줄기세포 기술로 약물 독성 시험 등에 필요한 심근세포를 만들어 공급하는 넥셀이 코스닥 상장을 위한 상장심사를 철회했다.21일 업계에 따르면 넥셀은 지난 20일 한국거래소에 신청한 상장예비심사를 철회했다. 지난 5월에 상장심사를 청구한지 193일만이다.업계에 따르면 넥셀은 거래소와 사업성에 대한 견해를 좁히지 못한 것으로 알려졌다. 넥셀이 고객사와의 거래로 확보한 수주 물량에 근거해 사업 실적과 전망치를 제시했으나 거래소는 미래 매출에 대한 불확실성이 크다고 판단한 것으로 풀이된다.넥셀은 일본 최대 임상시험수탁업체(CRO) 시믹(CMIC)과 종합인쇄 및 디스플레이 제조기업 DNP(다이닛폰인쇄)에 제품을 공급하고 있다.넥셀 관계자는 “올해 예상 매출을 60억원으로 거래소 측에 제시했으며, 지난 3분기까지 40억원의 매출을 올려 거래소에 제시한 실적 목표를 달성할 수 있는 상황”이라고 했다. 넥셀의 지난해 매출은 13억원이었으며, 내년 예상 매출로는 80억~100억원을 제시했다.일본에서 중점적으로 사업을 전개하는 상황에서 일본 현지기업과의 조인트벤처(JV) 설립 관련 계약이 아직 구체적으로 체결되지 않은 점도 거래소 관점에서 불확실성을 더한 것으로 알려졌다.넥셀에 정통한 업계 관계자에 따르면 “넥셀의 매출이 지속적이지 않고 단발성일 수 있다는 지적이 거래소측에서 나온 걸로 들었다”며 “신약개발에만 매진하는 타 바이오기업과 달리 현금창출 능력이 있는 바이오기업인데도 오히려 이 부분 때문에 발목을 잡힌 것 같아 아쉬운 부분이 있다”고 했다.2012년에 설립된 넥셀은 독자적인 인간 유도만능줄기세포(hiPSC) 유래 체세포 분화기술을 국
![[분석+] 넥셀, 상장예비심사 자진철회 배경은?](https://img.hankyung.com/photo/202411/01.36596968.3.jpg)
토종 항암 신약 ‘렉라자’가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 세계 시장에 출시되면서 그 뒤를 이을 국산 항암제 개발에 탄력이 붙었다. 렉라자 등 기존 표적항암제의 내성을 잡을 수 있는 차세대 항암제 시장 선점을 위해서다. 개발 속도에선 국내 바이오기업이 글로벌 선두권으로 평가받는다. 제이인츠바이오의 임상 개발 속도가 가장 빠르고 그 뒤를 테라펙스와 보로노이 등이 바짝 뒤쫓고 있다. ○임상 속도 빠른 K바이오20일 업계에 따르면 제이인츠바이오와 테라펙스, 보로노이는 폐암 치료제 시장 강자인 ‘타그리소’(성분명 오시머티닙)의 내성을 극복하기 위한 차세대 신약 임상 개발이 한창이다. 타그리소는 특정 유전자(EGFR) 돌연변이가 있는 환자에게 가장 먼저 쓰는 1차 치료제로 지난해 8조689억원 매출을 낸 블록버스터 의약품이다. 하지만 치료받은 환자 중 15%에서 내성이 생겨 더 이상 약이 듣지 않는 한계점이 드러났다.조병철 연세암병원 폐암센터장은 “과거엔 국내 기업보다 더 빨리 차세대 신약을 개발하려는 해외 업체가 있었다”면서도 “타그리소의 영향력을 과소평가해 개발 방향을 잘못 설정한 기업들이 먼저 우후죽순처럼 떨어져나갔다”고 말했다.개발 속도가 가장 빠른 제이인츠바이오는 한국과 미국에서 동시 진행 중인 임상 1a상을 연내 마친다는 계획이다.이 회사가 임상 개발에서 선두에 설 수 있었던 이유는 타그리소의 경쟁약 렉라자의 임상을 주도했던 조 센터장이 과학고문으로 참여해 임상 전략을 짜고 환자를 모으는 데 힘을 썼기 때문이라는 평가가 나온다. 조 센터장은 “제이인츠의 후보물질은 타그리소에 비해 더 적은 용량으로
세포유전자치료제 개발사 셀리드가 항암면역치료백신 임상에 나선다.셀리드는 식품의약품안전처로부터 항암면역치료백신 BVAC-E6E7의 임상 1·2a상 시험계획을 승인받았다고 20일 밝혔다. 이번 임상 1·2a상 시험은 HPV 16-양성 또는 HPV 18-양성인 절제 불가능한 재발성 또는 전이성 두경부편평상피세포암 환자를 대상으로 서울대병원 종양내과 외 2개 기관에서 진행한다.임상 1상 시험은 BVAC-E6E7 투여 시의 안전성 및 내약성을 평가해 최대 내약용량 및 임상2a 상 시험에서의 권장 용량을 결정할 예정이다. 임상 2a상 시험은 임상1상 시험에서 결정된 BVAC-E6E7 의 권장용량(RP2D)으로 약 25명의 시험대상자를 순차적으로 등록해 종양반응을 통해 유효성, 안전성 및 면역반응을 평가할 계획이다. 항암면역치료백신 BVAC-E6E7은 두경부암을 적응증으로 하는 셀리백스 플랫폼 기술 기반한 BVAC 파이프라인 중 하나다. 셀리백스 항암면역치료백신은 환자에서 유래한 자가 B세포 및 단구를 항원제시세포로 이용하고, 암 항원과 면역증강제를 함유한 유전자 치료제다.타제품들과는 달리 인체 내에서 항암 작용을 나타낼 수 있는 적응면역계와 선천면역계를 동시에 활성화해 기능이 소실된 면역세포의 기능도 회복시킨다는 게 회사측 설명이다. 셀리드는 COVID-19 예방백신 개발 과정에서 대량생산에 최적화된 독자적 아데노바이러스 벡터 구조를 개발해 최근 미국, 러시아, 중국, 일본에 특허등록을 마쳤다. 회사측 관계자는 “해당 벡터를 항암면역치료백신 BVAC-E6E7에 적용하는 첫 번째 시도로, 플랫폼 기술의 확장성을 입증할 수 있을 것으로 예상한다”고 했다. 두경부암은 눈, 뇌, 귀, 식도를 제외한
미국 샌프란시스코에 본사를 둔 유전자 의약품 개발업체 진에딧이 대규모 시리즈B 투자를 이끌어냈다. 진에딧은 3500만 달러(약 487억원) 규모 시리즈B 투자를 받았다고 20일 밝혔다.이번 투자에는 DSC인베스트먼트가 우리벤처파트너스 및 한국투자파트너스와 함께 주도했다. 기존 투자자들도 적극적으로 후속 투자에 나섰으며 다수 신규 투자자도 참여했다.진에딧은 올초 다국적 제약사인 로슈 그룹의 제넨텍과 자가면역질환 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다. 이는 진에딧의 핵심 기술인 ‘나노갤럭시’ 플랫폼의 글로벌 경쟁력을 입증하는 성과라는 평가가 나온다. 나노갤럭시 플랫폼은 AI기술을 바탕으로 유전자 치료제의 선별적인 전달을 가능하게 한다.진에딧은 UC버클리에서 생명공학 박사 학위를 받은 이근우 대표와 박효민 수석부사장이 2016년에 공동 창업한 미국 샌프란시스코 소재 바이오벤처다. 두 창업자는 노벨상 수상자인 제니퍼 다우드나 교수와 협력해 진행된 유전자가위의 전달에 대한 연구 경험을 바탕으로, 정밀한 유전자 전달로 치료제를 개발하는 회사를 실리콘밸리에 설립했다.진에딧은 창업 초기부터 세쿼이아 캐피털, 보우 캐피털, DCVC바이오 등 글로벌 투자자들의 지지를 받으며 빠르게 성장했다. 특히 일라이 릴리는 이전 두 번의 라운드에 투자자로 참여해 진에딧의 글로벌 파트너십 확장에 중요한 역할을 했으며 우리벤처파트너스, 한국투자파트너스, 데일리파트너스와 같은 국내 여러 주요 VC들이 초기투자자로 참여했다.이번 시리즈 B 라운드에는 DSC인베스트먼트, 키움인베스트먼트, 스틱인베스트먼트, SV인베스트먼트, 유안
멥스젠은 207억원 규모의 시리즈C 투자 유치를 완료했다고 19일 밝혔다.이번 시리즈C 라운드는 유안타인베스트먼트, KB증권-솔리더스인베스트먼트, 이앤인베스트먼트 그리고 라이브셀인스트루먼트가 신규 투자사로 참여했다. 기존 투자사인 KDB산업은행, SBI인베스트먼트 그리고 김남호 DB그룹 회장이 사재로 후속 투자를 진행하며 누적 투자 유치액 386억원을 넘어섰다.멥스젠은 2019년 미국 조지아 공과대 김용태 교수와 메사추세츠주 공과대(MIT) 로버트 랭거(Robert Langer) 교수가 공동 설립한 바이오 벤처다. 인간의 주요 장기 내 세포 조직의 구조와 기능을 모사한 미세생리시스템(MPS)과 다양한 종류의 나노약물 전달체를 고효율 및 고수율로 대량 생산할 수 있는 시스템을 개발하고 있다.멥스젠은 지난해 11월 세계 최초로 장기 조직 배양 자동화 장비 프로멥스(ProMEPS)를 출시하고 올해 4월 한국산업기술평가관리원(KEIT)으로부터 소부장(소재·부품·장비) 전문기업 인증을 받았다. 지난 10월에는 메신저 리보핵산(mRNA)와 안티센스 올리고펩타이드(ASO) 등의 치료 물질들을 효과적으로 나노입자에 봉입하는 자사 고유의 기술이 적용된 나노입자 제조 자동화 장비 라인업의 첫 제품인 ‘나노칼리버 랩’을 출시했다. 임상 및 상업용 제조에 사용 가능한 ‘나노칼리버 GMP’는 2025년 상반기 중 선보일 계획이다.멥스젠은 글로벌 시장 진출 본격화를 위해 자회사 멥스제너스(MEPSGENUS) 보스턴 지사와 실리콘밸리 지사를 거점으로 미국 전역에 위치한 제약사, 바이오텍, 병원 및 대학교 연구소, 임상시험수탁업체(CRO), 의약품위탁생산개발업체(CDMO) 등 다양한 고객층을 확보하여 영업 및 매출 확대에
아토피치료제 후보물질 임상 3상의 최종결과보고서(CSR)를 수령한 강스템바이오텍이 반복 투여를 통해 활로를 모색하기로 했다. 이번 보고서에는 단회 투여에 대한 임상 결과가 실렸으며 통계적유의성을 입증하는 데는 실패했다.강스템바이오텍은 아토피피부염 치료제 후보물질 ‘퓨어스템-에이디’의 임상 3상 최종결과보고서를 수령했다고 18일 공시했다.퓨어스템-에이디는 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 치료제다. 투약 12주 후 아토피 피부염 면적이 50% 개선된 비율을 의미하는 EASI-50 비교에서, 투약군은 32.95%, 대조군은 29.29%의 반응률을 보였다. p값은 0.61로, 유의성 확보에 기준이 되는 값인 0.05보다 커 통계적 유의성을 확보하는 데 실패했다.회사 관계자는 “40대 이상 연령대에서는 통계적 유의성을 달성함을 확인했다”며 “시뮬레이션을 통해 단회 투여로도 16주차 이후 통계적 유의성을 달성할 수 있음을 확인했다”고 설명했다. 이어 “2022년 진행한 반복 투여 임상 1상에서 1개월 간격으로 3회 반복투여했을 때 같은 시점에서 단회 투여와 비교해 EASI점수 변화량이 15~25%가량 더 크게 나타나 약물의 효과발현 시기를 앞당길 수 있다”며 “12주차에서도 통계적 유의성을 확보할 수 있음을 의미한다”고 덧붙였다.회사측은 이같은 근거를 토대로 퓨어스템-에이디를 반복 투여하는 것에 대한 임상1/2a상 변경계획을 18일 식품의약품안전처에 신청했다. 단회 투여로 진행한 임상을 총 3회에 걸쳐 반복 투여하겠다는 계획이다.같은 날 강스템바이오텍은 현대바이오랜드와 체결한 퓨어스템-에이디에 대한 독점판권·통상실시권 설정 및 기술
카이노스메드가 공간전사체 이미지분석 업체 투자에 나선다.카이노스메드는 미국 인공지능(AI) 기반 싱글셀 분석회사의 핵심자산을 인수하는 벤처캐피털 (VC) 펀드에 260만 달러(약 36억원)를 투자한다고 18일 밝혔다.카이노스메드는 18일 200만 달러를 송금했으며, 60만 달러는 이후 별도 송금할 예정이다.카이노스메드 관계자는 “펀드를 통한 수익확보도 있지만 비즈니스 참여로 기존 신약개발 사업과의 시너지를 모색해 사업분야를 확대하는 데 우선순위를 두겠다는 전략”이라고 했다.지난 17일 카이노스메드는 미국 현지 VC 아델파이벤처스(Adelphi Ventures)가 설립한 펀드에 유한책임투자자(LP)로 참여하는 계약을 17일 체결했다. 해당 펀드는 미국 AI 기반의 진단업체 리버스바이오시스템즈(Rebus Biosystems)의 핵심 지적재산권(IP)을 기반으로 설립되는 오믹인사이트(Omicinsight) 회사의 지분 100%를 인수한다. 카이노스메드 측이 이번 딜을 위해 설립한 미국 자회사 카이노스 비전(Kainos Vision)이 펀드 투자 주체다. 1차 투자액은 260만 달러지만 내년에도 추가 투자를 하겠다는 계획이다.오믹인사이트가 확보한 IP는 DNA, RNA 분포 등 우리 몸의 특정 지역을 폭넓고 고해상도로 정밀하게 관찰 가능한 기술을 포함한다. 특히 해당 기술이 적용된 제품은 고해상도 AI 현미경 ‘에스퍼’(Esper)로 미국 현지 대학과 글로벌 제약사에 판매되고 있다.미국 제약사 제넨텍과 디날리 파마슈티컬스가 에스퍼 AI 분석서비스를 활용해 퇴행성 뇌질환 공동연구 논문이 학술지 ‘셀’에 실리기도 했다. 이 IP는 글로벌 유전자 분석 기업 일루미나가 운영하는 일루미나 벤처스 등에서 5400만 달러(740억원)를 투자받기
GC녹십자가 신약벤처 넥스아이와 공동개발에 나선다.GC녹십자는 기존 면역항암제에 불응하는 환자들을 치료하기 위한 혁신 신약 개발을 목표로 넥스아이와 공동개발 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.이번 협력은 넥스아이의 종양미세환경 내 불응성 인자 발굴 플랫폼과 GC녹십자의 고유 항체 개발 기술을 결합해 새로운 항암 치료 옵션을 찾기 위한 것이다. 양사는 항체 기반 치료제 개발을 위한 후보물질 도출부터 개발 전 과정을 포괄하는 협력관계를 구축하게 됐다.면역항암제는 환자의 미세종양환경 내 면역세포가 암세포를 공격해 암을 치료하도록 유도하는 약물이다. 글로벌 블록버스터 의약품인 옵디보(제조사 브리스톨마이어스스큅·성분명 니볼루맙)와 키트루다(미국 머크·펨브롤리주맙) 등이 널리 쓰인다. 그러나 이러한 면역항암제에 반응하지 않거나 치료 후 재발한 암에서는 기존 치료제의 효과가 떨어지며, 대체 치료법이 거의 없다.이에 GC녹십자와 넥스아이는 면역항암제에 불응하는 암 모델을 활용하여 치료제 신규 타겟을 발굴하고 이에 대한 ‘퍼스트 인 클래스’ 신약 후보물질을 개발할 계획이다.넥스아이는 앞서 옵디보 개발사인 일본 오노약품공업에 첫 프로젝트를 기술이전하면서 면역항암 불응성 인자를 표적하는 항암 신약 연구개발 역량을 입증하기도 했다.정재욱 GC녹십자 연구개발(R&D) 부문장은 “이번 협력을 통해 면역항암제 불응성 환자들에게 보다 혁신적이고 효과적인 치료제를 제공해 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 했다.윤경완 넥스아이 대표는 “이번 공동연구로 넥스아이의 신규 표적 발굴 플랫폼 기술이 고도
T세포 기반 면역치료제 개발사 네오이뮨텍이 국제 학회에서 인유두종바이러스에 자사 후보물질의 최신 연구결과를 발표했다. 네오이뮨텍은 지난 12~15일(영국 시간) 사흘간 영국 에든버러에서 열린 국제인유두종학회에서 자사 후보물질 NT-I7의 최신 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.이번 발표는 미국 국립 의료원(NIH)의 안드레아 리스코 교수 주도로 진행됐다. NT-I7의 특발성 CD4 림프구감소증(ICL) 및 인터루킨7(IL-7) 유전자 결핍 관련 인유두종바이러스(HPV) 피부 및 점막 질환 치료 효과에 대한 단일 환자에서의 임상 결과를 공유했다.HPV 관련 피부 및 점막 질환은 IL-7 유전자 결핍이나 ICL과 같은 면역 결핍 환경에서 빈번하게 나타나는 기회 감염 중 하나다. 특히 ICL은 유전적 또는 후천적 면역 결핍의 원인이 없는 상태에서 CD4 T 세포 수가 300/μL 미만인 증후군이다.연구 결과, NT-I7 투여는 면역 결핍 환경에서도 지속적인 T세포 재구성을 촉진했으며, 용량 증가에 따라 T 세포 수가 일관되게 증가한 결과를 확인했다. 연구진은 NT-I7의 면역 저하 환자의 HPV 관련 피부 및 점막 질환에서 선행 면역 치료제로서의 가능성을 제시하며, 추가적인 임상 평가가 필요하다고 의견을 더했다.오윤석 네오이뮨텍 대표는 "T 세포 증가를 통해 환자의 예후를 개선하는 결과는 현재 네오이뮨텍이 가장 집중하고 있는 방향이다”이라며 “ICL 첫 환자의 임상시험 결과에서도 T 세포 증가가 확인된 만큼 ICL의 임상시험의 속도를 높여 가시적인 성과를 내도록 노력하겠다”고 했다.이우상 기자 idol@hankyung.com
세계 최초로 줄기세포치료제를 상용화한 1세대 바이오기업 파미셀이 세포치료제 개발사에서 바이오 소부장(소재·부품·장비) 업체로 변신하고 있다. 인공지능(AI) 가속기 기판에 쓰이는 원료물질 매출이 급격하게 늘어나서다.김현수 파미셀 대표(사진)는 17일 “AI산업이 커지며 기판 제작에 필요한 저유전율 소재 매출이 회사 전체 매출의 40%를 훌쩍 넘겼다”며 “파미셀을 줄기세포 기업에서 바이오소부장 기업으로 보는 시각이 늘고 있다”고 밝혔다.파미셀의 저유전율 소재 매출은 지난해 91억원이었다. 올해 3분기 누적 매출은 작년 전체 실적을 훌쩍 넘긴 153억원이다. 김 대표는 “이미 수주한 물량으로 미뤄 저유전율 소재에서만 올해 230억원 매출을 기대한다”고 말했다.파미셀은 저유전율 소재를 두산전자에 공급하고 있다. 이는 글로벌 그래픽처리장치(GPU) 하드웨어 제조업체에 납품된다.김 대표는 “각종 바이오의약품을 만드는 파미셀 공장은 본래 인산염을 잘 다뤘는데, 인산염이 쓰이는 저유전율 소재도 생산해달라는 요청을 받아 초기엔 소량만 제조해 납품했다”고 설명했다. 이어 “과거엔 파나소닉 등 일본 업체들이 이 분야 터줏대감이었는데 일찌감치 사업을 철수한 덕분에 파미셀에 사업 기회가 찾아왔다”고 덧붙였다.미국에 전량 수출 중인 친환경 농약 매출도 새로운 캐시카우로 자리매김하고 있다. 지난해 매출 104억원을 기록했고 올해도 3분기까지 87억원을 올렸다.파미셀은 실적 호조에 힘입어 외부 자금 조달 없이 신약 임상시험을 하고 있다. 환자 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 원료로 한 간경변 임상 3상 중간 결과를 논문을 통해 조만
에이프릴바이오가 APB-A1 환자 투약에 따른 단계별기술료를 룬드벡으로부터 수령한다.15일 업계에 따르면 에이프릴바이오는 마일스톤 달성에 따른 단계별기술료 500만 달러(약 70억원)를 이날 수령했다. 에이프릴바이오가 달성한 마일스톤 조건은 룬드벡에 기술수출한 APB-A1(룬드벡 개발명 Lu AG22515)의 갑상선안병증 환자 투약이다. 지난 달 20일경 첫 환자에게 APB-A1을 투약해 마일스톤을 달성했으며, 룬드벡은 45일내 단계별기술료를 에이프릴측에 지급해야한다는 조건에 따라 500만 달러 입금을 마쳤다.에이프릴바이오는 룬드벡에서 진행 중인 APB-A1 임상 1b상의 중간결과가 내년 상반기엔 나올 것으로 보고 있다.APB-A1은 면역세포인 B세포와 T세포를 동시에 억제하는 CD40L 저해제다. 자가면역질환 치료 목적을 위해 개발되고 있다. 룬드벡은 환자의 항체가 눈 주위 근육과 지방조직을 공격하는 자가면역질환의 일종인 갑상선 안병증을 적응증으로 임상1b상을 진행하고 있다.에이프릴바이오 관계자는 “내년 1분기에도 환자 투약에 따른 단계별 기술료 수령이 예상된다”고 했다. 업계는 미국 신약개발사 에보뮨이 에이프릴바이오로부터 도입한 APB-R3에 대한 임상 2상 첫 환자 투약 시점을 내년 1분기로 보고 있다.**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문 채널 <한경바이오인사이트> 2024년 11월 15일 13시53분 게재됐습니다.이우상 기자 idol@hankyung.com
세계 첫 줄기세포치료제를 상용화한 1세대 바이오기업 파미셀의 체질이 변하고 있다. 인공지능(AI) 가속기에 필요한 저유전율소재 매출이 전체 매출의 40%를 훌쩍 넘기면서다. 김현수 파미셀 대표는 “2015년부터 공급하기 시작한 저유전율소재가 최근 AI관련 산업이 커지며 매출이 빠르게 늘고 있다”며 “파미셀을 줄기세포기업에서 바이오소부장 기업으로 보는 시각이 늘었다”고 했다.가파르게 늘어나는 저유전율소재 매출파미셀이 생산하는 저유전율소재는 AI가속기의 기판을 만드는 데 쓰인다. 조금만 전기가 흘러도 심각한 발열이 생길 수 있어 균일한 품질을 유지하는 것이 중요한데, 국내에선 경쟁사가 없다시피하다는 것이 회사측 설명이다.파미셀은 2015년부터 두산전자에 공급하고 있다. 이렇게 공급한 저유전율소재는 글로벌 GPU 하드웨어 제조업체에 납품되고 있다. 김 대표는 “각종 바이오의약품을 만드는 파미셀 공장은 인산염(phosphate)을 잘 다뤘는데, 인산염이 쓰이는 저유전율소재도 생산해달라는 요청을 받아 초기엔 소량만 만들어 납품했다”며 “지금처럼 파미셀의 대표 캐시카우가 될 줄은 예상하지 못했다”고 말했다.저유전율소재 매출은 지난해 91억원이었으며 올해 3분기 누적 매출은 153억원이다. 수주 받은 물량으로 미뤄 저유전율소재에서만 올해 230억원 매출이 날 것으로 회사측은 기대하고 있다. 김 대표는 “과거엔 파나소닉 등 일본 업체들이 이쪽 업계의 터줏대감이었는데 관련 사업을 일찌감치 정리하며 파미셀이 시장에서 높은 지위를 얻게 됐다”고 했다.친환경 농약 또한 파미셀의 든든한 캐시카우로 성장하고 있다. 지난해 104억원 매
온코빅스는 EGFR 변이와 ALK 변이를 동시에 표적할 수 있는 ‘퍼스트 인 클래스’ 항암제를 개발하고 있다. 암 조직이 균질하지 않은 만큼 다양한 변이에 대응하는 방식으로 우위를 차지하겠다는 전략이다.“EGFR 변이와 ALK 변이는 서로 배타적이라는 과거의 상식이 깨지고 있습니다.”선도 후보물질 ‘OBX02-011’을 개발하고 있는 온코빅스의 김성은 대표는 현재 후보물질을 개발하고 있는 배경에 대해 이같이 밝혔다.OBX02-011은 EGFR 변이와 ALK 변이 양쪽에 동시에 대응할 수 있는 ‘퍼스트 인 클래스’ 신약 후보물질이다. EGFR 변이와 ALK 변이는 비소세포폐암 환자에게서 발견되는 주요 암유발 돌연변이다. 김 대표는 “과거엔 두 변이가 동시에 있는 환자는 없다는 것이 학계의 정설이었는데 오늘날엔 암 조직의 비균질성에 대한 연구결과가 늘어나면서 두 변이가 있는 환자들이 보고되고 있다”고 했다. 4세대 EGFR 표적항암제 대신 이중 표적항암제OBX02-011의 개발은 2018년 <네이처 커뮤니케이션즈>에 실린 한 연구결과에 큰 영향을 받았다. ALK 저해제로 쓰이는 브리가티닙이 EGFR 티로신 키나아제 억제제(TKI)로서도 기능을 할 수 있다는 연구 논문이었다.EGFR TKI를 개발하고자 했던 김 대표는 본래 ALK 저해제의 구조를 갖고 있던 OBX02-011의 개발방향을 EGFR TKI로 틀었다. 하지만 곧 다시 개발 방향을 수정해야 했다. 3세대 EGFR 저해제를 목표로 개발했으나 아스트라제네카의 오시머티닙(제품명 타그리소)이 2차 치료제에서 1차 치료제로 격상되며 이미 시장을 접수한 뒤였다. 유한양행의 레이저티닙도 임상개발 속도가 빨랐다. 3세대 EGFR 저해제 시장은 이미 ‘레드오션&rsqu
![[Cover story – COMPANY ❹] 온코빅스, ALK×EGFR 동시에 잡는 혁신신약 개발](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489267.3.jpg)
렉라자×리브리반트 병용요법이 EGFR 양성 변이 비소세포폐암 1차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 새롭게 받으면서 환자들의 선택폭이 넓어졌다. 하지만 업계는 경제적인 이유 등을 근거로 타그리소가 시장 최강자 자리를 쉽사리 내려놓지 않을 것으로 보고 있다. 테라펙스는 타그리소의 ‘빈틈’을 채워줄 수 있는 4세대 EGFR 표적 저해제를 발 빠르게 개발하고 있다.“타그리소는 정말 좋은 약입니다.”그래디언트의 신약개발 자회사인 테라펙스의 이구 대표는 오늘날 EGFR 양성변이 비소세포폐암 치료제의 최강자 자리를 지키고 있는 타그리소에 대한 칭찬을 아끼지 않았다. 효능과 안전성 면에서 이만 한 약이 없다고 했다.3세대 EGFR 표적 저해제인 타그리소는 이전 세대 약물과 비교해 환자들의 생존기간을 유의미하게 늘린 것은 물론 오랜 기간 의료현장에서 쓰이면서 의사들이 믿고 처방할 수 있는 약으로 자리매김했다는 설명이다. 20%가 넘는 뇌혈관장벽(BBB) 투과율도 약점이 될 수준은 아니라고 덧붙였다. 타그리소에 대해 이같이 칭찬을 한 까닭은 4세대 EGFR 저해제를 개발하는 데 있어 이 같은 치료환경을 밑그림으로 해야 함을 강조하기 위해서였다.테라펙스는 신약 후보물질 ‘TRX-221’을 타그리소 내성 환자를 위한 2차 치료제로서 최우선 순위로 두고 개발 중이며, 타그리소와의 병용요법으로도 가능성을 열어두고 있다. TRX-221 임상개발 어디까지 왔나TRX-221은 테라펙스가 개발 중인 4세대 EGFR 표적 저해제 후보물질이다. 타그리소에 대한 대표적인 내성변이인 c797s는 물론, 앞선 세대 약물을 처방했을 때 나오는 T790M 등에 대해서도 모두 대응할 수 있도록 설계했
![[Cover story – COMPANY ❸] 테라펙스 “모든 내성 대응가능한 4세대 EGFR 개발 중”](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489257.3.jpg)
제이인츠바이오는 국내뿐 아니라 전 세계를 통틀어 가장 빠르게 4세대 EGFR 표적 저해제 임상개발을 진행하고 있다. 유한양행의 3세대 EGFR 표적 저해제 ‘렉라자’의 ‘아버지’로 통하는 조병철 연세암병원 폐암센터장이 신약개발자문으로 참여해 임상 디자인과 사업개발을 지원하고 있다. 조안나 제이인츠바이오 대표와 조 교수를 함께 만나 4세대 EGFR 표적 저해제 후보물질 개발 과정에 대해 들어봤다.제이인츠바이오는 10월 기준으로 한국과 미국에서 동시에 진행 중인 4세대 EGFR 표적 저해제 후보물질 ‘JIN-A02’의 임상 1상 용량증량시험의 마무리 단계에 진입했다. 연내로 임상 1상(파트A) 투약이 종료될 전망이다. 용량증량시험을 마치는 대로 최적의 용량을 확정해 다음 단계로 나간다는 계획이다.경쟁사와 개발속도를 비교하자면, 테라펙스와 보로노이는 임상 1상 초기 단계이며, 제이인츠바이오는 임상 1상이 거의 끝나간다는 설명이다. 신약개발자문으로 제이인츠바이오의 임상개발을 지원하고 있는 조병철 연세암병원 폐암센터장은 “4세대 EGFR 표적 저해제 후보물질 중 JIN-A02의 임상개발 속도가 가장 빠르다”고 강조했다.오늘날 EGFR 표적항암제 시장은 사실상 타그리소(성분명 오시머티닙)가 지배하고 있다. 유한양행의 렉라자(레이저티닙)가 최근 얀센의 리브리반트(아미반타맙)와의 병용요법으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 타그리소의 아성에 도전장을 던졌지만 얼마만큼 시장점유율을 가져올지는 좀 더 지켜봐야 한다.이런 상황에서 제이인츠바이오가 4세대 EGFR 표적항암제 임상개발 최선두에 설 수 있었던 까닭에 대해 물었다. 조 교수는 “제이인츠바이오
![[Cover story – COMPANY ❷] 제이인츠바이오, 4세대 EGFR 저해제 임상개발 속도 가장 빨라](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489233.3.jpg)
오릭파마슈티컬스에 기술이전한 ‘VRN07’과 국내 및 대만에서 진행 중인 ‘VRN11’의 임상시험이 순항하면서 보로노이에 대한 시장의 기대가 더욱 커졌다. 보로노이는 이 시장의 강자 ‘타그리소’를 뛰어넘는 차세대 표적항암제의 왕좌를 노리고 있다.보로노이는 지난 7월 EGFR 변이 양성 비소세포폐암 치료를 위한 후보물질 ‘VRN11’의 미국 임상 1a상 계획을 자진 취하했다. 이를 두고 시장의 관심이 쏠렸다. 임상시험계획(IND) 승인만으로도 ‘호재’가 되는 상황에서 앞서 승인된 임상시험을 스스로 취소했기 때문이다. 보로노이는 이에 대해 VRN11의 용량증량시험 진행 속도를 높이기 위해서라고 설명했다.시장에서도 호의적인 반응을 보였다. 주가가 하락하긴커녕 오히려 상승한 것이었다. 김대권 보로노이 대표는 “미국 식품의약국(FDA)은 더 촘촘한 용량증량시험 디자인을 요구했다”며 “FDA의 지침대로 하면 오히려 적정 용량을 정하는 데까지 불필요한 시간이 더 소요될 것으로 보고 한국과 대만에서 승인한 용량증량시험을 거쳐 적정 용량을 선정하기로 했다”고 설명했다.이어 “VRN11의 안전역이 넓기 때문에 자신 있다”며 “안전성이 우수한 만큼 경쟁약물과 비교해 더 고용량 치료가 가능할 것으로 보고 더 개선된 효능 데이터도 만들어낼 수 있을 것으로 본다”고 강조했다. 임상 순풍 탄 VRN07…리브리반트의 강력한 경쟁자되나보로노이의 비소세포폐암 치료제 후보물질은 VRN07과 VRN11로 2개다. VRN07은 2020년 오릭파마슈티컬스에 총 6억2100만 달러 규모로 기술이전된 물질이다. 오릭은 개발명 ORIC-114라는 이름으로 VRN07의 임상 및 사
![[Cover story – COMPANY ❶] 보로노이 “타그리소 뛰어넘는 차세대 항암제 개발”](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489168.3.jpg)
인체조직 재생의학 전문기업 엘앤씨바이오가 3분기 실적을 발표했다.엘앤씨바이오는 연결기준 3분기 누적매출 530억원, 영업이익 32억원을 냈다고 14일 공시했다. 별도 기준으로 누적 매출은 414억원이며, 영업이익은 34억원이었다.회사 관계자는 “고환율과 물가 상승, 제약사업 투자로 원가율이 상승했으며 메가카티 추가 임상과 신제품 연구개발비 및 중국인허가 비용의 증가, 신사업 초기비용과 같은 미래 성장을 위한 투자가 반영됐다”고 설명했다.이우상 기자 idol@hankyung.com
메디포스트가 올 3분기에도 흑자 영업기조를 이어갔다.메디포스는 3분기 매출 182억원, 영업이익 6억원을 냈다고 14일 공시했다.회사 관계자는 “지난해 매출 697억원, 영업이익 36억원을 내 흑자전환한 후 올 3분기까지 흑자기조를 유지하고 있는 것”이라며 “제대혈은행 사업 부문 매출 증가 및 원가 절감 등 전반적인 수익구조 개선 덕분”이라고 했다.메디포스트 제대혈은행 사업은 매년 신생아수 감소와 치열해진 경쟁 등 어려운 환경 속에서도 높은 시장 점유율로 국내에서 처음으로 가족 제대혈 누적 보관건수 30만명을 넘어섰다.메디포스트는 매출 성장과 동시에 무릎 골관절염 줄기세포치료제 카티스템의 글로벌 임상에 힘쓰고 있다. 현재 골관절염 치료제 ‘카티스템’ 일본 임상 3상은 목표 환자 130명의 스크리닝 및 등록을 모두 마쳤으며 이달 말까지 투여가 완료될 예정이다. 미국 임상 3상도 미국 식품의약국(FDA)과의 임상 프로토콜 협의 및 최근 생산시설을 확장한 관계회사 옴니아바이오를 통한 임상시험용 의약품 생산 등 임상승인신청 준비에 힘쓰고 있다.이 관계자는 “최근 생산시설을 확장한 관계회사 옴니아바이오를 통해 카티스템의 미국 임상3상 준비에 한창”이라며 “카티스템의 일본 임상3상 및 미국 임상3상 승인신청준비 등 글로벌 임상 진행 경과 및 파트너링 등 글로벌시장 진출 계획을 지속적으로 안내해 드리겠다”고 밝혔다. 이우상 기자 idol@hankyung.com
T세포 기반 면역치료제 개발사 네오이뮨텍이 자사 후보물질과 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 병용 임상에서 안전성을 확인했다.네오이뮨텍은 후보물질 NT-I7(에피네프타킨 알파)과 CAR-T 치료제 병용 임상 1b상(NIT-112)에서 안전성을 검증했다고 14일 밝혔다.의약품 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 NIT-112 임상에서 CAR-T 치료제와 NT-I7 병용 투여를 완료한 17명 환자의 데이터를 분석한 결과, NT-I7의 최대 용량인 720ug/kg이 안전하게 사용될 수 있음을 확인했다. 또한 이를 최대 내약 용량(MTD)과 2상 권장 용량(RP2D)으로 설정할 것을 권고했다.네오이뮨텍은 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자들을 대상으로 킴리아, 예스카타, 브레얀지, 3종의 CAR-T 치료제와 NT-I7의 병용 임상시험을 진행하고 있다.이번 임상에서 NT-I7과 관련되었다고 판단된 중대한 이상 반응(SAR)은 1등급(가장 낮은 중증도 등급)인 발열만 1건 보고됐다. 용량 제한 독성(DLT), 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포-관련 신경 독성 증후군(ICANS)과 같이 안전성에 우려될만한 부분은 NT-I7 투여 이후 관찰되지 않았다.DSMB는 NT-I7의 기존 안전성과 내약성을 임상 1b상의 가장 높은 용량인 720ug/kg 군에서도 확인했으며, CAR-T 병용으로도 안전성 프로파일을 유지된다는 결론을 내렸다. NIT-112 임상시험의 1차 목표는 CAR-T와 병용한 NT-I7의 안전성 및 내약성을 평가하고, 2상 권장 용량을 결정하는 것이었다.오윤석 네오이뮨텍 대표는 "CAR-T 병용 임상에서 목표한 최고 용량에서도 NT-I7의 안전성을 확보한 것은 매우 고무적인 결과”라며 “이 성과를 바탕으로 치료 반응 데이터를 면밀히 검토하고, 성공적인 임상 마무리를 위해 노력하겠다”고 했다.&n
비소세포폐암은 폐암에서 가장 흔한 하위 유형이다. 하지만 같은 비소세포폐암이라고 해도 종양 발생을 유발하는 어떤 유전자 변형이 있느냐에 따라 치료법이 달라진다. 현재까지 7개 종양 유발 돌연변이(Oncogene)에 대한 치료제가 시장에 나왔다. EGFR 외에도 어떤 ‘니치’ 변이들이 비소세포폐암을 유발하며 어떤 접근법이 필요한지에 대해 알아봤다.현재 비소세포폐암에서 표적치료제를 쓸 수 있는 바이오마커는 <표 1>과 같다. 이 같은 변이를 확인하기 위해선 차세대염기서열분석법(NGS)을 사용해야 하는데 국내에선 모든 환자에게 사용하지 않으며, 단일유전자검사를 주로 쓰고 있다. 단일유전자검사로는 EGFR과 ALK, ROS1, KRAS 변이 등을 확인할 수 있다. <표 1> 비소세포폐암에서 표적치료제를 쓸 수 있는 바이오마커 EGFR 엑손19 결손 또는 엑손21 L858R 변이 양성 EGFR S768I, L861Q, 및/또는 G719X 변이 양성 EGFR 엑손20 삽입 변이 양성 KRAS G12C 변이 양성 ALK 재배열 양성 ROS1 재배열 양성 BRAF V600E 변이 양성 NTRK1/2/3 유전자 융합 양성 METex14 스키핑 돌연변이 양성 RET 재배열 양성 ERBB2(HER2) 변이 양성 ❶ KRAS잘 알려진 표피성장인자수용체(EGFR) 변이 외에도 비소세포폐암을 일으키는 가장 흔한 종양유발돌연변이는 KRAS다. 전 세계 비소세포폐암 환자 중 29%에서 KRAS 변이가 발견된다.KRAS는 소형 구아노신 삼인산(GTP) 효소 계열 단백질로, 세포분열과 증식을 촉진하도록 하는 신호를 켜고 끄는 역할을 맡는다. KRAS 돌연변이는 GTP 가수분해를 막아 신호가 계속 켜져 있게끔 한다. KRAS 변이의 한 유형인 G12C 돌연변이는 흡연자에게 자주 나타나며 KRAS G12D는
![[Cover story – ISSUE] 어떤 돌연변이들이 남았나](https://img.hankyung.com/photo/202410/AD.38577792.3.jpg)
2024년은 EGFR 돌연변이가 발견된 지 20주년이 되는 해다. 올해 8월에는 유한양행의 레이저티닙이 토종 항암신약으로는 처음으로 미국식품의약국(FDA) 시판 허가를 받았다. 현재 1차 치료제로서 환자의 질병 진행을 최대한 연장시킬 수 있는 약물, 환자의 편이성을 위해 정맥주사에서 피하주사로 제형을 변경하여 복약 순응도를 높인 약물, 뇌전이 환자에서도 효과를 보이는 약물, 병용투여해 효과를 극대화시키는 약물 등이 개발되고 있으며, 다양한 임상시험이 진행되고 있다. 환자를 생각하는 제약회사 입장에서 앞으로 전이성·진행성 비소세포폐암 환자를 위한 EGFR 표적치료제 개발 방향과 전략에 대해 고민해 보고자 한다.항암제 임상시험은 최초 사람 대상 임상시험에서 더 이상의 치료 옵션이 없는 환자를 등록하도록 권고하고 있다. 따라서 먼저 기존에 치료를 받은 4기의 진행성·전이성 환자를 대상으로 시작하되, 이후 1차 치료제로서 가능성을 확인하고 유효성과 안전성이 입증되면 1~3기의 환자로 임상시험을 진행해 적응증을 확장하게 된다. 본 기사에서는 진행성·전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 약물과 임상시험으로 범위를 한정했다.미국종합암네트워크(NCCN)의 비소세포폐암 가이드라인에 따르면 전이성 또는 진행성 비소세포폐암의 표준치료는 바이오마커에 따라 달라진다.올해 10월 15일에 발표된 버전11 가이드라인에서 상피성장인자수용체(EGFR)의 경우를 살펴보면, 민감성 EGFR 돌연변이(엑손19 결손 또는 엑손21 L858R 치환변이)가 있는 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로는 티로신 키나아제억제제(TKI)인 아파티닙, 엘로티닙, 다코미티닙, 게피티닙, 오
![[Cover story – STRATEGY] 비소세포폐암 EGFR 변이 치료제의 미래](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489135.3.jpg)
현 세대 EGFR 표적치료는 우수한 항암 효능을 보이고 있지만 20개월을 전후로 많은 환자에게서 다시 암이 진행하는 사례가 보고되고 있다. MET 및 C797S가 대표적인 내성변이다. 현 치료법에서 내성변이가 발생하는 이유를 살펴봤다.EGFR 돌연변이 진행성 비소세포폐암에 대한 1차 치료제는 3세대 티로신 키나아제 억제제(TKI)인 오시머티닙(제품명 타그리소) 또는 레이저티닙(렉라자)이다. 아스트라제네카가 수행한 플로라(FLAURA) 임상연구에서 오시머티닙은 1세대 EGFR TKI에 비해 더 긴 무진행생존기간(PFS), 전체생존기간(OS) 및 두개 내 조절률(intracranial control rates)을 달성했다. 최근 3세대 EGFR TKI와 화학요법 또는 아미반타맙(EGFR/MET 이중특이적 항체·리브리반트)의 병용요법 전략은 오시머티닙 단독요법에 비해 PFS가 장기화되는 것으로 보고됐다. 그러나 아직 OS 데이터가 나오지 않았기 때문에 이러한 병용요법에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인(2024년 8월 19일)을 받았을 뿐 전 세계적인 표준은 아직 아니다. 따라서 오시머티닙 단독요법은 많은 국가에서 표준치료로 남아 있다. 3세대 표적치료제 투여 후 보통 19개월 이내에 질병이 진행하며 내성 기전을 획득하게 된다. 이때 3세대 TKI 투여 후 표준치료로는 현재 백금 기반 화학요법이 쓰인다. 그러나 내성 메커니즘을 특성화하면 후속 개인 맞춤형 치료법을 선택하는 데 유용한 정보를 제공할 수 있으며 임상시험 등록에도 도움이 될 수 있다. 따라서 가능한 경우 3세대 EGFR TKI 질병 진행 시 재생검을 권장하고 있다. 내성변이 중 25% 차지하는 METMET의 증폭(amplification)을 포함한 MET 변이는 오시머티닙 내성의 가장 흔한 메커니즘으로 약 25%를 차지한
![[Cover story – FOCUS] EGFR 내성기전, 어떤 돌연변이 표적을 잡아야 하나](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489084.3.png)
상피성장인자수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR) 표적 저해제는 오늘날 가장 성공한 항암제로 자리 잡았다. EGFR 표적항암제가 어떻게 성공한 항암제가 될 수 있었는지, 발전 과정과 한계점을 들여다봤다.성장인자(growth factor)는 세포 증식과 성장을 촉진하는 데 중요한 역할을 하는 펩타이드다. 성장인자는 세포 외부에서 세포 표면의 특정 수용체에 결합해 세포 내 신호전달경로를 활성화함으로써 작용한다. 특정 세포나 조직의 특이적인 성장과 발달을 촉진하며, 상처 치유, 면역반응, 그리고 발생 과정에서 중요한 역할을 한다.그렇기에 특정 세포의 이름을 따라 여러 성장인자가 존재한다. 대표적인 성장인자는 상피성장인자(EGF) 외에도 혈소판 유래 성장인자(PDGF), 섬유아세포 성장인자(FGF), 인슐린 유사 성장인자1(IGF-1), 혈관내피성장인자(VEGF) 등이다. 특히 앞에 언급한 성장인자와 결합하는 수용체는 많은 제약사가 항암제 표적으로 선정해 신약개발이 진행됐으며, 이미 허가받은 많은 약들이 현장에 나와 있다.상피성장인자수용체(EGFR)는 상피세포의 성장과 분화에 관여하는 성장인자 신호와 결합해 세포 안쪽으로 그 신호를 전달하는 수용체 단백질이다. EGFR 돌연변이는 폐암의 80~85%를 차지하는 비소세포폐암(NSCLC) 중 30~40%에서 관찰되는 흔한 돌연변이 유형이다. 특히 두 가지 EGFR 활성변이(엑손19결손 L858R)가 발생하는 비율이 아시아인에서 더 높다고 알려졌기에 대한민국을 비롯해 아시아 지역의 환자가 상당하다. 1세대 EGFR 표적치료제의 등장EGFR 티로신인산화 효소 억제제(TKI)의 신약개발 역사를 살펴보자. 첫 주자는 아스트라제네카(AZ)의 ‘이레사’(성분명 게피티닙)다. 2003년 6월
![[Cover story – OVERVIEW] EGFR 표적 저해제는 어떻게 성공한 항암제가 됐나](https://img.hankyung.com/photo/202410/01.38489029.3.jpg)
유한양행이 존슨앤드존슨 자회사 얀센에 기술수출한 표적항암제 ‘렉라자’(성분명 리보세라닙)가 2024년 8월 미국 식품의약국(FDA)의 문을 넘었다. 세계에서 가장 큰 헬스케어 시장인 미국에서 인정받은 토종 항암제는 렉라자가 처음이다.3세대 상피성장인자수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR) 표적항암제인 렉라자는 EGFR 엑손20 삽입 변이 및 MET 변이 표적항암제 ‘리브리반트’(아미반타맙)와 손잡고 EGFR 변이 양성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료를 위한 1차 치료제로 승인을 받았다.오랜 기간 타그리소(오시머티닙)가 홀로 군림해 온 시장이었다. 새로운 경쟁자의 등장에 업계는 흥분했다. 사업개발을 주도한 얀센은 “더 이상 4세대 EGFR 표적항암제 개발이 불필요할 것”이라며 유한양행과의 새로운 표적항암제 개발을 중단하기도 했다. 타그리소를 단독으로 사용했을 때에 비해 렉라자와 리브리반트를 병용했을 때 내성변이가 나타나는 비율이 극적으로 줄어들었기 때문이다.하지만 회의적인 시각도 있다. 의료현장에서 줄곧 쓰인 타그리소 단독요법에 비해 병용요법의 약가가 비싸서다. 국내에서는 렉라자가 단독 승인을 받았지만 미국에선 아미반타맙과의 병용요법으로만 승인받았다. 따라서 앞으로도 여전히 많은 환자가 타그리소 단독요법 치료를 받을 것이고, 관련 내성변이 환자는 꾸준히 나올 것이란 전망도 나온다.타그리소 치료에 실패한 환자를 위한 2차 치료제를 넘어 차세대 1차 치료제의 ‘왕좌’까지 넘보는 4세대 EGFR 표적항암제 개발 현장의 이야기를 담았다.COVER STORY ❶ OVERVIEWEGFR 표적 저해제는 어떻게 성공한 항암제가 됐나COVER STORY ❷ FOCUSEGFR 내성기전, 어떤 돌
![[Cover story – Intro] 폐암 정복의 최전선 4세대 EGFR 표적항암제 개발 현황](https://img.hankyung.com/photo/202410/AD.38577351.3.jpg)
비소세포폐암 표적항암제 후보물질을 임상 중인 보로노이가 임상 1a상에 참여하는 환자 수를 대폭 늘렸다. 유효성을 확인할 수 있는 용량으로 코호트에서 더 많은 환자에게 투약해 유의미한 효능 데이터를 확보하기 위한 목적으로 풀이된다.12일 업계에 따르면 보로노이는 표적항암제 후보물질 ‘VRN11’ 임상 1상의 참가 환자 수를 51명에서 90명으로 늘리는 변경안에 대한 식품의약품안전처의 승인을 최근 받았다.임상 1a상 21명, 1b상 30명으로 계획된 원안에서 1a상에 참여하는 환자 수만 50명으로 2배 이상 늘었다. 보로노이 관계자는 “기존에 3명까지만 가능했던 각 용량 코호트당 환자 수를 최대 15명까지 늘린 것”이라고 말했다.업계에서는 보로노이가 ‘승부수’를 띄웠다는 평가가 나온다. 임상 1a에서부터 더 많은 환자에게서 얻은 효능 데이터를 서둘러 확보해 차후 임상 속도를 높이고 기술수출(LO)도 가속화하겠다는 의미로 풀이된다.국내외에서는 차세대 상피세포성장인자 티로신 키나제(EGFR TKI) 개발이 한창이다. VRN11은 3세대 EGFR TKI의 최강자 ‘타그리소’의 내성 문제를 극복할 수 있는 4세대 EGFR TKI로 분류된다. EGFR 변이 양성 환자에게 타그리소를 1차 치료제로 썼을 때 약 15%에서 내성 환자가 발생하는 데, VRN11은 이 때 대표적인 내성변이인 C797S와 L858에 대응할 수 있도록 설계됐다. VRN11은 100%에 이르는 우수한 뇌혈관장벽(BBB) 투과율 등으로 주목받고 있지만 상대적으로 임상 개발 속도에서 경쟁약 대비 늦다는 평가를 받았다.경쟁 상황을 살펴보면 국내 신약벤처 제이인츠바이오의 임상 개발 속도가 국내외를 통틀어 가장 빠르다. 최적 투약용량을 찾기 위한 임상 1
![[분석+] 보로노이, 폐암 신약 후보물질...임상 1상 인원 대폭 늘린 배경은?](https://img.hankyung.com/photo/202411/01.38611938.3.jpg)
“올해는 가능성을 늘린(proliferation) 해였습니다. 내년엔 실행(execution)을 통해 성과를 수확을 하겠습니다.”제임스 지씨셀 대표는 12일 서울 여의도 콘래드서울호텔에서 미디어데이를 열고 “‘이뮨셀엘씨’와 CAR-NK 세포치료제 성과를 내년에 본격적으로 내놓을 것”이라고 밝혔다.‘토종 세포치료제, 미래를 위한 약’(K-Cell, Cure for Tomorrow)이란 제목으로 열린 이날 미디어데이에서 지씨셀은 이뮨셀엘씨의 기술수출과 신규 CAR-NK 후보물질(파이프라인)에 대해 강조했다. 이뮨셀엘씨, 지씨셀의 든든한 성장동력 될 것올해가 지씨셀 기술수출의 본격적인 포문을 여는 해라고도 했다. 지난 9월 지씨셀은 인도네시아 줄기세포치료제 전문기업 비파마에 이뮨셀엘씨를 기술이전했다. 지난해 8월 지씨셀 내부에 글로벌 사업개발(BD) 본부를 설치한 지 불과 1년여만에 낸 성과다. 전지원 지씨셀 전지원 사업개발총괄(CBO) 본부장은 “채취부터 배양, 생산에 이르는 이뮨셀엘씨 생산에 대한 전반적인 공정기술이전을 이미 시작했다”며 “내년엔 상업 생산이 가능할 것”이라고 했다. 이어 전 본부장은 “중국과 러시아에도 이뮨셀엘씨 기술수출을 논의중”이라며 “미국 관계사 바이오센트릭에 공정기술이전을 마치는 대로 미국 식품의약국(FDA)과 미팅을 할 예정”이라고 말했다.지씨셀은 2018년에도 이뮨셀엘씨의 미국 진출을 위해 FDA를 두드린 적이 있으나 성과는 내지 못했다. 전 본부장은 “세포치료제가 항암 치료에 널리 쓰이게 된 오늘날과 달리 당시는 상황이 달랐다”며 “이뮨셀엘씨의 생산공정이 성숙된 만큼 이번엔 좋은 결과를 만들 수 있을
CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 전문 기업 큐로셀이 시장 판매를 앞둔 ‘안발셀’의 시장 안착을 위해 마케팅 전문가를 새로 영입했다.큐로셀은 혈액암 및 CAR-T 치료제 브랜드 마케팅 전문가인 이승원 상무를 영입했다고 12일 밝혔다.이 상무는 제약업계에서 20여 년간 영업 및 브랜드 마케팅 분야에 몸담아 왔다. 회사 관계자는 “이 상무가 국내에서 처음으로 시판된 CAR-T 치료제 킴리아의 상업화 과정을 이끈 경험을 보유하고 있어, 안발셀의 성공적인 상업화에도 큰 역할을 할 것으로 기대한다”고 했다.안발셀은 국내 최초로 개발된 CAR-T 치료제로, 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 뛰어난 약효와 우수한 안전성을 입증했다. 큐로셀은 첨단바이오의약품 신속처리 제도의 맞춤형 심사, 혁신제품 신속심사 제도(GIFT), 보건복지부의 허가-평가-협상 병행 시범사업을 신청하는 등 빠른 신약 허가와 출시 절차를 진행 중이다.이우상 기자 idol@hankyung.com
툴젠이 유전자치료제와 세포치료제 개발사를 두루 거친 이백승 부사장을 영입했다.툴젠은 최고기술책임자(CTO)로 이백승 부사장을 영입했다고 12일 밝혔다. 이번 영입이 글로벌 바이오 시장에서 툴젠의 기술 역량을 확장하고 연구개발(R&D) 경쟁력을 강화하기 위한 포석이라는 설명이다.이 CTO는 미국 나스닥 상장 바이오기업 블루버드바이오에서 CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제, 유전자 편집, 바이러스 기반 유전자·세포치료제 연구에 참여해 다수의 특허 출원과 미국 식품의약국(FDA) 신약 승인에 기여한 이력이 있다. 또 코스닥 상장사 디엑스앤브이엑스(구 캔서롭)에서 코로나19 항체 치료제 및 PCR 진단 키트 개발과 허가를 총괄하며 단기간 내 성공적으로 제품을 출시하는 데 기여하기도 했다. 최근에는 엠제이셀바이오에서 차세대 CAR-T 면역세포 치료제 연구개발을 이끌며 췌장암을 포함한 고형암 치료제 개발 프로젝트를 수행했다.이병화 툴젠 대표는 “신임 CTO 영입으로 툴젠이 유전자 편집기술을 기반으로 차세대 치료제 개발을 가속화 하고, 면역세포 치료제 분야에서 글로벌 경쟁력을 한층 더 강화할 수 있을 것으로 기대한다” 고 밝혔다.이우상 기자 idol@hankyung.com
강스템바이오텍이 골관절염 치료제 후보물질 ‘오스카(OSCA)’ 임상의 고용량군에서도 통증감소와 연골 재생을 확인했다.강스템바이오텍은 오스카의 임상 1상 마지막 단계인 고용량군 자기공명영상(MRI) 의학평가에서도 확연한 통증감소 및 연골재생을 확인했다고 11일 밝혔다. 본 평가는 미국 식품의약국(FDA)과 많은 경험을 가진 미국의 영상의학 전문평가업체 라드MD(RadMD)에서 독립적으로 수행돼 객관적이고 데이터 신뢰성을 확보할 수 있도록 했다.회사측에 따르면 고용량군 대상자에서도 중용량군과 같이 투약 초기부터 통증감소와 관절기능 개선이 빠르게 나타났으며, 신속한 증산개선과 더불어 WORMS(골관절염 개선도의 전반적 평가)와 MOCART(국소 연골부위 변화 평가) 두 영상분석을 통해 구조적 개선의 진행이 관찰됐다.특히 무릎 골관절염 환자들의 통증은 주로 연골이나 연골하골 손상이 가장 주요한 원인으로 알려져 있는데 고용량군 대상자 대부분에서 연골재생 및 연골하골의 구조개선에서 좋은 결과를 보였다.배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “초기 임상 단계에서 통증 및 기능 개선 뿐만 아니라 연골, 연하골 재생을 통한 구조개선이 이뤄지고 상관관계까지 뚜렷하게 나타난 것은 현재 판매 및 개발 중인 약물에선 확인되지 않은 고무적인 결과”라고 강조했다. 이어 “1회 투약 후 6개월 이상의 시점까지도 통증감소 및 치료효과가 지속되고 있고, 오히려 시간이 지날수록 임상 환자들에게서 관절기능 개선 등 치료효과가 월등하게 나타나고 있다”며 “오스카 개발 성공 시에는 글로벌 관절염 치료제 시장에서의 게임체인저가 가능할 것으로 기대한다&rdqu
인체조직 재생의학 전문기업 엘앤씨바이오의 자회사 엘앤씨차이나가 피부 및 연골 재생을 위한 의료기기를 중국 현지에서 조달한 원재료로 자체 생산할 수 있게 됐다.엘앤씨바이오는 엘앤씨차이나가 중국 정부로부터 피부에 이어 뼈, 연골까지 주요 원재료에 대한 특수제품 수입 허가를 승인받았다고 11일 밝혔다. 회사 관계자는 “지난 1월 외자기업 최초로 원재료 수입 허가를 승인받은 이후 6월 중국 내 원재료 확보를 위한 비영리기업 설립 허가에 이어 중국 사업 성공의 핵심 요소인 원재료 라인업을 모두 확보한 것”이라고 설명했다.업계에 따르면 중국내 중국 내 피부 원재료 수입 허가를 받은 현지 기업은 한 곳으로 정도다. 피부, 뼈, 연골까지 원재료 수입 허가를 모두 받은 기업은 엘앤씨차이나가 최초이자 유일하다는 것이 회사측 설명이다.이 관계자는 “엘앤씨바이오의 주력 제품인 메가덤(피부), 메가카티(연골), 메가본(뼈) 제품의 중국 현지 생산을 위한 원재료 준비를 모두 확보하게 됐다”며 “중국 정부의 재생의학 시장 육성 의지와 함께 엘앤씨차이나가 소재한 쿤산시와 강소성 정부의 지지와 지원으로 달성한 성과”라고 했다.중국 현지 업계 관계자에 따르면 지난 8월 ‘인체조직 이식재 불법 생산 사건’ 이후 중국 내 인체조직 이식재 생산기업 대부분이 어려움을 겪고 있다. 이에 관련 기업들은 사업 규모를 대폭 축소하거나 폐업, 전업 등을 이미 했거나 고려중인 것으로 알려졌다. 중국 정부가 인체조직 관련 개정된 ‘인체조직 관리 규정’을 내놓을 때까지는 현 상황이 지속될 전망이다.김동현 엘앤씨차이나 대
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