알지노믹스 "RNA 교정 유전자치료제, 20억원 지원 정부과제 선정"

유전성 망막색소변성증 치료

알지노믹스는 유전성 망막색소변성증 혁신신약 개발이 국가신약개발사업단 과제로 선정됐다고 12일 밝혔다.

국가신약개발사업은 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 과학기술정보통신부와 산업통상자원부, 보건복지부가 추진한다. 제약 및 바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민 건강증진을 목표로 지난해부터 신약개발 전주기 단계를 지원한다.

알지노믹스는 비임상 단계를 지원받는다. 원활한 비임상 연구 및 임상시험계획(IND) 승인을 위해 22개월 간 총 20억원의 연구비를 지급한다.

망막색소변성증은 세계적으로 4000~5000명당 1명꼴로 발병한다. 망막에 분포하는 광수용체 세포에 이상이 생겨 중심시력을 상실하는 질환이다. 현재 근본적인 치료법이 없다. 대신 망막이 자외선에 손상되지 않도록 하거나, 영양제 등을 복용해 시력 손실을 늦추는 보조요법에 의존해왔다.

망막색소변성증은 시각 세포 내에서 빛을 전기 신호로 전환하는 데 관여하는 유전자에 결함이 생겨 발병한다. 특히 ‘RHO’ 유전자의 돌연변이는 상염색체 우성 망막색소변성증의 20~30%를 차지하는 가장 흔한 형태란 설명이다. 보통 야맹증으로 시작해 점차 시야가 좁아지고, 중심 시야까지 상실해 완전한 실명에 이르게 된다.

알지노믹스는 단회 투여를 목표로 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제를 개발 중이다. 회사의 플랫폼 기술인 ‘RNA 치환 효소’를 활용한다. 돌연변이 유전자를 없애는 동시에 정상 유전자로 치환 및 교정하는 기술이다. 돌연변이 RHO 유전자를 정상 RHO 유전자로 치환해 질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대 중이다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “작년 말 레트증후군치료제 이후 두 번째로 국가신약개발사업 과제에 선정됐다”며 “치료제가 없는 상염색체 우성 유전성 망막질환 분야의 혁신 치료제로 개발하겠다”고 말했다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com