메지온 "유데나필, 임상 3상 성공…내년 1분기 판매허가 신청"

메지온은 19일 폰탄수술 환자의 운동능력 향상 치료제로 개발 중인 유데나필의 임상 3상 결과에 대해 '성공'이라는 입장을 밝혔다.

메지온 측은 "이번 임상의 목표는 폰탄수술 환자의 운동능력 향상을 검증하는 것"이라며 "최초 임상 설계 시, 기존 적응증 중 가장 유사하다고 파악되고 있는 폐동맥고혈압(PAH)의 임상 사례를 고려해 지표로 운동능력 측정치를 사용하기로 했다"고 했다.

1차 지표로 환자의 최대 능력치에서 최대 산소소비량(VO2 max)과 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점(VAT)에서의 산소소비량(VO2 at VAT)을 고려했고, 통계적으로 보다 많은 데이터를 얻을 수 있는 VO2 max를 선택했다고 설명했다.

메지온은 유데나필 임상 3상에서 1차지표인 VO2 max에서 통계적 유효성을 확인하지 못했다. VAT에서의 산소소비량, 운동량(work rate), VE/VCO2(호흡 내 이산화탄소 배출 비율) 등의 지표에서는 유효성을 확인했다.

◆ "폰탄수술 환자, VO2 at VAT이 더 유효해"

그러나 중심정맥압(CVP) 압력이 높은 상태인 폰탄수술 환자의 경우 정상인과 다르기 때문에 이 환자들에게서 VO2 max를 임상시험의 유효 평가지표로 사용하는 것은 적합하지 않다는 것이 이번 임상을 통해 확인됐다고 회사 측은 전했다. 또 폰탄수술을 받은 청소년 환자에게는 VO2 max보다는 적당한 운동 및 여가 활동까지도 가능한 VAT에서의 운동능력이 더욱 적절한 지표임이 이번 임상으로 확인됐다고도 했다.

폰탄수술은 선천성 심장기형으로 심실을 1개만 가지고 태어난(단심실증) 아이들에게 최대한 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3단계의 심장 수술 중 마지막 단계다. 그러나 폰탄수술 후에도 심실기능이 떨어지고 폐혈관 압박증가 문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 저하된다. 대부분 30세 이전에 사망에 이르는 것으로 알려져 있다.

메지온은 전날 유데나필 임상 3상 결과를 발표하며 폰탄수술 환자에서는 이미 중심정맥압이 높아져 있어 운동을 하더라도 더이상 높아지기 어렵기 때문에 VO2 최대치에 도달하기는 매우 어렵다고 설명했다. 폰탄수술 환자들은 동맥에서 흘러들어오는 혈액을 폐로 보낼 수 있는 심실이 없다. 따라서 체내의 혈액이 산소공급을 위해 폐로 돌아가기 위해선 중심정맥압에 의존한다는 것이다.

회사 측은 "또 미국심장학회에서 우리 임상시험의 연구책임자였던 데이비드 골드버그의 임상시험 결과 발표 후, 바로 이어서 Children’s National Hospital의 크레이그 세이블 교수는 다시 한 번 폰탄수술 환자의 경우 VAT에서의 운동능력치가 더 적절한 지표라는 주제를 가지고 발표했다"고 강조했다.

◆ "FDA도 신약허가신청 진행 결정"

메지온은 이번 임상 결과를 미 식품의약국(FDA)도 긍정적으로 보고 있다고 했다.

메지온 측은 "지난달 8일 미 식품의약국(FDA)과 가진 회의에서 VO2 at VAT가 더 중요한 지표임을 FDA도 인정했고, 신약허가신청서(NDA) 제출을 진행(Fileable)할 것을 결정했다"고 강조했다.

또 이번 학회에 참석한 대부분의 의사들로부터 의학적으로 진일보된 임상 결과라는 평가를 받았다고 전했다. 이들은 유데나필이 예정대로 출시할 경우, 본인 외에 주변 의사들에게도 처방을 권유할 계획이 있다는 의견을 줬다고도 했다.

회사는 "늦어도 내년 1분기에는 NDA를 제출하기 위해 최선을 다할 것"이라며 후속 일정을 알렸다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com