안트로젠, 수포성표피박리증 치료제…日 희귀의약품 지정되나

日 매체, 희귀의약품 지정 보도
후생성 발표는 통상 2주 뒤

3일 제약업계에 따르면 안트로젠의 이영양성 수포성표피박리증 치료제(ALLO-ASC-EB)가 일본에서 희귀의약품 지정을 눈 앞에 뒀다.

안트로젠은 2015년 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약이 후생노동성에 희귀의약품 지정을 신청했으며, 후생성은 희귀의약품 지정과 관련한 최종 회의를 지난 1일 마쳤다.

일본 현지 매체 닛케이 바이오테크놀로지앤드비즈니스는 전날 이 회의에서 안트로젠의 이영양성 수포성표피박리증 치료제 외 1건이 희귀의약품으로 지정됐다고 보도했다. 통상 후생성의 공식 발표는 최종 회의 2주 후에 나온다. 안트로젠은 아직 후생성이 발표하지 않은 만큼, 희귀의약품 지정 여부에 대해 말을 아끼고 있다.

일본에서 희귀의약품으로 지정되면 얻게 되는 이점은 2가지다. 첫 번째로 신약 심사 기간이 짧아진다. 두 번째로 보험 약가를 받는 데 유리할 수 있다. 희귀의약품은 보통 수억원의 약가가 들기 때문에 건강보험이 적용돼야만 환자들의 실질적인 접근이 가능해진다.

안트로젠에 따르면 판매허가 이후에도 ALLO-ASC-EB의 생산은 안트로젠이 맡는다. 이신제약은 유통을 담당한다. 일본 출시 후 ALLO-ASC-EB 공급에 따른 매출과 판매 경상기술사용료(로열티)가 각각 발생하기 때문에 안트로젠에 유리한 조건이다. 안트로젠은 ALLO-ASC-EB가 일본에서 판매되면 연간 3000만~4200만달러(약 369억~516억원)의 매출을 전망하고 있다.

이영양성 수포성표피박리증은 환자가 미국에서 2000명, 일본에서 500~700명에 불과한 희귀질환이다. 피부층을 구성하는 진피와 내피 사이에 접착제 역할을 하는 ‘콜라겐7’을 선천적으로 합성하지 못해 발생하는 유전질환이다. 피부층이 제대로 붙어있지 못하기 때문에 약한 자극에도 몸에 커다란 물집이 잡히는 등 환자들의 삶의 질이 매우 낮다.

지금까지 승인된 치료제는 없다. 특수 붕대로 상처 부위를 감싸는(드레싱하는) 요법이 쓰이고 있다. 환자 1인당 드레싱 비용만 1년에 3억~4억원 정도가 든다. 일본의 경우 이영양성 수포성표피박리증을 포함해 각종 희귀질환에 대한 치료 비용을 국가가 전액 부담하고 있다. 안트로젠이 예상하는 ALLO-ASC-EB 1년 약가는 1인당 연 12만달러(약 1억4900만원)다.

이신제약은 일본에서 이영양성 수포성표피박리증 환자 6명을 대상으로 ALLO-ASC-EB의 임상 3상을 진행 중이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com