인보사, 美서 '부활 신호탄'…임상 3상 재개

코오롱 골관절염 치료제
국내 허가취소 됐지만
글로벌 임상으로 돌파구

美 80개 기관서 1020명 대상
2023년까지 투약 완료 목표
고관절 등 치료 범위 확대 계획

코오롱 골관절염 유전자 치료제 ‘인보사’

코오롱생명과학의 무릎 골관절염 치료제 ‘인보사’가 회생의 신호탄을 쐈다. 주성분이 뒤바뀐 사실이 뒤늦게 밝혀져 국내에서 전격 허가 취소됐지만 미국에서 2년여 만에 임상 3상을 재개하면서 글로벌 신약 도전에 다시 나서게 됐기 때문이다.

“2023년 투약 마칠 것”

코오롱티슈진은 “무릎 골관절염 환자 1020명을 대상으로 한 미국 임상 3상의 환자 투약을 재개했다”고 28일 발표했다. 코오롱티슈진은 인보사의 미국 임상을 담당하는 코오롱생명과학의 관계사다. 코오롱생명과학이 인보사의 한국을 포함한 아시아 판권을 보유하고 있다. 이번 임상은 미국 80개 병의원에서 진행된다. 기존 투약 완료자 11명을 제외한 1009명에 대한 투약을 2023년까지 마치겠다는 게 회사 측 설명이다.

인보사는 무릎 골관절염 신약으로 2017년 국내에서 판매 허가를 받았다. 세계 첫 번째 세포유전자치료제로 이름을 올렸다. 하지만 불과 2년 뒤 허가 취소됐다. 연골유래세포가 주성분이라며 허가를 받았는데 실제로는 신장유래세포라는 사실이 뒤늦게 밝혀지면서다. 미국 임상 3상도 중단됐다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 4월 임상 재개를 승인했다. 주성분에 착오가 생긴 경위와 추가 실험 자료 등을 통해 안전성에 문제가 없다는 코오롱 측 주장을 받아들인 결과였다. 회사 관계자는 “국내에선 주성분이 종양이 발생할 가능성이 있다는 우려가 제기됐지만 FDA가 임상 분야까지 넓혀준 것은 이런 우려가 크지 않다고 판단했기 때문”이라고 했다.

임상 재개는 순탄치 않았다. 코로나 팬데믹으로 환자 모집에 차질을 빚었다. 임상용 시약 위탁생산 과정에서 이물질이 섞이는 사고까지 생겼다. 환자 투약이 다시 이뤄지기까지 약 20개월이 걸린 배경이다. 코오롱티슈진 관계자는 “FDA가 그간의 임상 데이터를 인정해준 만큼 환자 투약에도 속도를 낼 수 있을 것”이라고 말했다.

美에선 임상 확장, 국내선 소송戰

골관절염 시장은 아직 마땅한 치료제가 없어 신약 개발의 파급력이 큰 분야로 꼽힌다. 업계에 따르면 미국 내 골관절염 환자는 약 3800만 명으로 추정된다. 이 중 처방을 받는 환자는 약 2000만 명이지만 수술, 물리치료, 진통제 처방 등에 그친다. 시장조사기관 글로벌데이터에 따르면 골관절염 치료제 세계시장 규모는 올해 76억달러에서 2024년 92억달러로 늘어날 전망이다. 골관절염 통증을 완화하는 정도가 아니라 관절 구조를 개선해 근본적인 치료가 가능한 치료제는 아직 없는 만큼 임상 3상 성공 시 시장의 상당 몫을 가져갈 수 있을 것이라는 게 회사 측 판단이다.

코오롱티슈진은 무릎뿐 아니라 다른 관절 부위로 치료 범위를 넓히려 하고 있다. 이달 초 코오롱티슈진은 골반과 다리를 이어주는 관절인 고관절에서 골관절염을 겪고 있는 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험계획을 FDA에서 승인받았다. 임상 1상 없이 바로 2상으로 직행한 것이다. FDA가 인보사의 안전성을 인정해줬기 때문이다. 회사 관계자는 “FDA가 무릎에서 고관절 부위로 임상 대상 적응증(치료 분야)을 넓혀준 만큼 다른 부위에 대한 임상도 검토하고 있다”고 했다.

국내에선 소송전이 진행 중이다. 코오롱생명과학은 2019년 7월 품목허가 취소에 대한 취소 소송을 걸었다가 지난 2월 패소했다. 이에 코오롱생명과학은 지난 3월 항소한 상황이다. 내년 3월 3차 변론기일을 앞두고 있다.

이주현 기자 deep@hankyung.com