셀리버리 “‘iCP-Parkin’, 퇴행성뇌질환 치료 돌파구 마련”

운동·인지능력 회복 효능 입증

퇴행성뇌질환 치료신약 iCP-Parkin의 알츠하이머병 치료효능./자료 제공=셀리버리

셀리버리는 퇴행성뇌질환 치료신약 ‘iCP-Parkin’에 대해 재조합단백질 제제 전문 위탁생산기관 (CMO)인 미국 KBI에서 세포주 확립을 성공한 데 이어, 대량 생산이 차질 없이 진행되고 있다고 5일 밝혔다.

치료제를 개발할 수 있는 충분한 양의 단백질 약물을 확보했다는 설명이다. 이에 퇴행성뇌질환 치료의 돌파구를 마련했다고 회사 측은 자평했다.

퇴행성뇌질환은 신경세포의 기능 감소 및 소실로 인해 운동능력과 인지능력 등 자율신경의 기능에 이상이 생기는 것을 말한다.

셀리버리는 바이오젠 등 글로벌 제약사들이 퇴행성뇌질환 치료제의 임상 개발에 나서고 있지만, 고전을 면치 못 하고 있다고 했다. 대다수의 퇴행성뇌질환 치료 후보물질들은 혈뇌장벽(BBB) 투과율이 낮아, 일부가 뇌 조직 내로 유입돼도 뇌 신경세포 내부에 직접 들어가지 못한다는 설명이다. 이에 파킨슨병과 알츠하이머병에 대한 근본적인 치료제가 아닌, 증상완화제에 불과한 실정이라고 회사 측은 전했다.

조대웅 셀리버리 대표는 “퇴행성뇌질환 치료제의 임상개발에 어려움을 겪고 있는 이유는 뇌를 둘러싸고 있는 혈뇌장벽을 뚫고 뇌로 약물을 전송하기가 어려울 뿐만 아니라, 투과하더라도 뇌신경세포 내부로의 약물 전달이 안 된다는 문제에 있다”고 말했다.

이어 “대다수의 퇴행성뇌질환을 일으키는 단백질은 모두 뇌신경세포 안쪽에서 만들어져서 세포 밖으로 퍼져 나가며 뇌 조직을 죽인다”며 “거대분자인 항체치료제는 약해진 혈뇌장벽을 일부 투과한다고 해도, 병든 신경세포 안으로는 절대 들어갈 수 없어 치료 효능이 나오지 않는 것”이라고 했다.

셀리버리는 iCP-Parkin의 구조 일부 변경 및 생산 공정 개선으로 이러한 난관을 극복하고 있다는 설명이다. iCP-Parkin은 SCI급 학술지 사이언스 어드벤시스를 통해 높은 혈뇌장벽 투과능과 파킨슨병에서 운동능력을 발병 이전 수준으로 회복시키는 치료 효능을 입증했다.

알츠하이머병 치매 모델에서는 기억력을 포함한 인지능력을 96% 회복시켰다고 회사 측은 설명했다. 알츠하이머병의 원인으로 지목되는 아밀로이드베타(Aß) 단백질 응집체를 97% 제거하는 효능을 보였다.

셀리버리는 iCP-Parkin가 뇌신경세포를 보호하고 활성화시키는 높은 치료효능으로 향후 뇌신경계 치료신약으로 개발될 수 있을 것으로 기대하고 있다.

김예나 기자 yena@hankyung.com