팬젠 “혈우병 치료제, 4개국 이상 판권 협상 마무리 단계”

‘PGA40’ 국내 임상 1상 완료
한달 내 임상 3상 신청

팬젠이 혈우병 치료제 ‘PGA40’의 임상 1상을 완료했다.

4일 팬젠에 따르면 임상 1상은 대전 을지대학교병원에서 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 12명을 대상으로 진행됐다. PGA40을 투여했을 때 약물동력학(PK)을 대조약과 비교했다. 6개월 동안 유지요법 방식으로 투여 시 약물의 안전성 및 유효성을 평가했다. 유지요법은 평소에 출혈이 없어도 부족한 응고인자를 정기적으로 투여해 출혈을 예방하는 방법이다.

임상 결과 PGA40은 약물동력학적 특성이 대조약인 미국 화이자의 재조합 A형 혈우병 치료제 ‘신타’(Xyntha)와 유사한 것으로 나타났다. 4개월 동안의 유지요법 투여 시에도 그 특성이 유지됐다.

유효성 확인 시험에서 6개월간 시험대상 환자당 연간 출혈율은 4.23회였다. 출혈치료 성공률은 86.96%로 기존 제품들과 비교해 우수한 효능을 보였다. 전체 임상 시험 기간 동안 안전성도 확인했다고 회사 측은 설명했다.

팬젠은 내년부터 4개 이상 국가의 협력사와 함께 임상 3상을 진행한다는 계획이다. 임상 3상 시험은 다기관·다국가 임상으로 진행할 예정이다. 전체 환자수만 늘고 임상 1상 시험의 투여기간과 평가변수는 동일하다.

현재 중국 말레이시아 사우디아라비아 터키 등에서 임상 3상 계획을 논의 중이다. 협력사들과 임상 3상 비용 부담 및 판권 등에 대한 협상이 마무리 단계에 있다고 회사 측은 설명했다.

임상 3상 시험을 마친 후에는 2022년 중국 시장에서부터 제품을 출시할 계획이다. 2023년에는 4개국 시장에서 제품을 판매하는 것이 목표다.

팬젠 관계자는 “임상 1상에서 안전성과 유효성을 확보했고 한 달 내에 임상 3상에 대한 변경 신청을 할 계획”이라며 “비교적 환자 모집이 용이한 국가의 협력사들과 협상을 조속히 마무리해 임상 3상을 시작하겠다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com