다. 바이오뱅크힐링이 운영하는 국내 최대 규모의 대변은행과 분변이식(FMT) 제품 제조기술이 기반이 된다. 바이오뱅크힐링은 2016년 아시아 최초로 대변은행을 시작했다. 서울대병원, 전남대병원, 등 9개 병원에 시디피실감염증(CDI) 치료제로 공급한다.CDI에 대한 먹는(경구용) 장내미생물환경(마이크로바이옴) 치료제도 개발 중이다. 올해 임상 1상을 신청할 계획이다. 파킨슨, 궤양성대장염 등에 대해서도
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