김선영 헬릭스미스 대표(사진)는 14일 “분사를 통해 신약 개발을 담당하는 자회사 두 곳을 설립했다”며 이같이 말했다. 헬릭스미스는 보유 중인 파이프라인에 대한 특허를 현물 출자하는 형식으로 자회사인 뉴로마이언, 카텍셀을 설립했다. 미국 임상 3상을 진행 중인 DNA 유전자치료제인 엔젠시스 외에 다른 파이프라인 개발 속도를 가속화하기 위한 결정이다.
뉴로마이언은 신경근육 퇴행 질환, 카텍셀은 고형암을 대상으로 치료제 개발에 착수한다. 뉴로마이언은 모회사인 헬릭스미스처럼 유전자치료제를 개발하지만 치료물질이 되는 유전자를 전달하는 방법은 다르다. 헬릭스미스의 엔젠시스는 플라스미드로 불리는 DNA 분자에 특정 단백질을 생산할 수 있는 유전자를 삽입해 약물을 전달한다. 반면 뉴로마이언은 아데노부속바이러스(AAV)에 치료 유전자를 삽입해 약물을 전달하는 방식으로 유전자치료제를 개발하게 된다.
뉴로마이언의 ‘NM301’은 HGF 단백질 발현을 유도하는 치료 유전자를 중추신경에 주사하는 방식의 치료제다. HGF 단백질은 신경세포 보호 작용을 하는 간세포성장인자다. 신경·근육세포 재생을 촉진하고 항염증 작용을 도와 퇴행성 질환의 증상을 완화한다. 김 대표는 “NM301은 비임상 단계로 2022년 말 미국에서 임상시험계획(IND)을 제출하는 게 목표”라고 말했다.카텍셀은 CAR-T 세포를 이용한 고형암 치료제 개발에 집중한다. CAR-T는 체내에 존재하는 면역세포인 T세포에 암 항원을 인식하는 CAR 유전자를 결합한 것이다. 카텍셀은 고형암을 표적하는 CAR-T 세포치료제 파이프라인 3개를 갖고 있다. 헬릭스미스 본사 내에 T세포를 배양할 수 있는 GMP(의약품 제조 및 품질 관리기준) 기반 세포주 생산시설도 구축 중이다. 김 대표는 “고형암을 표적하기 위해선 암 항원 선정, CAR 유전자 개발, 약물전달 기술 개발 모두에서 기술력을 갖춰야 한다”며 “CAR 유전자 제조 기술, CAR 유전자와 T세포 간 연결 기술, 약물 전달체인 레트로바이러스에 CAR-T를 삽입하는 기술 등을 모두 보유하고 있다”고 설명했다. 2022년 상반기께 첫 임상 1상에 들어간 뒤 매년 1~2개씩 추가로 임상에 진입하겠다는 게 김 대표의 구상이다.
이번 분사 결정엔 주력 파이프라인인 엔젠시스의 임상 3상이 본궤도에 올라왔다는 김 대표의 판단이 깔려 있다. 엔젠시스는 당뇨병 신경병증, 당뇨병성 족부궤양 환자를 대상으로 미국에서 임상 3상을 진행 중이다. 김 대표는 “연말엔 엔젠시스로 임상 4개를 진행하게 될 것”이라며 “신약 개발·생산, 상용화 기술, 품질 관리, 임상 규제 대응, 자금 확보 역량을 모두 갖춘 혁신 신약 개발 플랫폼을 구축하는 게 목표”라고 했다.