헬릭스미스, 루게릭병 국내 임상 2a상 첫 환자 투약

한국·미국 18명 대상

헬릭스미스는 유전자치료제인 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자 투약을 실시했다고 10일 밝혔다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 디옥시리보핵산(pDNA) 기반의 유전자치료제다. 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등을 유도한다.

엔젠시스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 대상자는 총 18명이다. 헬릭스미스는 전체의 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. ALS 미국 및 국내 2a상을 마친 후 결과에 따라 규모를 확대해 임상 2b상을 진행할 계획이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식”이라며 “ALS 환자들에게 새로운 치료 대안의 가능성을 제공하기를 희망한다”라고 말했다.

ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환이다. 근육의 움직임을 조절하는 신경세포(운동뉴런)가 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해진다. 결국 호흡에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 약 2만명 중 1명꼴로 발병한다. 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려졌다.

엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대해 희귀의약품(orphan drug)과 신속심사대상(fast track)으로 지정됐다.

박인혁 기자