헬릭스미스, 루게릭병 美 임상 2a상 임상 설계 제출

18명 대상 180일간 진행
유전자 발현량 측정으로 작용 기전 규명 기대

헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자 치료제 ‘엔젠시스'의 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 2a상 임상 설계(프로토콜)를 제출했다고 5일 밝혔다.

루게릭병을 치료 하기 위한 엔젠시스 임상 2상은 2a상과 2b상 두 단계로 나눠 진행된다. 주 평가지표는 안전성이다. 임상 기간 발생한 중대한 이상 반응에 대해 조사한다. 이와 함께 환자들의 신체 기능 및 근육 강도 호흡 기능과 삶의 질 등 유효성 지표도 함께 측정한다.

헬릭스미스는 2a상에서 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다는 점을 강조했다. 이를 통해 엔젠시스의 작용 기전을 밝힐 수 있을 것으로 기대하고 있다.

2a상은 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 소규모인 18명의 루게릭병 환자를 대상으로 진행된다. 회사는 180일간의 임상 2a상 종료 후 100명 넘는 규모의 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스의 기술이전을 논의할 때 가장 주목받는 적응증이 루게릭병”이라며 “이번 2상을 통해 안전성과 유효성을 검증한다면 영향이 클 것”이라고 말했다.

엔젠시스는 2016년 미국 FDA로부터 루게릭병에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com