헬릭스미스, 루게릭병 미국 임상 2상 개시

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대한 미국 임상 2상이 시작된다고 18일 밝혔다. 엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙(fast track) 지정을 받았다.

임상 2상 시험계획은 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈에 이날 등록됐다.

이번 ALS 2상은 2a상과 2b상으로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 주평가 지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상 반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 'ALSFRS-r'의 기저치 대비 변화, 근육 기능 및 강도의 변화, 호흡 기능의 변화, 환자 삶의 질 등의 변화 정도(PGIC), 호흡 기능 및 생존율에 미치는 효과, 생체표지자(바이오마커의) 변화량 등이다.

2a상의 가장 큰 특징은 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다는 점이다. 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 임상시험은 먼저 소규모로 시작된다. 총 18명의 ALS 환자를 대상으로 180일 간 진행된다. ALS 환자에서 엔젠시스의 작용 기전을 밝히는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다.

2a상을 마친 후에는 100명이 넘는 규모의 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았다"며 "FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로 그 효과가 미미하다"고 말했다.

ALS은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 추산된다. FDA는 ALS 치료제 개발을 장려하기 위해 지침을 별도로 만들어 규제 장벽을 낮췄다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 것으로 기대된다.

한민수 기자 hms@hankyung.com