주사 한번에 희귀 유전병 '원샷 치료'하는 시대
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지면A17
망막질환 치료제 '럭스터나'
척수성 근위축증 치료 '졸겐스마'
유전자·세포 치료제 허가 급증
![졸겐스마](https://img.hankyung.com/photo/201907/AA.20148891.1.jpg)
질병의 근본 원인 해결글로벌 제약바이오업계는 최근 질병의 근본적 원인을 해결하는 유전자 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 지난해 스파크 테라퓨틱스의 유전성 망막질환 치료제인 ‘럭스터나’가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았고 지난 5월에는 노바티스가 인수합병한 아벡시스가 희귀질환인 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마를 승인 받았다. 블루버드 바이오의 지중해빈혈 및 겸상적혈구빈혈 치료제인 ‘진테글로’도 유럽의약청(EMA)의 허가를 기다리고 있다. 전 세계에서 진행 중인 유전자 치료제 임상은 지난해 232개에서 올해 372개로 급증했다. FDA는 2025년까지 매년 10~20개의 유전자 및 세포 치료제가 허가될 것으로 내다보고 있다.
![예스카타](https://img.hankyung.com/photo/201907/AA.20148892.1.jpg)
원 샷 치료제는 사람의 생명을 살릴 뿐만 아니라 환자 삶의 질을 개선한다는 점에서 높이 평가된다. 문제는 약값이다. 지금까지 허가받은 유전자 치료제의 투여 비용은 4억~25억원에 이른다.졸겐스마는 1회 투여 비용이 약 25억원으로 세계에서 가장 비싼 약이다. 하지만 경쟁 약물과 비교하면 전체 치료비용이 적게 든다. 척수성 근위축증 치료제인 바이오젠의 ‘스핀라자’는 첫해 투약에 약 5억5000만원이 들고 매년 2억~3억원가량의 약값이 든다. 스핀라자로 10년 동안 치료받는 것보다 졸겐스마를 한 번 맞는 비용이 적은 셈이다. 하지만 수십억원의 치료비를 부담할 수 있는 환자가 많지 않다는 점에서 해외에서도 논란이 계속되고 있다.
전예진 기자 ace@hankyung.com