코아스템, 루게릭병 치료제 美 첨단재생의약치료제 신청

신속 심사, 전담 담당자 등 혜택
임사 3상 국내서 연내 진행

코아스템은 미국 식품의약국(FDA)에 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’에 대한 첨단재생의약치료제(RMAT) 지정을 신청했다고 14일 밝혔다.

RMAT는 심각한 질환에 대한 재생의약 치료제 개발을 용이하게 하기 위해 FDA가 도입한 신속 심사 제도 중 하나다. 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 현저히 우수할 것으로 예측되는 치료법을 지정한다.

FDA로부터 RMAT 지정을 받으면 임상 3상 후 신속한 심의를 받을 수 있다. 또 임상 완료 후 판매 승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청이 가능해진다. 아울러 FDA의 전담 담당자로부터 신약 개발을 위한 조언을 들을 수 있어 임상에서 승인까지 위험을 크게 줄일 수 있다.

회사는 2014년 뉴로나타-알주에 대해 국내 식품의약품안전처로부터 조건부 시판 허가를 받았다. 허가에 따르면 임상 3상은 작년까지 시작해야 했다. 하지만 미국 진출과 관련해 국내 식약처와 논의한 결과 임상 시작을 연기하는 임상 3상 계획 변경을 승인받았다.

지난 7월에는 FDA로부터 미국 3상 승인을 받았다. 이를 반영해 지난달 국내 식약처로부터 3상 계획 최종 변경이 승인됐다. 임상 3상은 국내에서 연내 진행되며 그 결과는 미국 FDA와 국내 식약처로부터 동시에 인정받는다.

김경숙 코아스템 대표는 “치료제 생산부터 투여까지 임상 1상 및 2상 전 과정을 자체 관리해왔다”며 “RMAT 지정을 받아 FDA로부터 맞춤식 조언을 듣게 되면 치료제의 효과를 더 확실하게 입증할 것”이라고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com