한미약품은 개발 중인 신약의 희귀의약품 지정 건수가 20건으로 늘어 국내 제약·바이오 기업 중 최다를 기록했다고 9일 밝혔다. 이는 최근 유럽의약품청(EMA)이 한미약품의 바이오 신약 '랩스트리플아고니스트'(LAPS Triple Agonist, HM15211)를 특발성 폐섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정한 데 따른 것이다.
이에 따라 한미약품은 6개 후보물질로 10가지 질환에 대해 총 20건의 희귀의약품 지정을 받았다.
미국 식품의약국(FDA) 9건, EMA 8건, 국내 식품의약품안전처 3건 등이다. 이 중 랩스트리플아고니스트는 미국 FDA와 EMA로부터 각각 원발 담즙성 담관염, 원발 경화성 담관염, 특발성 폐섬유증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.
랩스트리플아고니스트는 글루카곤 수용체, 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체, 포도당 의존성 인슐린 분비 자극 펩타이드(GIP) 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제다.
동물 실험 등에서 염증을 억제하고 조직의 섬유화를 저해하는 효과가 확인됐다. 권세창 한미약품 사장은 "랩스트리플아고니스트가 비알코올성 지방간염(NASH)은 물론 섬유화를 일으키는 다양한 희귀질환에서도 유의미한 잠재력을 나타내고 있다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.
미국과 유럽은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하기 위한 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다.
유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판 허가 승인 시 10년간 독점권 등 혜택이 있다.