제닉스큐어 "획기적인 루게릭병 유전자치료제 개발 중" [KIW2024]

"신경세포나 슈반세포, 근육세포 등 특정 부위에만 작용하는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 개발했습니다. 이를 통해 획기적인 루게릭병 치료제를 개발 중에 있습니다"문홍성 제닉스큐어 대표는 11일 서울 여의도동 콘래드호텔에서 "신경세포 특이성이 100배 이상 향상된 A...

2024.09.11 19:52

유전자 혁명, 바이오 ETF

신성호 한국경제신문 연구위원의 ETF 심층해부미국 대형 테크주들이 시장을 이끄는 동안 바이오 헬스케어 지수는 나스닥 지수 등 시장 대표 지수 상승률을 하회했다. 한때 테크와 함께 성장주로 대접받았으나 기대에 못미치는 성과를 냈다. 비만치료제로 주목받고 있는 &lsquo...

2024.04.11 08:12

생명연 “유전성 하지마비 쥐 걷게 하는 유전자치료제 개발”

희귀난치성 질환인 유전성 하지마비 환자들을 위한 유전자치료제가 나왔다. 근본적 치료제가 없던 시장이라 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 보인다. 연구진은 추가 적응증을 발굴해 상업화 가능성을 높이겠다는 계획이다.한국생명공학연구원은 정초록 줄기세포연구센터 책임연구원이 ...

2024.01.24 11:18

제임스 윌슨 교수 "필라델피아 제약·바이오산업 성공은 훌륭한 의사과학자 키운 덕분"

“제약·바이오산업 자체가 전무했던 필라델피아가 세포·유전자치료제(CGT) 중심지로 거듭난 데는 훌륭한 의사과학자의 역할이 컸습니다.”30여 년 전부터 미국 필라델피아 제약·바이오산업 성장의 핵심 역할을 해 온 ...

2024.01.16 16:01

알지노믹스, 희귀망막질환 유전자치료제 후보물질 호주 임상 곧 개시

유전자치료제 개발사 알지노믹스가 희귀 망막질환 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’가 호주 임상 진입을 위한 9부 능선을 넘었다.알지노믹스는 유전성 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 치료제 후보물질 RZ-004이...

2024.01.16 10:20

FDA 고위관계자 "일부 사례 인과성 있는듯…CAR-T 여전히 독보다 득이 커"

키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 안전성 논란이 일면서 미국 식품의약국(FDA)이 조사에 나선 가운데 일부 사례에서 인과성이 보인다는 주장이 나왔다. 다만 FDA는 이를 감안해도 CAR-T 치료제의 이점이 분명하다는 입장이다.피터 막스 FDA 생물의약품평가연...

2024.01.09 10:40

노바티스, 보이저社와 유전자치료제 개발 협력 확대…최대 13억 달러 딜 성사

스위스 제약사 노바티스가 새로운 유전자 치료제를 개발하기 위해 미국 바이오업체 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 협력관계를 확대했다. 이번 계약을 통해 노바티스는 보이저에 최대 13억 달러(약 1조 7000억원)를 지급할 예정이다.보이저는 2일...

2024.01.03 13:03

1회 치료비가 무려 29억? 41억?…턱없이 비싼 '유전자 치료제' 왜

“인류가 달에 처음 발을 디딘 것에 비견할 만한 사건이다.”세계 첫 번째 유전자편집 치료제 ‘카스게비’가 지난달 초 미국에서 승인받자 국내 한 저명한 과학자는 이같이 말했습니다. 유전병을 치료하기 위해 인간이 스스로 유전자를 ...

2023.12.31 17:20

제임스 윌슨 "미국이 세포·유전자치료제 산실된 비결은 훌륭한 의사과학자 덕분"

"제약·바이오산업 자체가 전무했던 필라델피아가 세포·유전자치료제(CGT) 중심지로 거듭난 데는 훌륭한 의사과학자의 역할이 컸습니다."30여 년 전부터 필라델피아 제약·바이오산업 성장의 핵심 역할을 해 온 제임스 윌슨 미국 펜실베이니...

2023.12.26 15:19

첫 크리스퍼 유전자편집 치료제 '카스게비'…유럽에서도 '승인' 가닥

크리스퍼 유전자편집 기술을 적용한 첫 인체의약품 ‘카스게비’가 내년 2월엔 유럽에서도 승인이 날 전망이다.18일 업계에 따르면 카스게비의 제조사 버텍스파마슈티컬스는 유럽의약품청(EMA)으로부터 카스게비 조건부 승인에 대한 긍정적인...

2023.12.18 11:33

41억원 고가 유전자치료제 '리프제니아'…미국서 보험 보장 받을 듯

크리스퍼 유전자 편집 기술이 처음으로 적용된 인체의약품 ‘카스게비’와 함께 승인된 고가 유전자치료제 ‘리프제니아’ 또한 미국에서 보험 적용이 유력해 보인다.블루버드바이오는 14일(미국 시간) 리프제니아의 보험 보장에 대해 미국...

2023.12.15 11:22

카스게비 29억원, 리프제니아 41억…도대체 왜 비쌀까?

지난 8일(미국시간) 미국 식품의약국(FDA)이 세포유전자치료제 신약을 새로 승인하면서 ‘억’소리가 나는 고가약이 늘어났다. 크리스퍼 유전자 편집 기술이 적용된 첫 의약품 ‘카스게비’의 투약비용은 220만 달러(약 29억원)이...

2023.12.11 17:33

'노벨상' 유전자 가위 상용화…"인류가 달에 간 것보다 큰 사건"

“인류가 달에 간 것보다 더 큰 역사적 사건이다.” 국내 유전자 편집 치료제 개발기업 툴젠 창업자인 김진수 싱가포르국립대 의대 교수는 10일 이렇게 말했다. 크리스퍼 기술을 활용한 유전자 편집 치료제 카스게비가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 게 세계 제약사에 오...

2023.12.10 18:35

"세계 첫 CAR-T·유전자치료제 원산지"…바이오 기업 몰려드는 필라델피아

미국 펜실베이니아주 필라델피아는 현재 세포·유전자치료제(CGT) 산업에서 가장 '핫'한 곳이다. 뉴욕에서 차를 타고 약 2시간을 달려 펜실베이니아 대학도시 인근에 들어서자 대학보다 먼저 아미쿠스, 스파크테라퓨틱스 등 바이오 기업들의 간판이 눈에 들어왔다. 첨단 치료제 ...

2023.11.27 11:20

알지노믹스, 다국적제약사로부터 면역항암제 무상공급 계약 체결

알지노믹스가 간세포암(HCC) 환자 대상 병용요법 임상을 위해 로슈로부터 면역항암제를 공급받기로 했다. 알지노믹스는 9일 유전자치료제 기반 항암제 후보물질 RZ-001과 '티쎈트릭'(아테졸리주맙)의 병용평가를 위해 로슈와 임상시험 협력 및 공급계약을 맺었다고 9일 밝혔...

2023.11.09 10:54

유전자 편집 치료제, 돌연변이 치료 돌풍 예고 [이해진의 글로벌바이오]

겸상적혈구(兼床赤血球)병은 이름 그대로 유전자 돌연변이에 의해 적혈구의 형태가 원반이 아닌 낫모양으로 생겨 산소 운반이 원활하지 않은 질병입니다. 현재 의학으로는 주기적인 수혈이나 자신에게 딱 맞는 타인의 골수이식이 유일한 방법입니다. 하지만 머지않아 1회 치료로 완치...

2023.11.07 08:30

파미셀, 유전자치료제 신규 원료물질 사업 나선다

줄기세포치료제 개발업체 파미셀이 유전자치료제 신규 원료물질을 활용해 사업 확장에 나선다. 파미셀은 유전자치료제 생산에 필요한 올리고뉴클레오타이드 합성 원료물질인 신규 뉴클레오사이드 제조 가능성을 확인하고 상업화를 추진 중이라고 1일 밝혔다. 이번 상업화 추진 대상 물질...

2023.11.01 11:15

유전자치료제로 도전하는 비만 치료

‘물만 먹어도 살이 찌는 체질’이라는 말이 있다. 농담 같지만 실제로 유전은 비만 여부에 영향을 미친다. 유전자치료제로 비만을 치료해 보자는 아이디어도 여기서 출발했다. 짧은간섭RNA(siRNA)를 이용한 비만 치료제 개발 접근법에 대해 논해 본다. 비만은 과도한 음식...

2023.10.16 09:11

헬릭스미스. 루게릭병 유전자치료제 ‘진 테라피’ 표지 선정

헬릭스미스는 한데 오즈딘러 미국 노스웨스턴대학교 교수와 함께 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 연구한 결과가 국제학술지 ‘진 테라피’(Gene Therapy)의 표지(사진)로 선정됐다고 18일 밝혔다. 진테라피는 과학저널 ‘네...

2023.09.18 09:20

알지노믹스, 국제 행사서 유전자치료제 부문 2년 연속 수상

알지노믹스는 싱가포르에서 열린 ‘Cell & Gene Therapy World Asia 2023(CGTWA 2023)’의 ‘Asia Pacific Cell & Gene Therapy Excellence Awards(ACGTEA)’에서 유전자 치료제 부문 가장 유망한 파...

2023.09.18 07:25