셀리버리, 日 다케다에 뇌신경질환 치료제 'CV-14' 효과 검증 위해 물질 인도

셀리버리는 일본의 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 뇌신경질환 신약 후보물질(파이프라인) 'CV-14'을 인도했다고 11일 밝혔다. 운동실조증·비대성심근증 동물모델을 대상으로 약물의 효과를 분석하기 위해서다.

셀리버리는 다케다와 물질인도계약(MTA)를 맺었다. MTA는 파이프라인을 도입하려는 회사가 개발사로부터 약물을 인도받아 효능과 기전을 검증하기 위해 이뤄진다. 타케다는 동물의 체내에서 약물이 어떻게 퍼져 나가는지 그리고 약이 표적에 얼마나 많이 도달하는지 확인할 예정이다.

단백질의약품인 CV-14는 뇌신경세포와 심장근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지를 합성하는 데 관여하는 특정 단백질에 셀리버리의 약물전달기술인 'TSDT'를 적용한 것이다.

회사 관계자는 "이 단백질이 부족해지면 프리드리히 운동실조증(FRDA), 비대성심근증 등 치명적인 유전병에 걸린다"며 "현재 FRDA 환자에게는 항산화 물질처럼 일시적으로 증상을 완화하는 약물 외에 근본적인 치료법은 없다"고 말했다.

CV-14는 이 단백질을 뇌신경세포와 심장근육세포에 직접 전달할 수 있는 것으로 확인됐다. 지난해 말 다케다가 직접 수행한 실험에서 CV-14는 세포를 효율적으로 투과해 표적 미토콘드리아에 정확히 도달했다. 표적 미토콘드리아에 도달한 약물의 양도 셀리버리의 자체 데이터보다 월등하게 나왔다.

임유 기자 freeu@hankyung.com