세계 최초 알츠하이머 치료제 FDA 승인…바이오 훈풍 기대

연간 치료비용 약 6200만원

(사진=게티이미지뱅크)

세계 최초의 알츠하이머병 치료제가 탄생했다. 관련 시장의 개화와 함께 바이오·제약 업계에 활력을 불어넣을 것으로 기대되고 있다.

바이오젠은 에자이와 공동 개발한 알츠하이머병 치료제인 아두카누맙에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받았다고 7일(현지시간)밝혔다.

아두카누맙은 아밀로이드베타를 표적하는 알츠하이머병치료제다. 뇌에서 아밀로이드베타 단백질 덩어리(플라크)를 줄이는 방법으로 병을 치료한다. 아두카누맙은 알츠하이머 분야에서 18년 만에 FDA 승인을 받은 신약이다. 메만틴(제품명 에빅사)의 2003년 FDA 허가 이후 처음이다.

알츠하이머병 치료제로서의 FDA 승인은 아두카누맙이 최초다. 지금까지 알츠하이머병과 관련해 승인받은 의약품은 증상을 지연시키는 약이었다.

아밀로이드베타는 알츠하이머 환자의 뇌에서 다랑 발견됐기 때문에 그동안 치매의 주요 원인으로 지목됐다. 하지만 아밀로이드베타를 표적한 치료제 후보물질들은 실패를 거듭해왔다. 아두카누맙의 승인은 아밀로이드베타 가설의 부활을 알리는 신호탄이기도 하다.

효능에 대한 논란은 지속될 것으로 예상된다. 바이오젠은 2019년 3월 임상 3상 중 독립기관인 임상시험 데이터모니터링위원회의 권고로 임상시험을 중단했다. 1차 평가변수를 충족하지 못할 가능성을 발견했기 때문이다. 그러나 그해 10월 추가적인 분석을 기반으로 신약허가를 신청하고, 임상 3상을 지속할 것이라고 발표했다.

아두카누맙의 허가에 대해 FDA 자문위원들도 압도적으로 부정적인 의견을 제시했었다. 바이오젠의 두 개의 임상 3상 중 1개인 'EMERGE'만이 지표를 충족했다는 것이다. FDA 말초·중추신경계(PCNS) 약물자문위원회는 작년 11월 회의에서 아두카누맙의 승인을 권고하지 않았다. 자문위원 11명 중 10명이 'EMERGE 결과가 아두카누맙의 효과를 입증할 수 있는가'라는 질문에 대해 '아니오'라고 답했다. 1명은 불확실하다는 의견을 냈다.

FDA는 자문위의 권고를 뒤짚고 이날 아두카누맙을 승인했다. FDA는 “아두카누맙은 축적된 아밀로이드베타 덩어리(플라크)를 감소시키며, 이는 환자에게 중요한 이점을 가져다줄 것”이라고 허가 배경을 설명했다.

이번 결정으로 알츠하이머 약물에 대한 FDA의 유연한 태도를 확인했다는 평가다. 이에 따라 후속 약물들 및 신약에 대한 기대감이 높아질 것으로 예상된다.

바이오젠은 경증인지장애(MCI) 또는 경증 치매가 있는 미국 환자의 평균 체중인 74kg를 기준으로 1회 투여 도매구입가격(WAC)을 4321달러(약 480만원)로 책정했다. 4주 1회 투여 요법을 감안하면 연 치료비용은 5만6000달러(약 6220만원)다. 회사에 따르면 WAC는 정가며, 보험 환자의 경우 부담 비용이 보험에 따라 달라진다. 바이오젠과 에자이는 향후 4년 동안 아두카두맙의 가격을 인상하지 않기로 약속했다.

마이클 보나초스 바이오젠 대표는 “이번 승인은 노화의 피할 수없는 결과로 인식되는 질병인 알츠하이머 병을 변화시키는 중요한 진전”이라고 말했다.

이날 바이오젠의 주식은 전일 종가 대비 38.34% 급등한 395.85달러를 기록했다.

박인혁 기자