엠마우스 "SCD 신약 '엔다리' 美 FDA 최종 승인"

텔콘의 최대주주인 미국 엠마우스라이프사이언스는 겸상적혈구질환(SCD) 치료제 '엔다리'가 미국 식품의약국(FDA)로부터 최종 판매 승인을 받았다고 10일 밝혔다.

엔다리는 성인과 5세 이상 소아 환자의 겸상적혈구빈혈증과 겸상적혈구성탈라세미아의 증상을 치료하도록 승인됐다. SCD 치료제로는 약 20년 만에 출시되는 신약이자, 세계 최초 소아 환자용 SCD 치료제란 설명이다.

유타카 니이하라 대표는 "이번 승인은 20년간 치료법에 진전이 없었던 SCD 환자들에게 중대한 사건으로, 특히 아이들에게 처방할 수 있는 치료법이 생겼다는 것에 의미가 매우 크다"며 "4분기에는 환자들이 이 치료법을 이용할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

SCD는 희귀 유전성 혈액 질환으로 헤모글로빈 베타-사슬의 유전적 돌연변이로 인해 발생한다. SCD 환자는 종종 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기(SCC)로 고통받고 있다. SCC는 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증 및 급성 흉부 증후군(ACS)을 비롯한 다양한 합병증을 발생시킬 수 있다.

SCD는 미국에서 아프리카계를 중심으로 약 10만명의 환자가 있다. 세계 환자는 2500만명으로 추정되며, 아프리카계 어린이 365명 중 1명이 SCD 환자로 태어나고 있다고 회사 측은 전했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com