셀리버리 “다케다서 긍정적 선천적 유전질환 효능 통보”

다케다가 치료효능 검증을 위해 사용중인 비대성 심근증 유발 형질전환 마우스. 사진 제공=셀리버리

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 공동으로 개발한 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약의 효능 평가에 대한 긍정적인 중간보고 결과를 전달받았다고 28일 밝혔다.

세포·조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 셀리버리의 약물전달 기술 'TSDT'를 적용해 개발됐다. 현재 셀리버리와 물질이전계약(MTA)을 맺은 다케다가 일본에서 효능평가 시험을 진행하고 있다. 앞서 셀리버리는 형질전환 동물에 대한 내부 실험에서 생명연장 효능을 확인했다.

선천적 유전병을 초래하는 프라탁신 단백질이 심장에서 결핍되면 심장기능을 점진적으로 잃어 심장이 비대해지고 부정맥이 생긴다. 생존기간은 일반 정상인의 10~15% 수준이다. 청소년기를 넘기지 못하는 치명적인 선천성 유전질환이다. 몸무게가 줄어들면서 제대로 움직이지 못하다가 정상 개체의 15%의 수명을 넘지 못하는 것으로 알려졌다. 현재까지 치료법이 없다고 회사 측은 설명했다.

다케다로부터 통보받은 내용에 따르면 효능 평가는 선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN을 정맥주사하는 방식으로 진행됐다. 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등을 관찰했다.

평가 결과 현재까지 실험개체들은 건강하고 몸무게가 줄어들지 않았다. 죽은 개체도 없는 것으로 알려졌다.

조대웅 셀리버리 대표는 “치료신약의 투여로 증상이 정상화돼 죽음을 피하고 정상 개체와 유사한 운동성 및 생존기간을 갖는 효능이 나타났다”며 “효능 검증을 마치면 후보물질에 대한 기술이전 뿐만 아니라, TSDT 기술에 대한 비독점적 기술수출도 기대하고 있다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com