메디포스트가 1분기 영업이익 17억원을 기록하며 작년 흑자전환 기조를 유지하고 있다고 16일 밝혔다. 지난 14일 메디포스트는 별도 재무제표 기준으로 올해 1분기 매출액 189억원, 영업이익 17억원을 기록했다고 공시했다. 이는 지난 해 매출액 697억원, 영업이익 36억원을 기록하며 흑자전환에 성공한 후 올해 1분기도 흑자기조를 유지한 것이다.제대혈은행 사업 부문 매출 증가 및 원가 절감 등 전반적인 수익구조 개선이 영향을 미친 것으로 풀이된다.특히 제대혈은행 사업은 매년 신생아수 감소와 치열해진 경쟁 등 어려운 환경 속에서도 국내 최초로 가족 제대혈 누적 보관건수 30만명을 돌파했다. 전년 동기 대비 25.4% 증가하며 회사 성장을 견인했다.당기순이익은 카티스템의 해외 임상을 진행하고 있는 해외 자회사의 지분법 손실 등이 반영되면서 68억원의 손실을 기록했다. 메디포스트는 매출 성장과 동시에 무릎 골관절염 줄기세포치료제 카티스템의 글로벌 임상에 박차를 가하고 있다. 현재 카티스템의 일본 임상 3상은 목표 환자 총 130명 중 104명의 등록이 완료됐다. 스크리닝 및 투여가 진행 중이며, 올 하반기에 환자 등록 완료를 목표로 하고 있다.미국 임상 3상도 미국식품의약국(FDA)과의 임상 프로토콜 및 품질 협의와 현지 생산공장 기술이전 진행 등 임상승인신청 준비에 주력하고 있다.메디포스트 관계자는 “기존 사업 부문 및 최근 신규 수주 확보를 시작한 위탁개발생산(CDMO) 사업 부문에서의 지속적인 성장을 통해 올해도 흑자기조를 유지하겠다”며 “현재 순항 중인 카티스템의 글로벌 임상 진행 경과는 지속적으로 안내하겠다”고 밝혔다. 김유림 기자 youforest@hankyun
버텍스(Vertex)는 1989년 조슈아 보거(Joshua Boger)와 케빈 킨셀라(Kevin J. Kinsella)가 합리적 약물개발을 주장하면서 설립한 회사다. 2023년 기준 98억7000만 달러 매출에 38억 달러 순이익을 기록했다. 버텍스의 순이익률은 40%이며, 2024년 2월 시가총액은 1100억 달러를 돌파했다. 2021년 이후 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics), 모더나(Moderna), 리보매트릭스(Ribomatrix) 등과 유전자편집, 경구형 RNA 타깃 약물개발 등 다양한 분야의 차세대 모달리티 기술 확보를 위해 꾸준하게 파트너십을 확장하고 있다. 낭포성 섬유증 치료제 개발로 글로벌 바이오파마의 대열에 들어선 이후 빅파마 진입을 위한 다음 세대를 준비하려는 것이다. 과감한 도전, 버텍스의 탄생 창업 당시 버텍스는 화합물 신약개발 패러다임을 “원숭이가 타자기로 글을 쓰는 방식으로 소설이 되기에는 너무 낮은 확률”이라고 규정했다. 그 대안으로 타깃 구조를 규명한 뒤, 여기에 결합하는 최적의 약물을 원자 수준에서 재설계하는 합리적 약물설계(Rational Drug Design) 전략이 필요하고 봤다. 최근 화두가 되는 인공지능(AI) 기반 약물개발 전략의 원형이라고도 할 수 있다.보거의 이러한 주장은 당시 제약업계가 직면했던 연구개발 생산성 위기를 제대로 포착한 것이었으며, 분자생물학 연구를 통해 만들어진 각종 장비와 도구, 지식의 발전이 있었기에 가능한 전략이었다. 게다가 보거라는 인물 자체가 가지는 상징성도 매우 컸다. 보거는 코네티컷대학에서 화학을 전공, 하버드 대학에서 박사를 마친 후 미국 머크(MSD)에 입사했다. 당시 MSD는 연간 1조 원 이상을 연구개발비에 투입하고 있었으며, 보거는 그중에서도 핵심부서 중 하나였던
![[김태억의 빅파마로 가는 길] 글로벌 바이오파마에서 빅파마로 진입하는 버텍스](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36570090.3.jpg)
나이벡은 올해 1분기 매출액 64억2000만원으로 전년 동기 대비 41.2% 증가했다고 14일 밝혔다. 영업이익은 지난해 같은 기간과 비교해 2억8000만원이 개선된 3억1000만원을 달성했으며, 당기순이익은 2억3000만원으로 흑자전환에 성공했다.나이벡의 1분기 실적 성장 요인은 ‘OCS-B’, ‘OCS-B 콜라겐’ 등 임플란트용 골재생 바이오 소재 주력 제품들의 해외 수출이 큰 폭으로 증가하면서다. 이번 1분기를 기점으로 나이벡의 골재생 바이오 소재 핵심 제품들의 수출 증가세는 지속될 전망이다. 수출 비중이 가장 큰 유럽지역은 주요 파트너사인 ‘스트라우만’, ‘노벨바이오케어’와 공급 확대 논의가 진행 중이다. 중국과 미국에서도 수출증가 및 공급품목 다변화가 기대된다는 게 회사 측 설명이다. 나이벡 관계자는 “올해는 유럽 MDR 인증 획득으로 규제 이슈가 완전히 해소될 뿐 아니라 현지 파트너들의 공급확대 요청이 이어지고 있어 유럽 매출이 크게 증가할 것”이라며 “지난해 선제적 투자를 통한 바이오 소재 생산동 증축을 완료했기 때문에 물량증가에 대한 대응이 가능하다”라고 말했다.그는 이어 “올해부터 펩타이드 원료 의약품 CDMO 신사업에서도 매출이 본격화될 것으로 예상돼 실적 성장세는 더욱 가팔라질 것”이라며 “안정적인 실적을 바탕으로 자체 파이프라인 개발을 가속화해 나갈 것”이라고 강조했다.나이벡의 파이프라인 중 개발이 가장 앞선 신약은 세계 최초 재생기전 염증성 장질환치료제 ‘NP-201’이다. 나이벡은 지난해 10월 NP-201에 대해 폐섬유증 치료제로 글로벌 임상 1상을 완료했다. 김유림 기자 youforest@hankyung.com
메드팩토는 개발 중인 백토서팁 병용요법에 대한 유럽 특허가 등록 결정됐다고 14일 밝혔다.‘암 예방 또는 치료용 약학적 조성물 및 이를 이용한 방법’에 대한 특허이다. 백토서팁과 다른 면역항암제와의 병용요법 관련 조성물 및 치료방법을 포함하고 있다.백토서팁은 종양 미세환경에서 면역 억제, 암세포 전이 촉진 및 암 조직 주변에서 기질 생산을 통해 항암제나 면역세포의 침투를 막는 TGF-β를 저해하는 약물이다. 면역항암제와 백토서팁을 병용 투여할 시 면역항암제는 백토서팁의 종양 미세 환경조절에 따라 보다 효과적으로 종양을 잘 공격할 수 있다.이번 특허 등록으로 유럽에서 면역항암제와 백토서팁의 병용 투여에 대하여 지적재산권 보호가 가능해진다. 이번 유럽 특허 등록으로 한국, 미국, 일본 등을 비롯해 전략적 주요국가에서 특허 등록이 완료됐다.메드팩토는 "백토서팁 병용요법에 대한 특허로 향후 백토서팁의 연구개발은 물론 글로벌 제약사와의 기술이전 협의 시 가치를 높일 수 있을 것으로 기대된다"고 설명했다.한편 메드팩토는 전이성 대장암에 대한 백토서팁과 키트루다와 병용요법 글로벌 임상 2b/3상 임상시험계획을 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받은 바 있다.김유림 기자 youforest@hankyung.com
이피디바이오(EPDBio)는 표적단백질분해(TPD)의 신규 모달리티인 바이오프로탁(bioPROTAC) 분야에서 글로벌 리더를 꿈꾼다. 바이오프로탁은 타깃 단백질이 제한된 점이 한계로 꼽히는 기존 TPD 플랫폼을 극복할 수 있는 기술로 평가받는다. 최재현 이피디바이오 대표는 “현재 3개의 핵심 파이프라인 모두 퍼스트 인 클래스(혁신신약)”이라며 “다케다로부터 지원을 받으며 개발하는 항암제의 기술수출 기대감이 높다”고 강조했다.최재현 대표는 글로벌에서 TPD 열풍을 불러일으킨 미국 아비나스(Arvinas) 출신이다. 아비나스에서 2년 동안 종양학 부서(Oncology department) 내 신규 타깃 선별위원회(New target selection committee) 소속으로 근무했다. 수십여 개의 신규 항암 타깃에 대해 프로탁 개발 적합성을 아비나스 선별 기준에 따라 평가하는 작업을 했다. 두 개의 타깃을 신규 과제로 정식 론칭해 과제 책임을 맡았다.아비나스 이전에 근무했던 트릴리움테라퓨틱스(Trillium Therapeutics, 2021년 화이자가 합병)에서는 면역항암 분야 두 개 과제에 대해 과제 책임자로 일했다. 삼성종합기술원에서는 항체신약개발 그룹에서 항암항체 효능 평가팀 팀장으로 근무했다.이피디바이오는 최 대표가 아비나스를 나온 이후 2021년 8월 창업했다. 그는 “아비나스에 재직 중 바이오프로탁 콘셉트를 발표한 초기 논문들을 보게 됐고, 직접 해보고 싶었다”며 “아비나스는 저분자화합물 기반 회사이기 때문에 그 안에서는 바이오프로탁을 본격적으로 개발하기 어려울 것 같아 창업을 결정한 것”이라고 말했다. mRNA와 단백질 분해제의 만남 이피디바이오의 주력 플랫폼은 바이오프로탁이다. 바이오프
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오토텍바이오(AUTOTAC Bio)는 세계에서 최초이자 유일하게 표적단백질분해(TPD) 플랫폼 ‘오토텍’을 개발하고 있다. 오토텍은 인체 내 오토파지 시스템을 이용해 표적 단백질을 분해하는 플랫폼이다. 권용태 오토텍바이오 대표는 “퍼스트 인 클래스(계열 내 최초)이면서 뉴 모달리티를 국내 최초로 개발하고 있다”며 “국가 차원에서도 장기적인 부가가치를 창출할 수 있는 기술”이라고 강조했다. 단백질 분해 연구의 대가 오토텍바이오가 세계 최초의 TPD 플랫폼 오토텍을 개발할 수 있었던 배경에는 40여 년 동안 멈추지 않았던 권용태 대표의 연구가 있다.권 대표는 1984년 서울대학교 동물학과를 졸업한 직후부터 본격적으로 분해생물학을 연구했다. 1993년까지 서울대 분자생물학(석박사)을 전공하며 다양한 생체 물질이 분해되는 원리를 규명했다.그는 1994년 말 미국으로 건너가 2002년까지 미국 칼텍(Caltech)의 알렉스 바르샤브스키(Alex Varshavsky) 교수 연구실에서 N-말단 경로회로라고 부르는 단백질 대사 시스템의 기작을 연구했다. 권 대표는 이 분야에서 세계적인 업적을 이뤘다. 단백질 분해에 관여하는 효소단백질인 ‘R-트랜스퍼라아제’가 체내 산소센서 구실을 하면서 심장과 혈관 형성에도 관여한다는 것을 발견했다. 단백질 형성과정뿐만 아니라 몸속에서 단백질이 분해되는 과정도 체내 세포활동에 영향을 미친다는 연구결과다. 이는 세계적인 연구 경향에 발맞춘 것으로 평가받는다. 2002년 국제학술지 <사이언스>에 소개됐다.2002~2013년 미국 피츠버그대에서 N-말단 분해신호 경로(N-degron pathway)의 조절인자 및 기질을 발견하고 생리적 기능 및 인간 질병
![[Cover story – COMPANY ❺] 오토텍바이오 “세계 최초 TPD 오토텍 개발… CNS 질환 정복 도전”](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36571249.3.jpg)
업테라는 셀트리온 출신 박사 5명이 창업한 회사다. 현재 표적단백질분해(TPD)의 대표 플랫폼인 프로탁(PROTAC)을 활용해 퍼스트인 클래스(혁신신약)를 개발하고 있다. 최시우 업테라 대표는 “빅파마는 혁신적인 타깃에 대한 파이프라인을 입도선매 또는 검증된 에셋을 비싸게 가져가고 있다”며 “업테라는 빅파마에 조기 기술수출을 추구하고 있으며, 프로탁 혁신신약을 빠른 속도로 개발해 낼 것”이라고 말했다.업테라는 2018년 7월 셀트리온에서 연구개발(R&D) 관련 팀에 재직하던 박사 5명이 의기투합해 공동창업(Co-founder)했다. 최시우 대표는 “창업 당시 글로벌에서 TPD의 혁신신약 개발에 대한 관심이 높아졌지만, 한국엔 관련 기술을 연구하는 바이오텍이 없었다”며 “TPD를 빠르게 사업화하기 위해선 창업이 필요했고, 5명이 의기투합해 여기까지 온 것”이라고 말했다. 셀트리온 박사 5인의 의기투합공동창업자들은 셀트리온에서 한 팀은 아니었다. 모두 신약개발 관련 부서에서 활발한 활동을 하고 있었다. 최 대표는 셀트리온의 기술평가팀에서 유방암 신약 파이프라인 프로젝트 리더, 항체약물접합체(ADC) 개발 및 최적화 업무를 수행했다. 류수희 플랫폼 최고기술경영자(CTO)는 셀트리온 혁신신약팀에서 감염성 질환 신약 파이프라인 및 항체 플랫폼 기술의 개발, 항체 스크리닝의 전략 개발을 담당했다. 류지훈 최고전략책임자(CSO)는 셀트리온에서 외부 바이오텍에 투자를 집행하기 위해 검토하는 업무를 수행했다. 특히 셀트리온과 미래에셋증권에서 조성한 1500억 원 규모의 신성장투자펀드에서 바이오회사 리뷰를 했다. 이희진 신약개발총괄(CDO)은 셀트
![[Cover story – COMPANY ❹] 업테라 “프로탁 퍼스트 인 클래스 개발, 조기 기술이전 목표”](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36571242.3.jpg)
유빅스테라퓨틱스는 국내 프로탁 개발사 중 최초이자 유일하게 글로벌 임상에 착수한 회사다. 빠른 시일 내에 기술수출 성과를 자신한다. 내년 코스닥 입성이 목표다. 올해부터 본격적으로 퍼스트 인 클래스(혁신신약) 파이프라인 성과를 내기 위해 박차를 가한다. 서보광 유빅스테라퓨틱스 대표는 “연구개발 단계별 파이프라인 각각에 대해 기술수출 논의가 되고 있다”며 “두 개의 주력 파이프라인의 사업화에 대한 기대가 높다”고 말했다. 국내에서 유일하게 프로탁 미국 임상 착수 유빅스테라퓨틱스는 국내 프로탁 회사 중 가장 개발 속도가 빠르다. 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 프로탁 플랫폼을 적용한 혈액암 치료제 신약 후보물질인 UBX-303-1의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 6~7월 중 첫 환자의 투약을 개시한다. 임상 1차 지표로 약 30명의 환자에서 용량 증량에 따른 약물의 안전성 및 내약성을 평가한다. 용량 확장시험에서는 60명의 환자를 대상으로 B세포 림프종의 하위유형 환자에 대한 UBX-303-1의 효능을 보다 구체적으로 평가하기 위한 임상 디자인으로 진행한다.UBX-303-1은 BTK(Bruton's Tyrosine Kinase) 분해제다. BTK는 B세포 수용체(B Cell Receptor, BCR) 신호전달의 핵심 인자다. 특히 여러 B세포 종양의 증식과 생존을 조절하기 때문에 혈액암의 주요 치료 표적 단백질이다. 서보광 대표는 글로벌 경쟁에서 뒤지지 않을 확신이 있다. 그는 “약물을 개발할 때 같은 표적단백질분해(TPD) 약물들을 경쟁상대로 봐선 안 된다”며 “BTK 타깃으로 개발된 약물 중 가장 최근 출시를 앞두고 있는 피르토브루티닙(pirtobrutinib)과 일대일 동물실험에서 UBX-303
![[Cover story – COMPANY ❸] 유빅스테라퓨틱스 “국내 최초 프로탁 글로벌 임상, 기술수출 자신”](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36571231.3.jpg)
대웅제약이 표적단백질분해(TPD) 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 내부적으로 프로탁(PROTAC) 플랫폼 파이프라인 두 개에서 성과가 나올 것으로 기대한다. 내년 프로탁 후보물질의 공개가 목표다. 박준석 대웅제약 신약 디스커버리(discovery) 센터장은 “대웅제약은 아픈 사람들을 치료하고 고통을 줄여주기 위한 도전을 계속하고 있다”며 “TPD가 세상의 많은 난치성 질환을 완치하는 날이 오길 기대한다”고 말했다.박준석 센터장은 대웅맨이다. 전남대 화학 학사 및 의약화학 약학 석사, 서울대 의약화학 약학 박사 학위를 취득한 이후 1996년 대웅제약 신약 연구원으로 첫 직장생활을 시작했다. 현재까지 28년간 연구소에서 근무하고 있다. 11년간 과제책임자(PL), 3년간 신약탐색팀장을 수행하고 2018년부터 현재까지 신약 발굴(discovery) 센터를 이끌고 있다. 대웅제약에서 성장한 리더다. 국산 34호 위식도역류질환 신약(2022년 출시), 국산 36호 당뇨병 신약(2023년 출시) 개발을 견인해 국내 신약개발 산업 발전에도 기여했다는 평가를 받는다. 두 개 신약으로 대웅제약은 2년 연속 대한민국신약개발대상 신약부문 대상을 수상했다.그는 세계 두 번째로 코큐텐(CoQ10·항산화물질) 합성, 상피세포성장인자(Epidermal Growth Factor, EGF) 흉터 생성 억제 효능 확보 및 주요 신약개발 프로젝트를 경험했다. 연구실에서 풍부한 경험을 쌓은 현장 전문가이면서 신약개발 전문가이다. 프로탁 신약 발굴 가속도 대웅제약이 TPD 개발 착수를 결정하게 된 이유와 관련해 박 센터장은 “단기적으로는 기존 저해제 단점을 극복할 수 있기 때문이고, 중장기적인 관점에서는 기존 저분자화합물이 타깃하기
![[Cover story – COMPANY ❷] 대웅제약 “내년 프로탁 유망 타깃 파이프라인 공개 목표”](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36571227.3.jpg)
동아에스티는 합성의약품(케미컬)과 천연물 연구개발(R&D)의 강자로 꼽힌다. 최근 글로벌 제약사로 성장하기 위해 표적단백질분해(TPD) 등 신규 플랫폼에 아낌없이 투자하고 있다. 박재홍 동아에스티 사장은 “예전에는 케미컬 하나 만들면 케미컬로 쭉 끌고 가는 게 개발 방향이었다면, 지금은 타깃이 정해지면 수많은 모달리티에 가능성을 다 열어놓는다”며 “글로벌 트렌드에 맞춰 신규 플랫폼을 적용한 신약개발에 박차를 가할 것”이라고 말했다.올해 창립 92주년을 맞이한 동아에스티는 국산 신약을 가장 많이 개발한 제약사다. 2013년 동아제약그룹이 지주사 체제로 전환하면서 동아쏘시오홀딩스(옛 동아제약)에서 인적분할됐다. 전문의약품(ETC)과 신약개발 영역을 맡고 있다. 합성의약품(케미컬)과 천연물 연구개발(R&D)에서 굵직한 성과를 냈다. 천연물 신약인 위염 치료제 스티렌(2003년)과 소화불량 치료제 모티리톤(2011년), 합성신약 발기부전 치료제 자이데나(2015년)와 슈퍼항생제 시벡스트로(2014년), 당뇨병 치료제 슈가논(2015년) 등의 개발에 성공했다.다만 글로벌 대세로 자리 잡고 있는 바이오의약품에선 별다른 행보를 보이지 못했다. 분할 당시 동아에스티가 R&D 기조를 단기적으로 ETC 사업 성장에 둔 영향으로 풀이된다. 기존에 하지 않았던 바이오의약품 R&D를 하려면 막대한 비용이 투입돼야 하는 상황이었다. 그러다 2022년 2월 박재홍 사장이 R&D 부문 총괄로 취임하면서 합성의약품 중심에서 바이오의약품으로 전환하는 움직임이 본격적으로 시작됐다. 박 사장은 회사의 R&D 역량을 끌어올리고 신성장 동력을 발굴하는 데 주력하기 위해 영입된 글로벌 인재
![[Cover story – COMPANY ❶] 동아에스티 “TPD와 ADC 시너지, DAC 개발 기대”](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36571221.3.jpg)
퓨쳐켐은 전이성 거세저항성 전립선암 치료제 ‘FC705’의 미국 임상 2a상 첫 환자 투여를 시작했다고 13일 밝혔다. 전립선암은 미국에서 연간 27만 명에 달하는 신규 환자가 지속적으로 발생해 미국 남성암 발생률 1위를 차지하고 있다. 특히 전이성 거세저항성 전립선암은 기존 호르몬 치료에 반응을 보이지 않는 전립선암의 가장 심각한 단계다.퓨쳐켐은 경쟁 약물 대비 절반의 투여량으로 피폭 등 부작용은 최소화하면서 더 높은 치료 효과를 목표로 하고 있다. 앞서 미국 임상 1상은 메릴랜드대 메디컬센터 외 5개 센터에서 진행했다. 임상에 참여한 환자에게서 전립선암 치료 지표인 전립선 특이항원의 감소가 확인됐다. 임상 2a상에서는 환자에 대한 약물의 안전성과 유효성을 평가할 계획이다.김유림 기자
노브메타파마는 핵심 파이프라인 C01이 근손실을 예방하고 치료하는 내용을 담은 논문이 세계적 학술지인 ‘어드벤스드 사이언스(Advanced Science)에 게재됐다고 13일 밝혔다. 연구진은 자연적 또는 유전적으로 근감소증이 있는 쥐들에게 6개월간 C01을 투여한 결과 근육의 힘은 물론 근섬유의 면적도 뚜렷하게 증가한 결과를 확인했다. 근감소증은 장노년층에게 흔히 발생하는 질병으로 노화에 따라 근육량이 줄어들고 근육 기능이 저하되는 질환이다. 당뇨병, 비만, 만성신장질환 등 합병증을 유발해 신체 전반의 기능을 떨어뜨린다.특히 최근 빠르게 성장하고 있는 비만치료제의 GLP-1 계열은 체중감소와 함께 근육량도 지나치게 감소하는 문제가 심각하게 대두되고 있다. 삭센다, 위고비 등으로 세계 비만약 시장을 리드하고 있는 노보노디스크도 최근 국내 심포지엄에서 차세대 비만 치료제들은 '근 손실 방지'가 함께 이뤄져야 할 것으로 방향을 제시한 바 있다.따라서 이번 연구결과는 현재 노브메타파마에서 중요한 의미를 갖고 있다. 기존 비만약 수준의 체중감소 효과에 근육감소증 개선이라는 중요한 효능을 추가했다. 경쟁약들에 비해 우월한 가치를 갖게 된 것이라고 회사 측은 강조했다. 노브메타파마가 개발 중인 C01은 당뇨 및 비만 그리고 당뇨병콩팥병(당뇨병성 신증) 치료제이다. 노브메타파마는 C01과 Zn의 복합제로 당뇨, 비만에 대한 미국 임상 2상을 진행했다.현재 서울대병원 등 국내 14개 병원에서 당뇨병콩팥병 임상 2상을 진행하고 있다. 당뇨, 신장병, 비만 3가지에 대한 치료 효과를 동시에 확인하도록 설계됐다. 임상 결과와 이번 공동연구 결과를 기반으로 노브메타
퓨쳐켐은 거세저항성 전이환자를 대상으로 하는 전립선암 치료제 'FC705'의 미국 임상 2a상에서 첫 환자 투여를 시작으로 본격적인 임상에 진입했다고 13일 밝혔다.전립선암은 미국에서 연간 27만 명에 달하는 신규 환자가 지속적으로 발생해 미국 남성암 발생률 1위를 차지하는 대표적인 남성암이다.퓨쳐켐의 FC705은 절반의 투여량으로 피폭등의 부작용은 최소화하면서 경쟁 약물 대비 높은 종양 섭취율로 치료효과를 최대화하는 계열 내 최고 의약품(Best in class) 전략으로 개발 중인 전립선암 치료제다.FC705의 미국 임상은 메릴랜드대학 메디컬센터 외 5개 센터에서 진행했다. 임상 1상 결과 ORR(객관적 반응률)과 DCR(질병통제율)은 100%로 나타났고 임상에 참여한 모든 환자에게서 PSA(전립선 특이항원) 감소가 확인됐다. 미국 임상 2a상에서는 100mCi 용량을 20명의 환자에게 반복 투여한다. 이를 통해 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 환자에 대한 약물의 안정성과 유효성을 평가할 계획이다.퓨쳐켐 관계자는 “국내 임상 2상은 연내 반복 투여를 모두 마칠 계획으로 진행 중”이라며 “이번 미국 임상 2a상의 첫 환자 투여를 통해 신속한 결과를 도출하기 위해 노력할 것”이라고 전했다.김유림 기자 youforest@hankyung.com
전통적인 단백질 타깃의 치료제들은 단백질 활성의 조절에 중점을 뒀다. 문제를 일으키는 단백질을 억제하고 차단하는 치료제 개발이 주류였다. 하지만 억제제(inhibitor)는 병의 근본을 없애지 못했고, 내성과 돌연변이 등이 발생했다. 반면 표적단백질분해(TPD)는 우리 몸에 존재하는 단백질 분해 경로를 활용해 질병 유발 단백질의 억제를 넘어 제거할 수 있는 기술이다. TPD에 대한 개발이 활발히 진행되면서 난치성 질환의 치료제 개발이 앞당겨질 것으로 기대되고 있다. 노벨상부터 상업화 다지기 1980년대 초반 미국 과학자들은 TPD 기술의 기반이 되는 연구결과를 밝혀냈다. 유비퀴틴이라는 효소가 단백질을 파괴하는 프로테아좀에 신호를 보내고, 이 신호를 받은 프로테아좀이 단백질을 분해한다는 것이다. 프로테아좀이 분해 대상인 단백질을 알아차리기 위해서는 여러 개의 유비퀴틴이 단백질에 달라붙어야 한다.유비퀴틴이 단백질에 붙는 것은 곧 단백질의 파괴를 뜻하기 때문에 일명 ‘죽음의 키스’라고 불렸다. 또한 이들은 E1, E2, E3라는 세 가지 효소가 유비퀴틴 분자들이 활동할 수 있게 하는 것도 밝혀냈다. 미국의 어윈 로즈와 이스라엘의 아론 치에하노베르, 아브람 헤르슈코 박사는 유비퀴틴의 단백질 분해 과정을 밝힌 업적을 인정받아 2004년 노벨 화학상을 수상했다. 1990년대 과학자들은 26S 프로테아좀과 20S 프로테아좀을 발견했다. 26S 프로테아좀은 유비퀴틴이 붙은 비정상 단백질을 인지하고, 이를 분해시켜 버린다. 유비퀴틴과 프로테아좀이 작용하는 주요 경로에 있다고 보면 된다. 분해 대상인 단백질은 프로테아좀의 20S 부분으로 들어간다. 20S는 단백질을 작은 가
![[Cover story – MARKET] TPD 선점을 향한 경쟁…“죽음의 키스로 단백질을 없애다”](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36570497.3.jpg)
현재 표적단백질분해(Targeted Protein Degradation, TPD)에서 가장 각광받고 있는 모달리티는 TPD 약물과 항체가 결합된 DAC(Degrader Antibody Conjugate)다. 그렇다면 어떤 이유로 DAC는 TPD 분야를 이끄는 모달리티가 됐을까. 여기서는 DAC의 등장 배경과 소분자 기반의 TPD 약물에 비해서 DAC가 가지는 강점, 그리고 앞으로의 전망을 개관해 보고자 한다. TPD 부작용, Off target 단백질 분해 2001년 최초로 프로탁(Proteolysis Targeting Chimera, PROTAC)이라는 개념이 등장한 이래 프로탁과 분자접착제(Molecular Glue, MG) 등 다양한 종류의 TPD 약물의 개발이 진행됐다. 하지만 2024년 현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 의료 현장에서 사용되고 있는 약물은 극히 한정돼 있다.다발골수종(Multiple Myeloma)의 표준치료제인 레날리도마이드(Lenalidomide, 상품명 레블리미드 Revlimid), 포말리도마이드(Pomalidomide, 상품명 포말리스트 Pomalyst)와 같은 탈리도마이드 유사체 정도다. 그렇다면 소분자 TPD 약물이 실제로 임상 현장에서 사용되는 데 가장 큰 난점은 무엇일까.그 이유 중 하나는 소분자 TPD 약물이 투여된 다음, 전신에 흡수돼 단백질 분해를 유도함으로써 나오는 부작용 때문이다.현재 가장 널리 사용되는 TPD 약물인 레날리도마이드는 탈리도마이드(Thalidomide)의 유사체다. 탈리도마이드는 1960년대 처음 입덧 방지 효과로 임신부에게 널리 처방됐지만, 전 세계적으로 약 1만 명 이상의 기형아 출산을 일으키는 의약품 역사상 가장 큰 사고를 일으켰다. 이후 탈리도마이드는 다발골수종에 대한 치료효과가 있다는 것이 발견돼 약물로서 화려하게 부활했다.하지만 탈리도마이드가 어떻게 이러한 부작용을 일으켰는지, 그리고 탈리도마이드의 다
![[Cover story – FOCUS] DAC, TPD와 ADC의 만남](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36570502.3.jpg)
TPD 기술 기반 화합물의 80% 이상을 차지하는 프로탁(PROTAC)과 분자접착(molecular glue)에 이어 다양한 차세대 표적 단백질 분해제가 등장하고 있다. 차세대 TPD 기술들은 다양한 모달리티 및 분해 경로를 활용하고 있다. 저분자화합물 기반이 아닌 펩타이드 기반 프로테아좀 경유 분해 플랫폼, 프로테아좀과 직접적인 상호작용을 통해 유비퀴틴화 과정을 거치지 않는 플랫폼, 리소좀(lysosome) 기반 분해 플랫폼 등이다. 이들은 기존 기술이 가진 한계점을 극복할 수 있는 기술로 여겨지고 있다.표적 단백질은 생체 내에서 기능적 소임을 다한 후 프로테아좀 혹은 리소좀 두 가지 경로를 통해 분해된다. 프로테아좀 경로의 경우 E3 라이게이즈(ligase)에 의해 유비퀴틴화된 대다수의 세포 내 단백질을 표적 특이적으로 26S 프로테아좀 등을 활용해 분해하는 기전이다.리소좀 경로의 경우 응집 단백질 및 막단백질 등을 자가포식(autophagy) 작용 등을 통해 분해하는 기전이다. 리소좀 경로의 경우 필수적이진 않지만, 대다수가 유비퀴틴화를 거쳐 진행된다. 유비퀴틴화를 유도하는 E3 라이게이즈와 표적 단백질 간의 근접성(proximity)이 다양한 원인에 의해 확보되는 경우, 유비퀴틴화 및 표적 단백질의 분해가 연이어 일어난다. 프로탁 및 분자접착제는 E3 라이게이즈 및 표적 단백질과 각각 결합할 수 있는 이종이기능성(heterobifunctional) 저분자화합물이고, 결과적으로 삼중복합체(ternary complex)를 형성해 표적 단백질과 E3 라이게이즈 간의 근접성을 인위적으로 유도, 프로테아좀을 경유해 표적 단백질의 분해를 가능하게 한다.이러한 프로탁과 분자접착제와는 구별되는 펩타이드 및 mRNA 기반 프로테아좀 경유 분해 플랫폼인 바이
![[Cover story – NEXT] 차세대 표적단백질분해(TPD) 기술의 등장](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36570987.3.jpg)
프로탁과 분자접착제는 표적 단백질을 분해해 제거할 수 있다. 이는 기존 표적 단백질과 결합해서 활성을 저해하던 표적항암제에 비해 더 강력하게 작용할 수 있는 장점이 있다. 탈리도마이드(thalidomide)나 레날리도마이드(lenalidomide) 등은 기전이 알려지기 전부터 오랫동안 사용됐다. 최근 각각 전립선암과 유방암의 진행과 관련된 호르몬 수용체인 안드로겐 수용체(AR), 에스트로겐 수용체(ER) 분해제를 시작으로 다양한 프로탁과 분자접착제가 개발되고 있다. 기존 약물들의 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대된다. 분자접착제와 프로탁의 시작 분자접착제(molecular glue)라는 용어는 1990년대 초반 처음 등장한다. 이는 당시 새로 개발된 면역억제제인 사이클로스포린 A와 타크롤리무스(FK506)가 칼시뉴린과 결합해 면역세포의 활성화를 억제하는 기전을 설명하기 위해 도입된 설명이었다.2007년 워싱턴대학의 닝 정(Ning Zheng)이라는 구조생물학자는 식물 호르몬 옥신(auxin)이 분자접착제로 작용해 두 단백질을 연결해 줘 유비퀴틴 전달을 촉진해 단백질 분해를 일으킨다는 사실을 밝혀낸다. 분자접착제의 시작을 알리는 중요한 발견이었다. 이후 2014년 시판 중이던 레날리도마이드가 두 개의 전사인자(transcription factor)인 IKZF1과 IKZF3를 CRBN-CRL4 유비퀴틴 접합효소(ubiquitin ligase)를 통해 분해한다는 것이 밝혀졌다. 이 두 분야가 조우하게 되고, 분자접착제를 통한 단백질 분해라는 새로운 기전을 통해 신약을 개발할 수 있는 기회가 활짝 열리게 된다. 프로탁(Protein-Targeting Chimeric molecule, PROTAC)은 2001년 SCFβ-TrCP E3 라이게이즈(ligase)를 통해 MetAp-2(Methionine Aminopeptidase-2)를 분해할 수 있는 물질이 발표되
![[Cover story – NOW] NOW Degradation, 프로탁과 분자접착제의 임상개발](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36570783.3.jpg)
세포 내 단백질 분해 시스템을 이용해 질병을 유발하는 표적 단백질을 제거하는 표적단백질분해(Targeted Protein Degradation, TPD) 기술은 1999년 개념 검증 이래 빠른 속도로 발전하고 있는 신약개발 플랫폼이다. 2024년 현재, TPD를 기반으로 개발돼 임상승인이 된 약물은 아직 없으나 다수의 TPD 약물에 대한 임상시험이 진행 중으로 TPD 플랫폼에 대한 투자와 기대의 증가세는 뚜렷하다. 이 파트에서는 TPD 기술의 특징과 기존 신약개발 기술과의 차이점을 중심으로 TPD 발전의 흐름에 대해 살펴보고 향후 전망 등에 대해 정리한다. TPD의 개념 ‘단백질 분해’“표식이 붙어 있는 서류 뭉치들은 폐기해 주세요.” 일 년에 한두 번, 연구소에는 문서를 파쇄해 폐기하는 날이 있다. 그때가 되면 각종 논문과 보고서, 계획서들 속에서 영구 폐기할 것들을 추려서 정리, 표식을 붙이고 메모를 남긴다. 그러면 시설팀에서 표식이 붙어 있는 서류 더미를 대형 문서파쇄기 장착 차량이 작업하고 있는 곳으로 가져가 처리해 준다. 연구실이 말쑥하게 정돈되는 날이다.세포도 내부에 보유하고 있는 물질을 파쇄하고 폐기하는 일을 한다. 세포는 단백질 항상성을 유지하기 위해, 혹은 세포 신호전달경로를 조절하기 위해 특정 단백질을 선택적으로 분해해 제거할 수 있다. 단백질 분해는 단백질 분해효소 복합체인 프로테아좀(proteasome)이나 세포 내 소기관인 리소좀(lysosome)을 통해 일어난다.프로테아좀은 유비퀴틴 단백질 체인이 결합돼 있는 단백질을 인지해 이를 분해한다. 반면 리소좀은 엔도좀(endosome), 파고좀(phagosome), 혹은 오토파고좀(auto-phagosome)과 같은 세포 내 막구조체를 통해 전달되는 단백질을 분해한다.
![[Cover story – OVERVIEW] TPD, 표적 단백질 분해를 통한 새로운 개념의 신약개발 플랫폼](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36570576.3.jpg)
올해 들어서자마자 글로벌에서 비만 치료제 열풍을 불러일으킨 노보노디스크(유럽 상장사 시가총액 1위)와 일라이릴리(세계 제약사 시총 1위)가 표적단백질분해(TPD) 의약품 분야에 투자한다는 소식을 알렸다. 노보노디스크는 TPD 약물 개발사 네오모프와 2조 원에 달하는 공동개발 및 라이선스 계약을 체결했다. 일라이릴리는 TPD 관련 플랫폼 개발사의 초기자금 조달에 참여했다. TPD는 질병을 유발하는 단백질을 분해, 즉 소멸시킬 수 있는 치료 방식이다. 몸 안의 단백질은 매일 분해되고 새로 생성된다. 잘못 만들어지거나 손상돼 제 기능을 하지 못하는 단백질은 유비퀴틴-프로테아좀 시스템(UPS)에 의해 제거된다. TPD 약물은 이 시스템을 활용해 질병을 유발하는 단백질을 표적화해 분해하도록 한다. 기존 블록버스터 치료제 시장을 장악하고 있는 항체치료제와 저분자화합물은 타깃 단백질을 움직이지 못하게 붙잡아두고, 기능을 저해하는 정도의 역할만 한다. 반면 TPD 약물은 타깃 단백질의 분해를 통해 질병의 근원을 제거할 수 있다.TPD 기술은 프로탁(PROTAC), 분자접착제(molecular glues), 분해제-항체접합체(Degrader-Antibody Conjugates, DAC) 등 다양한 플랫폼으로 활발히 개발 중이다. 특히 내년 세계 최초로 프로탁 치료제가 탄생할 수 있을지에 업계의 이목이 집중되고 있다.향후 TPD 기술의 발전은 이전에 ‘약물이 없는(undruggable)’ 표적을 ‘약물이 가능한(druggable)’ 표적으로 바꿔 다양한 난치병을 치료할 수 있을 것으로 기대된다. 이번 달 <한경바이오인사이트>에서는 치료제로서 TPD의 가능성과 신규 기술, 글로벌 개발 상황 등에 대해 짚어본다.COVER STORY ❶ OVERVIEWTPD, 표적 단백질 분
![[Cover story – Intro] 질병 단백질 소멸시키는 사냥꾼 ‘TPD’ … “표적 분해로 난치병 정복”](https://img.hankyung.com/photo/202404/AD.36584599.3.jpg)
입셀은 일본 카마쿠라 종합병원과 일본 내 골관절염 환자를 대상으로 한 뮤콘 임상시험 진행에 대해 논의했다고 10일 밝혔다. 뮤콘은 타인의 역분화줄기세포에서 분화된 연골세포를 주성분으로 하는 동종 세포치료제다.일본은 세계 최초로 유도만능줄기세포(iPSC)를 개발한 국가이자 다양한 iPSC 유래 세포치료제에 대한 20건 이상의 임상시험이 진행된 곳이기도 하다. 현재 입셀은 뮤콘의 국내 임상 진입과 함께 일본을 시작으로 글로벌 시장에서의 입셀의 기술력과 제품에 대한 임상 결과를 확보할 계획이다. 이날 논의 자리에서 카마쿠라 종합병원장 고바야시는 “골관절염 시장은 일본뿐만 아니라 전 세계적으로 큰 시장이며, 한국의 대표 유도만능줄기세포 기업인 입셀의 뮤콘 임상시험에 적극 협조하겠다”고 밝혔다.주지현 입셀 대표는 “입셀은 쇼난 아이파크와 카마쿠라 종합병원을 중심으로 일본 시장 진출을 계획하고 있는 만큼 앞으로도 적극적인 협력 관계를 구축해 나가겠다”고 강조했다.입셀은 지난 8일에도 중소벤처기업부와 쇼난 아이파크가 공동 주최한 ‘한일 바이오 매칭 데이’에 참여해 일본 내 다국적 제약사와의 협업 및 협력 관계 구축을 논의했다. 올해 내 쇼난 아이파크 입주를 기반으로 일본 내 임상시험 및 다양한 활동을 펼칠 계획이다. 특히 주 대표는 중소벤처기업부 오영주 장관과 함께 ‘한일 비즈니스 간담회’에도 참석해 현지 업체들과의 네트워크를 구축했다.입셀은 이번 협력을 기반으로 글로벌 시장에서 뮤콘의 임상 결과를 확보하고 기술력을 알리는 데 집중할 계획이다.김유림 기자 youforest@hankyung.com
브릿지바이오테라퓨틱스는 다음 달 미국 캘리포니아주 샌디에고에서 개최되는 ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오 USA)에 출장팀을 파견해 글로벌 기술이전을 위한 협의를 진행할 계획이라고 8일 밝혔다.회사는 지난 1월 미국 샌프란시스코에서 개최된 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스’를 통해 글로벌 제약사와의 BBT-877(폐섬유증 신약 후보물질) 관련 대면 회의 이후, 약 5개월만의 잠재적 파트너사들과 공식 일정을 갖는다. 과제에 대한 주요 진전 사항 및 임상과 관련된 추가 자료를 공유할 계획이다. 특히 BBT-877의 다국가 임상 2상 환자 등록이 목표 대비 약 75% 이상 진행됨에 따라 약물의 효능 및 안전성에 대한 논의를 할 계획이다. 브릿지바이오는 올해로 세해째 바이오 USA 발표 기업으로 선정됐다. 업계 관계자 및 잠재적 파트너사 등을 대상으로 기업 소개 발표를 진행한다. 현지시간 3일 오후 2시에 진행되는 구두 발표를 통해 파벨 프린세브 사업개발 디렉터가 주요 임상 과제 BBT-877 및 BBT-207(비소세포폐암 치료제 후보물질)의 개발 현황, 향후 예상되는 주요 개발 이정표를 공유한다.작년 말 미국 식품의약국(FDA)과의 협의를 거쳐 개량신약 허가 트랙 진입이 가능해진 BBT-301(특발성 폐섬유증 치료제 후보물질)의 미국 임상시험계획(IND)을 준비하며, 해당 과제에 대한 구체적인 소개가 세계 무대에서 최초로 진행된다.이정규 브릿지바이오 대표이사는 “선두 과제를 둘러싼 경쟁 환경이 날로 치열해지고 있는 가운데, 임상 순항에 따라 기술이전 협상에서 자신감을 가질만한 내부 자료를 거듭 확보해 나가고 있다”며 “올해 바이오 USA에서도 수십여 건의 미팅이 계획되어 있는 만큼,
“메리골릭스(Merigolix, TU2670)가 현존하는 자궁내막증 치료제 대비 효과와 안전성에서 가장 앞서는 약물이라는 것을 입증했습니다.”김훈택 티움바이오 대표는 7일 서울 여의도에서 개최한 ‘메리골릭스 유럽 임상 2a상 탑라인 관련 간담회’에서 이같이 밝혔다. 메리골릭스는 자궁내막증과 자궁근종 등의 치료를 목적으로 하는 경구용 성선자극호르몬 길항제(GnRH antagonist)이다. 이날 티움바이오는 메리골릭스의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 탑라인 결과를 발표했다. 자궁내막증은 자궁 내막 조직이 자궁 바깥에서 착상한 후에 자라면서 월경통, 성교통 등의 통증과 불임증을 가져오는 질환이다. 가임기 여성의 10~30%에서 빈번하게 발병하며, 전 세계 약 2억 명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 임상에는 위약군 23명, 메리골릭스 120㎎ 20명, 메리골릭스 240㎎ 21명, 메리골릭스 320㎎ 22명이 참여했다. 임상시험의 1차평가지표(primary endpoint)는 월경통(dysmenorrhea)의 감소 정도를 기저치(baseline)대비 투약 12주차 평가를 진행했다. 12주차 평가 결과 메리골릭스 320㎎은 생리 기간 통증 감소 효과가 92%로 가장 높았다. 뒤이어 메리골릭스 240㎎ 82%, 메리골릭스 120㎎ 65%를 보였다(120㎎그룹 p=0.044, 240㎎그룹 p=0.001, 320㎎그룹 p<0.001). 그는 “환자수가 적음에도 불구하고 유의미한 통계 달성에 모든 용량이 성공한 건 고무적인 성과”라고 했다. 반면 경쟁약물인 미국 애브비의 엘라골릭스는 12주차 평가에서 150㎎은 통증 감소 효과가 47%, 400㎎에서 82%를 나타냈다. 미국 마이오반트의 렐루골릭스는 24주차 평가에서 40㎎+여성 호르몬 복용으로 75% 통증 감소 효과를 보였다. 김 대표는 “경
HLB의 리보세라닙이 중국 항서제약의 캄렐리주맙과 병용요법으로 간암 치료제 미국 허가 절차를 밟고 있다. HLB는 미국 식품의약국(FDA) 허가 이후 3년 안에 미국 시장점유율 50% 달성이 목표이다. HLB가 기존의 FDA 허가를 받은 간암 치료제들과 경쟁에서 얼마나 앞서 나갈 수 있을지 관심이 집중된다. 7일 바이오업계에 따르면 FDA는 HLB가 간세포암(HCC) 1차 치료제로 개발한 '리보세라닙+캄렐리주맙' 병용요법에 대한 허가 여부를 오는 16일까지 결정해야 한다. HLB 관계자는 “늦어도 오는 16일 허가에 대한 결론이 나온다”며 “이르면 그전에도 승인 여부가 결정날 것”이라고 말했다. '리보세라닙+캄렐리주맙'의 강점은 OSHLB의 리보세라닙은 VEGFR-2를 타깃하는 표적항암제이다. 중국 항서제약이 개발한 캄렐리주맙은 PD-1 항체 면역항암제이다. HLB는 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법으로 HCC 1차치료제 글로벌 임상 3상(CARES-310)을 진행했다. 객관적반응률(ORR) 25%, 무진행생존기간(PFS) 5.6개월, 전체생존기간(OS) 22.1개월을 나타냈다. 글로벌 헬스케어 시장조사기관 인사이츠10에 따르면 미국 간암치료제 시장은 2022년 12억 달러에서 2030년 39억 달러로 연평균 성장률(CAGR) 15.6%를 기록할 것으로 전망한다. 현재 미국에서 HCC 1차치료제로 허가받은 약물은 2007년 바이엘 '넥사바', 2018년 에자이 '렌비마', 2020년 로슈 '티쎈트릭+아바스틴 병용', 2022년 아스트라제네카 '임핀지+임주도 병용'이 있다. 이 중 로슈 티쎈트릭+아바스틴 병용이 HLB의 강력한 경쟁자로 꼽힌다. 티쎈트릭+아바스틴 병용은 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽종양학회(ESMO)에서 HCC 1차치료제로 우선
고바이오랩이 질내 병원성 미생물들의 증식을 효과적으로 억제할 수 있는 여성 건강용 균주의 미국 특허 등록이 결정됐다고 7일 밝혔다.여성 질염은 분비물, 냄새, 작열감, 소양감 및 배뇨통 등의 증상을 특징으로 하는 질의 감염을 의미한다. 전세계 여성의 75%가 일생 중 1번 이상의 질내 감염을 경험하는 것으로 알려져 있으며, 이 중 50%는 재발을 경험한다.여성의 질내 미생물 균총은 질 건강을 유지시키는 주요한 요인이다. 건강한 질내 환경을 유지하는 여성은 락토바실러스를 균총 내 우점종으로 가진다. 락토바실러스 종은 질내 산성도 유지와 과산화수소 생성, 점막 면역계의 활성화 등의 기능을 수행해 질염을 비롯한 다양한 여성 질환을 유발시키는 병원균들을 효과적으로 억제할 수 있다.항생제를 통한 기존의 질염 치료법은 항생제 내성 균주로 인한 재발률 증가 및 염증 발생, 락토바실러스 균총 감소 등 다양한 부작용을 수반한다. 이에 고바이오랩은 주요 세균성 질염 유발 병원균인 스니치아 속 및 가느너렐라, 바지널리스 및 칸디다성 질염의 원인균인 칸디다 알비칸스 등의 증식을 효과적으로 억제할 수 있는 기능성 균주를 확보했다. 특히 해당 균주는 질내 균총의 회복 효과 역시 갖춰 보다 본질적인 질염 예방 및 치료 효과를 기대할 수 있다.고바이오랩 관계자는 “중요한 여성 건강용 균주의 미국 권리 확보는 매우 고무적이며, 향후 본격적인 사업화에 나설 것”이라고 전했다. 김유림 기자 youforest@hankyung.com
티움바이오가 메리골릭스의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 탑라인 결과를 발표했다고 7일 밝혔다. 메리골릭스의 자궁내막증 유럽 임상 2a상 1차평가지표는 ‘월경통 감소’이다. 모든 용량(120mg/240mg/320mg)에서 위약 대비 통계적 유의성을 달성했다.(120mg그룹 p=0.044, 240mg그룹 p=0.001, 320mg그룹 p<0.001).이번 임상시험은 이탈리아, 폴란드, 체코 등 유럽 5개국에서 중등증 및 중증 자궁내막증 환자 대상으로 무작위, 이중맹검,위약대조 임상으로 실시됐다. 12주간 메리골릭스 120mg, 240mg, 320mg 또는 위약을 하루 한 번 경구 투약해 메리골릭스의 효능 및 안전성을 평가하는 목적이다.1차평가지표는 월경통의 감소 정도를 기저치 대비 투약 12주차 평가하는 것이다. 평가는 NRS(0~10) 척도를 사용했다.그 결과, 총 83명의 분석그룹(FAS) 중 120mg 투약그룹의 통증은 평균 -4.3점, 240mg 투약그룹은 -5.4점, 320mg 투약그룹은 -6.2점이 베이스라인 대비 감소했다. 이는 위약그룹의 통증이 평균 -2.7점 감소한 것과 비교했을 때 모든 투약그룹에서 통계적 유의성을 충족하였음을 확인했다(p<0.05).또한 메리골릭스는 이번 임상에서 치료제와 관련된 심각한 이상반응을 보인 환자 없이 안전한 결과를 확보했다.김훈택 티움바이오 대표는 “임상 2a상에서 그룹별로 환자가 20명 내외의 작은 사이즈의 임상시험에도 불구하고 모든 용량에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 약효 및 안전성 결과를 확보한 것에 대해 기쁘다”며 “메리골릭스 투약 후 월경통 감소율 및 안전성 데이터에서 기존 출시된 자궁내막증 치료제와 비교해 괄목할 만한 임상 효과를 확인했다”라고 밝혔다.어 “임상을 통해 약물의 개념증명(PoC)이 입
“세계 최초로 기존 항체약물접합체(ADC)와는 완전히 다른 액상 제형을 개발하고 있습니다.”이병철 카나프테라퓨틱스 대표(사진)는 5일 한국경제신문과의 인터뷰에서 “올해 하반기 ADC 액상 제형의 특허를 신청할 것”이라며 이같이 말했다. ADC는 암세포를 정확히 찾아 없애 항암 유도탄으로 불리는 차세대 항암제 기술이다.카나프테라퓨틱스는 지난해 롯데바이오로직스와 공동 개발 업무협약을 맺고 ADC 플랫폼 개발에 들어갔다.롯데바이오로직스가 카나프테라퓨틱스를 전폭 지원하는 배경에는 ‘완전한 액상 제형 ADC’ 기술이 있다. 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받은 ADC 제품 13개 중 액상 제형 제품은 미국 바이오기업 이뮤노젠의 엘라히어가 유일하다. 이뮤노젠은 2023년 글로벌 제약사 애브비가 인수했다.이 대표는 “ADC는 물 분자와 쉽게 결합하지 못하는 성질(소수성)이 있는 물질로 만들어졌다”며 “처음부터 액상 제형으로 만들어 보관하면 변성이 생기면서 안정성에 문제가 생겨 의약품으로 사용이 불가능하다”고 말했다.엘라히어도 완전한 액상 제형은 아니다. 환자에게 곧바로 투약할 수 없다. 주사하기 전 포도당에 희석하는 과정을 거친다. 카나프테라퓨틱스는 올해 하반기 완전한 액상 제형 ADC 플랫폼을 완성할 예정이다. 그는 “물 분자와 쉽게 결합하는 성질(친수성)로 ADC를 만들면 액상 제형이 가능하다”고 했다.카나프테라퓨틱스는 ADC의 피하주사(SC) 제형 개발에서 우위를 점할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 시판 중인 ADC 제품은 모두 정맥주사(IV) 제형이다. IV는 5~7시간 동안 투약받아야 한다. SC는 약 30분이면 가능하다. 혈관이 아니라 배 또
“세계 최초로 표적단백질분해(TPD) 플랫폼을 활용한 PLK1 분해제 파이프라인 ‘UPP-1002’의 임상에 착수할 예정입니다.”최시우 업테라 대표는 2일 한경바이오인사이트와의 인터뷰에서 “UPP-1002의 기술수출 논의를 활발히 하고 있으며, 연내 딜 클로징이 목표”라며 이같이 말했다. 업테라는 셀트리온 출신 박사 5명이 창업한 회사로 잘 알려져 있다. 현재 TPD의 대표 플랫폼인 프로탁(PROTAC)으로 혁신신약을 개발하고 있다. 리드 파이프라인은 PLK1 분해제 UPP-1002이다. PLK1은 세포분열 활동에 관여하는 카이네이즈 단백질이다. 세포의 증식은 M기(세포분열기), G1기(제1휴지기), S기(DNA 합성기), G2기(제2휴지기) 등 4기를 반복한다. 이 중 PLK1은 M기와 G2기를 광범위하게 관장한다. 암의 발병은 종양 유전자의 활성화와 종양을 억제하는 유전자의 비활성화에 의해 진행한다. 종양 유전자와 종양 억제 유전자는 대부분 세포주기 조절과 관련이 있는 것으로 알려졌다. 특히 PLK1은 20여 년 전 원발성 종양 조직에서 과발현되고, 발현량이 임상 예후와 높은 관련성이 있다는 것이 밝혀졌다. 이후 베링거인겔하임, 다케다, GSK 등 다국적 제약사들이 PLK1 저해제(inhibitor) 개발에 나섰지만, 임상 단계에서 용량제한독성반응(Dose-limiting toxicity)으로 인해 실패했다. 현재 PLK1 단백질을 선택적으로 억제 또는 분해하는 기전으로 허가 승인된 약물은 없다. 최 대표는 “기존 개발에 실패한 카이네이즈 저해제들은 높은 용량을 사용하고, 낮은 선택성으로 인한 오프타깃(Off-target, 치료표적외 유해효과) 문제로 약물독성이 나타났다”며 “분해제인 UPP-1002는 기존 저해제보다 절반의 용량으로도
브릿지바이오테라퓨틱스는 리가켐바이오사이언스(옛 레고켐바이오)가 이번 주주배정 유상증자의 배정 물량에 전량 청약을 검토하고 있다고 30일 밝혔다. 현재 리가켐바이오는 브릿지바이오 주식 125만5560주(4.75%)를 보유하고 있다. 앞서 리가켐바이오는 브릿지바이오의 제3자배정 유상증자에 두 번 참여했다. 2021년 50억원, 2023년 30억원을 투자했다. 이날 브릿지바이오의 주가는 2400원대를 횡보 중이다. 리가켐바이오가 브릿지바이오 보유 지분 전액에 대한 주주배정 유상증자에 참여할 경우 총 12억원을 투입해야 한다. 김용주 리가켐바이오 대표는 “브릿지바이오의 전략적 투자자이자 BBT-877의 원발명 기업으로서 장기적인 협력 관계를 고려해 이번 주주배정 유상증자 배정 물량의 전량 청약에 참여하기 위해 적극 검토하고 있는 단계”라며 ”BBT-877의 글로벌 임상 2상의 순항과 더불어, 진행 경과 등을 토대로 글로벌 블록버스터 약물로의 개발 가능성이 높게 기대된다”고 했다.BBT-877는 2017년 리가켐바이오가 브릿지바이오 기술수출한 경구용 오토택신 저해제(Autotaxin inhibitor)이다. 선급금 30억원을 포함한 총 300억원 규모의 계약이다. 현재 특발성 폐섬유증으로 다국가 임상 2상을 진행 중이다. 이정규 브릿지바이오 대표는 "BBT-877의 다국가 임상 2상의 임상 완료 목표 시기는 내년 2분기"라고 전했다. 이중맹검 조건에서 접근 가능한 데이터를 내부적으로 분석한 결과, 해당 질환의 대표적인 생체 지표(바이오마커)인 노력형 폐활량(FVC) 측면에서 경쟁력 있는 수준의 효능 및 안전성이 기대됐다고 회사 측은 설명했다. 지난 24일 브릿지바이오는
압타바이오가 차세대 면역항암제 개발에 본격 나선다.압타바이오는 자체 개발 중인 신약 후보물질 ‘AB-19’의 미국 물질특허 등록을 완료했다고 29일 밝혔다. 이 특허는 러시아, 호주에도 등록됐다. 한국과 유럽, 일본, 중국에는 특허를 출원해 등록을 기다리고 있다.압타바이오 관계자는 “AB-19의 특허 등록은 상업화할 수 있는 물질이 됐다는 의미”라며 “다국적 제약사와 공동연구 개발을 위한 협상에 속도를 낼 것”이라고 말했다.이번 특허는 AB-19가 암세포 주변 환경에서 암관련섬유아세포(CAF)를 억제하는 효능에 관한 것이다. CAF는 최근 주목받고 있는 항암 치료 표적이다. 아직 CAF를 표적하는 항암제가 상용화된 사례는 없다. 대부분 초기 연구 단계다.CAF는 암세포 주변에서 암세포의 성장과 침습, 전이를 돕는 역할을 한다. CAF가 형성되면 암세포에 유리한 환경이 조성되는 것이다. 특히 CAF는 기존 면역항암제의 효능을 저해하고, 내성을 일으키는 핵심 원인으로 꼽힌다. 암세포를 공격하는 면역세포를 차단하거나 기능 저하를 유도해 항암제를 무력화시키기 때문이다.스위스 로슈의 면역항암제인 아바스틴(성분명 베바시주맙)에 내성이 생기는 원인의 하나가 CAF라는 연구 결과가 나오기도 했다.압타바이오는 AB-19를 단독요법 또는 다른 항암제와 함께 쓰는 병용요법으로 개발할 계획이다.앞서 압타바이오는 AB-19 효능 확인을 위해 CAF가 과발현된 마우스 종양모델에서 동물실험을 했다. AB-19 투약군, 면역항암제 PD-1 억제제 투약군을 비교했다. 그 결과 AB-19 투약군에서 종양 크기가 확연히 감소한 것을 확인했다.김유림 기자
신약개발 바이오텍이 갖춰야 할 가장 중요한 경쟁력은 연구개발 능력이다. 하지만 필요충분조건은 아니다. 임상 등 연구개발에 들어가는 천문학적인 자금을 조달하는 능력이 없으면 제아무리 뛰어난 약물도 허사가 되기 십상이다. 최근의 글로벌 투자 환경을 감안하면 더욱 그렇다. 카이스트 바이오경영대학원은 올 상반기 바이오혁신 경영포럼에서 금융 환경 진단과 대안을 다룬다.한경닷컴 바이오 전문 채널인 한경바이오인사이트는 김석관 과학기술정책연구원(STEPI) 선임연구위원(강남스타일 vs 보스턴스타일: K-Bio 길은 어디에?), 박현우 타임폴리오자산운용 심사역(IPO 그 이후: 국내상장시장에서 바이오섹터의 현주소), 스펜서 남 KSV글로벌 파트너(미국의 바이오산업 자본시장: 서부활극이 탄생시킨 유토피아), 이승우 데브시스터즈벤처스 상무(한국 바이오텍 성장모델과 벤처캐피털의 역할), 김태억 크로스포인트 테라퓨틱스 대표(빅파마 성장을 위한 금융생태계 진단과 모색) 등 포럼 강연자의 강연 내용을 연재한다.바이오 스타트업이 지닌 독특한 특성은 바이오 생태계에 해결이 필요한 여러 과제를 제기한다. 미국의 제도적 시스템은 나름 해결책을 제시하고 있지만, 한국의 바이오 생태계는 아직 이 문제들을 잘 해결하지 못하고 있다. 향후 벤처캐피탈과 주식시장의 역할에 초점을 맞춰 미국과 한국의 제도적 차이를 비교해 한국 바이오 시장이 직면한 과제를 제시하고자 한다. 생명을 살리는 구원자인가, 주식시장의 천덕꾸러기인가1976년 유전자 재조합 기술의 상업화를 위해 제넨텍(Genentech)이 창업된 이후, 바이오 스타트업은 신약개발 생태계에서 매우 중요한 역할
![[기고] 강남 vs 보스턴…바이오산업 생태계에서 VC와 자본시장의 역할](https://img.hankyung.com/photo/202404/01.36512318.3.jpg)
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