파이안바이오 한규범 대표 "미토콘드리아로 암·당뇨 치료 시대 연다"

장기 보관 가능한 원천 기술로
세계 첫 치료제 상용화 나서
세포 투과 플랫폼도 개발

“당뇨, 심혈관 질환, 암 등이 미토콘드리아 기능 이상 때문에 생긴다는 연구 결과가 많습니다. 미토콘드리아 치료제 분야 세계적 바이오 기업을 만들겠습니다.”

한규범 파이안바이오테크놀로지 대표(사진)는 15일 한국경제신문과의 인터뷰에서 이렇게 말했다. 그는 2013년 파이안바이오를 창업했다. 2001년 핸슨바이오텍을 세우고 차바이오텍에서 4년간 사장까지 지낸 그가 도전한 두 번째 바이오 기업이다.

미토콘드리아는 세포 속 엔진 역할을 하는 기관이다. 세포 활동에 필요한 에너지와 활성산소를 만든다. 세포 간 신호전달에도 관여한다. 미토콘드리아 기능이 망가져 활성산소가 지나치게 많아지면 대사 기능이 떨어져 질병이 생긴다. 최근에는 당뇨 등 대사질환이 미토콘드리아 기능 이상과 관련 있다는 연구 결과도 나왔다.

한 대표는 올해 9월 대한미토콘드리아연구의학회 명예회장인 이홍규 서울대 의대 명예교수를 상임고문으로 영입했다. 연구 역량을 강화하기 위해서다. 당뇨 분야 명의인 그는 “활성산소가 너무 많아 혈관이 망가지는 것을 막기 위해 미토콘드리아를 치료제로 활용하는 게 최근 추세”라고 했다.

미토콘드리아는 세포 안에 들어갈 수 있다. 세포 밖에서 작용하는 단백질 기반 의약품이나 항체치료제와 달리 활용도가 높다. 파이안바이오 제품 중 개발 속도가 가장 빠른 것은 건강한 미토콘드리아를 약물로 활용한 ‘PN-101’이다. 올해 6월 식품의약품안전처에 임상 1·2a상 시험계획(IND)을 신청했다. 팔다리 근육에 염증이 생기는 자가면역성 희귀질환인 염증성 근염이 치료 대상이다. 내년 상반기 사람 대상 임상시험을 시작할 수 있을 것으로 한 대표는 내다봤다.

미토콘드리아를 세포에서 분리하면 1주일 넘게 냉장보관하기 어렵다. 그동안 미토콘드리아 치료제가 나오지 못한 이유 중 하나다. 파이안바이오는 배양한 줄기세포와 다른 사람의 혈소판에서 분리한 미토콘드리아를 활용해 장기 보관하는 원천기술을 갖고 있다. 한 대표는 “혈소판 유래 미토콘드리아 보관기간을 1년 넘게 연장하는 것도 가능하다”고 했다.

건강한 미토콘드리아를 자연살해(NK)세포에 넣어 NK세포 기능을 강화하는 치료제도 개발하고 있다. 미토콘드리아를 약물전달체로 활용한 표적항암제 후보물질은 동물실험 단계다. 암 표적물질인 HER2, PD-L1 등에 대한 항체를 미토콘드리아에 붙이면 세포 속에 직접 들어가 효과를 낼 수 있다. 그는 “표적항암제는 항체-약물 결합(ADC) 치료제 개발기업과, 세포치료제는 면역세포치료제 개발 기업과 공동 개발할 것”이라고 했다.

파이안바이오는 시리즈B 투자 유치를 통해 해외 임상을 위한 자금을 확보할 계획이다. 2023년 상반기 상장하는 게 목표다.

이주현 기자 deep@hankyung.com