파미셀 간 치료제 '조건부 허가' 무산…또 발목 잡힌 줄기세포치료제 개발

"규정 벗어나 과도한 자료 요구…정부 실질적 지원방안 내놔야"

파미셀 ‘하티셀그램 AMI’

파미셀이 개발 중인 간경변 줄기세포치료제 ‘셀그램-엘씨’의 조건부 허가가 반려됐다. 2017년 강스템바이오텍의 아토피 치료제 ‘퓨어스템’이 조건부 승인을 못 받은 데 이어 또다시 줄기세포치료제의 조기 시판 길이 막힌 것이다. 식품의약품안전처가 2016년 세포치료제 허가 규제를 완화했지만 3년째 수혜를 받은 제품은 한 건도 없다. 차세대 혁신 치료제 개발을 활성화하기 위해 규제당국이 실질적인 지원 방안을 마련해야 한다는 지적이 나온다.

파미셀은 7일 셀그램-엘씨의 조건부 허가가 반려돼 관련 법령에 따라 이의신청할 계획이라고 밝혔다. 조건부 허가는 2상 임상시험 자료를 토대로 우선 허가를 승인해 주고 시판 후 3상 임상시험 자료를 제출토록 하는 제도다. 식약처는 2016년 생물학적 제제 등의 품목허가심사 규정을 개정하고 생명을 위협하는 질환 또는 중증의 비가역 질환에 사용하는 세포치료제는 임상 2상 결과만으로 조건부 허가를 받을 수 있도록 했다.

파미셀은 식약처로부터 셀그램-엘씨의 치료 대상인 알코올성 간경변이 비가역 질환이라는 인정을 받고 2012년 11월부터 진행한 임상 2상 결과를 토대로 2017년 12월 식약처에 조건부 허가를 신청했다. 셀그램-엘씨는 자가 골수에서 채취한 중간엽줄기세포를 체외에서 배양한 후 환자의 우측 대퇴 동맥에 간동맥 카테터를 삽입해 주사로 주입하는 줄기세포치료제다. 알코올로 손상된 간조직의 섬유화를 개선시키고 간 기능을 회복시키는 효과가 있다. 이 같은 임상 2상 결과는 2016년 미국간학회 공식 학회지 ‘헤파톨로지’에 게재돼 주목받았다.

하지만 지난달 29일 열린 중앙약사심의위원회에서는 만장일치로 조건부 허가가 부결됐다. 임상시험 환자들이 조건부 허가 요건에 해당하는 중증 환자가 아니고 생존율 개선을 입증하지 못했다는 점에서다. 파미셀은 “지난 1년여간 식약처 심사관이 임상 3상이 100% 성공할 것이라는 자료를 제출하라는 등 조건부 허가 제도의 입법 취지에 맞지 않고 규정을 벗어난 과도한 자료를 지속적으로 요구했다”고 반박했다. 파미셀은 임상 3상을 진행해 허가를 받는다는 계획이다.

업계는 조건부 허가 대상인 ‘중증 비가역 질환’도 명확히 규정해야 한다고 지적한다. 세포치료제 특성을 고려해 임상 설계부터 조건부 허가까지 기간을 단축할 수 있는 실질적인 지원 방안을 내놓아야 한다는 주장도 나오고 있다.

전예진 기자 ace@hankyung.com