바이오니아, 섬유화증 RNAi 치료제 국내 물질 특허 등록

하반기 국내 1상 진입 계획

RNAi 치료제 플랫폼 SAMiRNA 자료 제공=바이오니아

바이오니아는 리보핵산간섭(RNAi) 플랫폼 기술 ‘SAMiRNA’를 이용해 발굴한 섬유화증 질환 치료제 후보물질의 국내 특허권을 취득했다고 25일 밝혔다.

이번에 등록한 특허는 엠피레귤린(AREG·Amphiregulin) 유전자를 표적하는 섬유화증 신약후보물질 ‘SAMiRNA-AREG’에 관한 것이다. 바이오니아가 특허권을 보유하고, 자회사인 써나젠테라퓨틱스가 사업화 및 전용실시권을 갖고 있다. 미국 일본 유럽 등 16개 국가에서 특허를 등록했거나 출원 중이다.

섬유화증은 만성염증 반응 과정에서 기관이나 조직에 과도한 섬유성 결합조직이 형성되는 질환이다. 이 과정에서 조직이 딱딱하게 굳어지며 장기가 제 기능을 못 하게 돼 사망에까지 이른다. 회사에 따르면 효과가 제한적인 소수의 증상 완화제만 있고 근본적인 치료제는 없는 상황이다.

바이오니아는 엠피레귤린 전체 유전자 염기서열을 분석했다. 그중 가장 효능이 있는 후보물질을 선별해 SAMiRNA-AREG를 발굴했다. 이 물질은 질환이 발생한 장기의 표적 세포로 안정적으로 전달돼 엠피레귤린의 활성을 억제하고 섬유화증의 발현을 저해한다. 회사는 다양한 섬유화증 동물모델 실험을 통해 증상 완화를 확인하고, 선천면역을 유발하지 않음을 검증했다. 영장류를 포함한 독성시험에서 안전성도 입증했다.

바이오니아에 따르면 써나젠테라퓨틱스는 최근 JP모건 콘퍼런스에서 다수의 글로벌 제약사와 SAMiRNA-AREG를 이용한 치료제 개발 관련 논의를 진행했다. 비임상실험에서 확보한 우수한 효능 및 데이터에 관심을 보여 후속 회의를 추진 중이다.

써나젠테라퓨틱스는 하반기에 SAMiRNA-AREG를 이용한 섬유화증 치료제의 국내 임상1상에 진입할 계획이다. 이 물질은 폐섬유화증 신장섬유화증 비알콜성지방간염 등 각종 섬유화증 치료제가 될 수 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다.

바이오니아 관계자는 “섬유화증은 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않고 근본적인 치료제가 없는 난치성 질환”이라며 “효과적인 치료제를 개발한다면 블록버스터 혁신신약으로 등극할 것”이라고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com