알지노믹스, 희귀유전질환 신약 국가신약개발과제 선정

레트증후군 유전자치료제

알지노믹스는 레트증후군 혁신신약으로 개발 중인 후보물질이 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 16일 밝혔다.

이번 선정으로 알지노믹스에는 선도물질 도출과 검증 연구를 위해 24개월 간 국가 연구비가 지원된다.

레트증후군은 1만~1만5000명당 1명 꼴로 발병하는 유전성 신경발달장애 질환이다. 현재까지 승인된 근본적 치료제가 없다. 때문에 환자들은 물리적 치료나 영양보조요법 등에 의존해왔다는 설명이다.

레트증후군의 90% 이상은 'MeCP2' 유전자의 돌연변이가 원인으로 알려져 있다. MeCP2가 정상적인 기능을 하지 못하면서 질환이 발생하게 된다. 생후 6개월에서 18개월까지는 비교적 정상적으로 발달하다가 그 이후에 두뇌 발달 감소와 함께 습득했던 인지 및 운동 능력 상실, 언어 기능 상실 등을 보인다.

알지노믹스가 개발 중인 치료제는 세계 최초로 단회 투여를 목표로 개발 중인 유전자 치료제다. 돌연변이 유전자를 없애는 동시에 정상 유전자로 치환하는 알지노믹스의 플랫폼 기술인 'RNA 치환 효소'가 적용된다. 돌연변이 MeCP2 유전자를 정상 유전자로 치환해 질환의 근본적 치료가 가능할 것으로 기대 중이다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 알지노믹스의 유전자치료제의 가능성을 높게 평가한 결과"라며 "진취적으로 신약개발을 진행할 수 있는 계기가 마련됐다"고 말했다.

연구책임자로 선정된 한승렬 이사는 "공동연구자로 김시윤 건국대 수의학과 교수가 참여해 산학 협업을 통한 시너지 효과도 예상된다"고 했다.

한민수 기자