신경병증성 통증 유전자 치료제·종양 살상 바이러스, 美서 곧 임상 시험

Cover Story - 코오롱생명과학

코오롱생명과학 연구원들이 서울 강서구 코오롱 원앤온리 타워에 있는 마곡연구소에서 치료제 개발에 대해 논의하고 있다. /신경훈 기자 khshin@hankyung.com

코오롱생명과학이 인보사의 뒤를 이을 후속 신약후보물질(파이프라인) 개발을 본격화하고 있다. 신경병증성 통증 유전자 치료제(KLS-2031)와 종양살상바이러스 항암제(KLS-3020) 등이다. 올해부터 미국 식품의약국(FDA)에 1상 시험계획(IND)을 신청하고 본격적으로 임상에 들어갈 예정이다.

KLS-2031은 난치성 신경병증성 통증을 치료하는 유전자 치료제다. 정상인은 통증으로 느끼지 않은 자극을 인식해 고통을 겪는 감각신경계 질환이다. 통증을 인식하는 기전이 복잡하고 어려워 현재로선 치료제가 없다. KLS-2031은 전달체인 아데노 관련 바이러스를 사용해 유전자를 침투시키는 약물이다. 통증을 완화하고 염증을 억제해 신경세포 손상을 막는다.

우선 디스크성 통증과 같은 국소 부위 손상으로 인한 신경병증성 통증 환자를 대상으로 치료제를 개발한 뒤 적응증을 확대한다는 전략이다.

코오롱생명과학은 종양살상바이러스 항암제인 KLS-3020 개발에도 나섰다. 정상세포는 손상시키지 않고 암세포만 골라 죽이도록 개발된 치료제다. 이 같은 작용 기전의 항암 바이러스 치료제로는 암젠의 흑색종 치료제 ‘임리직’과 신라젠이 임상 3상을 하고 있는 ‘펙사벡’이 있다. KLS-3020은 고형암을 대상으로 유전자 조작을 통해 암세포 선택성을 높인 개량된 바이러스에 치료 증대 목적의 유전자를 삽입하는 방식으로 만든다.

코오롱생명과학은 KLS-3020의 효능을 증가시킬 수 있는 ‘폭스 바이러스 프로모터’ 특허도 취득했다. 프로모터는 바이러스에 주입한 치료 유전자의 효능을 증폭시키는 역할을 한다. 세포 실험 결과, 코오롱생명과학의 프로모터는 기존 백시니아 바이러스에 포함된 특정 프로모터와 비교한 실험에서 유전자 발현량이 3배가량 높은 것으로 나타났다. 이 특허 기술을 활용하면 암뿐 아니라 유전자 결함으로 인해 희귀질환과 심혈관계 질환, 바이러스 감염성 질환 예방 및 치료제를 개발할 수 있다. 코오롱생명과학은 이 기술을 활용해 내년 KLS-3020의 임상 1, 2상에 진입하는 게 목표다.

김수정 코오롱생명과학 바이오신약연구소장은 “KLS-3020은 직접적인 암세포 살상과 항암 면역반응 유도 등 다양한 기전을 갖고 있다”며 “치료제로 개발되면 우수한 암 치료 효과를 나타낼 수 있을 것”이라고 말했다.

전예진 기자 ace@hankyung.com