200만달러 세계 최고가 藥 나온다
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노바티스 개발한 척수성 근위축증 치료제 '졸젠스마'미국에서 난치병인 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 ‘졸젠스마(Zolgensma)’가 조만간 출시된다. 하지만 한 번 투약하는 데 드는 비용이 200만달러(약 23억3900만원)에 이르러 환자들이 감당할 수 있을지 논란이 벌어지고 있다.
이달중 FDA 허가…"환자가 감당할 수 있나" 논란
월스트리트저널(WSJ)은 노바티스가 개발한 졸젠스마가 이달 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받을 예정이며 제약업계는 200만달러 수준에 출시될 것으로 보고 있다고 7일(현지시간) 보도했다.SMA는 유전자 돌연변이에 따른 신경근육 질환이다. 주로 신생아가 걸리며 만 2세 이전에 절반이 사망하는 난치병이다. 졸젠스마는 단 1회 주사 치료로 병을 호전시키는 유전자 치료제다. 유전자 치료약은 유전자 단계에서 근본적 해법을 제시해 난치병, 불치병도 고치는 ‘궁극의 치료제’로 불린다. 이 약은 임상 1상에서 뛰어난 약효를 보여 FDA가 ‘혁신치료제’로 지정했으며, 최근 3상 임상에서도 참여 환자 22명 중 21명(95%)이 생존한 것으로 나타났다.
문제는 약가다. 최초의 SMA 치료제 ‘스핀라자’의 경우 약값이 첫해 75만달러, 이후 매년 37만5000달러에 달해 논란을 불러일으켰다. 하지만 졸젠스마는 이보다 더 비싸다. 스핀라자는 지속적인 투여가 필요하지만, 졸젠스마는 1회 투여만으로 치료를 기대할 수 있다는 차이는 있다.
캐서린 도널드슨 미국건강보험협회 대변인은 “아무도 비용을 댈 수 없다면 치료법은 소용이 없다”고 말했다. 이에 대해 제약사 측은 “난치성 희귀질환 치료제여서 수요가 적은 데다 개발비가 다른 제품보다 많이 든다”고 밝히고 있다. SMA는 미국에서 한 해 400~500명이 발병한다.
뉴욕=김현석 특파원 realist@hankyung.com