헬릭스미스, 엔젠시스 루게릭병 美 임상 2상 위탁기관 선정

헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 미국 임상 2상에 대한 임상시험 위탁기관(CRO)으로 월드와이드 클리니컬 트라이얼즈를 선정했다고 10일 밝혔다.

헬릭스미스는 월드와이드와 포괄적 협력계약(MSA)을 체결했다. 이번 계약에 따라 월드와이드는 ALS 임상 2상을 관리할 예정이다. 월드와이드는 ALS 임상시험 관리 분야에서 국제적으로 인정받는 전문 CRO란 설명이다.

ALS는 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰 사망에 이른다. 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발생하며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 하지만 현재까지 원인이 분명히 밝혀지지 않았고 확실한 치료법도 없다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝혔다. 미국 식품의약국(FDA)은 엔젠시스 임상적 결과들을 인정해 2016년 희귀의약품과 신속심사(패스트트랙) 대상으로 지정했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "지난 ALS 임상 1상에서 엔젠시스 주사 후 2~3개월 동안 질병의 전개가 개선되는 듯한 결과를 얻었다"며 "임상 2상에서 이를 재현할 수 있다면 ALS 환자들에게 큰 도움을 줄 수 있다"고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com