메드팩토, 흑색종 대상 병용요법 연구자 임상 계약 체결

미국서 임상 2상 진행
3번째 키트루다 병용요법

메드팩토는 흑색종 환자를 대상으로 백토서팁과 키트루다 병용요법에 대한 연구자 주도 임상 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.

이번 임상은 연구자 주도 임상 2상이다. 미국 피츠버그대학병원(UPMC)의 힐만 암센터에서 흑색종 환자 24명을 대상으로 백토서팁과 키트루다 병용요법 임상을 진행한다. 피츠버그대의 디와카르 다바 박사가 주도한다.

이 임상은 면역항암제로 치료에 실패한 재발성·불응성 환자 중 면역반응이 활성화된 환자만을 추려서 진행한다. 이를 통해 병용투여에 대한 유효성 확인과 함께 'VRGS' 생체표지자(바이오마커) 개발에 대한 연구를 진행할 계획이다.

흑색종은 멜라닌 세포의 종양화로 피부에 발생하는 악성 종양이다. 피부암으로 인한 전체 사망자 중 65%를 차지하며, 'TGF-β' 신호전달체계 활성에 따라 약 25~33%의 환자가 재발성·불응성으로 완치에 어려움을 겪고 있다.

키트루다는 2014년 흑색종 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속허가를 받았다. 이후 키트루다는 수술 후 보조요법으로 사용되고 있으나, 재발률이 높기 때문에 치료 효과를 높이기 위한 대안이 필요한 상황이란 설명이다.

다바 교수 연구팀은 TGF-β 저해제인 백토서팁의 안전성 근거를 바탕으로, 이번 병용 임상에서 유의미한 결과를 도출해낼 수 있을 것으로 기대 중이다. 메드팩토는 이번 임상이 흑색종 환자의 치료반응을 선별할 수 있는 VRGS 바이오마커 발굴에도 도움이 될 것으로 보고 있다.

메드팩토는 앞서 현미부수체 안정형(MSS) 대장암 환자를 대상으로 진행한 키트루다 병용 임상에서 VRGS 바이오마커 개발 성과를 발표했다. MSS형 환자 24명에게 중 종양이 줄어든 환자와 24주 이상 종양이 커지지 않은 환자는 8명으로, 임상효용률(CBR)은 33.3%였다. VRGS가 많은 7명에 대한 CBR은 85.7%를 기록했다. 이를 통해 VRGS 바이오마커의 적용 가능성을 보여줬다.

메드팩토 관계자는 "바이오마커로 선별해 임상을 진행할 경우, 조기 승인 가능성도 높아지기 때문에 후속 임상은 VRGS를 적용한 임상시험이 목표"라며 "이번 임상은 흑색종 환자들의 치료 효과를 높이면서 바이오마커 개발을 위한 기반이 될 것"이라고 말했다.

미국에서는 흑색종을 희귀난치성 질환으로 분류 중이다. 이번 임상에서 흑색종 병용요법에 대한 유효성을 입증할 경우, 향후 자체 임상 진행 시 희귀의약품 지정(ODD) 신청도 가능해질 것으로 보고 있다.

한민수 기자 hms@hankyung.com