메지온 "유데나필, 글로벌 3상서 치료효과 입증…판매허가 신청할 것"

미국심장학회서 탑라인 결과 발표
FDA 판매허가 신청에 '긍정적'

메지온은 선천성 단심실증으로 인해 폰탄수술을 받은 환자를 대상으로 진행한 유데나필 임상 3상 결과 운동능력 향상을 입증했다고 17일(현지시간) 밝혔다.

국내 신약개발사인 메지온은 간밤 미국 필라델피아에서 열린 미국심장학회(AHA)에서 유데나필 임상 3상의 주요결과(톱라인)를 발표했다. 메지온은 미 식품의약국(FDA)의 허가를 받아 폰탄수술 환자 400명을 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행했다.

폰탄수술은 선천성 심장기형으로 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3단계의 심장 수술 중 마지막 단계다. 그러나 폰탄수술 후에도 심실기능이 떨어지고 폐혈관 압박증가 문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 저하된다. 대부분 30세 이전에 사망에 이르는 것으로 알려져 있다.

메지온은 발기부전치료제로 쓰이는 유데나필이 혈관 관련 질환에 효과가 있기 때문에, 폰탄수술 환자들의 운동능력도 개선할 것으로 보고 개발을 시작했다.

발표를 맡은 필라델피아소아병원의 데이비드 골드버그 박사는 6개월간 유데나필을 복용한 환자들의 운동능력이 현저하게 향상되는 것을 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점(VAT)에서의 산소소비량(VO2), 운동량(work rate), VE/VCO2(호흡 내 이산화탄소 배출 비율) 등의 지표들을 통해 확인할 수 있었다고 밝혔다.

이번 임상의 일차지표인 환자의 최대 능력치에서 최대 산소소비량(VO2 max)은 충족하지 못했다. 그러나 VAT에서의 산소소비량(VO2 at VAT) 개선을 입증했기 때문에 신약허가 신청은 무리가 없다는 게 메지온 측의 판단이다.

필라델피아소아병원의 스테판 패리돈 박사는 "VO2 max는 두 개의 심실을 가지고 있는 환자들의 전형적인 산소 용량의 측정법이고, 이는 폰탄수술을 받아 독특한 생리학적 구조를 지닌 환자들의 운동능력을 측정하는 가장 좋은 방법이 아니다"며 "VO2 at VAT가 중심정맥압에 제한을 받지 않기 때문에 환자의 운동능력을 측정하는 방법으로써 훨씬 더 적합하다"고 설명했다.

폰탄수술 환자들은 동맥에서 흘러들어오는 혈액을 폐로 보낼 수 있는 심실이 없다. 따라서 체내의 혈액이 산소공급을 위해 폐로 돌아가기 위해선 중심정맥압(우심장에서 측정한 정맥압)에 의존하는 수밖에 없다. 폰탄수술 환자에서는 이미 중심정맥압이 높아져 있어 운동을 하더라도 더이상 높아지기 어렵기 때문에 VO2 최대치에 도달하기는 매우 어렵다는 것이다.

메지온에 따르면 FDA도 이번 결과에 대해 긍정적인 입장을 나타냈다. 지난달 8일 탑라인 결과를 가지고 이뤄진 회의에서 신약허가 신청서(NDA) 제출을 진행하라고 했다는 것이다. 또 신약허가에 필요한 모든 정보가 제공된다는 가정 하에 '접수처리'가 가능하다고 얘기했다고 전했다.

메지온 측은 "이번 임상시험의 긍정적 결과 및 다른 임상시험들로부터 취합된 안전성 데이터, FDA의 지침에 맞춰 신속하게 NDA를 신청할 것"이라고 했다.

한화투자증권은 메지온이 내년 1분기에 판매허가를 신청해 2020년에 최종 승인을 획득할 것으로 전망했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com