GC녹십자, 미국 스페라젠과 희귀질환 신약 공동 개발

2023년 하반기 임상 1·2상 진입 목표

GC녹십자 본사/ 사진 제공=GC녹십자

GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 글로벌 혁신신약 개발에 나선다.

GC녹십자는 미국 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환인 ‘숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)’ 치료제 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. 별도의 계약기간은 없다.

SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 100만명 중 1명에게서 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 대표 증상으로는 뇌전증, 운동 능력 및 지적 발달 지연 등이 있다. 현재 적절한 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 등만 처방되고 있다.

양사는 이번 계약을 통해 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 혁신신약(First-in-Class) 개발이 목표다. 연내 전임상에 들어가 2023년 하반기에는 임상 1·2상에 진입한다는 계획이다.

GC녹십자는 스페라젠으로부터 플라스미드 관련 물질의 사용 권리를 얻는다. 스페라젠은 2019년 워싱턴주립대로부터 관련 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다.

스페라젠은 미국 식품의약국(FDA)과의 환자 중심 의약품 개발(PFDD) 절차 및 신규 환자 확보를 위한 신생아 선별(스크리닝) 과정을 담당한다.

이도희 기자