헬릭스미스, 국내 임상 투약 시작…유전자치료제 엔젠시스로 근위축증 치료

헬릭스미스가 유전자치료제인 엔젠시스로 샤르코마리투스병(CMT)을 치료하기 위한 국내 임상 1·2a상에서 환자에게 첫 투약을 했다고 22일 밝혔다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 생산하도록 유도하는 DNA를 담은 유전자치료제다. HGF는 새로운 혈관을 생성하고 신경의 성장과 재생을 촉진한다. CMT는 팔다리 근육이 위축되고 보행 장애가 생기는 질환이다. 2500명 중 1명 정도의 비율로 발병해 희귀질환 중에선 발병률이 높은 편이다. 유전자 돌연변이에 의해 운동·감각 신경이 손상돼 발생하는 것으로 알려져 있다.

이번 임상에선 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스의 내약성과 안전성을 평가한다. 말초신경이 손상된 환자의 다리 근육에 엔젠시스를 주사하는 방식이다. 회사 측은 이번 임상을 통해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 얻을 수 있을 것으로 전망하고 있다.

헬릭스미스는 CMT 외에도 3개의 적응증을 대상으로 한 엔젠시스 임상을 진행 중이다. 당뇨병성 신경병증, 당뇨병성 족부궤양으로 미국에서 임상 3상을 하고 있다. 루게릭병으로 불리는 근위축성 측삭경화증으로도 미국에서 임상 2상을 진행하기 위해 이달 초 임상시험수탁기관(CRO)을 선정했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “CMT는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제가 없는 질환”이라며 “앞서 FDA로부터 당뇨병성 신경병증과 근위축성 측삭경화증에 대해 안전성과 유효성을 인증받은 만큼 CMT 환자에게서도 긍정적인 임상 결과를 기대하고 있다”고 말했다.

이주현 기자 deep@hankyung.com