희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV) 5년새 가격 50% 올랐다

신약개발 경쟁이 치열해지면서 미국 식품의약국(FDA)의 신약 심사 기간을 1년에서 6개월로 단축해주는 우선검토바우처의 몸값이 오르고 있다. FDA의 업무 과부화로 일반적인 심사 기간이 1년에서 1년 6개월까지 늘어지면서 바우처에 대한 가치가 오른 것으로 풀이된다.6일 ...

2024.11.08 09:58

"'하루 50번 오르가슴' 희귀질환에 고통"…안타까운 사연

하루에 50차례 가까이 성 극치감(오르가슴)을 느끼는 희귀질환으로 인해 일상생활이 불가능하다고 호소하는 한 여성의 안타까운 사연이 알려졌다.영국 데일리메일은 지난 27일(현지시간) '지속성 생식기 각성 장애'(PGAD)를 겪는 29세 여성 A씨의 사연을 ...

2024.10.30 08:33

성기가 3개였던 英 남성…사망 후 의대생들이 발견했다

희귀질환인 '중복 음경'으로 태어났던 영국 남성의 사례가 보고돼 화제다. 하지만 그는 생전 이를 알지 못했던 것으로 추정된다.데일리스타 등 외신들의 최근 보도에 따르면 최근 버밍엄 대학교 의과대학의 해부학 수업 중 의대생들이 한 시신의 성기가 3...

2024.10.16 19:12

두 개의 자궁, 두 명의 아이…'100만명 중 1명' 쌍둥이 출산

중국 산시성 시안에서 두 개의 자궁이 있는 희귀 질환을 갖고 태어난 한 여성이 '100만분의 1' 확률로 쌍둥이를 무사히 출산했다. 이 여성은 각각의 자궁에서 아들과 딸을 출산한 것으로 알려졌다. 사우스차이나모닝포스트(SCMP)는 28일(현지시간...

2024.10.01 14:19

GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美FDA 임상 1·2상 IND 승인

GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’에 대한 임상 1·2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 밝혔다.LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 ...

2024.09.02 14:35

녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 日1상 IND 승인

GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN)를 승인 받았다고 12일 밝혔다.지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로...

2024.08.12 09:23

지오영 “지난해 공급한 희귀의약품 10만개 육박”…‘니치버스터’ 시장 노린다

지오영이 희귀질환 치료제 공급 사업에 적극 나서고 있다.지오영은 지난해 총 9만9582개의 희귀필수의약품 공급을 완료했다고 7일 밝혔다. 지오영은 아스트라제네카, 레코르다티 코리아 등 글로벌 제약사의 희귀의약품 국내 유통을 맡고 있다. 삼성바이오에피스의 희귀질...

2024.05.07 16:35

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美FDA IND 신청

GC녹십자가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획(IND)과 패스트트랙 지정을 신청했다고 22일 밝혔다....

2024.04.23 09:36

희귀의약품 개발을 위한 지원과 급여 적용 이슈

희귀질환은 환자 수가 매우 적기 때문에 치료제를 개발하기 위한 연구개발(R&D) 과정에 많은 어려움이 존재한다. 특히, 수익성이 담보되지 않을 수 있어 제약기업의 투자 결정에는 국가의 정책 지원 여부가 매우 중요하게 작용한다.세계 주요 국가들은 희귀질환 치료제의 R&D...

2024.04.16 08:42

인하대병원, 희귀질환 전문기관 선정

인하대병원이 제1기 권역 희귀질환 전문기관에 선정됐다. 경인권역에서 3곳이 선정됐는데 인천에선 인하대병원이 유일하다.23일 인하대병원에 따르면, 질병관리청은 희귀질환 진료지원 체계를 강화하고 국가등록사업을 추진하기 위해 권역별 희귀질환 전문기관을 신규 지정했다.희귀질환...

2024.01.23 16:31

이수앱지스, 혁신형 제약기업 선정돼 보건복지부 장관 표창

이수앱지스가 지난 27일 열린 ‘2023년 보건산업 성과 교류회 시상식’에서 ‘혁신형 제약기업 보건복지부 장관 표창’을 수상했다고 28일 밝혔다. 보건복지부는 우수한 의약품 개발 보급을 통해 국민 보건을 향상하고 국내 제약산업 발전에 기여한 혁신형 제약기업을 선정해 매...

2023.11.28 14:53

"3000억 '이건희 유산' 소아암 치료 희망의 씨앗 됐다"

급성림프구성 백혈병을 이겨낸 유리(가명·17)는 정기적으로 재발 예측을 목적으로 한 미세잔존암 골수검사를 받아야 한다. 비용이 회당 100만원에 달하는 검사다. 가정 형편이 넉넉지 않은 유리는 큰 부담을 느꼈다. 버팀목이 된 건 서울대병원 소아암·희귀질환사업단이다. 사...

2023.11.08 19:09

"3000억 소아암 지원 '이건희 유산'…희망의 씨앗 됐다"

최근 '급성림프구성백혈병'을 이겨낸 유리(가명·17)는 정기적으로 재발 예측 목적의 '미세잔존암 골수 검사'를 받아야 한다. 회당 비용이 100만원에 달하는 고가의 검사다. 가정 형편이 넉넉하지 않은 유리는 큰 부담을 느꼈다. 버팀목이 된 건 서울대병원 소아암·희귀질환...

2023.11.08 16:00

소녀시대 수영, 희귀질환 치료제 개발사에 투자기금 전달

걸그룹 소녀시대의 멤버이자 배우인 최수영(수영)이 희귀질환 치료제 개발 회사에 환우들과 함께 모은 투자기금을 전달했다. 21일 순천향대 부천병원에 따르면 수영은 최근 실명퇴치운동본부 회원들과 함께 조성한 환우 투자기금을 치료제 개발회사 '올리고앤진 파마슈티컬'에 전달했...

2023.08.21 16:40

"무섭고 두려웠다"는 김우빈…'10만명당 1명' 그 희귀암 뭐길래 [건강!톡]

"생명과 연관돼 있다 보니 너무 무섭고 두려웠어요" 배우 김우빈은 12일 공개된 넷플릭스 오리지널 시리즈 '택배기사'로 복귀했다. '비인두암' 판정받고 2년의 치료 시간을 거쳐 tvN '우리들의 블루스', 영화 '외계+인 1부' 등의 작품을 선보여 왔지만, 여전히 그의...

2023.05.13 16:16

암젠, 호라이즌 인수 막바지…올해 제약사 최대 M&A 눈앞

올해 제약업계 최대 규모의 인수합병(M&A) 계약 성사가 코앞이다. 미국 제약사 암젠이 희귀질환 신약 개발사인 호라이즌테라퓨틱스의 인수를 놓고 막바지 협상을 하고 있다는 외신 보도가 나왔다.11일(현지시간) 월스트리트저널은 “양측의 협상이 결렬되지 않는다면 암젠이 12일 중 호라이즌테라퓨틱스 인수를 마무리지을 것”며 “인수 ...

2022.12.12 16:14

美 프리시전바이오, 크리스퍼 대항마 ‘I-CreI’ 전임상서 효능 확인

미국 생명공학기업 프리시전바이오사이언스가 크리스퍼 유전가가위에 대항하는 '아르쿠스(Arcus)' 플랫폼의 전임상 결과를 23일(현지시간) 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 발표했다. 오르니틴트랜스카바미라제(OTC) 결핍증이라는 희귀 질환과 만성 B형 ...

2022.05.24 13:46

한미약품 임성기재단, 극희귀질환 연구지원 사업 공모

한미약품은 임성기재단이 희귀난치성 질환 분야 연구지원사업을 시작한다고 27일 밝혔다. 임성기재단은 한미약품그룹의 창업주인 고(故) 임성기 회장의 신약개발 철학을 계승하기 위해 설립된 공익법인이다.이번 연구지원 사업은 공모 첫해인 올해 약 4억원 규모로 실시된다...

2022.04.27 09:50

희귀질환 치료제 등장, 얼룩말을 의심해야만 하는 시대

“말발굽 소리가 들린다면, 말을 떠올려야지, 얼룩말을 생각해서는 안 된다.”1948년 노벨상 후보자이기도 했던, 볼티모어 메릴랜드대 시어도어 우드워드 박사의 이 격언은 1960~1970년대 미국 의과대학 학생들에게 교육되고 회자됐던 원칙으로도 알려...

2021.08.25 11:01

녹십자, 희귀질환 치료제 공동 개발한다

GC녹십자는 미국 스페라젠과 희귀난치성 질환인 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 치료제 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. 별도의 계약 기간은 없다.SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 100만 명 중 1명에게서 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 대표 증상으로는 뇌전증, 운동 능력...

2021.07.20 17:11