[한경 팩트체크]코아스템, 루게릭병 줄기세포치료제 '퍼스트무버' 등극

경쟁기업 임상 3상 실패
주가 7% 급등

줄기세포치료제 기업 코아스템의 주가가 19일 급등하고 있다. 경쟁사가 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 3상에 실패해서다. 이로 인해 코아스템이 루게릭병 줄기세포치료제 개발의 선두 주자가 됐다.

이날 오전 11시8분 현재 코아스템의 주가는 전날보다 7.42% 급등 중이다. 간반 미국 줄기세포 전문 기업 브레인스톰 셀 테라퓨틱스의 주가는 나스닥 시장에서 64.8% 폭락했다. 브레인스톰이 ALS의 줄기세포치료제로 개발하고 있는 ‘뉴로운’(NurOwn)의 임상 3상이 실패했다는 소식이 전해지면서다.

이 소식에 국내 기업인 코아스템이 주목받고 있다. 코아스템의 ALS 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알’이 뉴로운에 이어 임상 3상을 진행하고 있었기 때문이다. 뉴로운의 3상 실패로 뉴로나타-알은 세계에서 가장 임상개발 속도가 빠른 ALS 줄기세포 치료제가 됐다.

지난 17일(현지시간) 브레인스톰은 뉴로운의 임상 3상 주요 결과(탑라인)를 발표했다. 회사는 1차 및 2차 효능평가 변수에서 통계적으로 유의미한 결과에 도달하지 못했다고 밝혔다.

뉴로운은 환자의 골수세포를 이용한 자가 유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반의 치료제 후보물질이다.

하임 레보비츠 브레인스톰 대표는 “루게릭병 진행 정도가 심각하지 않은 환자에서는 긍정적인 결과를 얻어, 이를 기반으로 뉴로운의 허가를 위한 연구는 지속할 예정”이라며 “뉴로운의 승인을 지원할 경로가 있는지 등을 FDA와 적극적으로 논의할 것”이라고 말했다.

코아스템의 뉴로나타-알은 지난 7월과 8월 국내 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상을 승인받았다. 이번 3상은 줄기세포치료제로서는 국내 최초로 진행되는 한·미 양국의 동시 임상이다. 국내에서 한국인 환자를 대상으로 임상 3상을 진행한 후, 이 결과만으로도 미국에서 판매 허가를 신청할 수 있게 된다.

뉴로나타-알은 2014년 식약처로부터 조건부 판매 승인을 받아 현재 국내에서 판매 중이다.

앞서 임상 2상에서 투여 후 4개월 동안 신경세포의 사멸 억제와 항염증, 면역조절을 동시에 달성해 투여 환자의 신체기능 저하 속도를 약 73% 정도 감속시키는 효과를 보였다. 시험약 투여 후 6개월 후에도 신체기능 저하 속도를 약 50%이상 완화했다.

코아스템은 내년 초 첫 투약을 시작해 2023년 임상 3상을 완료할 예정이다. 관련 일정이 순조롭게 진행된다면 2023년 하반기에 신약 허가를 신청할 수 있을 것으로 보고 있다.

코아스템 관계자는 “뉴로나타-알은 2015년부터 국내외 환자 321명에게 시술돼 이미 안전성과 효능을 이미 입증했다”며 “현재 글로벌 임상기관(CRO)와 계약을 체결하고 임상 개시를 원활하게 준비하고 있으며 연말까지 첫 번째 환자가 등록될 계획”이라고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com