카이노스메드, 파킨슨병 치료제 미국 2상 프로토콜 '완성'

9~10월 FDA 신청 예상
다계통위축증 국내 2상도 병행

카이노스메드가 주력 후보물질(파이프라인)인 파킨슨병 치료제(KM819)의 미국 임상 2상 진행계획서(프로토콜) 작성을 완료했다. 파킨슨병의 미국 임상 2상과 함께 적응증을 확대한 다계통위축증의 국내 2상 진입으로 KM819의 가치를 극대화한다는 계획이다.

카이노스메드의 임상을 총괄하고 있는 이재문 사장(사진)은 12일 "파킨슨병 치료제의 미국 임상 2상 프로토콜을 완성하고, 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획서(IND) 수정안(amendment) 제출을 위한 작업을 진행하고 있다"고 밝혔다.

임상 2상 IND 수정안 제출은 9~10월 이뤄질 것으로 예상하고 있다. 카이노스메드는 자회사인 패시네이트테라퓨틱스를 통해 파킨슨병 치료제의 미국 임상을 진행 중이다.

카이노스메드는 2상을 크게 두 부분으로 나눠 진행할 계획이다. 먼저 건강하고 나이가 많은 참가자 24명과 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 KM819를 200㎎ 400㎎ 800㎎씩 투여해 적정 용량을 확정하기로 했다. 지난해 FDA가 임상시험 신청 전 회의(pre-IND 미팅)에서 권고한 내용을 반영한 것이다.

특히 특정 유전자 변이가 있는 환자의 줄기세포를 이용한 실험에서 효능을 확인함에 따라, 2상 환자수를 기존 200명에서 300명으로 확대키로 했다.

이 사장은 "그동안 실험을 통해 특정 유전자 변이가 있는 환자군의 줄기세포에서 의미있는 성과를 확인했다"며 "임상 성공 가능성을 높이기 위해 이 환자군을 포함하기로 결정했다"고 설명했다.

참가자 확대로 임상자금이 예상보다 늘어나게 됐다. 그러나 임상 성공 가능성이 높아지면서 패시네이트에 투자를 희망하는 해외 기관들이 추가로 나타나고 있다. 그는 "투자를 희망하는 다수의 해외 기관들의 등장으로, 미국 임상 자금 조달에는 문제가 없을 것으로 기대하고 있다"고 했다.

카이노스메드는 KM819의 혈중 흡수율을 높이기 위해 새로운 제제를 개발했지만, 임상 2상은 기존 제제로 진행키로 했다. 이 사장은 "임상 1b상에서 새로운 제제의 흡수율이 기존 제제보다 상당히 높은 것으로 나타났다"면서도 "새 제제는 기존 제제보다 생산비용이 높고, 낮은 수율 대비 효용이 크지 않다고 판단해 기존 제제로 임상 2상을 진행키로 결정했다"고 설명했다.

1b상으로 시간과 비용만 소모한 것 아니냐는 지적에 대해서는 "추후 기술수출을 고려하면 제제 연구는 반드시 필요하고, KM819의 가치를 높이기 위해 후속 연구도 진행할 것"이라며 "이번 1b상을 통해 많은 자산을 쌓았다"고 했다. 앞으로도 본임상과 별개로 제제 연구를 계속 진행한다는 계획이다.

다계통위축증(MSA)과 관련해서는 식품의약품안전처의 임상 2상 자료보완 요청에 대응해 이달 초 자료를 제출했다. 승인을 기다리고 있다.

이 사장은 "파킨슨병 치료제의 미국 임상 2상뿐 아니라, 다계통위축증 국내 2상을 통해 KM819의 효능을 더욱 빠르게 확인할 수 있을 것"이라며 "이를 통해 카이노스메드의 기업가치를 극대화하도록 노력하겠다"고 강조했다.

한민수 기자