日연구팀, 만능줄기세포로 루게릭병 치료약 후보 발견
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게이오(慶應)대 연구팀은 루게릭병 환자로부터 제공받은 세포로 iSP세포를 만든 뒤 이를 활용해 질병 상태의 신경 세포를 만들었다.여기에 시판되는 1천230종의 약을 투여해 경과를 지켜본 결과 파킨슨병 치료약인 '로피니롤 염산염(Ropinirole hydrochloride)'이 치료에 효과가 있다는 것을 확인했다.
로피니롤 염산염이 세포의 미토콘드리아를 활성화시켜 세포가 죽는 것을 막는 효과가 있었다.
루게릭병은 운동신경 세포가 서서히 죽어가는 치명적인 질환으로, 프로농구 울산 현대모비스 코치였던 박승일 씨가 앓고 있는 병이다.지난 3월 타계한 대 물리학자 스티븐 호킹 박사도 이 병을 앓았었다.
게이오대 연구팀은 루게릭병 환자 22명의 세포로 만든 iPS 세포로 신경세포를 만들어 로피니롤 염산염을 투여한 결과 16명에게서 치료에 효과가 있다는 사실도 확인했다.
연구팀은 이런 연구 결과를 토대로 로피니롤 염산염을 실제 환자에게 투여하는 임상실험을 최근 시작했다.루게릭병 발병 후 5년이 지나지 않은 환자 20명에게 6개월 이상 이 약을 투여해 안전성을 확인할 계획이다.
iSP를 활용한 의료에는 iSP를 다양한 세포와 장기로 변화시켜 환자에게 이식하는 재생의료 분야와 질병 상태를 재현한 세포를 만들어 치료약 후보물질을 찾는 치료약 분야 등 2가지가 있다.
일본에서 iSP를 활용해 찾은 치료약 후보물질로 실제 환자를 치료하는 임상실험이 실시되는 것은 이번이 세번째다.교토(京都)대 병원 연구팀이 근육 안에 뼈가 생기는 난치병인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 환자에게, 게이오대 연구팀이 선천성 청각장애의 원인이 되는 펜드리드 증후군 환자를 대상으로 각각 임상실험을 진행 중이다.