FDA, 앨나일램 ‘부트리시란’ 신약 승인 결정 7월로 연기

포장 및 라벨링 시설 심사 필요

오는 14일까지로 예정됐던 앨나일램 파마슈티컬스의 ‘부트리시란’ 신약 승인 결정이 3개월 미뤄지게 됐다.

앨나일램은 4일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 트랜스티레틴(ATTR) 매개 아밀로이드증 치료제인 부트리시란의 신약 승인을 오는 7월14일까지로 연기했다고 발표했다. 부트리시란은 FDA의 전문의약품 허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 신약허가 결정일이 오는 14일로 예정돼 있었다.

이번 심사 지연은 회사의 2차 포장 및 라벨링(labeling) 시설과 관련 추가 심사가 필요해서다. 부트리시란의 문제 때문이 아니며 FDA로부터 추가 임상 결과(데이터)를 요청받지 않았다는 설명이다.

앨나일램 측은 “최근 부트리시란 출시를 위해 사용할 예정인 2차 포장 및 라벨링 시설의 검사를 받았고, 검사를 통해 FDA가 신약허가신청(NDA)에 다른 조치를 취하도록 했다”고 전했다. 이어 “회사는 승인 지연을 최소화하기 위해 해당 포장 및 라벨링 시설을 추가로 확인하고 NDA 수정안을 제출했다”고 했다. 새로 설정된 PDUFA 목표 날짜는 오는 7월14일이다.

부트리시란은 리보핵산간섭(RNAi) 기술을 적용한 치료제다. RNAi는 메신저리보핵산(mRNA)의 작용을 억제시켜 암과 감염성 질환, 희귀질환 등을 유발하는 특정 단백질이 만들어지지 않도록 한다. RNAi 치료제가 처음 시장에 나온 것은 2018년이다. 이 세계 최초의 RNAi 치료제를 개발한 주인공이 바로 앨나일램이다.

앨나일램은 지질나노입자(LNP)를 접목시켜 개발한 아밀로이드성신경병증 치료제 ‘파트리시란’(제품명 온파트로)에 이어 약물을 간으로 전달하는 ‘갈낙(GalNAc)’과 연결체(링커)가 접목된 급성간성포르피린증 치료제인 ‘기브라리’까지 잇따라 RNAi 치료제 상용화에 성공하며 두각을 보였다.

부트리시란은 앨나일램의 첫 RNAi 치료제인 파트리시란과 적응증은 같으면서도 편의성과 효능은 개선시킨 치료제다. 앨나일램은 올해 부트리시란을 포함한 4개의 신약매출 추정치(가이던스)를 전년 대비 44% 증가한 9억~10억달러로 제시했다. 현재 부트리시란은 유럽 및 일본에서도 심사가 진행 중이다.

허가 일정은 미뤄졌지만, 앨나일램의 RNAi 치료제 확장 가능성에 대해 업계도 긍정적으로 보고 있다. 강하나 이베스트투자증권 연구원은 “앨나일램이 ATTR 매개 치료제를 여러 적응증으로 확대할 예정”이라며 “온파트로에 만족하지 않고 2세대 ATTR치료제인 부트리시란을 편리함과 효능까지 개선해 개발한 기술력은 다른 RNAi 치료제 개발 기업과 비교했을 때 우수하다”고 평가했다.

앨나일램은 이 외에도 올해 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제인 ‘셈디시란’ 임상 2상 결과 공개, 비어 바이오테크놀로지에 기술 수출(라이선스 아웃)한 B형간염(HBV) RNAi치료제 ‘VIR-2218’의 임상 2상 결과 공개 등을 앞두고 있다.

이도희 기자