헬릭스미스 '임상 쇼크' 벗어나나…엔젠시스 3-1B상 성공[이슈+]

12개월 추적임상서 안전성과 유효성 입증
재생의약 가능성 확인
"다만 이 결과론 판매허가 힘들어"

김선영 헬릭스미스 대표 /한경DB

헬릭스미스는 7일 통증성 당뇨병성신경병증(DPN)에 대해 미국에서 실시한 임상 3-1B상에서 주평가와 부평가 지표인 12개월 안정성과 유효성 모두 입증하는 데 성공했다고 밝혔다. 다만 이번 결과로 엔젠시스(VM202)의 판매허가를 신청하는 것은 어렵다는 설명이다.

이번 임상은 미 식품의약국(FDA)로부터 별도의 승인을 받아 진행된 DPN 관련 독립적인 두번째 임상 3상이다. 앞서 약물 혼용 사태가 발생한 임상 3-1상과 최종 보고서를 별개로 작성해야 한다.

회사 관계자는 "3-1B상은 엔젠시스 투여 이후 12개월 동안의 변화를 확인하기 위해 설계됐다"며 "12개월 결과가 있으면 엔젠시스 판매허가 신청에 유리하기 때문"이라고 말했다.

3-1B상의 목표는 임상 3-1상에 참여했던 환자를 대상으로 엔젠시스 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사하는 것이다. 피험자는 총 101명이었다.

안전성은 3-1상과 마찬가지로 위약(가짜약)군 간에 이상반응 정도에 차이가 없었다. 약물과 관련된 중대 이상반응도 관찰되지 않았다. 통증감소 효과는 위약 대비 통계적으로 유의미하게 높게 나왔다.

신경재생 효과와 관련해 가능성도 확인했다. 이번 임상의 추적관찰 종료 시점은 첫 주사 후 12개월이다. 이는 엔젠시스를 마지막으로 투여한 후 8.7개월이 지난 때다. 엔젠시스는 투여 후 3일이 지나면 99.99% 사라진다. 효과를 유도하는 유전자의 발현기간은 2주다.

회사 측은 "약물이 완전히 없어지고 단백질 발현도 없는 상황에서 엔젠시스의 통증감소 효과가 8개월 이상 지속된다는 것은, 신경재생 효과를 시사한다"며 "이는 엔젠시스가 재생의약임을 보여주는 결과"라고 강조했다.

헬릭스미스는 지난달 DPN 본임상에 해당하는 3-1상에서 위약과의 혼용 투약이 의심돼 추가적인 임상이 필요하게 됐다고 밝혔다. 추가 임상에 따른 예상 시판허가 일정은 기존보다 10~15개월 차이가 날 것으로 보고 있다.

한편 김선영 대표(사진)는 장남에게 증여하기로 했던 헬릭스미스 주식 42만6406주에 대한 증여를 취소했다고 이날 공시했다. 김 대표는 임상 3-1상 결과 발표에 앞서 증여를 결정해 엔젠시스 성공에 대한 기대감을 높이기도 했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com