美 에디타스, 체내 유전자편집 신약 첫 소아 투여 실시

연내 성인 임상 추가 데이터 발표

미국 에디타스 메디신은 체내(in vivo) 크리스퍼(CRISPR) 유전자편집 치료제인 ‘EDIT-101’의 임상 1·2상(BRILLIANCE) 시험에서 소아 환자 투여를 시작한다고 11일(현지시간) 밝혔다. 체내 크리스퍼 유전자편집 치료제를 소아에 투여하는 것은 이번이 처음이다.

EDIT-101은 ‘CEP290’ 유전자 관련 망막 퇴행성 질환인 ‘레베르선천성흑암시10(LCA10)’ 치료제 후보물질이다. LCA10은 생후 초기 심각한 시력 상실 및 실명을 초래한다. 현재 승인된 LCA10 치료제는 없다.

에디타스는 앞서 성인 환자를 대상으로 EDIT-101의 저용량 및 중간 용량을 시험(테스트)했다. 여기에서 도출된 안전성 결과를 기반으로 독립적 데이터모니터링위원회(IDMC)의 승인에 따라 이번 소아 중간 용량 환자군(코호트)을 등록했다. 회사는 올 상반기 중간 용량 테스트를 완료한 후, 연내 소아 고용량 테스트에 돌입할 계획이다.

에디타스는 EDIT-101의 임상 데이터를 지속적으로 축적하고 있다. 지난해 9월 발표한 임상 초기 결과에서 치료 가능성이 확인됐음에도 시장의 반응이 냉담했기 때문이다. 당시 에디타스는 성인 대상 저용량 및 중간 용량 코호트에 대한 안전성 및 효능을 평가했다. 그 결과 투여군의 시력이 치료받지 않은 시험군에 비해 개선됐다. 발견된 부작용은 주로 수술 절차 및 망막 주사와 관련된 것으로 경미한 수준이었다.

그럼에도 발표 당일 주가는 18.97% 급락했다. 업계 역시 효능을 입증하는 데 다소 아쉬운 결과라는 반응을 내놨다. 미국 투자은행인 모건스탠리는 “결과가 결정적이지 않으며 치료 효능을 평가하기 위해서는 더 많은 데이터가 필요하다”는 평가를 내놨다. 투자의견 역시 ‘비중 축소’를 제시했다.

에디타스는 올 하반기 최소 6개월의 추적 평가를 받은 모든 성인 환자에 대한 BRILLIANCE의 안전성 및 효능 데이터를 추가로 공개할 수 있을 것으로 보고 있다. 이 외에도 연내 성인 중간 용량 최소 12개월 데이터와 성인 고용량 최소 6개월 데이터를 공유할 계획이다.

이도희 기자