美 VGXI, 희귀병 유전자 치료제 개발 과제 참여

임상용 의약품 생산 위한 원료물질 공급

진원생명과학은 자회사 VGXI가 희귀병 아스파르틸글루코사민뇨(AGU)의 유전자 치료제 개발 과제에 참여한다고 11일 밝혔다.

회사에 따르면 AGU는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적의 유전질환이다. 아동기에 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등의 초기 징후가 나타난다. 현재 승인된 치료법이 없다는 설명이다. 이 질환을 앓는 환자의 평균 수명은 남성 25~35세, 여성 30~40세에 그친다.

이번 과제는 레어 트레이트 호프 펀드가 지원하고, 노스캐롤라이나대와 달라스 UTSW에서 연구 개발을 진행한다.

VGXI는 AGU 유전자 치료제의 임상용 의약품 생산을 위한 플라스미드 원료물질을 공급할 예정이다. 3분기부터 생산에 들어간다.

이번 치료제 개발 과제는 기부 및 환자 가족들의 기금 모집으로 진행 중이다. 이에 회사는 치료제의 성공적인 초기임상 진입을 위해 생산비용의 일부를 부담할 예정이다.

박영근 진원생명과학 대표는 “VGXI는 유전자 치료제의 원료인 플라스미드 생산에 대해 광범위한 경험을 가지고 있다”며 “이 치료제의 임상연구를 위해 레어 트레이트 호프 펀드를 지원할 수 있게 돼 뜻깊다”고 말했다.

김예나 기자