"줄기세포로 만든 세계 첫 아토피 치료제 국내 출시 준비"

2019 바이오스타 (5) 강스템바이오텍

유럽·미국 시장도 진출 추진

류머티즘·건선 신약 후보 물질
임상 진행 중…하반기 결과 발표

“내년 국내에 아토피 치료제 ‘퓨어스템AD’를 출시하고 유럽, 미국 시장에도 도전하겠습니다.”

강경선 강스템바이오텍 의장(사진)은 지난 10일 미국 샌프란시스코에서 열린 세계 최대 바이오투자 행사 JP모간콘퍼런스에서 이같이 밝혔다. 강스템바이오텍은 국내 줄기세포 치료제 개발기업 중 최초로 이 행사에 공식 초청을 받았다. 최근 세포 및 유전자 치료제에 대한 관심을 반영한 것으로 풀이된다. 세계 최초로 줄기세포를 이용한 아토피 치료제라는 점도 주목받는 배경이다. 강 의장은 이번 행사에서 글로벌 제약바이오회사와 임상수탁전문기업(CRO)을 만나 기술 수출 및 공동 개발 방안을 논의했다. 강 의장은 “지난해 발표한 임상3상 중간 결과에 대해 반응이 좋았다”며 “올해 유럽에서 임상2상을 시작하고 국내 처방 데이터를 기반으로 미국 진출도 추진할 계획”이라고 말했다.

3년간 아토피 치료 효과 입증

강 의장이 글로벌 진출에 자신감을 보이는 이유는 퓨어스템AD의 장기 관찰 결과에서 안전성과 유효성을 입증했기 때문이다. 퓨어스템AD는 제대혈 줄기세포로 아토피 피부염의 원인인 비만세포의 분화와 활성을 억제해 면역체계를 회복하는 역할을 한다. 국내에서는 2013년 11월부터 2015년 5월까지 18개월 동안 중등도 아토피 피부염 환자에게 1회 투여해 효과를 보인 것으로 나타났다. 이 결과는 스템셀, 몰레큘러사이언스 등 국제학술지에 실렸다. 지난해 11월 내놓은 임상 1/2a상 3개년 장기추적 결과에서도 퓨어스템AD는 치료 효과가 지속됐고 심각한 부작용을 나타내지 않았다. 강 의장은 “투약 전 중등도였던 환자가 투여 후 3년이 지나도 경등도로 지속적으로 유지돼 일시적 효과가 아니라는 점을 증명했다”며 “단회 투여로 약효가 3년간 장기간 지속하는 것은 이례적”이라고 설명했다.

강스템바이오텍은 올 상반기 194명의 환자를 대상으로 하는 단회 투여를 끝내고 올 하반기 임상3상 결과 보고서를 발표할 계획이다. 이를 토대로 식품의약품안전처에 시판 허가 신청을 하고 내년 출시하는 게 목표다.

제품 출시를 앞두고 줄기세포 생산 설비도 확보했다. 경기 광명에 175억원을 투자해 세포치료제 GMP 제조소를 건립 중이다. 오는 4월 완공 이후 1년간 시운전과 허가 기간을 거쳐 내년부터 본격 가동에 들어간다. 이곳에서는 연간 3만6000바이알(병) 규모의 퓨어스템AD를 생산할 수 있다. 강 의장은 미국에서 출시된 사노피의 아토피 치료제 ‘듀피젠트’와 비교해 가격과 효능 면에서 경쟁력이 있을 것으로 분석했다. 듀피젠트는 1회 투여에 100만원으로 연간 약값이 2700만원에 이른다. 강 의장은 “퓨어스템AD는 수백만원대의 저렴한 가격에 치료 효과가 오래 지속된다”고 말했다.

류머티즘, 건선으로 적응증 확대

올해는 유럽 임상도 시작한다. 유럽의약품청(EMA)은 퓨어스템AD의 국내 비임상 데이터를 인정해 임상2상부터 할 수 있도록 허가했다. 유럽 임상은 CRO인 프랑스 바이오트라이얼이 하고 의약품수탁생산업체(CMO)인 벨기에 마스터셀이 임상 시약을 생산한다. 강 의장은 “유럽에서는 일본 다케다의 크론병 치료제 ‘알로피셀’이 동종이형 줄기세포로 허가받은 사례가 있어 퓨어스템AD도 가능성이 있다”고 했다.

미국에서는 임상 파트너를 물색 중이다. 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 줄기세포 치료제는 아직 한 건도 없다. FDA는 최근 세포 및 유전자 치료제를 혁신 치료제로 지정하고 신속허가(패스트트랙)를 받을 수 있도록 규정을 완화했다. 강 의장은 “향후 유럽 임상 데이터와 국내 처방 데이터가 쌓이면 미국에서도 임상을 시도해볼 수 있을 것”이라고 말했다.

강스템바이오텍은 독자적인 줄기세포 분리 및 대량배양기술로 다양한 신약 후보물질을 갖고 있다. 류머티즘 관절염 치료제 퓨어스템RA, 건선치료제 퓨어스템CD, 퇴행성 골관절염 치료제 퓨어스템OA 등이다. 류머티즘 관절염 치료제는 지난해 2월 식약처로부터 4주 간격으로 3회 반복 투여하는 임상 승인을 받았다. 33명의 환자 대상으로 임상을 하고 올 하반기 결과를 발표할 계획이다. 퇴행성 관절염 치료제는 2017년 9월부터 독일 헤라우스메티컬과 공동개발을 진행 중이다. 건선 치료제도 연내 임상1상을 마무리할 예정이다. 강 의장은 “줄기세포 치료제는 아토피뿐만 아니라 다양한 자가면역질환으로 적용이 가능해 가능성이 무궁무진하다”며 “퓨어스템AD의 성공을 발판으로 다른 질환까지 영역을 확대하겠다”고 말했다.

전예진 기자 ace@hankyung.com