코오롱티슈진이 신장유래세포 기반의 골관절염 세포유전자치료제 TG-C에 대해 일본 특허를 취득했다고 25일 밝혔다.이번에 일본에서 취득한 특허는 TGF-β 유전자를 상피세포 또는 인간배아 신장유래 293세포에 인위적으로 전달해 만들어진 형질전환 세포를 골관절염 치료 및 연골 재생에 사용하는 기술을 포함하고 있다. 기존에 연골유래세포로 인지되던 TG-C 2액의 세포 구성을 신장유래 293세포로 변경한 것이 핵심이다. 코오롱티슈진은 TG-C 개발 초기인 2006년부터 현재까지 TG-C 2액 세포 구성의 변화 없이 동일한 세포를 사용해 왔다. 2019년 TG-C 2액이 신장유래세포임을 확인한 후 미국 유럽 일본 중국 등을 포함한 20개국에 신장유래세포로 변경된 특허를 출원했다.이후 2023년 11월 중국에서 첫 특허 취득을 시작해 8개월만에 올해 7월 일본에서도 해당 특허를 취득하게 됐다. 이번 특허 취득으로 2040년까지 일본 내에서 해당 기술에 대한 독점적 사용과 보호가 가능해져 향후 미국 유럽 등 다른 국가에서의 특허 취득에도 긍정적 영향을 끼칠 것으로 기대하고 있다.현재 일본 내 TG-C의 연구 개발과 상업화는 지난 2022년 TG-C의 아시아 전역에 대한 개발 및 상업화 권리를 가진 코오롱생명과학과 기술이전 계약을 체결한 싱가포르 주니퍼테라퓨틱스가 진행하고 있다. 따라서 앞으로 일본 내 특허에 대한 사용권은 코오롱생명과학과 주니퍼테라퓨틱스가 보유하게 된다.코오롱티슈진은 지난 7월 11일 국내 기업으로는 미국 내 최대 인원을 대상으로 한 미국 식품의약국(FDA0 임상 3상의 환자투약 절차를 완료했다. 약 6800여명의 미국 시민을 대상으로 TG-C 임상의 적합성 여부를 판단하는 선별 절차를 거쳐 최종 1066명
HLB생명과학은 일회용 주사기에 대한 글로벌 수요가 계속 증가하면서 하반기 수익률 개선에 대한 기대감이 커지고 있다고 24일 밝혔다. HLB생명과학은 주사기 수요가 증가할 것으로 예상됨에 따라 지난해 천안공장에 이어 안성에도 ‘안성 2공장’을 신축했다. 선제적으로 일회용주사기와 주사침, 약물충전 주사기 등의 생산력을 높였다. 올해 초 미국 의료기기 전문기업인 앨리슨 메디컬과 파트너십 협약도 체결해 이미 미국 진출 판로도 개척해둔 상태다. 현재 안성 2공장에서는 선 주문된 동물용주사기 생산에 박차를 가하고 있다. 전 세계적으로 반려동물 시장이 크게 확대되며, 예방접종 및 각종 질병의 치료를 위한 주사기 주문이 크게 늘었기 때문이다. 안성 2공장에서는 현재 8월 말경 미국 수출물량 선적을 위해 공장 가동률을 높이고 있다. 기존에 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 자체 주사기 브랜드 ‘소프젝’에 이어, 앨리슨을 통해 미국으로 공급하는 추가 주사기 품목에 대한 인증도 진행하고 있다. 곧 허가가 완료되면 HLB생명과학의 미국 주사기 수출 물량은 더 크게 증가할 것으로 전망된다.세계적으로 주사기 수요량은 다른 의료기기에 비해 1.5배 이상 빠르게 성장하고 있다. 향후 회사의 이익 창출에 기여하는 비중이 점차 커질 것으로 예상된다. 세계 주사기 시장은 2022년 약 180억 달러로, 연평균 4.2% 성장해 2032년에는 270억 달러에 이를 것으로 전망된다. HLB생명과학은 의료기기 단일 감사 프로그램(MDSAP) 인증 심사도 신청한 상태다. MDSAP는 미국 캐나다 일본 호주 브라질 등 5개국의 의료기기 단일 심사 프로그램이다. 인증을 획득할 경우 5개국에
신테카바이오가 질병관리청 국립보건연구원이 주관하는 신종 감염병 대응을 위한 신규 과제를 수주했다고 24일 밝혔다.이번 과제는 질병관리청이 코로나19와 같은 신종 감염병에 대응하기 위해 국산 치료제를 확보하려는 목적으로 추진하는 연구사업이다. 질병관리청은 2023년 5월 국가 위기 상황을 초래할 수 있는 신종 감염병 바이러스 8종(SFTS, 인플루엔자, 코로나19, MERS, RSV, 라싸, 뎅기, 니파)을 선정해 감염병을 조기에 제어할 수 있는 치료제를 신속개발 하기 위한 전략을 발표했다. 신테카바이오는 자체 구축한 인공지능(AI) 플랫폼 ‘딥매처’와 슈퍼컴퓨팅 인프라를 활용해 신종 감염병 대상 합성신약 후보물질 및 유도체 활성 개선 물질의 최적화 연구 과제를 수행한다.이후 질병관리청은 AI 플랫폼을 활용해 도출한 화합물에 대해 유효성 검증 및 평가를 진행해 데이터베이스를 구축하고, 이를 기반으로 향후 팬데믹을 유발할 수 있는 신종 감염병 치료제 개발에 활용할 계획이다.딥매처는 10억 종 이상의 화합물 라이브러리에서 신약 후보물질을 발굴해 내는 AI 신약 플랫폼이다. 3차원 단백질 표적 구조에 가상으로 화합물을 결합해 결합여부를 예측하고, 후보물질을 신속 정확하게 도출해 내는 기술이다.정종선 신테카바이오 대표는 “이번 사업 수주로 팬데믹 대비 신종 감염병 치료제 발굴에 자사의 AI 신약 플랫폼 기술의 우수성을 발휘할 수 있을 것으로 기대하며, 앞으로도 미래 신종 감염병 치료제의 개발 기간을 단축하는 데 AI 신약 플랫폼의 기여가 클 것”이라고 밝혔다.김유림 기자 youforest@hankyung.com
파인트리테라퓨틱스가 영국 아스트라제네카와 전임상 단계의 EGFR(상피세포성장인자수용체)분해 후보물질에 대한 독점 판권 및 글로벌 권리에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 24일 밝혔다.파인트리는 종양학 및 다양한 분야에서 약물 저항성을 극복하기 위해 2019년에 설립됐다. 파인트리의 플랫폼 기술인 AbReptor는 세포막 수용체 및 혈장 단백질을 분해하도록 설계된 항체 플랫폼이다. 파인트리는 이 플랫폼을 기반으로 종양학 및 다양한 치료 분야에서 전임상 후보물질을 개발하고 있다.이번 계약에 따라 아스트라제네카는 파인트리의 전임상 EGFR 분해제를 글로벌 개발 및 상용화할 수 있는 독점 권리를 갖게 된다. 파인트리는 최대 4500만 달러(약 624억원)의 선불 및 초기 계약조건 달성에 대한 지급금을 받게 된다. 추가 개발 및 상업화 등 총 마일스톤 약 5억 달러(약 7000억원) 규모를 수령한다. 글로벌 매출에 대한 단계별 로열티도 받게 된다. 파인트리의 창립자 겸 대표이사인 송호준 박사는 "이 계약을 통해 파인트리의 혁신적인 수용체 분해 프로그램 중 하나를 임상 단계로 진전시킬 수 있게 됐다"고 전했다.이어 "파인트리의 pan-EGFR 분해제는 당사의 독자적인 다중항체 플랫폼인 AbReptor를 통해 개발됐다"며 "이 분해제는 약물과 TKI에 내성이 있는 종양에서 단독 투여 시 전임상 항종양 활성 효과를 보였고, EGFR 억제제와 병용 투여 시 더욱 향상된 항종양 활성 효과를 입증했다"고 밝혔다.아스트라제네카의 항암 연구개발 부문 수석 부사장인 푸자 사프라는 "표적 단백질 분해는 유망한 분야"라며 "이번 계약을 통해EGFR 변이 및 발현 암 환자 치료를 위해 파
“세계 최초로 엑소좀에 항체와 E3 라이게이즈를 탑재하는 플랫폼을 개발합니다.” 최철희 일리아스바이오로직스 대표는 24일 “엑소좀에 항체와 E3 라이게이즈를 모두 탑재하면 세포막에만 작용하던 항체치료제의 한계, 타깃성이 떨어졌던 표적단백질분해제(TPD)의 한계를 극복할 수 있을 것”이라며 이같이 말했다. 엑소좀은 세포유래 소포체이며, 막으로 쌓여 있는 형태이다. 세포는 하루에 수백개, 수천개의 소포체를 끊임없이 바깥으로 뱉는다. 과학자들은 20~30년 동안 세포가 버리는 종량제 봉투 정도로 생각했다. 그러다 10여년 전 이 봉투(엑소좀)에 쓰레기가 아닌 중요한 물질들이 담겨있는 것을 밝혀냈다. 엑소좀을 통해 주변 세포에 여러 물질들이 서로 전달되고 있었고, 물질을 전달받은 세포는 활성이 바뀌게 된다. 신약 개발에서 주목한 엑소좀의 주요 가치는 약물전달체의 역할이다. 세포들은 서로 이메일을 보내듯이 끊임없이 이동하고 소통한다. 엑소좀에 약물을 넣어주면 약물전달체 역할을 할 수 있을 것으로 기대한다. 아직까지 세포 내로 전달이 어려워 약 개발이 진행되고 있지 않은 질환을 해결할 수 있는 잠재력이 있다. 일리아스바이오로직스는 세계 최초로 엑소좀에 항체와 E3 라이게이즈를 탑재했다. 염증성장질환 신약 후보물질 ILB-204를 개발 중이다. 항체는 현존하는 치료제 중 가장 뛰어난 선택성을 갖고 있다고 평가한다. 단일클론 항체치료제 뿐만 아니라 면역항암제, 항체약물접합체(ADC) 등 다양한 분야에 활용되고 있다. 다만 기존 항체치료제 기술은 세포 내부 침투 능력이 없어 세포 내부의 질병 단백질을 표적할 수 없는 한계가 있다.TPD는 인체에
유한양행의 렉라자가 세계 시장 점유율 70%를 차지할 수 있다는 전망이 나온다. 국산 신약 최초의 글로벌 블록버스터 반열에 오를 것이라는 분석이다.조병철 연세대 의대 교수(사진)는 22일 “렉라자와 리브리반트 병용의 글로벌 점유율을 5년 내 70%로 전망한다”고 말했다. 조 교수는 렉라자와 리브리반트의 글로벌 임상을 주도한 세계적인 폐암 전문가다.렉라자는 국내 바이오텍 오스코텍이 개발해 2015년 유한양행에 기술 수출한 국산 신약이다. 유한양행은 렉라자의 임상 1상을 진행하던 도중 미국 존슨앤드존슨(J&J)에 1조6000억원 규모로 기술 수출했다. 지난해 12월 J&J는 자체 개발한 리브리반트 정맥주사(IV) 제형과 렉라자의 병용으로 비소세포폐암 임상을 진행해 미국 식품의약국(FDA)에 허가를 신청했다. FDA는 오는 8월 22일까지 렉라자와 리브리반트 IV 병용 승인 여부를 결정한다.조 교수는 70% 점유율의 근거로 피하주사(SC) 제형과 미국 시장의 독특한 인센티브 제도를 꼽았다. 그는 “세계 유명한 폐암 전문가들이 렉라자와 리브리반트 SC 제형의 임상 결과가 나오고 난 후 한국에서 개발한 신약을 인정한다는 분위기로 판도가 바뀌었다”고 설명했다.J&J는 지난달 렉라자와 리브리반트 SC 병용으로 FDA 추가 허가를 신청했다. 렉라자와 리브리반트 SC 제형은 항암제 투약 시간을 기존 5시간에서 5분 미만으로 단축하면서 약효가 더 좋아졌다. 부작용도 줄었다. SC 제형에서 주입관련반응(IRR) 부작용 비율은 13%인 반면 IV 제형은 66%다.또 세계 1위 의약품 시장인 미국은 의사가 주사 제형의 항암제를 처방하면 보험사로부터 약가의 약 6% 수수료를 받는다. 조 교수는 “렉라자와 리브리반트
유한양행의 렉라자(성분명 레이저티닙)가 미국 식품의약국(FDA) 승인 여부 결정일을 앞둔 가운데 글로벌 점유율 전망에 관심이 쏠린다. 렉라자는 국산 신약 최초의 글로벌 블록버스터 의약품이 될 것이란 기대가 높다. 22일 업계에 따르면 FDA는 오는 8월 22일까지 유한양행 렉라자와 존슨앤드존슨(J&J) 리브리반트(성분명 아미반타납) 병용요법의 비소세포폐암 1차치료제 승인 여부를 결정한다. 조병철 연세의대 교수(연세암병원 폐암센터장)는 글로벌에서 렉라자+리브리반트 병용의 점유율을 5년 내 70%를 전망했다. 조 교수는 렉라자와 리브리반트의 임상연구책임자(PI)이다. 그는 J&J와 유한양행을 대표해 지난해 10월 유럽종양학회(ESMO)에서 마리포사 임상 결과를 발표한 인물이다. 마리포사 임상은 렉라자+리브리반트 정맥주사(IV) 투여이다. 렉라자+리브리반트 IV 병용요법은 22.0개월 추적관찰 기간 동안 PFS 중앙값 23.7개월을 보였다. 경쟁약물 아스트라제네카 타그리소 PFS 16.6개월 대비 약 7.1개월 앞섰다. J&J는 마리포사 임상 결과를 바탕으로 지난해 12월 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 품목허가를 신청했다.조 교수는 70% 점유율의 근거로 피하주사(SC) 제형과 미국 시장의 독특한 인센티브 제도를 꼽았다. 그는 “세계에서 유명한 폐암 전문가들이 렉라자와 리브리반트 IV 데이터만 있을 때는 타그리소가 여전히 최고라고 했다”며 “하지만 렉라자와 리브리반트 SC 임상 결과인 팔로마-3 데이터가 나오고 나선 모두 한국에서 개발한 약을 인정한다는 분위기로 판도가 바뀌었다”고 말했다. 팔로마-3 연구는 렉라자+리브리반트 SC 제형과 렉라자+리브리반트 IV 제형을 비교했다. SC는
노벨티노빌리티는 c-Kit(티로신 키나아제 수용체)를 억제하는 항체를 활용해 다양한 플랫폼의 신약을 개발 중이다. 2022년 설립 5년 만에 대규모 기술수출이라는 첫 성과를 낸 이후 두 번째 기술수출을 위해 박차를 가하고 있다. 박상규 노벨티노빌리티 대표는 “2030년까지 시가총액 30조 원의 나스닥 상장사 젠맵이 되는 게 목표”라면서 “투자금에 의존하지 않는 상업화 기업으로 성장하겠다”고 강조했다. 꿈 도전, 초심을 잃지 않기 위한 노력 20년 넘게 교직에 몸담았던 박상규 대표가 바이오 회사를 창업한 배경에는 신약개발에 대한 꿈이 있다. 그는 “처음 교수로 발령 받은 게 2007년이었고, 당시 석박사부터 연구해왔던 항체치료제가 글로벌에서 연이어 승인을 받았다”며 “2010년 신약개발이라는 꿈에 본격적으로 도전하기로 결심했고, 본격적인 타깃 선정에 들어갔다”고 말했다. c-Kit라는 타깃을 선정하는 데 시간이 오래 걸리진 않았다. c-Kit는 조혈모세포 마커, 다양한 알레르기 관련 세포 분화에 깊이 관여하는 항암제 타깃으로 알려져 있었다. 박 대표는 c-Kit 타깃의 항체 만들기에 성공한 뒤 2017년 8월 아주대학교 교원 창업을 통해 노벨티노빌리티가 출발했다. 다만 파이프라인을 외부에 공개하기까지 신중했다. 박 대표는 “항체를 만들고 창업을 했더니 막상 외부에 공개하기 두려웠다”며 “창업하고 1년 반 정도 우리가 만든 파이프라인의 연구 결과가 맞는지 재현을 끊임없이 하면서 보편타당성을 검증했다”고 했다. 이어 “신약개발은 노블 사이언스에 대한 궁금증으로 출발하는 것도 중요하지만, 보편타당성이 있어야만 연구 데
![[넥스트 유니콘] 노벨티노빌리티 “c-Kit 타깃 이중항체·ADC, 퍼스트 인 클래스 개발"](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37206171.3.jpg)
오스코텍이 포스트 렉라자를 탄생시키기 위해 연구개발(R&D)에 박차를 가하고 있다. 글로벌 제약사 출신 윤태영 대표는 2020년 오스코텍에 신약 부문 총괄로 합류해 R&D 재편에 주력했다. 윤 대표는 인터뷰를 통해 “기존 항암제로 인해 내성을 잡는 신약과 알츠하이머 치료제에 집중하겠다”는 청사진을 내놨다. 윤 대표는 최근 인터뷰에서 “앞으로 오스코텍의 모든 항암제의 신약 개발은 종양 세포를 직접 타깃해 암을 죽이는 게 아니다”면서 “암을 죽이는 기존의 항암제를 사용해서 발생하는 내성을 막기 위한 항암제를 개발할 것”이라고 말했다. 항암제 전략은 기존 치료제 내성 잡는 신약오스코텍의 내성 타깃 항암제 리드 파이프라인은 OCT-598이다. 2022년 카나프테라퓨틱스로부터 OCT-598에 대한 전세계 독점적 실시권을 도입하는 기술이전 계약을 체결하면서 확보했다. OCT-598는 EP2/4를 타깃한다. EP2/4는 암세포의 악성화 과정에서 종양미세환경에 분비하는 PGE2 수용체이다. 항암제가 1차, 2차, 3차치료제까지 있는 이유는 내성과 전이 때문이다. 오스코텍은 기존 항암제와 OCT-598의 병용투여를 통해 내성 발생을 감소시킬 수 있다고 전망한다.윤 대표는 “암세포를 죽이기 위해 치료제를 투약하는 건 정상 세포 입장에서 큰 스트레스”라면서 “정상 세포들이 항암제에서 받은 스트레스로부터 살아남기 위한 여러 가지 일들을 벌이고, 결국 기존 항암제가 듣지 않게 된다”고 설명했다. PGE2는 정상 세포가 죽어가면서 발생하는 신호로 인해 만들어진다. PGE2는 정상 세포가 상처가 나면 재생하는 역할을 한다. 다만 암세포에서는 항암제의 저항성으로 작
현재 시가총액 57억 달러로 평가받는 아이오니스(IONIS)는 핵산치료제라는 새로운 신약개발 모달리티를 개척한 대표적인 기업이다. 아이오니스 성장사는 핵산치료제 개발의 역사 그 자체라고 해도 과언이 아니다. 과거 40년 이상 아이오니스를 이끈 대표이사 스탠리 크룩(Stanley T. Crooke)은 핵산치료제라는 모달리티가 작동할 수 있는 플랫폼의 기초를 세운 대표적 연구자 중 하나다.상업적 결과로만 본다면 아이오니스는 그동안 기울였던 노력과 핵산신약 개발업계에 미친 엄청난 과학적 기여에도 불구하고 상대적으로 매우 낮게 평가받고 있다. 아이오니스의 연간 매출액은 2023년 기준 7억8000만 달러로 핵산치료제 분야에 10년쯤 뒤늦게 진입한 앨나일람(Alnylam)의 연간 매출액 18억 달러 대비 절반도 안 된다. 핵산치료제의 선두주자였으나 결국 1998년 핵산치료제 개발을 포기했던 길리어드사이언스의 매출액 270억 달러에 비교한다면 30분의 1에 불과하다. 게다가 시가총액으로 비교하면 아이오니스 57억 달러, 앨나일람 200억 달러, 길리어드 845억 달러다. 아이오니스의 성장사는 지금까지 살펴본 다른 빅파마 성장 사례와 비교해서 최초의 블록버스터급 신약창출에 소요된 기간이나 최초 매출액 1조 원 달성 시점 등을 기준으로 더 많은 시간을 소요했다. 창업 후 3년 만에 나스닥에 상장했으나 최초의 핵산치료제 승인은 10년 만에, 1조 원 규모 블록버스터 창출에는 26년이 걸렸고, 1조 원 영업이익 달성은 창업 후 35년 만에 이뤄졌다.아이오니스는 현재 모두 26개의 파이프라인과 4개의 출시 제품을 보유하고 있다. 임상단계 파이프라인 중 13개는 바이오젠, 로슈, 아스트라제네카, GSK 등과 라이선싱을 통해 공동
![[김태억의 빅파마로 가는 길] RNA 치료제의 시대를 연 개척자, 아이오니스](https://img.hankyung.com/photo/202406/01.37197283.3.jpg)
티움바이오는 2016년 12월 SK케미칼의 신약개발 부서에서 스핀오프한 기업이다. 항암제와 희귀질환 신약 후보물질을 개발 중이다. 올해 다수의 파이프라인의 유효성 결과를 발표하면서 기술수출에 대한 기대감이 커지고 있다. 제약·바이오업종을 담당하는 엄민용 신한투자증권 연구원과 김훈택 티움바이오 대표를 만나 시장의 궁금증을 풀어봤다. 반감기 늘린 혈우병 치료제엄민용 신한투자증권 연구원(이하 엄) 혈우병 신약 TU7710의 임상 1a상 중간결과 를 6월 22~26일에 열리는 국제혈전지혈학회(ISTH)에서 최초 발표했습니다. 건강한 사람을 대상으로 했지만 우리가 눈여겨봐야 할 것은 ‘반감기가 얼마나 늘어나느냐’입니다. 실제로 기대했던 6~7배 결과가 나왔습니다. 이 데이터가 어떤 의미가 있는지 설명 부탁드립니다.김훈택 티움바이오 대표(이하 김) TU7710은 기존 혈우병 치료제에 내성이 생겨 더 이상 치료제를 사용할 수 없는 환자를 타깃으로 합니다. ISTH 2024 공개된 초록에서 TU7710 100㎍/㎏을 투약하는 코호트1에서 반감기 평균값 14.81시간, 200㎍/㎏ 투약 코호트2는 12.33시간입니다. TU7710이 기존 시판 중인 노보노디스크의 혈우병 치료제 노보세븐(Novoseven)의 2시간 반감기 대비 6~7배 더 앞선다는 결과입니다. 노보세븐의 단점은 짧은 반감기로, 자주 주사를 맞아야 합니다. 환자의 불편함이 크고 비용도 만만치 않습니다. 8번 정도를 맞아야 하는데 유럽 2만8000달러, 미국 13만 달러가 들어갑니다. 반면 티움바이오의 TU7710은 2~3번 정도만 맞으면 되기 때문에 환자의 편의성이 증대되고, 비용도 줄일 수 있어 후발주자로서 충분한 경쟁력이 있다고 확신해요. TU7710은 트랜스페린 융합
![[애널리스트가 만난 CEO] 티움바이오 “유효성 입증한 임상 결과, 다국적 제약사 큰 관심”](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37205501.3.jpg)
생명공학 기업 오름테라퓨틱이 미국 바이오 기업과 1조3000억원 규모의 기술이전 계약을 맺었다.오름테라퓨틱은 미국 버텍스파마슈티컬스와 표적 단백질분해제(TPD)의 기술이전 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 버텍스파마슈티컬스는 지난해 크리스퍼테라퓨틱스와 공동 개발한 겸상 적혈구병 치료법 ‘카스게비’를 유전자 가위 기술인 크리스퍼 기반 치료법으로는 처음으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 곳이다.오름테라퓨틱이 제공하는 TPD²는 TPD를 항체약물접합체(ADC)에 접목한 차세대 기술이다. 항체와 단백질 분해제를 결합해 다양한 의약품의 개발이 가능하다. 항체와 결합된 페이로드는 암세포에 특이적으로 전달돼 세포 내 표적 단백질 GSPT1을 분해하고 종양 세포 사멸을 유발하도록 설계했다.계약에 따라 버텍스는 오름테라퓨틱의 이중 정밀 TPD 기술인 ‘TPD 스퀘어’를 활용해 유전자 편집 약물을 환자에게 주입하기 전 골수 환경을 깨끗이 하는 ‘전처치제’를 개발할 예정이다. 다만 버텍스가 TPD 스퀘어를 항암제로 개발하는 것은 아니라고 오름테라퓨틱은 설명했다.오름테라퓨틱은 계약 선급금으로 1500만달러(약 208억원)를 받는다. 향후 개발 단계에 따라 3개 타깃 각각 3억1000만달러 규모의 추가 옵션과 마일스톤을 받는다. 3개 합산 시 약 1조3000억원 규모다. 연간 판매 로열티는 별도다.이승주 오름테라퓨틱 대표는 “이번 계약은 새로운 적응증 영역에서 우리의 선도적인 표적 단백질 분해 접근법이 새로운 질병군의 환자들을 치료할 수 있는 가능성을 열어줄 것”이라고 말했다.김유림 기자
오름테라퓨틱(이하 오름)이 미국 버텍스 파마슈티컬(버텍스)과 항체-분해약물접합체(DAC) 플랫폼에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이번 계약을 통해 버텍스는 오름의 이중 정밀 표적 단백질 분해 기술(Dual-Precision Targeted Protein Degradation, TPD²) 을 활용할 권리를 확보했다. 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제를 발굴하기 위한 연구권한을 부여받게 된다. 항암제는 포함되지 않았다. 오름테라퓨틱이 자체 개발한 TPD²(Dual-precision Targeted Protein Degradation)는 단백질분해제(TPD)를 항체약물접합체(ADC)에 접목한 차세대 기술이다. 항체와 단백질 분해제를 결합해, 기존에 접근할 수 없었던 다양한 의약품의 개발이 가능하다. 항체와 결합된 페이로드는 암세포에 특이적으로 전달돼, 세포 내 표적 단백질 GSPT1을 분해하고 종양 세포 사멸을 유발하도록 설계했다. 버텍스는 각 타깃에 대한 연구 기간이 종료되면 오름의 이중 정밀 표적 단백질 분해 기술을 사용해 개발된 DAC에 대해, 전 세계 독점 라이선스를 취득할 옵션을 갖게 된다. 여기에는 해당 타깃에 대해 연구, 개발, 제조, 상용화에 대한 전 세계 독점 라이선스가 포함됐다. 이번 계약에 따라 오름은 1500만 달러(약 208억원)의 선급금과 최대 3개 타깃에 대해 각각 최대 3억1000만 달러(약 4300억원)의 추가 옵션 및 마일스톤을 받게 된다. 총 마일스톤 1조3000억원 규모의 계약이다. 추후 글로벌 연간 순매출에 대한 단계별 로열티도 지급받게 된다. 모든 연구, 개발 및 상업화는 버텍스가 담당한다. 이승주 오름테라퓨틱 대표는 "버텍스는 혁신적인 의약품 발굴과 개발에 있어 선두주자이며, 미국식품의약국(FDA) 승인을 받
국민건강보험공단은 아픈 근로자들의 쉼과 소득보장을 위해 현재 총 14개 지역에서 상병수당 시범사업을 시행하고 있다.상병수당은 근로자가 업무와 관련 없는 질병이나 부상으로 인해 근무하지 못하는 경우 경제적 부담을 덜고 치료에 집중할 수 있도록 소득을 보전하는 제도이다. 이 제도는 1883년 독일에서 사회보험 급여로 처음 도입됐다. 세계보건기구(WHO)는 보편적 건강보장을 위해 질병 발생 시 의료보장과 소득보장이 함께 이뤄져야 한다고 권고한다.우리나라와 미국(일부 주는 도입)을 제외한 모든 경제협력개발기구(OECD) 국가들은 이미 상병수당 제도를 운영하고 있다.○아프면 쉴 권리 보장한국에서는 코로나19 팬데믹으로 감염병 예방 필요성 및 아프면 쉴 권리가 부각되면서 상병수당 도입 요구가 높아졌다. 2020년 7월 노·사·정(노동자·사용자·정부)의 사회적 협약 체결을 계기로 본격적으로 논의가 이루어졌다. 2022년 7월부터 상병수당 시범사업이 시행됐다.2022년 7월 부천시, 포항시, 종로구, 천안시, 순천시, 창원시 등에서 1단계 시범사업을 시작했고 2023년 7월에는 달서구, 안양시, 용인시, 익산시를 대상으로 2단계 시범사업이 시행됐다. 올해 7월부터는 충주시, 홍성군, 전주시, 원주시 등을 추가 선정해 3단계 시범사업을 시행 중이다. 지난 6월 30일 기준으로 그동안 총 1만3000여 건, 1인당 평균 18.7일, 약 86만 원을 지급했다.직장인 A씨의 경우 발가락 골절 수술로 출근이 어려워 무급 휴직을 신청해야 하는 상황에서 상병수당을 지급받게 됐다. A씨는 갑작스러운 부상으로 인한 병원비와 생활비 지출에 대한 걱정을 어느 정도 덜고 직장으로 복귀할 수 있었다. 이처럼 상병수당
퓨쳐켐이 자체 개발한 전립선 암 치료제 ‘FC-705(LU-177 루도타다이펩)’가 식품의약품안전처로부터 '개발 단계 희귀의약품'으로 지정 받았다고 16일 밝혔다. 개발 단계 희귀의약품은 ‘식품의약품 안전처 희귀의약품 지정에 관한 규정’에 따라 지정 공고된다. 평가 기준은 적용 대상 환자 수와 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품, 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 등이다. 이에 따라 FC705는 품목허가를 위한 식약처의 지원 및 수수료 감경 대상이 될 예정이다. 또한 식약처 품목 허가 신청 시 안정성, 유효성 심사 자료 일부 면제, 신속 심사 등 혜택 등을 통해 빠른 신약 출시가 가능할 것으로 기대된다.희귀의약품으로 지정 받은 FC705는 전립선 암에만 특이적으로 발현되는 PSMA(전립선 특이 세포막 항원)에 펩타이드와 치료용 동위원소 LU-177을 결합한 방사성 의약품이다.이 치료제는 혈관을 통해 암세포까지 도달한 후 LU-177에서 방출되는 베타선으로 전립선 암세포를 사멸시킨다. 이전 임상 1상 결과에서 방사성 의약품 경쟁 물질들 대비 절반의 투여 용량으로도 뛰어난 치료 효과를 확인했다. 현재 국내 임상 2상과 미국 임상 2a상을 진행하고 있다.전립선 암 환자 중 초기 호르몬 치료와 항암화학요법 후 재발이나 전이가 되면 적합한 치료 방법이 없었다. 하지만 최근 방사성 리간드 치료(Radioligand therapy)가 개발되면서 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 환자에게 새로운 치료 옵션이 되고 있다.회사 관계자는 “대체 의약품이 기 출시되었음에도 불구하고 계열내 최고의 신약을 목표로 개발중인 FC705가 비임상 및
티움바이오는 이탈리아 의약품청 및 스페인 의약품의료기기청에 신청한 임상시험계획서(IND)가 승인됐다고 16일 밝혔다. 오는 8월부터 유럽에서 혈우병 환자들을 모집해 TU7710의 안전성 등을 평가하는 임상시험을 개시할 계획이다.혈우병은 선천적으로 혈액 응고인자가 부족해 지혈이 되지 않는 유전질환이다. 결핍된 혈액 응고인자를 투여해 치료하는 방법이 널리 사용된다. 환자 중 30% 내외는 기존 치료제에 대한 중화항체(neutralizing antibody)가 발현돼 치료 효과가 나타나지 않는다.이런 중화항체 보유 혈우병 환자들에게 출혈 발생 시 혈액 응고 제7인자를 투여해 지혈시키는 치료방법이 사용된다. 대표적인 7인자 치료제로 노보노디스크의 ‘노보세븐(NovoSeven)’이 널리 사용된다.노보세븐은 연간 매출액이 2조원에 달하는 블록버스터 의약품이다. 하지만 반감기가 2.3시간으로 짧아 지혈이 될 때까지 2시간 간격으로 정맥주사를 받아야하는 한계가 있다. 반면 티움바이오의 TU7710은 임상 1a상 중간결과 상 확인된 반감기가 10.4~16.6시간이다. 노보세븐 대비 최대 7배까지 늘어나 장기지속형 치료제의 가능성을 확인했다. 김훈택 티움바이오 대표는 “지난 달 발표했던 TU7710의 임상 1a상 중간결과에서 이 치료제의 특장점인 긴 반감기를 확인했다”며 “글로벌 임상에 속도를 높여 희귀난치성 질환인 혈우병 환자들을 위한 혁신신약을 개발할 것”이라고 말했다.TU7710의 유럽 임상 1b상은 혈우병 환자 대상으로 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상에서 혈우병 환자 18명에게 TU7710 단회 및 반복 투여해 약물의 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가하고, 차기 임상 2&midd
“세계 최초로 항체약물접합체(ADC)를 이용해 RAS 종양 치료제 개발에 도전합니다.”박상규 노벨티노빌리티 대표는 최근 인터뷰에서 “RAS는 40년 전에 발견된 암을 유발하는 단백질이지만 아직 제대로 된 치료제가 없다”며 이같이 말했다. 그는 “ADC 신약후보물질 ‘NN3206’을 통해 난공불락의 영역을 허물겠다”고 강조했다.RAS는 암의 20~30%에 관련이 있는 단백질이다. 췌장암은 90%고, 폐암과 대장암에서도 비율이 높다. RAS 단백질을 분류하면 KRAS, NRAS, HRAS다. RAS 단백질 변이로 인한 종양 중 KRAS가 85%로 가장 높은 비중을 차지한다. KRAS 돌연변이를 다시 나누면 G12D(41%), G12V(28%), G12C(14%)다.과학자들은 40년 넘게 RAS를 타깃으로 한 치료제 개발에 매달렸지만 성과가 나오지 않았다. 단백질 활성을 억제하려면 약물이 잘 붙어야 하는데, 표면이 울퉁불퉁한 여느 단백질과 달리 RAS는 너무 매끈해 달라붙기 어렵기 때문이다.시판 중인 RAS 치료제는 두 개(미국 제약사 암젠과 BMS 제품)에 불과하다. 두 약물 모두 KRAS G12C 변이에 한정해 효과가 있다. 다양한 종류의 RAS 변이 환자에게는 효과가 없다.노벨티노빌리티는 항체 발굴 플랫폼(PREXISE-D)을 통해 자체 발굴한 항체를 ADC로 개발해 모든 RAS 변이의 정복에 나설 예정이다. ADC는 암세포를 정확히 찾아 없애 ‘항암 유도탄’으로 불리는 차세대 항암제 기술이다.노벨티노빌리티가 발굴한 항체는 RAS 변이에 의해 많이 생기는 단백질에 결합한다. 박 대표는 “항체가 RAS 변이와 상관관계가 있는 단백질을 찾아가 암세포를 없앨 것”이라며 “2026년 고형암을 적응증으로 하는 NN3206의 임상시험계획서(IND) 제출이 목표”라고 덧붙였다.김
“글로벌 대형 제약사들이 ‘붙이는 비만치료제’ 위고비(성분명 세마글루타이드)의 세계 최초 임상 1상 결과를 기다리고 있습니다.”정도현 라파스 대표는 최근 인터뷰에서 “임상 1상을 오는 10월 종료할 것”이라며 이같이 말했다. 그는 “파스처럼 붙이는 패치제는 주사에 따른 통증 없이 약물 주입이 가능하다”며 “연내 기술 수출도 기대하고 있다”고 자신했다. ‘주사 고통’ 없고 높은 효능 유지라파스는 마이크로니들(미세 바늘침) 개발사다. 마이크로니들은 머리카락 굵기 3분의 1인 미세침에 약물을 담아 피부에 주입하는 차세대 약물 전달 기술이다. 패치제를 붙이면 미세 바늘 형태에서 나온 약물이 시간이 흐른 후 피부에 흡수된다. 특히 통증 없이 약물 주입이 가능하다는 것이 강점이다.라파스가 패치제로 개발 중인 위고비 신약후보물질 ‘DW-1022’는 주사제인 기존 비만치료제의 단점을 개선하고 높은 치료 효과까지 유지할 것으로 전망된다. 덴마크 제약사 노보노디스크가 개발한 위고비는 자가 주사 제형이다. 환자가 직접 배 또는 허벅지에 주삿바늘을 찔러 투약해야 한다. 문제는 미국과 유럽에서 ‘바늘 공포증’이 흔해 주사제에 거부감이 크다는 점이다. 미국 질병통제센터(CDC)에 따르면 어린이 3명 중 2명, 성인 4명 중 1명이 바늘 공포증을 앓고 있다.주사제를 ‘먹는 알약 형태’(경구형)로 바꾸는 시도도 있었지만 효능이 반감된다는 한계가 있다. 위고비는 글루카곤 유사 펩타이드(GLP)-1 유사체 기반이다. 펩타이드 의약품은 경구 투여 시 생체 이용률이 매우 낮아 치료 효과를 기대하기 힘들다. 노보노디스크가 경구용 GLP-
알테오젠의 주가가 연일 치솟고 있다. 시장에 “연내 기술수출 성과가 나올 것”이라는 풍문이 돌면서다. 증권가는 알테오젠에서 나올 차기 대형 기술수출 계약 후보가 항체약물접합체(ADC) 피하주사(SC) 제형일 것으로 전망한다. 다만 회사 측은 민감한 계약 관련 사항인 만큼 공식적인 언급은 하지 않고 있다.12일 한국거래소 코스닥 시장에 따르면 알테오젠의 주가는 26만7000원대, 시가총액 14조1900억원대를 횡보 중이다. 지난 4~5월 17만원대에서 약 60% 급등한 수치다. 특히 에코프로를 제치고 코스닥 시장 시가총액 2위를 기록하고 있다. 알테오젠의 주가가 급등한 배경에는 ‘기술수출’ 풍문이 있다. 한 증권사 바이오 애널리스트는 “시장에 알테오젠이 6월 중 ADC SC제형 플랫폼 계약이 일어날 것이라는 소문이 돌면서 주가가 강세를 나타냈다”고 말했다. 또다른 증권사 애널리스트는 “6월이 지나면서 3분기로 시기가 미뤄진 것으로 보인다”며 “아마 연내 ADC SC제형 기술수출 계약이 나온다면 블록버스터급 약물일 것으로 추정한다”고 분석했다. 미국 식품의약국(FDA) 품목허가 제품 기준 ADC 의약품 13개 모두 정맥(IV)주사 제형이다. IV는 병원 침상에 누워 5~7시간 동안 투약받아야 한다. 반면 SC는 약 5~30분으로 투약 시간을 단축할 수 있다. 또 혈관이 아닌 배 허벅지에 투약하기 때문에 얇은 바늘이 사용돼 통증을 줄일 수 있고, 핏줄이 잘 안 보이는 암환자에게 편리함을 제공할 수 있다. 알테오젠은 지난해부터 ADC SC제형을 개발하고 있다고 밝혀왔다. ADC SC 제형은 글로벌에서 아직 초기 연구 단계이다. 기존의 ADC 승인 의약품을 보유하고 있는 다국적 제약사
![[분석+] 알테오젠 ADC SC 개발 가속도…“블록버스터 특허 만료 동반자”](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37323369.3.jpg)
코오롱티슈진이 골관절염 세포유전자 치료제 TG-C의 미국 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리 했다고 11일 밝혔다. 2006년 임상 1상에 착수한지 18년 만에 거둔 성과이다. 추적관찰과 품목허가 절차만 남아있다. 코오롱티슈진은 글로벌 시장 공략을 목표로 1999년 미국에 본사를 설립했다. 2006년 골관절염 세포유전자 치료제 TG-C의 미국 임상 1상에 착수했다. 이후 2010년 2상, 2014년 3상에 진입했다.그 동안 골관절염 신약을 위한 미국 임상 과정은 험난했다. 2019년 3월 임상 3상 진행 과정 중 세포 기원 착오를 발견해 자발적으로 미국식품의약국(FDA)에 보고했다. 그러나 그해 5월 임상보류(Clinical Hold) 결정이 났고, 동시에 국내 라이선스를 가진 코오롱생명과학이 품목허가 취소 처분까지 받았다. 이 같은 상황에도 코오롱티슈진은 오랜 임상을 통해 축적된 TG-C의 과학적 데이터를 근거로 FDA에게 적극적인 소명 절차를 진행했다. 그 결과 2020년 4월 임상 보류 해제 통보를 받고 미국 임상 3상 시험을 재개하게 됐다. 세계적 암 연구센터인 MD 앤더슨 출신 김선진 박사를 영입하고 TG-C의 안전성 검증과 임상을 지원했다. 임상 3상 투약절차의 성공적 마무리를 위한 지원체계를 갖췄다. 미국 임상 3상 진행과정도 순탄치만은 않았다. 미국 현지에서의 대규모 임상이 시작됐으나 코로나19 팬데믹으로 미국 내 신약의 임상절차가 어려움을 겪기도 했다. 그럼에도 코오롱티슈진은 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제 개발 성공이라는 목표 달성을 위해 지속적인 투자를 이어왔고 올해 7월 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리할 수 있었다. 특히 이번 임상 3상 투약은 국내 기업으로는 최초로 미국 내에서 1000명이
“글로벌 제약사들이 붙이는 비만치료제 위고비(성분명 세마글루타이드)의 세계 최초 임상 1상 결과를 기다리고 있습니다.”정도현 라파스 대표는 지난 10일 인터뷰에서 “라파스가 패치형 위고비 DW-1022의 임상 1상에 진입했다는 건 비임상 동물실험에서 약동학(PK) 데이터를 확보했다는 것”이라며 “제형 변경에서 가장 중요한 PK 데이터의 허들을 넘은 건 큰 의미”라며 이같이 말했다. 라파스는 마이크로니들(미세 바늘침) 개발사이다. 마이크로니들은 상처가 났을 때 붙이는 습윤밴드와 비슷하다. 차이점은 접착 밴드에 미세바늘 형태의 약물이 붙여져 있다. 패치제를 붙이면 미세바늘 형태의 약물은 시간이 흐른 후 피부에 흡수된다. 치료제, 백신, 화장품 등 다양한 분야에 적용할 수 있는 차세대 기술이다. 라파스는 DW-1022의 임상시험계획서(IND) 승인을 위해 진행한 비임상 동물실험에서 PK 데이터 증명에 성공했다. PK는 약물에 대한 신체 활동이다. 약물을 사람 몸에 투약하면 시간 경과에 따라 흡수, 분포, 대사, 배출 등 4단계를 정량적으로 연구하고, 수학적 원리와 방법을 사용해 시간에 따른 혈중 약물 농도의 변화를 측정한다. 개발 중인 약물이 효과가 아무리 좋아도 적합한 농도가 유지되지 못해 체내 표적 기관에 도달하지 못하면 효과를 발휘하지 못한다. 이 때문에 PK는 신약 개발에서 핵심 요소로 작용한다.덴마크 노보노디스크의 기존 위고비는 자가 주사 제형이다. 환자가 직접 배 또는 허벅지를 찔러 투약한다. GLP-1 계열의 비만치료제는 펩타이드이다. 펩타이드 의약품은 경구 투여 시 생체 이용률이 매우 낮아 치료 효과를 기대하기 힘들다. 반면 라파스의 패치
모든 신약개발에서 동물실험은 필수다. 약물이 동물의 어떤 장기로 순환하고, 약효가 어떻게 작용했는지 등 데이터를 얻기 위해서는 죽은 조직으로 관찰한다. 하지만 아이빔테크놀로지의 ‘생체현미경’은 살아 있는 동물에서 약효를 볼 수 있다. 김필한 아이빔테크놀로지 대표는 “바이오의약품 트렌드에 맞는 신기술이며, 실적이 따라올 수밖에 없다”고 말했다.아이빔테크놀로지는 2017년 한국과학기술원(KAIST) 의과학대학원 교수로 재직 중이던 김필한 대표<사진>가 2017년 교원 창업을 통해 설립했다. 비임상에서 진행하는 동물실험에 사용하는 생체현미경을 개발해 판매 중이다. 세포 단위로 고해상도 촬영 아이빔테크놀로지의 생체현미경은 살아 있는 동물에서 약효를 보기 위해 만들어진 세계 최초이자 유일한 현미경이다. 동물이 살아 있는 상태에서 약물이 혈액을 타고 어떤 세포로 이동하고 있는지 정확하게 볼 수 있는 실험장비다. 최신형 3세대 생체현미경 IVM-CMS3은 초고속 생체영상 촬영 기술과 생체조직 움직임 보정 기술이 융합된 제품이다. 골수, 뇌, 뇌종양, 망막, 피부, 모낭, 종양, 췌장, 비장, 기도, 갑상선, 위, 소장, 폐, 심장, 대장, 지방, 흉막, 간, 근육, 신장, 이식세포, 유방, 림프절, 태반, 전립선 등 생체의 모든 장기를 촬영할 수 있다. 현재 독일 칼자이스와 라이카, 일본 올림푸스와 니콘이 ‘광학현미경’ 시장을 독점하고 있다. 광학현미경은 동물의 죽은 조직을 전용으로 보도록 만든 장비다. 이들 4개사의 현미경을 억지로 세팅해서 살아 있는 마우스 장기를 볼 수는 있다. 다만 죽은 장기 전용이기 때문에 표준화된 매뉴얼이 없다. 연
![[핫 컴퍼니] 아이빔테크놀로지 “세계 최초 생체현미경, 바이오의약품 시대 매년 2배 성장”](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37205838.3.jpg)
글로벌 히트작, 기적의 치료제로 불리며 주목받는 노보노티스크 ‘위고비’와 ‘삭센다’의 바이오시밀러 경쟁이 예고된다. 위고비의 중국 특허 만료일이 2년도 채 남지 않았으며, 삭센다는 이미 전 세계 특허가 만료됐다. 국내 바이오 섹터도 비만치료제 바이오시밀러와 관련된 호재 풍문이 돌면서 연일 들썩이고 있다. 코스닥 상장사인 큐라티스 주가는 지난 8일 1380원에 마감했다. 이는 지난 6월 25일 1004원에 불과하던 주가에서 약 40% 상승한 수치이다. 같은 기간 블루엠텍의 주가는 57%, 한독은 21% 급등했다. 또 이날 바이오플러스는 한 달 전 4300원대를 횡보하던 주가 대비 약 50% 상승한 6390원에 장을 마쳤다. 노바티스 中 위고비 특허 소송, 패소하면 2025년 시밀러 공격이들 바이오 종목들의 주가가 강세를 보인 배경에는 덴마크 노보노디스크의 비만치료제 삭센다(성분명 리라글루타이드), 위고비(세마글루타이드)의 바이오시밀러와 관련된 풍문이 있다. 노보노디스크가 연초 발표한 2023년 연차보고서(Annual Report)에 따르면 지난해 삭센다와 빅토자(리라글루타이드 당뇨병치료제 제품명)의 매출은 각각 102억 덴마크 크로네, 87억 크로네로 총 189억 크로네(3조8000억원)를 기록했다. 삭센다와 오젬픽(세마글루타이드 당뇨병치료제 제품명)의 매출은 각각 313억 크로네, 957억 크로네로 총 1270억 크로네(25조5000억원)를 올렸다. 다만 올해부터 리라글루타이드의 바이오시밀러 출시가 예고된다. 지난해 세계 주요 국가에서 리라글루타이드의 특허가 이미 만료됐다. 세마글루타이드의 특허는 미국 2032년, 중국 2026년, 일본 2031년, 유럽 2031년에 만료된다.현재 미국 화이자, 스위스 산도스(노바
![[분석+] 위고비·삭센다 바이오시밀러 호재에 주가 들썩…매출 발생 시기는](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37279489.3.jpg)
앱클론은 혁신항체 디스커버리 플랫폼을 바탕으로 지속적으로 항체신약 후보를 도출할 수 있는 프로세스를 갖추고 있다. 최근 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘AT101’의 1년 이상 생존율에 대한 데이터를 국내 최초로 공개하며 많은 주목을 받고 있다. 이종서 앱클론 대표는 “환자의 생존율을 기존 제품 대비 두 배 이상 앞설 정도의 압도적인 효능”이라고 강조했다. 다음은 이 대표와의 일문일답.Q. CAR-T치료제가 뭔가? A. CAR-T치료제는 환자 맞춤형 세포치료제다. 우선 환자의 혈액을 채취해 면역세포인 T세포를 분리한다. 환자의 T세포는 암세포 살상 능력을 보유하고 있지만, 공격 대상을 인식하지 못한다.여기에 암세포를 찾아가는 길잡이 역할을 하는 CAR를 달아주는 유전자 조작을 하면 CAR-T가 된다. CAR-T를 대량 증식한 뒤 품질검사를 거쳐 환자에게 투약한다. 환자 몸속에 있던 면역세포가 암세포를 공격하게 제작하기 때문에 완치율이 높다. 꿈의 항암제라고 불린다. Q. 앱클론의 CAR-T치료제 AT101이 가진 기존 경쟁 제품 대비 차별점은 무엇인가?A. AT101은 CD19 타깃의 CAR-T치료제다. 현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 CD19 CAR-T치료제는 노바티스의 킴리아, 미국 BMS의 브레얀지, 길리어드사이언스의 예스카타와 테카투스 등이 있다. 이 중 국내에 출시한 제품은 킴리아가 유일하다. 4개 제품 모두 FMC63 항체를 사용했다. FMC63은 마우스 유래 항체다. 반면 AT101은 앱클론이 자체 제작한 인간화 항체 h1218을 사용했다. FMC63은 우리 몸에 없는 동물 유래 항체이기 때문에 이물질로 인식해 면역 거부 반응이 빨리 일어난다. 반면 인간화 항체 h1218은 면역 거부 반응 없이 오래 머무를 수
![[파이프라인 집중분석] 앱클론 “CAR-T 경쟁력은 생존율, AT101 기존 치료제 대비 2배”](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37206056.3.jpg)
알테오젠은 자체 개발한 테르가제(성분명 히알루로니다제)가 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 받았다고 7일 밝혔다.히알루로니다제는 피부 안에 분포한 히알루론산을 분해하는 재조합 효소 단백질이다. 정형외과 신경외과 마취과 재활의학과 등 다양한 분야에서 활용한다. 통증과 부종의 관리 혹은 빠른 약물 흡수를 위해 사용한다. 국내에서는 히알루론산 필러 시술 후 부작용이 있을 경우 필러 부위에 주입해 녹이는 용도로 많이 쓰인다. 국내 시장 규모는 약 500억원 규모다.기존에 시판 중인 대부분의 히알루로니다제 제품은 소, 양 같은 동물의 정소에서 추출하는 동물 유래 제품이다. 인체와 다른 이종 단백질이어서 투여 시 면역원성 반응, 알레르기 등 부작용에 대한 우려가 있다. 반면 테르가제는 알테오젠의 독자적인 하이브로자임 기술을 사용해 인간 유래 재조합 방식으로 만든 히알루로니다제다.인간 히알루로니다제는 정맥주사(IV) 제형의 항체치료제나 단백질 제제를 피하주사(SC) 제형으로 변환하기 위한 첨가제로도 사용한다. 미국 머크(MSD)는 2020년 알테오젠 히알루로니다제의 기술 이전을 통해 글로벌 매출 1위 항암제 ‘키트루다’의 SC제형 개발을 위한 임상을 진행 중이다.알테오젠은 연내 테르가제의 국내 시판에 들어갈 계획이다. 박순재 알테오젠 대표는 “테르가제는 알테오젠의 첫 시판 제품”이라며 “자회사인 알테오젠헬스케어를 통해서 비즈니스를 진행할 것”이라고 말했다.알테오젠은 유럽 미국 남미 등 해외 진출도 계획하고 있다. 세계 인간 유래 히알루로니다제 시장은 미국 할로자임이 유일한 경쟁자다. 현재 히알루로니다제의 세계 시장 규모는 1
“기존 약에 내성이 생긴 환자에게 쓰는 혈우병 치료제인 노보노디스크의 노보세븐보다 약효 지속 기간이 훨씬 오래가는 걸 확인했습니다.”김훈택 티움바이오 대표(사진)는 최근 “혈우병 후보물질 TU7710의 국내 1a상 결과를 국제학회에서 발표해 주목받았다”며 이같이 말했다.티움바이오는 국제혈전지혈학회(ISTH)에서 100㎍/㎏ 투약군(환자 몸무게 1㎏당 약물 100㎍ 투약)은 반감기 평균값이 14.81시간, 200㎍/㎏ 투약군은 12.33시간이라는 TU7710의 임상 성과를 공개했다. 노보세븐의 반감기가 2시간인 걸 감안하면 TU7710의 반감기가 6~7배 길다는 의미다. 반감기는 약물의 체내 농도 또는 양이 절반으로 줄어드는 데 걸리는 시간이다.반감기가 길어지면 투약 주기가 늘어나 환자 편의성이 크게 개선되고 치료 비용 부담도 줄어든다. 김 대표는 “출혈이 생기면 노보세븐은 여덟 번 정도를 맞아야 하는데 유럽 2만8000달러, 미국 13만달러의 비용이 발생한다”며 “TU7710은 두세 번 정도만 맞으면 되기 때문에 후발주자로서 충분한 경쟁력이 있다고 확신한다”고 했다.TU7710은 혈전 관련 이상반응 등 부작용이 관찰되지 않아 내약성 및 안전성도 우수한 것으로 확인됐다.혈우병은 혈액 응고인자가 선천적으로 부족해 자연적으로 피 응고와 지혈이 되지 않는 유전성 희귀질환이다. 평생 약을 투약하며 관리가 필요하다. 혈우병 A형과 B형 치료제 시장은 12조원 규모다. 혈우병 A형 치료제는 화이자의 진타 솔로퓨즈, 사이어의 애드베이트, 혈우병 B형 치료제는 화이자의 베네픽스, 박스엘타의 릭수비스 등이 있다.다만 혈우병 약을 오래 쓰면 중화항체가 형성돼 약효가 나오지 않는다. 혈우병 환자의
펩트론 주가가 물질이전계약(MTA)이 발표될 때마다 급등락을 반복하고 있다. 특히 최근에는 전 세계적으로 비만치료제 열풍이 불면서 약 800%의 급등세를 나타냈다. 펩트론의 주가가 급등한 배경인 ‘장기 지속형 제형 기술’의 경쟁력을 살펴봤다.4일 한국거래소 코스닥시장본부에 따르면 펩트론 주가는 6만6000원을 횡보하고 있다. 이는 1년 전인 지난해 6월 7500원대와 비교하면 780% 폭등한 수치다. 세 번의 MTA 체결에 대한 기대감펩트론 주가가 상승하기 시작한 시기는 회사 홈페이지에 MTA 관련 공지문을 게시하면서다. 지난해 6월 12일 펩트론은 “올해 바이오 인터네셔널 컨벤션(바이오 USA)에 참가했으며, 그 결과 탑티어 글로벌 제약사들과 1개월 이상 비만·당뇨병 치료제에 대한 라이선싱 계약의 구조와 실사 일정 등을 조율했다”고 밝혔다. 또한 “글로벌 제약사와 1개월 이상 지속 GLP-1/GIP 이중 수용제 작용제의 비만·당뇨병 치료제의 MTA 체결을 논의했다”고 했다.뒤이어 6월 29일 펩트론은 공지문을 또 올렸다. 1개월 이상 지속형 비만·당뇨병 치료제에 대한 라이선싱 계약의 물질이전계약(MTA)이 성공적으로 완료됐으며, 텀싯(Term sheet)을 수령, 7월 실사 일정이 확정됐다는 내용이다.주가는 MTA 테마와 함께 두 달 만에 4만5000원을 돌파했다. 하지만 MTA 체결에 대한 최종 결과물인 기술수출 소식이 들려오지 않았고, 올해 4월 2만2000원대까지 내려앉았다. 그러다 지난 5월 한 증권사에서 “펩트론이 기존의 MTA 체결 이외에 또다른 MTA가 진행되고 있다”는 리포트를 발간하자 주가는 다시 치솟았다. 펩트론의 MTA 체결 기대감은 2020년에도 있었다. 당시 펩트론은
![[분석+] 펩트론 MTA 테마로 800% 주가 급등, 글로벌 경쟁력은](https://img.hankyung.com/photo/202407/01.37239988.3.jpg)
“세계 최초로 항체약물접합체(ADC)로 RAS 종양 치료제 개발에 도전합니다.”박상규 노벨티노빌리티 대표는 지난 2일 인터뷰에서 “RAS는 40년 전에 발굴된 암을 유발하는 단백질이지만 아직도 제대로 된 치료제가 없다”며 “노벨티노빌리티가 직접 발굴한 타깃으로 ADC를 제작해 난공불락의 영역을 허물겠다”며 이같이 말했다. RAS는 암의 20~30%에 관련이 있는 단백질이다. 췌장암은 90%, 폐암과 대장암에서도 비율이 높다. RAS 단백질은 KRAS, NRAS, HRAS가 있다. RAS 단백질 변이로 인한 종양 중 KRAS가 85%를 차지한다. KRAS 돌연변이 중에는 G12D 41%, G12V 28%, G12C 14%이다. 과학자들은 이미 오래전 RAS 단백질의 존재를 발견했다. 하지만 40년 넘게 RAS 타깃의 치료제 개발에 매달렸지만 성과가 나오지 않았다. RAS 단백질은 너무 매끈해 항체 또는 저분자화합물이 달라붙기 어려웠기 때문이다. RAS의 활성을 억제하려면 일단 약물이 가서 붙어야 하는데, 울퉁불퉁한 다른 단백질과 달리 매끈한 RAS 단백질은 붙을 곳이 없다. 모두가 RAS 변이암은 ‘undruggable(약 개발이 불가능한)’이라 생각하던 즈음 2021년 최초의 RAS 변이암 치료제인 암젠의 루마크라스가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 뒤이어 2022년 BMS가 아다그라십의 개발에 성공했다. 두 약물 모두 KRAS G12C 변이를 타깃으로 한다. 다만 KRAS 변이암 중에서도 14%를 차지하는 KRAS G12C 환자에게만 효과가 있다. 또한 임상 결과에서 투여 환자 30% 이상에서 저항성 기전이 발생한다.글로벌에서는 두 약물의 상용화를 시작으로 치열한 RAS 치료제 개발 경쟁이 벌어지고 있다. 시장조사 기관 델브인사이트(DelveInsight)에 따르면 미국, EU4(독일, 프랑스,
HLB는 간암 신약 리보세라닙의 허가심사 재개를 위한 미국식품의약국(FDA)과 미팅이 2일(미국시간) 완료됐다고 밝혔다. 이날 미팅은 HLB의 미국 자회사 엘레바와 항서제약이 참여했다. 회사 측에 따르면 FDA는 CRL(보완요청서신) 발급으로 지연됐던 본심사를 다시 속행하기 위해 “재심사 신청서를 제출할 것을 강력히 권고한다”는 입장을 밝혔다. 이와 함께 공식 문서(PAL, Post Action Letter)를 전달했다. 회사 측은 "이는 지난해 12월 간암신약 병용약물인 캄렐리주맙에 대한 화학·제조·품질관리(CMC) 현장실사 후 제기됐던 지적사항에 대해 이미 항서제약이 충실히 보완자료를 제출했다"며 "FDA가 추가적으로 요청하는 보완서류는 없다는 점을 뜻한다"고 설명했다. 즉, 항서는 별도 실험이나 서류의 준비 없이 실사 이후 두 차례에 걸쳐 제출한 보완 자료를 반영해 FDA에 BLA 서류를 제출하면 된다. FDA는 해당 서류를 접수 후 판단 기준에 따라 최대 2개월(Class 1) 또는 6개월(Class 2)로 심사기간을 정해 해당 기간내 허가 여부를 결정하게 된다. HLB는 이번 과정을 기회로 활용할 계획이다. 올해 미국종양학회(ASCO)에서 발표했던 글로벌 3상(CARES-310) 최종 임상 결과 데이터를 이번 재심사 요청 서류와 함께 제출할 계획이다. 최종 임상 결과, 환자의 전체생존기간(mOS)이 기존 22.1개월에서 23.8개월로 연장돼, 대조군이나 기존 치료제들과 비교 시 우월한 효능을 입증했다. 항서의 기존 보완서류와 함께 해당 서류도 제출목록에 포함시킨다는 구상이다.당초 해당 자료를 본심사 중간과정에서 제출 시 5월 16일로 정해졌던 허가기일(PDUFA date)이 연장될 것을 우려해 이를 진행하지
알테오젠의 자회사 알토스바이오로직스는 아일리아 바이오시밀러 후보물질 ‘ALT-L9’의 유럽의약품청(EMA)에 판매허가신청(MAA) 자료를 제출했다고 1일 밝혔다. ALT-L9의 임상 3상은 12개국가 400여명을 대상으로 진행됐다. 습성황반변성 치료제 아일리아(Elyea)와 비교해 효능과 안전성, 면역원성을 평가하는 동등성 연구였다. 임상의 주 평가지표는 기준선에서 최대교정시력(BCVA, Best Corrected Visual Acuity)의 8주 간의 변화이다. 임상 3상에서 ALT-L9과 아일리아의 치료 동등성을 입증한 결과를 얻어 이번 판매허가 신청했다. ALT-L9의 오리지널 약물인 아일리아는 리제네론이 개발한 연령관련 습성황반변성 치료제다. 지난해 매출이 약 12조원에 달하는 블록버스터 치료제다. 알토스바이로직스는 ALT-L9을 2025년 특허 만료를 기점으로 판매가 가능하도록 일정에 맞춰 품목허가를 받는다는 방침이다. 권역별로 가장 판매할 수 있는 업체와 판권계약을 진행할 계획이다. 박순재 알테오젠 대표는 “알테오젠이 개발하고 알토스바이오로직스가 임상을 진행한 ALT-L9의 임상 완료 및 판매허가신청은 자체 개발 품목의 상용화와 글로벌 임상 경험을 갖춘 인력 개발이라는 두 가지 측면에서 큰 의미를 가진다”며 “향후 알테오젠이 글로벌 파마로 성장하는 중요한 지점이 될 것”이라고 말했다.지희정 알토스바이오로직스 대표는 “ALT-L9의 유럽 판매허가 신청에 이어 한국 등 목표 시장을 대상으로 품목허가를 진행할 계획”이라며 “일차 평가 변수를 충족한 만큼 기존에 판매 계약을 체결한 권역 이외에 주요한 시장의 판매 회사와의 협상에도 큰 도움이 될 것을 기대한다”고 했다. &
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