지놈앤컴퍼니, 마이크로바이옴 뇌질환藥 개발 본격화..."단일균주로 선두"
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美 싸이오토 인수로 영역 확장
내년 상반기 ASD 임상 1상 시작
옥시토신 분비 촉진해 자폐증 치료
21일 지놈앤컴퍼니에 따르면 싸이오토는 마이크로바이옴 기반의 자폐증(ASD) 치료제 'SB-121'을 개발하고 있다. ASD는 타인과 의사소통을 하지 못하는 등 사회적 상호작용을 불가능하게 하는 뇌질환이다. 발병 원인은 명확하게 밝혀지지 않았지만 유전적 영향이 큰 것으로 알려졌다. 현재 중추신경계의 신경전달물질을 조절하는 합성의약품이 주로 처방되고 있다. 사회성 결여, 반복 행동 등 주요 증상을 개선하는 치료제는 아직 없다. 증상을 완화하는 기존 치료제는 체중 증가 등 여러 부작용도 있다.싸이오토는 'ABT(Activated Bacterial Therapeutics)'라는 기술을 가지고 있다. ABT는 유효 균주와 균주의 먹이인 프리바이오틱스에 지름 1㎛(마이크로미터) 이하의 극미립자(Microparticle) 기술을 적용해 균주와 먹이가 안정적으로 장 속에서 생존할 수 있게 한다. 회사 관계자는 "극미립자가 균주와 프리바이오틱스를 뭉치게 해 약물의 체내 안정성을 높인다"며 "균주와 프리바이오틱스의 작용을 강화하는 물질(뮤신)도 함유하고 있다"고 했다.SB-121은 ABT를 이용해 개발한 후보물질이다. 사람의 모유에서 분리한 균주인 ‘락토바실러스 루테리’로 개발했다. 이 균주는 자폐증을 완화하는 옥시토신의 분비를 활성화하는 효과가 있다.
지놈앤컴퍼니 관계자는 "장내 미생물 환경이 중추신경계에 작용하는 신경전달물질에 영향을 미친다는 '장-뇌 축' 이론을 바탕으로 한다"며 "전임상에서 SB-121가 항염증 사이토카인을 분비해 장 건강을 개선하고 옥시토신이 많이 분비되게 하는 효능이 있음을 확인했다"고 설명했다. 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)은 SB-121의 임상 1상을 승인했다. 양사는 내년 상반기에 임상시험을 시작할 계획이다.
"경쟁사 대비 우위에 있어"
지놈앤컴퍼니는 싸이오토를 통해 상당한 경쟁력을 확보했다고 보고 있다. 경쟁사들과 차별화할 수 있는 마이크로바이옴 뇌질환 신약후보물질을 손에 넣었다는 것이다. 현재 임상 개발 단계가 가장 빠른 경쟁사는 미국의 엑시엘(Axial Biotherapeutics)과 핀치(Finch Therapeutics)다. 엑시엘은 임상 2상, 핀치는 임상 1상에 있다.SB-121의 차별성은 단일 균주라는 점이다. 핀치의 후보물질은 복합 균주다. 쉽게 말해 건강한 사람의 대변을 캡슐로 만든 것과 같다. 회사는 단일 균주의 장점으로 균주의 효능과 안전성을 조절하기 쉽고 대량 생산이 용이하다는 것을 꼽고 있다. 회사 관계자는 "핀치의 경우 균주의 종류와 구성비를 완전히 알 수 없다"며 "이 경우 치료제의 품질을 균일하게 관리하기 어려워진다"고 했다. 엑시엘의 후보물질은 균주가 아니라 균주에서 유래되는 저분자화합물이다. 엄밀히 말해 마이크로바이옴 치료제와 거리가 있다.
미국 네트워크 구축과 파이프라인 확대 기대
미국 현지에 효율적인 네트워크를 구축하게 된 것도 커다란 수확이다. 싸이오토에는 글로벌 제약사 일라이릴리 출신의 최고과학책임자(CSO) 등 우수한 인력이 있다. 미국 오하이오주에 있는 네이션와이드 어린이병원과도 연구 협력을 하고 있다. FDA를 비롯한 규제기관과 접촉할 수 있는 기회도 늘 것으로 회사는 기대하고 있다.또 ABT를 이용해 후보물질을 확대할 수 있다. 지놈앤컴퍼니는 현재 미국에서 임상 중인 'GEN-001'뿐 아니라 현재 확보하고 있는 균주 후보들에 ABT를 적용해 새로운 마이크로바이옴 신약 후보물질을 싸이오토와 함께 탐색할 계획이다. 배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 "확장성이 우수한 원천기술을 가진 싸이오토와 함께 마이크로바이옴 신약 후보물질군을 확대할 수 있게 됐다"고 강조했다.
임유 기자 freeu@hankyung.com