[Cover Story - Intro] 유전자 치료의 새로운 패러다임 '크리스퍼 유전자가위'

올해 인간을 대상으로 한 체내(in vivo) 유전자 편집 치료제 임상 2건이 발표됐다. 미국 인텔리아테라퓨틱스는 지난 6월 트랜스티레틴 아밀로이드증 (ATTR) 치료제에 대한 긍정적인 임상 1상 중간 결과를 내놓았다. 발표 후 인텔리아의 주가는 일주일 만에 2배 이상 급등했다.

이어 9월에는 에디타스메디슨이 레베르선천성흑암시10(LCA10) 치료제의 임상 초기 결과를 발표했다. 하지만 에디타스메디슨의 임상 결과는 아쉬운 결과라는 평가를 받으며 발표 당일 주가가 18.9% 급락했다.

두 임상에 대한 반응과 주가 움직임은 달랐지만 둘 다 크리스퍼 유전자가위 로 인간의 몸속에서 유전자가 편집된 것을 확인했다는 점에서 의미가 있다.

물론 막연한 장밋빛 전망은 아직 이르다. 지난 10월 미국 식품의약국(FDA)은 탈렌(TALEN)을 사용한 알로진테라퓨틱스의 동종 CAR-T치료제에 대한 임상시험을 중단시켰다. 임상 1·2상 환자를 대상으로 실시한 골수 생검에서 염색체 이상이 발견됐기 때문이다.

아직 구체적인 이유는 밝혀지지 않았지만 유전자 편집 자체의 안전성에 문제가 있을 수 있다는 우려도 나온다.

유전자 편집 기술은 세대를 거듭하며 발전해왔지만 신약 개발에 대한 적용은 이제 막 걸음마를 뗀 단계다. 최초의 유전자 편집 치료제의 주인공이 누가 될지도 궁금하지만 임상 단계에서 유전자 편집의 안전성을 입증하는 것은 여전히 중요한 과제로 남아 있다.

유전자 편집에 관한 사회적 합의도 풀어야 할 숙제로 남아 있다. 유전자 편집 치료제는 국가별로 각기 다른 규정으로 규제하고 있어 가능한 연구 범위도 다르다. 비교적 규제가 엄격한 국내에서도 규제를 완화하자는 입장과 유지해야 한다는 입장이 대립하고 있다.

이번 커버스토리에서는 크리스퍼 Cas9(CRISPR-Cas9) 유전자가위를 중심으로 유전자 편집의 안전성 및 효율을 높이고 기능을 더하기 위한 최신 기술 동향을 소개한다. 신약 개발, 이종장기, 진단 등 다양한 분야에서 실제 적용되고 있는 사례와 남은 과제도 살핀다. 크리스퍼 유전자가위 기술을 보유한 국내 기업들을 소개하고 윤리적 문제에 대해서도 짚어본다.

1. HISTORY 유전자 편집을 위한 도구 ‘유전자가위’, 어떻게 발전해왔나
2. ANALYSIS 유전자 치료 시대를 여는 크리스퍼 유전자가위 기술
3. RESEARCH 유전자가위의 임상적 활용에 대한 최신 동향
4. NEW DRUG 유전자 편집은 신약 개발에 어떻게 활용될까?
5. TECHNOLOGY 이종장기 개발에 혁신 선사한 크리스퍼 유전자 편집 기술
6. DIAGNOSIS 크리스퍼 유전자 편집 기술을 활용한 분자진단
7. STUDY×IBS 크리스퍼 기술과 신개념 바이러스 진단법
8. ETHICS ISSUE 유전자 편집에 대한 국가별 규제와 윤리적 쟁점
9. COMPANY 툴젠·지플러스생명과학

박인혁 기자

*이 기사는 <한경바이오인사이트> 매거진 2021년 12월호에 실렸습니다.