한미약품 "급성골수성백혈병 임상서 완전관해 효능 확인”

美 혈액학회서 임상 사례 발표

한미약품은 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘HM43239’의 임상에서 완전관해(CR)와 골수아세포 1% 이하의 감소 효과를 확인했다고 11일 밝혔다. 회사는 이 같은 임상 결과를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다.

HM43239는 AML을 유발하는 ‘FLT3’ 돌연변이와 ‘SYK’ 비장티로신키나제를 함께 억제할 것으로 기대되는 신약 후보물질이다. 한미약품은 이번 학회에서 미국과 한국에서의 임상 1·2상에 참여한 일부 환자의 사례를 선정해 발표했다.

첫 번째 환자는 67세 여성으로, AML 치료를 위해 미도스타우린을 투여한 후 반응이 없어 길테리티닙과 아자시티딘을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않는 상태였다.

이 환자는 HM43239를 투여한 후 1개월 후 골수아세포가 5% 미만으로 감소되고 혈구 수치가 정상으로 회복되는 완전관해를 보였다. 2개월 후에는 자가조혈모세포이식이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다는 설명이다.

이와 함께 공고요법과 구제요법에도 반응하지 않은 60세 남성 환자에게서도 HM43239 투여 후 완전관해를 확인했다. 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.

한미약품은 두 환자 모두에서 골수아세포의 1% 이하 감소와 동시 완전관해 기준에 부합하는 호중구(ANC) 1000 이상, 혈소판 10만 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했다. 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.

HM43239는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AML 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식품의약품안전처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.

권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 AML에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고 기존 치료제의 내성을 극복할 수 있는 혈액암 치료제”라며 “임상을 순조롭게 진행해 혈액암 분야의 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com