유펙스메드 혈우병 통증 치료약, FDA 희귀의약품 지정

임상 1·2상 면제 기대

유펙스메드는 개발 중인 혈우병 통증 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 10일 밝혔다.

혈우병은 혈액을 응고하는 인자가 결핍돼 지혈이 늦어지는 질병이다. 관절에 혈액이 고이고 반복되면 관절 구조가 변형된다. 심한 만성통증도 유발한다. 통증 완화를 위해 여러 치료약을 사용하지만 뚜렷한 효과가 없다. 마약성 통증치료약을 사용하기도 하지만 중독 가능성 때문에 널리 사용하지는 못한다는 설명이다.

미국 정부는 희귀의약품에 대한 개발을 장려하기 위해 1983년 관련 법을 제정했다. 환자 수가 적은 희귀병 치료제를 개발하는 제약사에 여러 혜택을 주는 제도다. 미국에서 희귀병은 환자 수가 20만명 이하인 질병을 말한다. 미국 내 혈우병 환자는 약 2만명으로 희귀의약품 지정 요건을 충족한다.

희귀의약품으로 지정되면 세금 혜택과 임상시험 비용 보조 등의 혜택을 받는다. 판매허가 후 일반 신약보다 5배에 가까운 판매가격을 허용하며, 시장 독점권도 주어진다. 유펙스메드는 희귀약 판정을 통해 임상 1·2상 면제도 기대하고 있다. 이 경우 빠르면 FDA 판매 승인을 4~6년 이내로 받을 수 있다는 게 회사 측의 설명이다.

2000년대 초까지는 혈우병 통증 환자에게 ‘로페콕시브’와 ‘세레콕시브’ 등 'Cox-2' 억제제가 널리 사용했다. 하지만 심장마비 등 부작용 때문에 세레콕시브를 제외한 대부분 Cox-2 억제제는 사용이 중단됐다. 세레콕시브도 FDA에서 장기 복용은 권장하지 않는다.

유펙스메드는 부작용을 줄이고 약효를 높이는 세레콕시브 기반 혈우병 통증 치료약을 개발하고 있다. 세레콕시브를 생분해성 폴리머에 함유해 통증이 있는 관절에 직접 투여하는 방법이다. 생분해성 폴리머는 생체 내에서 효소 등에 의해 자연분해되는 고분자 물질이다. 약물이 전신 혈액순환기에 흡수되지 않도록 해 부작용을 최소화할 것을 기대하고 있다.

유펙스메드 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 1조5000억원 규모의 혈우병 통증 치료 시장을 공략할 기반을 마련했다”고 말했다.

유펙스메드는 세레콕시브가 이미 통증치료약으로 허가받아 판매되고 있어, 개량신약으로서의 혜택도 얻을 것으로 판단했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com