지트리비앤티 "OKN-007, 美 FDA 희귀소아질환약 지정 승인"

시판허가 시 우선심사권(PRV) 획득 가능

지트리비앤티는 미국 자회사인 오블라토가 'OKN-007'을 이용해 임상 2상을 준비 중인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)에 대해 미 식품의약국(FDA)로부터 희귀소아질환(RPD) 지정을 받았다고 28일 밝혔다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀소아암이다. 보통 5~10세 사이의 어린아이에게서 발병해 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 한다. 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃는 질환이다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년 이상 생존 확률이 1%에 불과하다. 아직까지 적절한 치료법이 없는 상황이다.

희귀소아질환지정 제도는 승인된 치료제가 없는 소아희귀질환에 대해 미국 FDA가 마련한 지원책이다. 희귀소아질환 치료제로 지정된 의약품이 시판허가를 받으면, 신약허가 심사 기간을 6개월로 단축하는 우선심사권(PRV)을 준다. PRV는 다른 제약사에 팔 수도 있다.

지트리비앤티는 PRV의 가치가 더욱 증가할 것으로 기대 중이다. 소아희귀질환에 대한 FDA의 PRV 부여 기간이 오는 9월로 종료되기 때문이다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com