RNA 치료제, 광우병 단백질 ‘프리온’까지 정복할 수 있을까

美 브로드연구소, RNA 치료제로 프리온 줄여

광우병 단백질로 알려진 프리온을 제거할 수 있는 방법이 개발됐다. 미국 하버드대 브로드연구소 연구진은 10일(현지시간) 작은 리보핵산(RNA) 조각을 이용하는 ‘안티센스 치료제’로 감염 동물의 뇌에서 프리온의 수를 줄이는 데 성공했다. 연구 결과는 영국 옥스퍼드대가 출판하는 국제학술지 ‘핵산 연구’에 실렸다.

프리온은 광우병이 걸린 소의 뇌에서 발견되는 뾰족한 형태의 단백질이다. 뇌 변병을 일으킨다. 프리온에 의해 발생하는 대표적인 질환으로는 크로이츠펠트-야콥병(광우병)이 있다. 주로 40~50대에 발병해 빠른 속도로 치매가 진행된다. 미국에서 매년 300여명이 걸리지만 아직 뚜렷한 치료법이 없다.

연구진은 프리온에 감염된 쥐에게 안티센스 치료제를 투여했다. 안티센스 치료제는 RNA 치료제의 일종으로 특정 RNA 배열에 상보적으로 결합하는 RNA 조각인 안티센스를 이용한다.

RNA는 구아닌(G) 시토신(C) 아데닌(A) 유라실(U) 등 네 개의 염기로 이뤄져 있다. 이중 G는 C와, U는 T랑만 결합하는데, 이를 상보적인 결합이라고 부른다. 안티센스가 붙은 메신저 리보핵산(mRNA)은 세포 내 시스템에 의해 분해된다.

연구진이 프리온 유전자의 안티센스를 넣어주자 프리온 단백질의 수가 눈에 띄게 줄어들었다. 또 프리온이 일부 제거된 감염 동물들의 생존율은 약 3배가 늘었다. 소냐 발라브 브로드연구소 박사는 “아직 갈길은 멀지만 이번 연구로 프리온 관련 질병을 해결할 수 있는 핵심 표적을 동물에서 확인했다는 데 의의가 있다”고 말했다.

최지원 기자 jwchoi@hankyung.com