국내 유일 소아조로증 치료제 ‘프로게리닌’ 개발한 부산대 박범준 교수팀 “FDA 승인받은 기존 치료제보다 효능 탁월” 임상 1상 진행 중…2022년 시판 목표
조아로증 연구자인 부산대 박범준 교수(교신저자)와 강소미 씨(제1저자). 부산대 제공.부산대학교(총장 차정인)는 분자생물학과 박범준 교수(피알지에스앤텍 대표) 연구팀이 주도해 서울대·충남대·경상대 및 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터연구와 함께 이뤄낸 소아조로증의 노화 개선 연구 성과가 세계적인 자연과학 전문지인 『네이처(Nature)』의 학술자매지인 『커뮤니케이션즈 바이올로지(Communications Biology)』 4일자에 게재됐다고 19일 발표했다.
태어나면서부터 10여 년 내에 인간이 가지는 생로병사의 모든 과정을 겪게 되는 조로증(progeria·프로게리아)은 보통 사람들보다 신체가 10배 이상 빠르게 노화되는 질병이다. 가장 널리 알려진 것이 ‘허치슨-길포드 조로 증후군(Hutchinson-Gilford progeria syndrome, HGPS)’이다.
치명적인 유전 질환이며, 세계 150여 명의 환자가 앓고 있는 희귀병으로 치료제 개발에 대한 수요와 관련 연구의 필요성이 꾸준히 논의돼 왔다.그동안 국내에서는 부산대학교 자연과학대 박 교수 연구팀이 유일하게 ‘소아조로증’ 치료제를 연구 중이다. 최근 박 교수팀이 개발한 소아조로증의 강력한 치료 후보물질인 ‘프로게리닌[Progerinin(SLC-D011)]’의 효능이 지난해 11월 세계 처음 조로증 치료제로 FDA 승인을 획득한 아이거 파마의 ‘로나파닙(조킨비)[Lonafarnib(Zokinvy)]’보다 우수하다는 연구 결과를 발표해 관심을 끌고 있다.
이번 연구에서 최적화된 ‘프로게린-라민 A(progerin-lamin A)’ 결합 억제제인 ‘프로게리닌’이 소아조로증 모델 마우스(쥐)의 수명과 몸무게를 증가시키며, 조직학적 및 생리학적 개선을 유도한다는 효능이 검증됐다.
‘프로게리닌’을 경구 투여한 결과, 소아조로증 모델 마우스의 체중과 근력 증가 및 수명 연장을 포함한 노화 방지 효과가 탁월했다. 프로게리닌 마우스의 수명은 약 14주 연장된 반면, ‘로나파닙(조킨비)’을 투여한 모델 마우스의 수명은 불과 2주 정도만 연장돼 연구팀의 프로게리닌 효능이 더 우수한 것으로 나타났다.박범준 교수 연구팀은 이전 연구에서 프로게린-라민 A 결합 억제제(JH4)가 핵 변형, 환자 세포의 성장 억제, 생체 내 모델 마우스의 매우 짧은 수명 등의 병리학적 특징을 개선할 수 있다는 사실을 밝혀내고, 끈질긴 후속 연구 끝에 그 특성을 개선해 최적화된 약물 후보 ‘Progerinin(SLC-D011)’을 얻었다.
박 교수는 “이번 연구 성과는 ‘프로게리닌’이 최초 FDA 승인을 획득한 약물을 포함한 다른 잠재적인 치료 약물군보다 더욱 강력한 치료 후보물질로서 효과적인 치료 전략이 될 수 있음을 시사한다”고 설명했다.
그는 “이번 연구 성과를 바탕으로 앞으로 치료제 승인까지 프로게리닌의 효능 개선과 최적화를 위한 연구에 매진할 계획”이라며 “2022년 첫 소아조로증 치료제를 시장에 선보여 실제 사람들에게 도움을 주고 싶다”고 밝혔다.이번 연구는 과학기술정보통신부 한국연구재단 기본연구 및 기초연구실지원사업, 미국 소아조로증 연구 재단(Progeria Research Roundation)의 지원으로 수행됐다.
박 교수는 자신의 연구개발(R&D) 성과를 기반으로 2017년 9월 말, 부산대기술지주의 제21호 자회사로 ‘피알지에스앤텍’을 창업해 소아조로증과 루게릭병 치료제 개발, 사업화에 박차를 가하고 있다.
박 교수와 피알지에스앤텍은 현재 미국에서 건강한 성인들을 대상으로 소아조로증과 성인조로증에 대한 임상 1상을 진행 중이다. 나아가 환자를 대상으로 하는 임상 2상을 거쳐 2022년경 조로증 치료제 시판 허가를 최종 획득할 계획이다.부산대기술지주(대표 최경민)는 “피알지에스앤텍이 부산 대표 바이오벤처로서 굵직한 사업성과를 보이며 성장하고 있다”며 “올해도 제2의 피알지에스앤텍을 발굴·육성하기 위해 자회사 R&BD(사업화연계기술개발) 사업지원 및 애로데스크 운영을 통한 지속적인 사업화 지원을 이어갈 계획”이라고 말했다.